Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sildenafils sikkerhed hos for tidligt fødte spædbørn med svær bronkopulmonal dysplasi (SILDI-SAFE)

7. januar 2026 opdateret af: Christoph Hornik
Dette er en multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, sekventiel dosis-eskalerende, dobbeltmasket, sikkerhedsundersøgelse af sildenafil hos præmature spædbørn (indlagt på neonatale intensive afdelinger (NICU)) med svær bronkopulmonal dysplasi (BPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Screening/Baseline

Forskningspersonale vil dokumentere informeret samtykke fra forælder/værge for alle deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne. Følgende oplysninger vil blive registreret i sagsrapportformularen (eCRF) fra den kliniske journal:

  1. Deltagerdemografi, herunder fødselsvægt og svangerskabsalder ved fødslen
  2. Moderrace/etnicitet
  3. Medicinsk historie
  4. Fysisk undersøgelse, inklusive faktisk vægt
  5. Alt gennemsnitligt arterielt tryk (MAP) opnået i 24 timer før den første dosis
  6. Samtidig medicin (inden for 24 timer før start af undersøgelseslægemidlet)
  7. Respiratorisk vurdering
  8. Laboratorieevalueringer
  9. Ekkokardiogram: Hvis det udføres i henhold til lokal standard for pleje < 14 dage før start af forsøgslægemidlet, behøver et undersøgelsesspecifikt ekkokardiogram ikke at blive gentaget. Hvis det ikke udføres i henhold til lokal standard for pleje < 14 dage før start af forsøgslægemidlet, vil et ekkokardiogram være påkrævet for at bekræfte berettigelsen.
  10. Hjertekateteriseringsrapporter, hvis udført i henhold til lokal standardbehandling < 14 dage før påbegyndelse af studielægemidlet.
  11. Uønskede hændelser efter indledende undersøgelsesspecifik procedure

Behandlingsperiode

Behandlingsperioden vil omfatte dag 1-28 eller sidste dag af undersøgelseslægemidlet, hvis undersøgelseslægemidlet afsluttes tidligt. Følgende oplysninger vil blive indsamlet og registreret, mens deltageren er på studiemedicin:

  1. Faktisk vægt på studiedage 7 (± 1 dag), 14 (± 1 dag), 21 (± 1 dag) og 28 (± 1 dag) med administration af studielægemidlet
  2. Dato, klokkeslæt, mængde og rute for studielægemiddeldosis
  3. Al samtidig medicin

  4. KORT

    A. Alle MAP-værdier opnået 24 timer efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet uanset administrationsvej.

    B. MAP-værdier opnås som minimum på følgende tidspunkter, dvs. Før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller dosiseskalering: 2 timer (± 5 minutter), 1 time (± 5 minutter) og 15 minutter (± 5 minutter) ii. Hvis administrationsvejen er IV:

    1. Under og efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller dosiseskalering: MAP ved start af infusion, hvert 15. minut (± 5 minutter) under infusion, ved afslutning af infusion (inklusive skylning) (± 5 minutter), ved 15 og 30 minutter (± 5 minutter) efter afslutning af infusion, hver time (± 15 minutter) i 4 timer og én gang i de resterende 2 timer før næste dosis.
    2. For efterfølgende IV-doser skal den laveste gyldige MAP-værdi registreres dagligt, mens du er på studielægemidlet.

    iii. Hvis administrationsvejen er enteral:

    1. Under og efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller dosiseskalering: MAP ved start af enteral administration, derefter hvert 15. minut (± 5 minutter) i 90 minutter (1,5 time), derefter hvert 30. minut (± 5 minutter) i 60 minutter ( 1 time), derefter hver time (± 15 minutter) i 4 timer, derefter én gang i de resterende 2 timer før næste dosis.
    2. For efterfølgende enterale doser skal den laveste gyldige MAP-værdi registreres dagligt, mens du er på studielægemidlet.
  5. Respirationsvurdering, ugentligt
  6. Laboratorieevalueringer, mindst hver anden uge
  7. Ekkokardiogrammer og hjertekateteriseringsrapporter, hvis de udføres i henhold til lokal plejestandard
  8. Farmakokinetisk (PK) prøveudtagning (efter dag 7)
  9. Uønskede hændelser

Fravænningsperiode (kohorte 2 og 3)

Fravænningsperioden begynder efter dag 28 af undersøgelseslægemidlet eller efter den sidste dag af undersøgelseslægemidlet, hvis deltageren blev trukket tilbage fra undersøgelseslægemidlet før dag 28, og dosis eskalerede til ≥ 0,5 mg/kg IV eller ≥ 1 mg/kg enteral.

Følgende oplysninger vil blive indsamlet og registreret, mens deltageren vænner sig fra studielægemidlet:

  1. Dato, klokkeslæt, mængde og rute for studielægemiddeldosis
  2. MAP (den laveste MAP-værdi på sidste fravænningsdag skal registreres).
  3. Respirationsvurdering på sidste fravænningsdag
  4. Ekkokardiogram og hjertekateteriseringsrapporter, hvis de udføres i henhold til lokal plejestandard
  5. Uønskede hændelser

Opfølgningsperiode

Opfølgningsperioden vil omfatte dag 1-28 efter den sidste undersøgelsesmedicinsdosis; sidste studielægemiddeldosis kan forekomme før dag 28 for de deltagere, som trækker sig fra studielægemidlet tidligt; på dag 28 for de deltagere, der fuldfører hele behandlingsperioden; eller efter sidste fravænningsdosis for de deltagere, der har behov for fravænning. Følgende oplysninger vil blive rapporteret i elektronisk datafangstsystem (EDC) på dag 1 (+ 2 dage) og 14 (± 2 dage) i opfølgningsperioden (eller dage tættest på og efter dag 1 og 14, hvis >1 vurdering er tilgængelig), bortset fra MAP, bivirkninger (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er) (som vil blive rapporteret fra dag 1-28 efter sidste undersøgelses lægemiddeldosis) og standardbehandlings-ekkokardiogrammer eller hjertekateteriseringsrapporter:

  1. Fysisk undersøgelse, inklusive faktisk vægt
  2. MAP (den laveste gyldige MAP-værdi på opfølgningsdag 1, 14, 21 og 28 skal registreres).
  3. Respiratorisk vurdering
  4. Laboratorieevalueringer
  5. Ekkokardiogram på opfølgningsdag 1 (+2 dage). Hvis det udføres i henhold til lokal standard for pleje, behøver et undersøgelsesspecifikt ekkokardiogram ikke at blive gentaget. Hvis det ikke udføres i henhold til lokal standard for pleje på dag 1 (+2 dage) i opfølgningsperioden, skal der udføres et ekkokardiogram.
  6. Ekkokardiogrammer og hjertekateteriseringsrapporter, hvis de udføres i henhold til lokal standard for pleje (under opfølgningsdage 1-28)
  7. Uønskede hændelser og SAE'er (under opfølgningsdage 1-28)

Afsluttende undersøgelsesvurdering

Den endelige undersøgelsesvurdering vil finde sted på tidspunktet for udskrivning eller overførsel. Følgende oplysninger vil blive indsamlet:

  1. Fysisk undersøgelse, inklusive faktisk vægt
  2. Respiratorisk vurdering
  3. Ekkokardiogram og hjertekateteriseringsrapporter, hvis de udføres i henhold til lokal standard for pleje på udskrivelses- eller overførselsdagen eller op til 2 dage før.
  4. Global rang
  5. Udskrivelsesoplysninger A. Udskrivelse eller overførsel B. Dødsfald C. Indlæggelsens varighed
  6. Registrer, om behandling for retinopati af præmaturitet (ROP) var påkrævet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas Medical Sciences
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Childrens National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida Jacksonville Shands Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
        • Ochsner Baptist Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Children's Hospital of Nevada at University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine Children's Hospital
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Westchester Medical Center - New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University Of NC At Chapel Hill
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • University of Texas Health
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • Women's Hospital of Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret informeret samtykke fra forælder eller værge forud for undersøgelsesprocedurer
  2. < 29 ugers svangerskabsalder ved fødslen
  3. 32-44 uger efter menstruation

  4. Modtagelse af åndedrætsstøtte ved tilmelding:

    • Hvis 32 0/7-35 6/7 uger postmenstruel alder: mekanisk ventilation (højfrekvent eller konventionel)
    • Hvis 36 0/7-44 6/7 uger postmenstruel alder: mekanisk ventilation (højfrekvent eller konventionel) ELLER kontinuerligt positivt luftvejstryk (CPAP)

Bemærk:

  • Kriterier 3 og 4 definerer svær BPD til formålet med denne undersøgelse

  • CPAP er defineret som en af ​​følgende:

    • Næsekanyle > 2 liter i minuttet (LPM)
    • Nasal kontinuerligt positivt luftvejstryk (NCPAP)
    • Nasal intermitterende positiv trykventilation (NIPPV)
    • Non-invasiv neuralt justeret ventilatorhjælp (NAVA)
    • Enhver anden enhed designet til at give positivt tryk gennem en nasal enhed (f.eks. RAM-kanyle osv.)

