Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et globalt prospektivt observationsregister over patienter med Pompes sygdom

15. april 2024 opdateret af: Amicus Therapeutics

Dette er et globalt, multicenter, prospektivt, observationsregister over patienter med Pompes sygdom, inklusive dem med sen-debut pompe sygdom (LOPD) og infantil-debut pompe sygdom (IOPD). Både ubehandlede patienter og dem, der behandles med en godkendt terapi for Pompes sygdom, er berettiget til at deltage.

Formålet med registret er:

  • At evaluere den langsigtede sikkerhed ved Pompes sygdomsbehandlinger gennem indsamling af data, der beskriver hyppigheden af ​​uønskede hændelser (AE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er), der forekommer hos Pompes sygdomspatienter
  • For at evaluere den langsigtede virkelige effektivitet af Pompes sygdomsbehandlinger
  • At evaluere den langsigtede virkning af Pompes sygdomsbehandlinger i den virkelige verden på livskvalitet (QOL) og patientrapporterede resultater (PRO'er)
  • At beskrive den naturlige historie af ubehandlet Pompes sygdom

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Ikke rekrutterer endnu
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen i dette register vil bestå af patienter med en diagnose af Pompes sygdom (LOPD eller IOPD) baseret på dokumenteret mangel på sur α-glucosidase (GAA) enzymaktivitet og/eller GAA genotypebestemmelse, uanset tid siden diagnosen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af LOPD eller IOPD baseret på dokumenteret mangel på GAA-enzymaktivitet og/eller GAA-genotypning

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket modtager forsøgsbehandling for Pompes sygdom i et klinisk forsøg, et program for compassionate use eller et udvidet adgangsprogram (EAP)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Cipaglucosidase alfa/Miglustat-behandlede patienter
Biologisk: Cipaglucosidase alfa
Enzymerstatningsterapi (ERT) via intravenøs infusion
Andre navne:
  • ATB200, Pombiliti
Medicin: Miglustat
Deltagerne modtog ATB200 administreret sammen med AT2221 (Miglustat)
Andre navne:
  • AT2221, Opfolda
Andre patienter behandlet med Enyzme Replacement Therapy (ERT).
Biologisk: Alglucosidase alfa eller Avalglucosidase alfa
Patienter ordinerede andre kommercielt tilgængelige ERT efter lokale myndigheders godkendelse
Andre navne:
  • Myozyme, Lumizyme, Nexviazyme, Nexviadyme
Ubehandlede patienter (dem, der ikke i øjeblikket modtager nogen medicinsk behandling for Pompes sygdom)
Andet: Ubehandlet
Patienter, der i øjeblikket ikke modtager nogen medicinsk behandling for Pompes sygdom.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer langsigtet sikkerhed ved Pompes sygdomsbehandlinger
Tidsramme: 5 år
Dataindsamling, der beskriver hyppigheden af ​​AE'er/SAE'er, der forekommer hos Pompes sygdomspatienter
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. december 2034

Studieafslutning (Anslået)

20. december 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2023

Først opslået (Faktiske)

7. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • POM-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cipaglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner