- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01062490
Treosulfan-baseret konditionerende myelodysplastisk syndrom (MDS)
Klinisk fase II-forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af treosulfan-baseret konditionering før allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)
Dette er et multicenter, multinationalt, ikke-randomiseret, ikke-kontrolleret åbent fase II-forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af treosulfan i et kombinationsregime med fludarabin som konditioneringsterapi forud for allogen stamcelletransplantation (SCT) hos patienter med MDS .
Målet er at påvise en klinisk fordel sammenlignet med historiske data med intravenøs busulfan.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Helsinki, Finland, 00029
- Helsinki University Central Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til WHO-klassificering (< 20 % myeloblaster i perifert blod eller knoglemarv ved initial diagnose) indiceret til allogen transplantation
- Tilgængelighed af en HLA-identisk søskendedonor (MRD) eller HLA-identisk ikke-relateret donor (MUD) HLA-identitet defineret af følgende markører: HLA-A, -B, -DRB1, DQB1.
- Målgraftstørrelse (umanipuleret) knoglemarv: 2 til 10 x 106 CD34+-celler/kg lgv-recipient eller mindst 2 x 108 nukleerede celler/kg lgv eller perifert blod: 4 til 10 x 106 CD34+-celler/kg lgv-recipient
- Alder > 18 og < 60 år
- Karnofsky-indeks > 80 %
- Tilstrækkelig prævention til kvindelige patienter i den fødedygtige alder
- Skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- 'Sekundær' eller terapirelateret MDS med kendt historie med eksponering for cytotoksiske alkylerende lægemidler og/eller strålebehandling
- Tidligere AML-induktionsterapi med mere end to forløb (f.eks. i tilfælde af blastoverskud)
- Tidligere allogen transplantation
- Alvorlige samtidige sygdomme/medicinske tilstande (f. nedsat åndedræts- og/eller hjertefunktion)
- Kendt og manifesteret ondartet involvering af CNS
- Aktiv infektionssygdom
- HIV-positivitet eller aktiv hepatitisinfektion
- Nedsat leverfunktion (bilirubin > øvre normalgrænse; transaminaser > 3,0 x øvre normalgrænse)
- Nedsat nyrefunktion (kreatinin-clearance < 60 ml/min; serum-kreatinin > 1,5 x øvre normalgrænse).
- Pleural effusion eller ascites > 1,0 L
- Graviditet eller amning
- Kendt overfølsomhed over for treosulfan og/eller fludarabin
- Deltagelse i et andet eksperimentelt lægemiddelforsøg inden for 4 uger før undersøgelsen
- Ikke-samarbejdsvillig adfærd eller manglende overholdelse
- Psykiatriske sygdomme eller tilstande, der kan forringe evnen til at give informeret samtykke
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Treosulfan
Patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til WHO-klassificering (< 20 % myeloblaster i perifert blod eller knoglemarv ved initial diagnose) indiceret til allogen transplantation
|
14 g/m2/d, dag -6 til -4
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Effektivitet: Evaluering af engraftment
Tidsramme: 4 år
|
4 år
|
Sikkerhed: Evaluering af CTC grad 3 og 4 bivirkninger mellem dag -6 og dag +28: hyperbilirubinæmi og mucositis/stomatitis, veno-okklusiv sygdom, kramper
Tidsramme: 4 år
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Tapani Ruutu, MD, Biomedicum Helsinki 2 C, POB 705, Turkholmankatu 8 C, FIN-00029 HUS Helsinki, Finland
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MC-FludT.8/MDS
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Myelodysplastisk syndrom
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
-
University of CalgaryUkendtNefrotisk syndrom hos børn | Nefrotisk syndrom, minimal ændring | Nefrotisk syndrom, idiopatiskCanada
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
Kliniske forsøg med Treosulfan
-
Sheba Medical CenterUkendtTreosulfan-baseret konditionering til allogen stamcelletransplantation (SCT) i lymfoide maligniteterHodgkin lymfom | Non Hodgkin lymfomIsrael
-
IRCCS San RaffaeleUkendtLeukæmi | Myelomatose | Hodgkin lymfom | Kronisk lymfatisk leukæmi | Kronisk myeloid leukæmi | Myelodysplastisk syndrom | Diffust storcellet lymfomItalien
-
Hospices Civils de LyonUkendtHæmatologiske maligniteter | Allogen TransplantationFrankrig
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); medac GmbHAfsluttetMyelodysplastiske syndromer | LeukæmiForenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleAfsluttetMyelomatose | Graft vs værtssygdom | Leukæmi, akut | Transplantationsrelateret hæmatologisk malignitet | Bestrålet knoglemarvItalien
-
Dr. Avichai Shimoni MDAfsluttetAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastisk syndromIsrael
-
medac GmbHSyneos Health; Celerion; Venn Life SciencesAfsluttetKnoglemarvssvigt syndromer | Medfødte metabolismefejl | Primære immundefekter | HæmoglobinopatierPolen, Tjekkiet, Tyskland, Italien
-
medac GmbHAfsluttet
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustAfsluttetAllogen hæmatopoietisk stamcelletransplantationDet Forenede Kongerige
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...National Marrow Donor Program; Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium og andre samarbejdspartnereAfsluttetAkut myeloid leukæmi (AML) | Myelodysplastisk syndrom (MDS)Forenede Stater