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere tilmelding og dosering i denne undersøgelse, protokolnummer (NHLBI-2019-SIL), "Sikkerhed ved sildenafil hos præmature spædbørn med svær bronkopulmonal dysplasi (BPD)"
  2. Tidligere eksponering for sildenafil inden for 7 dage før randomisering*
  3. Tidligere eksponering for vasopressorer inden for 24 timer før randomisering*
  4. Tidligere eksponering for inhaleret nitrogenoxid inden for 24 timer før randomisering*
  5. Tidligere eksponering for milrinon inden for 24 timer før randomisering*
  6. Bevis for pulmonal hypertension eller moderat/stor patent ductus arteriosus (PDA) på det seneste ekkokardiogram udført inden for 14 dage før randomisering
  7. Kendt større medfødt hjertefejl, der kræver medicinsk eller kirurgisk indgreb i den neonatale periode
  8. Kendt allergi over for sildenafil
  9. Kendt seglcellesygdom
  10. Aspartataminotransferase (AST) > 225 U/L < 72 timer før randomisering
  11. Alaninaminotransferase (ALT) > 150 U/L < 72 timer før randomisering

  12. Enhver tilstand, der ville gøre deltageren, efter investigatorens mening, uegnet til undersøgelsen.

    • Deltageren vil blive revurderet inden dosering for at bekræfte berettigelseskriterierne igen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohorte 1, sildenafil
Sildenafil (0,5 mg/kg IV eller 1 mg/kg enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Sildenafil
Sildenafil citrat injektion eller pulver til suspension
Andre navne:
  • Revatio
Placebo komparator: Kohorte 1, placebo
Placebo (iv eller enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Placebo
dextrose 5%
Andre navne:
  • Dextrose 5%
Aktiv komparator: Kohorte 2, sildenafil
Sildenafil (1 mg/kg IV eller 2 mg/kg enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Sildenafil
Sildenafil citrat injektion eller pulver til suspension
Andre navne:
  • Revatio
Placebo komparator: Kohorte 2, placebo
Placebo (iv eller enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Placebo
dextrose 5%
Andre navne:
  • Dextrose 5%
Aktiv komparator: Kohorte 3, sildenafil
Sildenafil (2 mg/kg IV eller 4 mg/kg enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Sildenafil
Sildenafil citrat injektion eller pulver til suspension
Andre navne:
  • Revatio
Placebo komparator: Kohorte 3, placebo
Placebo (iv eller enteral) hver 8. time i 28 dage
Medicin: Placebo
dextrose 5%
Andre navne:
  • Dextrose 5%

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed baseret på antallet af deltagere med hypotension
Tidsramme: 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen, op til 9 uger

Sikkerhed fastlagt ved forekomsten af hypotension oplevet af deltagerne gennem 28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen.

Hypotension vil blive defineret som enhver klinisk signifikant lavt blodtryk-hændelse, som behandlende læge vurderer kræver intervention med en væskebolus eller påbegyndelse eller eskalering af inotrop, vasopressor eller systemisk steroidterapi med den specifikke hensigt at hæve blodtrykket.
28 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicinen, op til 9 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Centralt Distributionsvolumen (Vc) Populationsfarmakokinetik (popPK)
Tidsramme: Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Perifert distributionsvolumen (Vp) populationsfarmakokinetik (popPK)
Tidsramme: Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Clearance Population Farmakokinetik (popPK)
Tidsramme: Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelsesmedicinen
Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelsesmedicinen
Halveringstid Populationsfarmakokinetik (popPK)
Tidsramme: Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelseslægemidlet
Peak Plasma Koncentration Populationsfarmacokinetik (popPK)
Tidsramme: Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelsesmedicinen
Efter afslutningen af 7 dages (168 timers) administration af undersøgelsesmedicinen

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere ved hver global rang
Tidsramme: 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, op til 9 uger
Global rangering er defineret som klinisk signifikante hændelser rangeret i rækkefølge efter faldende opfattet alvorlighed. Rangeringsbeskrivelser præsenteres fra mest til mindst alvorlige.
28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, op til 9 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Christoph Hornik

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of North Carolina, Chapel Hill

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christoph Hornik, MD, Duke UMC
  • Ledende efterforsker: Matt Laughon, MD, UNC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00104901
  • 1R61HL147833-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at gøre IPD tilgængelig for andre forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sildenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner