Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Første-i-menneske-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og PK af intravenøs ATB200 alene og når det administreres sammen med oral AT2221

8. oktober 2025 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label, fast sekvens, stigende dosis, første-i-menneske-undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af intravenøse infusioner af ATB200 administreret sammen med oral AT2221 hos voksne patienter med Pompes sygdom

Denne undersøgelse er en international, multicenter-undersøgelse af Pompes sygdomspatienter, som i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi (ERT). Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om samtidig administration af nye forsøgslægemidler ATB200 og AT2221 er sikker hos voksne med Pompes sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, fast sekvens, stigende dosis, first-in-human undersøgelse for at evaluere effekten af ​​en meget målrettet rhGAA (ATB200) administreret sammen med en chaperone (AT2221).

Studiet har til formål at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af ATB200 administreret sammen med AT2221. Undersøgelsen vil blive gennemført i 3 faser.

I trin 1 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter sekventielle enkelt stigende doser af intravenøst ​​infunderet ATB200.

I trin 2 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter enkelt- og multiple-stigende dosiskombinationer af ATB200 og AT2221.

I trin 3 vil langsigtet sikkerhed og effekt blive vurderet efter 24 måneders behandling af ATB200 administreret sammen med AT2221 (Miglustat)

I trin 4 begynder behandlingsperioden i slutningen af ​​trin 3 og fortsætter som åben forlængelse indtil kommercialisering, afbrydelse af studiet eller tilbagetrækning af forsøgspersonen med funktionelle vurderinger hver 6. måned

Der vil ikke blive udført muskelbiopsier i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Forenede Stater, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Forenede Stater, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 75 år, inklusive
  • Diagnose af Pompes sygdom

Enzymerstatningsterapi (ERT)-erfaren forsøgsperson (ambulant):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa de seneste 2-6 år inklusive
  • Forsøgspersonen får i øjeblikket alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) med en frekvens på én gang hver anden uge
  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Har opretstående Forced Vial Capacity (FVC) 30 % til 80 % af forventet normal værdi

ERT-erfarne forsøgspersoner (ikke-ambulerende):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) i ≥2 år
  • Er kørestolsbundet

ERT-naive forsøgspersoner (ambulerende):

  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6MWT
  • Har opretstående FVC skal være 30% til 80% af den forventede normalværdi
  • Personen har aldrig fået alglucosidase alfa

Enzymerstatningsterapi (ERT)-erfaren forsøgsperson (ambulant):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa i >7 år inklusive
  • Forsøgspersonen får i øjeblikket alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) med en frekvens på én gang hver anden uge
  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Har opretstående Forced Vial Capacity (FVC) 30 % til 80 % af forventet normal værdi

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har modtaget behandling med forbudt medicin inden for 30 dage efter baselinebesøget
  • Forsøgspersonen, hvis hun er, er gravid eller ammer ved screening
  • Forsøgsperson, hvad enten han er mand eller kvinde, planlægger at undfange et barn under undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en medicinsk eller enhver anden formildende tilstand eller omstændighed, der efter efterforskerens mening kan udgøre en unødig sikkerhedsrisiko for forsøgspersonen eller kompromittere hans/hendes evne til at overholde protokolkrav
  • Personen har en historie med allergi eller følsomhed over for miglustat eller andre iminosukkere
  • Personer med aktiv systemisk autoimmun sygdom såsom lupus, sklerodermi eller leddegigt. Alle personer med autoimmun sygdom skal diskuteres med Amicus Medical Monitor
  • Personer med aktiv bronkial astma. Alle personer med bronkial astma skal diskuteres med Amicus Medical Monitor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATB200
Sekventielle enkelt stigende doser af intravenøst ​​infunderet ATB200 i 3 doseringsperioder
Medicin: ATB200
Andre navne:
  • Cipaglucosidase alfa
Eksperimentel: ATB200 + AT2221
ATB200 administreret sammen med AT2221 (Miglustat)
Medicin: AT2221
Andre navne:
  • Miglustat
Medicin: ATB200
Andre navne:
  • Cipaglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) og bivirkninger (AE'er), der fører til seponering af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Trin 3 (2 års behandling) og trin 4 (forlængelse) kombineret (gennemsnit = 71 måneder på behandling)
Antal forsøgspersoner med TEAE, TESAE og AE, der fører til seponering i løbet af den 2-årige behandlingsperiode og forlængelse (trin 3 og 4 kombineret)
Trin 3 (2 års behandling) og trin 4 (forlængelse) kombineret (gennemsnit = 71 måneder på behandling)
Plasma Human Acid α-glucosidase (GAA) aktivitetsniveauer som målt ved maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax).
Tidsramme: 18 uger
Plasma GAA-niveauer (Cmax) målt i kohorte 1 og 3 efter 1. og 3. dosis af cipaglucosidase alfa + miglustat
18 uger
Plasma GAA-aktivitetsniveauer som målt ved tid til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration (Tmax).
Tidsramme: 18 uger
Plasma GAA-niveauer (Tmax) målt i kohorte 1 og 3 efter 1. og 3. dosis af cipaglucosidase alfa + miglustat
18 uger
Plasma GAA-aktivitetsniveauer som målt ved areal under plasmalægemiddelkoncentration-tidskurven (AUC).
Tidsramme: 18 uger
Plasma GAA-niveauer (AUC) målt i kohorte 1 og 3 efter 1. og 3. dosis af cipaglucosidase alfa + miglustat
18 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline på 6 minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Motorisk funktion blev målt hos ambulante forsøgspersoner ved hjælp af 6MWD (meter).
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i lungefunktionstests
Tidsramme: Baseline, måned 60
Lungefunktionen blev målt ved siddende og liggende % forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC)
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i muskelstyrketests
Tidsramme: Baseline, måned 60
Muskelstyrken blev målt ved total manuel muskeltest (MMT) score. Samlet MMT-score varierer fra 0 til 80 baseret på alle 16 muskelgrupper, som er højre/venstre skulder abduktion, højre/venstre skulder adduktion, højre/venstre albue fleksion, højre/venstre albue ekstension, højre/venstre hofte fleksion, højre/venstre hofte abduktion, højre/venstre knæ fleksion og højre/venstre knæ ekstension. Højere score indikerer mindre sygdomspåvirkning på muskelfunktioner.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i Fatigue Severity Score (FSS)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Fatigue Severity Score (FSS) består af 9 spørgsmål, der hver scores på en skala fra 1 ("helt uenig") til 7 ("helt enig"). Den samlede score spænder fra 9 til 63, hvor højere værdier repræsenterer et højere niveau af træthed på grund af sygdomstilstanden.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i overordnet fysisk velvære (emnets globale indtryk af forandring [SGIC], spørgsmål 1)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Emnets globale indtryk af forandringer overordnet fysisk velvære (spørgsmål 1) bedømmes på en 7-punkts skala. Forbedret = respons på 5 eller højere, Ingen ændring = respons på 4 og Afvist = respons på 3 eller lavere.
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline i overordnet fysisk velvære (lægens globale indtryk af forandring [PGIC])
Tidsramme: Baseline, måned 60
Lægens globale indtryk af forandring overordnet fysisk velvære er scoret på en 7-punkts skala. Forbedret = respons på 5 eller højere, Ingen ændring = respons på 4 og Afvist = respons på 3 eller lavere.
Baseline, måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

22. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2016

Først opslået (Anslået)

5. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AT2221

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner