Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Første-i-menneske-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og PK af intravenøs ATB200 alene og når det administreres sammen med oral AT2221

3. april 2024 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label, fast sekvens, stigende dosis, første-i-menneske-undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af intravenøse infusioner af ATB200 administreret sammen med oral AT2221 hos voksne patienter med Pompes sygdom

Denne undersøgelse er en international, multicenter-undersøgelse af Pompes sygdomspatienter, som i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi (ERT). Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om samtidig administration af nye forsøgslægemidler ATB200 og AT2221 er sikker hos voksne med Pompes sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, fast sekvens, stigende dosis, first-in-human undersøgelse for at evaluere effekten af ​​en meget målrettet rhGAA (ATB200) administreret sammen med en chaperone (AT2221).

Studiet har til formål at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af ATB200 administreret sammen med AT2221. Undersøgelsen vil blive gennemført i 3 faser.

I trin 1 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter sekventielle enkelt stigende doser af intravenøst ​​infunderet ATB200.

I trin 2 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter enkelt- og multiple-stigende dosiskombinationer af ATB200 og AT2221.

I trin 3 vil langsigtet sikkerhed og effekt blive vurderet efter 24 måneders behandling af ATB200 administreret sammen med AT2221 (Miglustat)

I trin 4 begynder behandlingsperioden i slutningen af ​​trin 3 og fortsætter som åben forlængelse indtil kommercialisering, afbrydelse af studiet eller tilbagetrækning af forsøgspersonen med funktionelle vurderinger hver 6. måned

Der vil ikke blive udført muskelbiopsier i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Forenede Stater, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Forenede Stater, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 75 år, inklusive
  • Diagnose af Pompes sygdom

Enzymerstatningsterapi (ERT)-erfaren forsøgsperson (ambulant):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa de seneste 2-6 år inklusive
  • Forsøgspersonen får i øjeblikket alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) med en frekvens på én gang hver anden uge
  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Har opretstående Forced Vial Capacity (FVC) 30 % til 80 % af forventet normal værdi

ERT-erfarne forsøgspersoner (ikke-ambulerende):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) i ≥2 år
  • Er kørestolsbundet

ERT-naive forsøgspersoner (ambulerende):

  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6MWT
  • Har opretstående FVC skal være 30% til 80% af den forventede normalværdi
  • Personen har aldrig fået alglucosidase alfa

Enzymerstatningsterapi (ERT)-erfaren forsøgsperson (ambulant):

  • Har modtaget ERT med alglucosidase alfa i >7 år inklusive
  • Forsøgspersonen får i øjeblikket alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) med en frekvens på én gang hver anden uge
  • Skal kunne gå 200-500 meter på 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Har opretstående Forced Vial Capacity (FVC) 30 % til 80 % af forventet normal værdi

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har modtaget behandling med forbudt medicin inden for 30 dage efter baselinebesøget
  • Forsøgspersonen, hvis hun er, er gravid eller ammer ved screening
  • Forsøgsperson, hvad enten han er mand eller kvinde, planlægger at undfange et barn under undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en medicinsk eller enhver anden formildende tilstand eller omstændighed, der efter efterforskerens mening kan udgøre en unødig sikkerhedsrisiko for forsøgspersonen eller kompromittere hans/hendes evne til at overholde protokolkrav
  • Personen har en historie med allergi eller følsomhed over for miglustat eller andre iminosukkere
  • Personer med aktiv systemisk autoimmun sygdom såsom lupus, sklerodermi eller leddegigt. Alle personer med autoimmun sygdom skal diskuteres med Amicus Medical Monitor
  • Personer med aktiv bronkial astma. Alle personer med bronkial astma skal diskuteres med Amicus Medical Monitor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATB200
I trin 1 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter sekventielle enkelt stigende doser af intravenøst ​​infunderet ATB200 i 3 doseringsperioder.
Medicin: ATB200
Eksperimentel: ATB200 + AT2221
I trin 2 vil sikkerhed, tolerabilitet og PK blive evalueret efter enkelt- og multiple-stigende dosiskombinationer af ATB200 administreret sammen med AT2221 (Miglustat) I trin 3 vil langsigtet sikkerhed og effekt blive vurderet efter 24 måneders behandling med ATB200 administreres sammen med AT2221 (Miglustat)
Medicin: AT2221
Andre navne:
  • Miglustat
Medicin: ATB200

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasma GAA-aktivitetsniveauer målt ved maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax).
Tidsramme: 18 uger
18 uger
Plasma GAA-aktivitetsniveauer målt efter tid til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration (tmax).
Tidsramme: 18 uger
18 uger
Plasma GAA-aktivitetsniveauer som målt ved areal under plasma-lægemiddelkoncentrationstidskurven.
Tidsramme: 18 uger
18 uger
Sikkerhed og tolerabilitet målt ved tællinger af Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er), inklusive infusionsassocierede reaktioner (IAR'er).
Tidsramme: 18 uger
18 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2016

Først opslået (Anslået)

5. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AT2221

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner