Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektstudie af genterapi til behandling af akut LHON-debut inden for tre måneder (LHON)

27. juli 2020 opdateret af: Bin Li
Effektstudie af genterapi til behandling af akut Lebers arvelige optiske neuropati (LHON) debut inden for tre måneder

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lebers arvelige optiske neuropati (LHON) er en maternalt arvelig øjensygdom forbundet med en mutation i mtDNA. Sygdommen er en almindelig årsag til teenageblindhed i begge øjne, som der i øjeblikket ikke findes nogen effektiv behandling for.

I 2008 erkendte efterforskerne, at genterapi for LHON kunne udføres ikke kun teoretisk, men teknisk. Efterforskerne har udført en række grundlæggende og kliniske undersøgelser fra konstruktion af vektorerne til identifikation og afbødning af sikkerhedsproblemer. Efter at have udført flere dyreforsøg, var efterforskerne gået ind i kliniske forsøg. I 2011 udførte efterforskerne det første LHON-genterapiforsøg i verden, som blev registreret i december 2010 på ClinicalTrials.gov (Registreringsnummer: CT01267422) og var en foreløbig undersøgelse for at verificere sikkerheden og effektiviteten af ​​genterapi for LHON. I den 36-måneders opfølgning fandt efterforskerne ud af, at seks ud af ni patienter tydeligvis havde en forbedring af synet, og at der ikke blev observeret nogen bivirkninger.

Dette er et multicenter, prospektivt studie af 120 patienter med G11778A-mutationen i Mt-DNA. Dette kliniske forsøg rekrutterede 20 patienter med 11778-mutationen af ​​MT-DNA-debut inden for tre måneder,20 mellem 3 og 6 måneder,20 mellem 6 til 12 måneder, 20 mellem 12 og 24 måneder, 20 mellem 24 og 60 måneder og 20 over 60 måneder. Alle patienter vil blive behandlet med en enkelt glaslegeme-injektion af rekombinant adeno-associeret virus-NADH dehydrogenase, underenhed 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml), med dosis 1 × 10^10 vg/0,05 mL. Behandlingens øje er op til tidspunktet for debut.

Synsskarphed, synsfelt, visuelt fremkaldt potentiale (VEP), optisk kohærenstomografi (OCT), elektroretinogrammer (ERG), retinal nervefiberlag (RNFL) og lever- og nyrefunktion i plasma blev sammenlignet efter behandling ved 1,2,3 ,6 og 12 måneders interval.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 58 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter bærer den mitokondrielle punktmutation ved 11778, hvilket er i overensstemmelse med de diagnostiske kriterier for LHON.
  2. Synet falder inden for 3 måneder, begynder mellem 3 og 6 måneder, begynder mellem 6 og 12 måneder, begynder mellem 12 og 24 måneder, begynder mellem 24 og 60 måneder og begynder over 60 måneder.
  3. Patienterne underskrev skriftligt informeret samtykke.
  4. Patienter er mellem 8 og 60 år gamle og i stand til at tolerere genterapiproceduren, som inkluderer lokalbedøvelse.
  5. Patienter er villige til at følge lægens anvisninger og til at konsultere lægen på de foreskrevne tidspunkter.
  6. Patientens fysiske undersøgelsesresultater er alle normale, inklusive leverfunktion, nyrefunktion, rutinemæssig blodprøve, rutinemæssig urintest, komplet immunologisk test og humoral immunrespons.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der bærer pacemaker, lider af alvorligt hjerte-, lunge- eller nyrefunktionssvigt, forskellige blødningssygdomme, akutte infektionssygdomme, høj feber eller rekonvaleserende efter hjerteoperationer, eller som er gravide, er udelukket.
  2. Patienter, der deltager i andre kliniske undersøgelser, er udelukket.
  3. Patienter, der lider af et diagnosticeret psykisk problem, er udelukket.
  4. Patienter, der lider af kroniske sygdomme som diabetes og hypertension, er udelukket.
  5. Patienter, der viser unormale testresultater, såsom positiv humoral AAV2-immunrespons (positiv betyder, at patientens AAV2-neutraliserende antistofanalyse var signifikant anderledes, når man sammenlignede frit serum med 1:20 serumkoncentrationer) og abnorme humane T-lymfocytundergrupper CD3+, CD3+/CD4+ og CD3+/CD8+ forud for genterapikirurgi er udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rAAV2-ND4
En enkelt IVT af rekombinant adeno-associeret virus-NADH dehydrogenase, underenhed 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dosis er 1 × 10^10 vg/0,05 mL for testgrupper.
Medicin: rAAV2-ND4
rAAV2-ND4 af glaslegemeinjektion
Andre navne:
  • rAAV2-ND4 genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
BCVA
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 12 måneder
Den bedste korrigerede synsstyrke
Ændring fra baseline ved 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Computerstyret synsfelt
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 12 måneder
Visuelt feltindeks
Ændring fra baseline ved 12 måneder
Computerstyret synsfelt
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 12 måneder
Gennemsnitlig defekt
Ændring fra baseline ved 12 måneder
VEP
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 12 måneder
visuelt fremkaldt potentiale
Ændring fra baseline ved 12 måneder
RNFL
Tidsramme: Ændring fra baseline ved 12 måneder
lag af retinal nervefiber
Ændring fra baseline ved 12 måneder
Leverfunktion i plasma
Tidsramme: Før behandling og i den første, tredje, sjette, tolvte måned efter behandlingen
Før og efter behandlingen vil leverfunktionen i plasma blive kontrolleret.
Før behandling og i den første, tredje, sjette, tolvte måned efter behandlingen
nyrefunktion i plasma
Tidsramme: Før behandling og i den første, tredje, sjette, tolvte måned efter behandlingen
Før og efter behandlingen vil nyrefunktionen i plasma blive kontrolleret.
Før behandling og i den første, tredje, sjette, tolvte måned efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bin Li

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2018

Studieafslutning (Forventet)

30. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LHON(Acute)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut LHON

Kliniske forsøg med rAAV2-ND4

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner