Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

1 års öppen förlängning av CZOL446H2337 säkerhets- och effektivitetsprövning av zoledronsyra två gånger årligen på osteoporotiska barn som behandlas med glukokortikoider

19 augusti 2019 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En 1-årig, multicenter, öppen förlängning av CZOL446H2337 för att utvärdera säkerhet och effekt av zoledronsyra två gånger årligen hos osteoporotiska barn som behandlas med glukokortikoider

Denna 1-åriga öppna förlängning av CZOL446H2337 är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av zoledronsyra två gånger om året hos osteoporotiska barn som behandlas med glukokortikoider.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 195067
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
    • Birmingham
      • West Midlands, Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Soweto, Gauteng, Sydafrika, 2013
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1085
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Skriftligt informerat samtycke före varje studierelaterat förfarande.

Grupp 1:

  1. Barn och ungdomar, män eller kvinnor, 6-19 år gamla, som uppfyllde inklusionskriterierna för inträde i kärnstudien och som tog minst en dos av studieläkemedlet och har genomfört besök 8 i kärnstudien CZOL446H2337.
  2. Patienten måste registreras i förlängningen vid besök 9 upp till 10 månader efter besök 5 (månad 6) av kärnstudien.
  3. Patienter som följde intaget av kalcium och vitamin D som krävdes i Core-studien genom diet eller tillskott.

Grupp 2:

  1. Barn och ungdomar, män eller kvinnor, 5 - 17 år gamla som uppfyllde inklusionskriterierna för inträde i kärnstudien men som inte inkluderades på grund av kliniskt signifikant ryggsmärta från kotfraktur och den redan existerande kliniska vården på utredarplatsen ska behandla detta typ av patient med ett bisfosfonat.
  2. Bekräftad diagnos av icke-maligna tillstånd (inklusive men inte begränsat till reumatiska tillstånd, inflammatorisk tarmsjukdom, Duchennes muskeldystrofi, nefrotiskt syndrom), behandlade med systemiska glukokortikoider (i.v. eller orala) inom de 12 månaderna före inskrivningen i studien (valfri varaktighet)
  3. LS-BMD Z-poäng på -0,5 eller sämre bekräftas av den centrala bildåtergivningsleverantören
  4. Bevis på minst 1 kotkompressionsfraktur (minst Genant grad 1 kotkompression eller radiografiska tecken på kotkompression) bekräftade genom central avläsning ELLER Minst en nedre OR 2 övre extremitet långbens-, lågtrauma, fraktur som inträffade någon gång inom 2 år eller före registreringen i studien, bekräftad av radiologisk rapport. (*Låg traumafraktur definieras som fall från ståhöjd eller mindre).

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Stort protokollbrott i kärnstudien (endast grupp 1).
  2. Tidigare användning av bisfosfonater (endast grupp 2) eller natriumfluorid (doser för osteoporos inte för tandhygien).
  3. Hypokalcemi och hypofosfatemi: alla värden (åldersmatchade) under det normala intervallet vid besök 8 eller 8A.
  4. Vitamin D-brist (serum 25-hydroxi vitamin D-koncentrationer < 20 ng/ml eller < 50 nmol/L) vid besök 8 (Grupp 1) eller Besök 8A (Grupp 2).
  5. Nedsatt njurfunktion definieras som en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 60 ml/min/1,73 m2 vid screening baserad på Schwartz formel vid besök 8 eller 8 A; ett serumkreatinin över det normala intervallet vid besök 9 (Grupp 1) eller en ökning mellan besök 8A och besök 9 större än 0,5 mg/dL (44,2 μmol/L) för grupp 2.
  6. Kvinnliga patienter i fertil ålder är berättigade endast om de inte är gravida/icke-ammande. Kvinnor i fertil ålder måste utöva en medicinskt acceptabel form av preventivmedel i mer än 2 månader före screeningbesöket och samtycka till graviditetstest under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Zoledronsyra
Två gånger årligen 0,05 mg/kg (max 5 mg) i.v infusion (minst 30 minuter) av zoledronsyra
Läkemedel: Zoledronsyra
intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhet för zoledronsyra för behandling av osteoporotiska barn som behandlas med glukokortikoider.
Tidsram: Baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) till och med månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Analys av absoluta och relativa frekvenser för behandlingsuppkomna biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dödsfall efter primär systemorganklass (SOC) för att visa att zoledronsyra ges långsiktigt under ytterligare 12 månader från kärnstudien (CZOL446H2337), är säker för behandling av osteoporotiska barn som behandlas med glukokortikoider genom övervakning av relevanta kliniska säkerhetsparametrar och laboratoriesäkerhetsparametrar.
Baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) till och med månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i Z-poäng för Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Lumbal Spine Bone Mineral Density (BMD) Z-poäng bestämdes av den centrala bildåterförsäljaren vid det sista besöket av kärnstudien (besök 8) eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig förlängningsstudiebesök/EOS) av förlängningsstudien. Metoderna som ska användas för att mäta Lumbal Spine BMD Z-poäng beskrevs i respektive DXA-manualer som tillhandahålls av central bildåterförsäljare. Positiva förändringar från kärnbaslinjen indikerade en förbättring av tillståndet.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i lumbal ryggrads benmineralinnehåll (BMC) vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Lumbal ryggradens benmineralinnehåll (BMC) bestämdes av den centrala bildåtergivningsleverantören vid det sista besöket av kärnstudien (besök 8) eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig Extension Study Visit/EOS) av Extension Study. Metoderna som ska användas för att mäta BMC beskrevs i respektive DXA-manualer. Positiva förändringar från kärnbaslinjen indikerade en förbättring av tillståndet.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i totalkroppens BMC vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Hela kroppens BMC bestämdes av den centrala bildåtergivningsleverantören vid det sista besöket av kärnstudien (besök 8) eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig förlängning Studiebesök/EOS) av Extension study. Metoderna som ska användas för att mäta BMC beskrevs i respektive DXA-manualer. Positiva förändringar från kärnbaslinjen indikerade en förbättring av tillståndet.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i serum P1NP vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Serumprokollagen typ 1 aminoterminal propeptid (P1NP) samlades in vid det sista besökets kärnstudie vid besök 8, eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) ( slutlig Extension study Visit/EOS) av Extension study enligt instruktionerna i Laboratory Manual. Proverna analyserades i omgångar på laboratoriet. Minskning eller negativa förändringar från Core-baslinjen indikerade ett farmakologiskt svar på behandlingen.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i BSAP vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Benspecifikt alkaliskt fosfatas (BSAP) samlades in vid det sista besöket Kärnstudien vid besök 8, eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig förlängningsstudiebesök /EOS) av förlängningsstudien enligt instruktionerna i Laboratory Manual. Proverna analyserades i omgångar på laboratoriet. Minskning eller negativa förändringar från Core-baslinjen indikerade ett farmakologiskt svar på behandlingen.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i serum NTX vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Serumkorsbunden N-telopeptid (NTX) samlades in vid det sista besökets kärnstudie vid besök 8, eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig förlängning) studiebesök/EOS) av förlängningsstudien enligt instruktionerna i Laboratory Manual. Proverna analyserades i omgångar på laboratoriet. Minskning eller negativa förändringar från Core-baslinjen indikerade ett farmakologiskt svar på behandlingen.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Genomsnittlig förändring från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) i serum TRAP-5b vid månad 18 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Serumtartratresistent surt fosfatasisoform 5b (TRAP 5b) samlades in vid det sista besökets kärnstudie vid besök 8, eller vid första infusionsbesöket (besök 9), och därefter vid besök 12 (månad 18) och besök 15 (månad 24) (slutlig förlängningsstudiebesök/EOS) av förlängningsstudie enligt instruktionerna i laboratoriehandboken. Proverna analyserades i omgångar på laboratoriet. Minskning eller negativa förändringar från Core-baslinjen indikerade ett farmakologiskt svar på behandlingen. Minskning eller negativa förändringar från Core-baslinjen indikerade ett farmakologiskt svar på behandlingen.
Månad 18 (besök 12 i förlängningsstudien), månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Antal deltagare med nya kotfrakturer under den 12-månaders förlängningsperioden av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Nya kotfrakturer definieras som frakturer av Genant grad 1 eller högre som uppstår vid ländryggen eller bröstryggen från första förlängningsdosinfusion till slutet av studien i en tidigare normal kota.
Månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Antal deltagare med nya morfometriska kotfrakturer under 12 månaders förlängningsperiod av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Vertebral morfometri (eller konkavt index) beräknades med hjälp av det genomsnittliga förhållandet mellan mellanhöjd och bakhöjd från L1 till L4 och utfördes av en central läsare. En ny morfometrisk vertebral fraktur under den 12 månader långa förlängningsperioden definierades som en morfometrisk vertebral fraktur som fanns vid röntgen 24 månad som inte fanns vid Extension Baseline (Baseline 2).
Månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Andel patienter med minskning av smärta från baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) vid månad 15, 18, 21 och 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Månad 15, Månad 18, Månad 21, Månad 24
Smärta utvärderades vid varje besök (på kontor och telefonbesök) vid det sista besöket av kärnstudien och första besöket i förlängningsstudien (besök 9), besök 11 (månad 15), 12 (månad 18), 14 (månad 21 ) och 15 (månad 24) med Faces Pain Scale-Revised (FPS-R). Barnen valde det ansikte som bäst passade deras smärta. Smärtpoängen varierade från 0 (ingen smärta) till 10 (mycket smärta). Minskningen av smärta från Core baseline vid besök utvärderades baserat på om patienterna hade en minskning av sin FPS-R från baseline eller inte. Om smärtan förblev densamma eller förvärrades från baslinjen klassificerades en patient som '0' och om smärtskalan minskade klassificerades patienten som '1'.
Månad 15, Månad 18, Månad 21, Månad 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen (kärna och förlängning) i 2:a Metacarpal kortikala bredd vid månad 24 av Core Treatment Group.
Tidsram: Baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) och baslinje 2 (besök 9 i förlängningsstudien) till och med månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)
Röntgen av vänster postero-anterior (PA) hand/handled togs vid det sista besöket i kärnstudien och vid besök 15/EOS (månad 24) för att bedöma benåldern. Förändringen i 2:a metakarpalkortikal bredd vid månad 24 i förhållande till respektive baslinje beräknades. Om en fraktur i den vänstra övre extremiteten uteslöt röntgenbilder (eller uteslöt denna röntgen i kärnstudien) så utvärderades höger hand för detta ändamål. I det här fallet togs en bild av höger hand både vid besök 8 och vid besök 15/EOS (månad 24). Informationen användes vid bedömning av bentäthet.
Baslinje 1 (besök 1 i kärnstudien) och baslinje 2 (besök 9 i förlängningsstudien) till och med månad 24 (besök 15/slutligt förlängningsbesök)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 oktober 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

27 februari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

27 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2010

Första postat (Uppskatta)

9 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CZOL446H2337E1
  • 2010-020399-41 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Zoledronsyra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera