Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af rAAV-hRS1 hos patienter med X-linked retinoschisis (XLRS)

8. juni 2023 opdateret af: Applied Genetic Technologies Corp

Et forsøg med flere steder, fase 1/2, sikkerhed og effektivitet af en rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos patienter med X-bundet retinoschisis

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos patienter med X-linked retinoschisis. Op til 27 deltagere vil blive tilmeldt, og 3 dosisniveauer vil blive evalueret i et dosiseskaleringsformat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et ikke-randomiseret, åbent, fase 1/2 dosiseskaleringsstudie.

Der vil blive tilmeldt op til 27 deltagere. Hver deltager vil modtage undersøgelsesmidlet ved intravitreal injektion i det ene øje ved en enkelt lejlighed. Tilmelding vil begynde med den laveste dosis og vil kun fortsætte til højere doser efter gennemgang af sikkerhedsdata af en data- og sikkerhedsovervågningskomité (DSMC). Deltagere i dosiseskaleringsfasen vil være ≥ 18 år. Efter at den maksimalt tolererede dosis er identificeret, vil personer ≥ 6 år blive inkluderet.

Sikkerheden vil blive målt ved antallet og andelen af ​​deltagere, der oplever uønskede hændelser og immunrespons på RS1. Effektiviteten vil blive målt ved evaluering af ændringer i synsfunktion og skisis hulrumsstørrelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier omfatter:

  1. Nethindesygdom i overensstemmelse med en diagnose af XLRS og dokumenterede mutationer i RS1-genet
  2. Mand, der er mindst 18 år gammel (dosiseskaleringsfase) eller mindst 6 år gammel (maksimalt tolereret dosisfase),
  3. i stand til at udføre test af syns- og nethindefunktion,
  4. Synsstyrke specificeret for hver gruppe
  5. Ikke behandlet med CAI'er i øjeblikket eller inden for 3 måneder før studietilmelding,
  6. Har acceptable laboratorieparametre.

Eksklusionskriterier omfatter:

  1. Forudgående modtagelse af ethvert AAV-genterapiprodukt,
  2. Eksisterende øjentilstande, der ville udelukke den planlagte intravitreale injektion eller interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller komplikationer ved vektoradministration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1A og 1B
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med en lavere dosis af rAAV2tYF-CB-hRS1 studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin
Eksperimentel: Gruppe 2 og 2A
Forsøgspersoner på mindst 6 år behandlet med en mellemdosis af rAAV2tYF-CB-hRS1 studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin
Eksperimentel: Gruppe 3
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med en højere dosis af rAAV2tYF-CB-hRS1 studielægemiddel.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin
Eksperimentel: Gruppe 4
Individer på mindst 6 år behandlet med en maksimal tolereret dosis af rAAV2tYF-CB-hRS1 studielægemiddel bestemt for gruppe 1A, 1B, 2 og 3.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-associeret virusvektor, der udtrykker retinoschisin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Antal deltagere med okulære bivirkninger, vurderet ved standard oftalmisk undersøgelse, herunder spaltelampebiomikroskopi, tonometri og indirekte oftalmoskopi.
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Ændring i ETDRS (tidlig behandling af diabetisk retinopati) bogstavscore. Minimumværdi=0; Maksimal værdi=100. Højere score indikerer bedre synsstyrke. Ændring = 12 Mo værdi - Baseline værdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Ændring fra baseline i skisis hulrumsstørrelse på optisk kohærenstomografi (OCT)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Ændring i cystisk hulrumsvolumen (mm^3), opnået fra spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT) af nethinden, hvilket giver volumetriske mål for skisishulrumsstørrelse og total cystehulrum. Ændring = 12 Mo værdi - Baseline værdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Ændring fra baseline i B-bølgeamplitude i elektroretinogram (ERG) svar
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Ændring i mørketilpasset 3,0 B-bølgeamplitude (μV). Ændring = 12 Mo værdi - Baseline værdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Efterforskere

  • Studieleder: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2019

Studieafslutning (Faktiske)

9. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2015

Først opslået (Anslået)

15. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGTC-RS1-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet retinoschisis

Kliniske forsøg med rAAV2tYF-CB-hRS1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner