Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte przedłużenie o rok badania CZOL446H2337 dotyczącego bezpieczeństwa i skuteczności kwasu zoledronowego dwa razy w roku u dzieci z osteoporozą leczonych glikokortykosteroidami

19 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Roczne, wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby rozszerzenie badania CZOL446H2337 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności kwasu zoledronowego dwa razy w roku u dzieci z osteoporozą leczonych glikokortykosteroidami

To roczne, otwarte rozszerzenie badania CZOL446H2337 ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności kwasu zoledronowego dwa razy w roku u dzieci z osteoporozą leczonych glikokortykosteroidami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Afryka Południowa, 2013
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 195067
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Pisemna świadoma zgoda przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem.

Grupa 1:

  1. Dzieci i młodzież, mężczyźni lub kobiety, w wieku od 6 do 19 lat, którzy spełnili kryteria włączenia do badania podstawowego i przyjęli co najmniej jedną dawkę badanego leku oraz ukończyli Wizytę 8 badania podstawowego CZOL446H2337.
  2. Pacjent musi zostać włączony do przedłużenia podczas wizyty 9 do 10 miesięcy po wizycie 5 (miesiąc 6) badania podstawowego.
  3. Pacjenci, którzy przestrzegali schematu przyjmowania wapnia i witaminy D zgodnie z wymaganiami badania podstawowego poprzez dietę lub suplementację.

Grupa 2:

  1. Dzieci i młodzież, mężczyźni i kobiety, w wieku od 5 do 17 lat, którzy spełnili kryteria włączenia do badania podstawowego, ale nie zostali włączeni z powodu klinicznie istotnego bólu pleców spowodowanego złamaniem kręgów i wcześniejszej opieki klinicznej w ośrodku badacza, mają leczyć to typ pacjenta z bisfosfonianami.
  2. Potwierdzone rozpoznanie chorób niezłośliwych (w tym między innymi chorób reumatycznych, nieswoistych zapaleń jelit, dystrofii mięśniowej Duchenne'a, zespołu nerczycowego), leczonych glikokortykosteroidami ogólnoustrojowymi (dożylnie lub doustnie) w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania (dowolny czas trwania)
  3. LS-BMD Z-score -0,5 lub gorszy potwierdzony przez dostawcę centralnego obrazowania
  4. Dowody na co najmniej 1 kompresyjne złamanie kręgu (ucisk co najmniej stopnia 1 Genant lub radiograficzne objawy ucisku kręgów) potwierdzone odczytem centralnym LUB Co najmniej jedno dolne LUB 2 złamanie kości długiej kończyny górnej o niskim urazie, które wystąpiło w ciągu 2 lata lub poprzedzające włączenie do badania, potwierdzone raportem radiologicznym. (*Złamanie o niskim urazie definiuje się jako upadek z wysokości stojącej lub niższej).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Poważne naruszenie protokołu w badaniu podstawowym (tylko grupa 1).
  2. Wcześniejsze stosowanie bisfosfonianów (tylko grupa 2) lub fluorku sodu (dawki stosowane w osteoporozie, nie do higieny jamy ustnej).
  3. Hipokalcemia i hipofosfatemia: dowolna wartość (dopasowana do wieku) poniżej normy podczas wizyty 8 lub 8A.
  4. Niedobór witaminy D (stężenie 25-hydroksywitaminy D w surowicy < 20 ng/ml lub < 50 nmol/l) podczas wizyty 8 (grupa 1) lub wizyty 8A (grupa 2).
  5. Zaburzenia czynności nerek definiowane jako szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 60 ml/min/1,73 m2 podczas skriningu opartego na formule Schwartza na Wizycie 8 lub 8 A; stężenie kreatyniny w surowicy powyżej normalnego zakresu podczas wizyty 9 (grupa 1) lub wzrost między wizytą 8A a wizytą 9 większy niż 0,5 mg/dl (44,2 μmol/l) dla grupy 2.
  6. Pacjentki w wieku rozrodczym kwalifikują się tylko wtedy, gdy nie są w ciąży/nie karmią piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowalną formę antykoncepcji przez ponad 2 miesiące przed wizytą przesiewową i wyrazić zgodę na wykonanie testu ciążowego w trakcie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kwas zoledronowy
Dwa razy w roku 0,05 mg/kg mc. (maks. 5 mg) w infuzji dożylnej (co najmniej 30 minut) kwasu zoledronowego
infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania kwasu zoledronowego w leczeniu dzieci z osteoporozą leczonych glikokortykosteroidami.
Ramy czasowe: Punkt początkowy 1 (wizyta 1 badania podstawowego) do miesiąca 24 (wizyta 15/końcowa wizyta przedłużająca)
Analiza bezwzględnych i względnych częstości występowania zdarzenia niepożądanego (AE), poważnego zdarzenia niepożądanego (SAE) i zgonu w związku z pierwszorzędową klasyfikacją układów i narządów (SOC) w celu wykazania, że ​​kwas zoledronowy podawany długoterminowo przez dodatkowe 12 miesięcy od badania podstawowego (CZOL446H2337), jest bezpieczny w leczeniu dzieci z osteoporozą leczonych glikokortykosteroidami poprzez monitorowanie odpowiednich klinicznych i laboratoryjnych parametrów bezpieczeństwa.
Punkt początkowy 1 (wizyta 1 badania podstawowego) do miesiąca 24 (wizyta 15/końcowa wizyta przedłużająca)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) w gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego (BMD) Z-score w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Wynik Z-score gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego (BMD) został określony przez centralnego dostawcę usług obrazowania podczas ostatniej wizyty w ramach badania podstawowego (wizyta 8) lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (miesiąc 18) i wizyty 15 (miesiąc 24) (końcowa wizyta w badaniu rozszerzonym/EOS) badania rozszerzonego. Metody stosowane do pomiaru wskaźnika Z-score BMD kręgosłupa lędźwiowego zostały opisane w odpowiednich podręcznikach DXA dostarczonych przez centralnego dostawcę usług obrazowania. Pozytywne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na poprawę stanu.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana w stosunku do punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) zawartości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego (BMC) w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Zawartość mineralna kości kręgosłupa lędźwiowego (BMC) została określona przez dostawcę usług obrazowania centralnego podczas ostatniej wizyty w ramach badania podstawowego (wizyta 8) lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18 miesiąc) i wizyty 15 (miesiąc 24) (końcowa wizyta w ramach Studium Rozszerzającego/EOS) badania Rozszerzającego. Metody stosowane do pomiaru BMC zostały opisane w odpowiednich podręcznikach DXA. Pozytywne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na poprawę stanu.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) całkowitej BMC ciała w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
BMC całego ciała zostały określone przez centralnego dostawcę usług obrazowania podczas ostatniej wizyty badania podstawowego (wizyta 8) lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18 miesiąc) i wizyty 15 (miesiąc 24) (ostatnie przedłużenie Wizyta studyjna/EOS) rozszerzenia badania. Metody stosowane do pomiaru BMC zostały opisane w odpowiednich podręcznikach DXA. Pozytywne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na poprawę stanu.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana w stosunku do punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) w surowicy P1NP w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Surowicę Propeptyd prokolagenu typu 1 na końcu aminowym (P1NP) pobrano podczas wizyty końcowej Badanie podstawowe podczas wizyty 8 lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18 miesiąc) i wizyty 15 (24 miesiąc) ( końcowa wizyta w badaniu rozszerzonym/EOS) badania rozszerzonego zgodnie z instrukcjami podanymi w Instrukcji laboratoryjnej. Próbki analizowano partiami w laboratorium. Spadek lub ujemne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na odpowiedź farmakologiczną na terapię.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) w BSAP w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Fosfatazę alkaliczną swoistą dla kości (BSAP) pobrano podczas wizyty końcowej Badanie podstawowe podczas wizyty 8 lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18. miesiąc) i wizyty 15 (24. miesiąc) (ostatnia wizyta w rozszerzeniu badania /EOS) badania rozszerzonego zgodnie z instrukcjami podanymi w Instrukcji laboratoryjnej. Próbki analizowano partiami w laboratorium. Spadek lub ujemne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na odpowiedź farmakologiczną na terapię.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) w surowicy NTX w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Surowicę usieciowany N-telopeptyd (NTX) pobrano podczas wizyty końcowej Badanie podstawowe podczas wizyty 8 lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18 miesiąc) i wizyty 15 (24 miesiąc) (ostatnie przedłużenie wizyta studyjna/EOS) badania rozszerzonego zgodnie z instrukcjami podanymi w Instrukcji laboratoryjnej. Próbki analizowano partiami w laboratorium. Spadek lub ujemne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na odpowiedź farmakologiczną na terapię.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Średnia zmiana od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania podstawowego) w surowicy TRAP-5b w 18. i 24. miesiącu według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Surowicę izoformę 5b kwaśnej fosfatazy opornej na winian (TRAP 5b) pobrano podczas wizyty końcowej Badanie podstawowe podczas wizyty 8 lub podczas pierwszej wizyty infuzyjnej (wizyta 9), a następnie podczas wizyty 12 (18 miesiąc) i wizyty 15 (24 miesiąc) (końcowa wizyta w badaniu rozszerzonym/EOS) badania rozszerzonego zgodnie z instrukcjami podanymi w Instrukcji laboratoryjnej. Próbki analizowano partiami w laboratorium. Spadek lub ujemne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na odpowiedź farmakologiczną na terapię. Spadek lub ujemne zmiany w stosunku do linii bazowej Core wskazywały na odpowiedź farmakologiczną na terapię.
Miesiąc 18 (Wizyta 12 w ramach przedłużenia badania), Miesiąc 24 (Wizyta 15/Ostatnia wizyta w przedłużeniu)
Liczba uczestników z nowymi złamaniami kręgów podczas 12-miesięcznego okresu przedłużenia w podziale na podstawowe grupy terapeutyczne.
Ramy czasowe: Miesiąc 24 (wizyta 15/ostatnia wizyta przedłużająca)
Nowe złamania kręgów definiuje się jako złamania stopnia Genant 1 lub wyższe, które wystąpiły w odcinku lędźwiowym lub piersiowym kręgosłupa od pierwszego wlewu zwiększonej dawki do końca badania we wcześniej prawidłowym kręgu.
Miesiąc 24 (wizyta 15/ostatnia wizyta przedłużająca)
Liczba uczestników z nowymi morfometrycznymi złamaniami kręgów podczas 12-miesięcznego okresu przedłużenia według grupy leczenia podstawowego.
Ramy czasowe: Miesiąc 24 (wizyta 15/ostatnia wizyta przedłużająca)
Morfometria kręgów (lub wskaźnik wklęsłości) została obliczona przy użyciu średniego stosunku między wysokością w połowie wysokości a wysokością tylną od L1 do L4 i wykonana przez centralnego czytnika. Nowe morfometryczne złamania kręgów podczas 12-miesięcznego okresu przedłużenia zdefiniowano jako morfometryczne złamanie kręgów obecne na zdjęciu rentgenowskim w 24.
Miesiąc 24 (wizyta 15/ostatnia wizyta przedłużająca)
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło zmniejszenie bólu od punktu początkowego 1 (wizyta 1 badania głównego) w 15, 18, 21 i 24 miesiącu według podstawowej grupy terapeutycznej.
Ramy czasowe: Miesiąc 15, Miesiąc 18, Miesiąc 21, Miesiąc 24
Ból oceniano podczas każdej wizyty (wizyta w gabinecie i wizyta telefoniczna) podczas wizyty końcowej badania podstawowego i pierwszej wizyty w badaniu rozszerzonym (wizyta 9), wizyt 11 (15 miesiąc), 12 (18 miesiąc), 14 (21 miesiąc) ) i 15 (miesiąc 24) przy użyciu skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R). Dzieci wybierały twarz, która najlepiej oddaje ich ból. Skala bólu wahała się od 0 (brak bólu) do 10 (bardzo silny ból). Zmniejszenie bólu w porównaniu z wartością wyjściową Core podczas wizyty oceniano na podstawie tego, czy u pacjentów wystąpił spadek FPS-R w porównaniu z wartością wyjściową. Jeśli ból pozostał taki sam lub pogorszył się w porównaniu z wartością wyjściową, pacjenta klasyfikowano jako „0”, a jeśli skala bólu zmniejszała się, wówczas pacjenta klasyfikowano jako „1”.
Miesiąc 15, Miesiąc 18, Miesiąc 21, Miesiąc 24
Średnia zmiana od linii podstawowej (rdzeń i przedłużenie) szerokości kory 2. kości śródręcza w 24. miesiącu według grupy leczenia rdzenia.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy 1 (wizyta 1 badania podstawowego) i punkt wyjściowy 2 (wizyta 9 badania rozszerzonego) do miesiąca 24 (wizyta 15/końcowa wizyta przedłużająca)
Zdjęcie rentgenowskie lewej tylno-przedniej (PA) ręki/nadgarstka wykonano podczas ostatniej wizyty w ramach badania podstawowego oraz podczas wizyty 15/EOS (miesiąc 24) w celu oceny wieku kostnego. Obliczono zmianę szerokości warstwy korowej drugiego śródręcza w miesiącu 24 w stosunku do odpowiedniej linii bazowej. Jeśli złamanie lewej kończyny górnej wykluczało obrazowanie radiograficzne (lub wykluczało to zdjęcie rentgenowskie w badaniu Core), wtedy oceniano w tym celu prawą rękę. W tym przypadku obraz prawej ręki wykonano zarówno podczas wizyty 8, jak i podczas wizyty 15/EOS (24. miesiąc). Informacje te wykorzystano do oceny gęstości kości.
Punkt wyjściowy 1 (wizyta 1 badania podstawowego) i punkt wyjściowy 2 (wizyta 9 badania rozszerzonego) do miesiąca 24 (wizyta 15/końcowa wizyta przedłużająca)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwas zoledronowy

Subskrybuj