Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost sildenafilu u předčasně narozených dětí s těžkou bronchopulmonální dysplazií (SILDI-SAFE)

7. ledna 2026 aktualizováno: Christoph Hornik
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, sekvenční, dvojitě maskovanou, dávku s eskalující studií bezpečnosti sildenafilu u předčasně narozených dětí (pacientů na jednotkách intenzivní péče o novorozence (NICU)) s těžkou bronchopulmonální dysplazií (BPD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Screening/Základní linie

Výzkumní pracovníci zdokumentují informovaný souhlas rodiče/opatrovníka pro všechny účastníky, kteří splňují kritéria způsobilosti. Do formuláře kazuistiky (eCRF) budou zaznamenány následující informace z klinického lékařského záznamu:

  1. Demografie účastníků, včetně porodní hmotnosti a gestačního věku při narození
  2. Mateřská rasa/etnická příslušnost
  3. Zdravotní historie
  4. Fyzikální vyšetření včetně skutečné hmotnosti
  5. Všechny střední arteriální tlaky (MAP) získané během 24 hodin před první dávkou
  6. Souběžně podávané léky (do 24 hodin před začátkem studovaného léku)
  7. Hodnocení dýchání
  8. Laboratorní hodnocení
  9. Echokardiogram: Pokud se provádí podle místní standardní péče < 14 dní před zahájením podávání studovaného léku, není nutné opakovat echokardiogram specifický pro studii. Pokud není provedeno podle místní standardní péče < 14 dní před zahájením podávání studovaného léku, bude k potvrzení způsobilosti vyžadován echokardiogram.
  10. Zprávy o srdeční katetrizaci, pokud byly provedeny podle místní standardní péče < 14 dní před zahájením podávání studovaného léku.
  11. Nežádoucí účinky po úvodním postupu specifickém pro studii

Léčebné období

Období léčby bude zahrnovat dny 1-28 nebo poslední den studovaného léčiva, pokud je předčasně vysazeno studované léčivo. Během užívání studovaného léku budou shromažďovány a zaznamenány následující informace:

  1. Skutečná hmotnost ve dnech studie 7 (± 1 den), 14 (± 1 den), 21 (± 1 den) a 28 (± 1 den) podávání studovaného léku
  2. Datum, čas, množství a způsob podání dávky studovaného léku
  3. Všechny souběžně užívané léky

  4. MAPA

    A. Všechny hodnoty MAP získané 24 hodin po první dávce studovaného léčiva bez ohledu na způsob podání.

    B. Hodnoty MAP budou získány minimálně v následujících časových bodech i. Před první dávkou studovaného léku nebo zvýšením dávky: 2 hodiny (± 5 minut), 1 hodina (± 5 minut) a 15 minut (± 5 minut) ii. Pokud je cesta podání IV:

    1. Během a po první dávce studovaného léku nebo po eskalaci dávky: MAP na začátku infuze, každých 15 minut (± 5 minut) během infuze, na konci infuze (včetně proplachování) (± 5 minut), v 15 a 30 minutách (± 5 minut) po ukončení infuze, každou hodinu (± 15 minut) po dobu 4 hodin a jednou za zbývající 2 hodiny před další dávkou.
    2. Pro následné IV dávky by měla být denně při podávání studovaného léku zaznamenávána nejnižší platná hodnota MAP.

    iii. Pokud je cesta podání enterální:

    1. Během a po první dávce studovaného léku nebo po eskalaci dávky: MAP na začátku enterálního podání, poté každých 15 minut (± 5 minut) po dobu 90 minut (1,5 hodiny), poté každých 30 minut (± 5 minut) po dobu 60 minut ( 1 hodinu), poté každou hodinu (± 15 minut) po dobu 4 hodin, poté jednou během zbývajících 2 hodin před další dávkou.
    2. Pro následné enterální dávky by měla být nejnižší platná hodnota MAP zaznamenávána denně během užívání studovaného léku.
  5. Hodnocení dýchání, týdenní
  6. Laboratorní hodnocení, minimálně každý druhý týden
  7. Echokardiogramy a zprávy o srdeční katetrizaci, pokud jsou prováděny podle místní standardní péče
  8. Farmakokinetický (PK) odběr vzorků (po 7. dni)
  9. Nežádoucí události

Období odstavení (kohorty 2 a 3)

Období odvykání začne po 28. dnu studovaného léku nebo po posledním dni studovaného léku, pokud byl účastník vyřazen ze studovaného léku před 28. dnem a dávka eskalována na ≥ 0,5 mg/kg IV nebo ≥ 1 mg/kg enterálně.

Během odvykání od studovaného léku budou shromažďovány a zaznamenány následující informace:

  1. Datum, čas, množství a způsob podání dávky studovaného léku
  2. MAP (měla by být zaznamenána nejnižší hodnota MAP v poslední den odstavení).
  3. Hodnocení dýchání poslední den odstavení
  4. Zprávy z echokardiogramu a srdeční katetrizace, pokud jsou prováděny podle místní standardní péče
  5. Nežádoucí události

Následné období

Období sledování bude zahrnovat dny 1-28 po poslední dávce studovaného léku; poslední dávka studovaného léku se může objevit před 28. dnem u těch účastníků, kteří předčasně ukončí studii; v den 28 pro ty účastníky, kteří dokončí celou dobu léčby; nebo po poslední dávce pro odstavení pro ty účastníky, kteří potřebují odstavení. Následující informace budou hlášeny v systému elektronického sběru dat (EDC) v den 1 (+ 2 dny) a 14 (± 2 dny) období následného sledování (nebo dny nejblíže a po dni 1 a 14, pokud >1 hodnocení je k dispozici), kromě MAP, nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) (které budou hlášeny od 1. do 28. dne po poslední dávce léku ve studii) a standardních echokardiogramů nebo zpráv o srdeční katetrizaci:

  1. Fyzikální vyšetření včetně skutečné hmotnosti
  2. MAP (měla by být zaznamenána nejnižší platná hodnota MAP v den kontroly 1, 14, 21 a 28).
  3. Hodnocení dýchání
  4. Laboratorní hodnocení
  5. Echokardiogram v den sledování 1 (+2 dny). Pokud se provádí podle místní standardní péče, echokardiogram specifický pro studii se nemusí opakovat. Pokud není provedeno podle místní standardní péče v den 1 (+2 dny) období sledování, bude nutné provést echokardiogram.
  6. Echokardiogramy a zprávy o srdeční katetrizaci, pokud jsou prováděny podle místní standardní péče (během sledování ve dnech 1-28)
  7. Nežádoucí účinky a SAE (během sledování ve dnech 1-28)

Závěrečné hodnocení studie

Závěrečné hodnocení studie proběhne v době propuštění nebo přesunu. Budou shromažďovány následující informace:

  1. Fyzikální vyšetření včetně skutečné hmotnosti
  2. Hodnocení dýchání
  3. Zprávy o echokardiogramu a srdeční katetrizaci, pokud byly provedeny podle místní standardní péče v den propuštění nebo přesunu nebo až 2 dny předtím.
  4. Globální hodnost
  5. Informace o propuštění A. Propuštění nebo převoz B. Úmrtí C. Délka hospitalizace
  6. Zaznamenejte, zda byla nutná léčba retinopatie nedonošených (ROP).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

125

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas Medical Sciences
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Childrens National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida Jacksonville Shands Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
        • Ochsner Baptist Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Children's Hospital of Nevada at University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester School of Medicine Children's Hospital
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Westchester Medical Center - New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University Of NC At Chapel Hill
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • University of Texas Health
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Women's Hospital of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokumentovaný informovaný souhlas rodiče nebo opatrovníka před zahájením studie
  2. < 29 týdnů gestačního věku při narození
  3. 32-44 týdnů po menstruaci

  4. Získání podpory dýchání při zápisu:

    • Pokud 32 0/7-35 6/7 týdnů postmenstruačního věku: mechanická ventilace (vysokofrekvenční nebo konvenční)
    • Pokud 36 0/7-44 6/7 týdnů postmenstruačního věku: mechanická ventilace (vysokofrekvenční nebo konvenční) NEBO kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách (CPAP)

Poznámka:

  • Kritéria 3 a 4 definují závažnou BPD pro účely této studie

  • CPAP je definován jako kterýkoli z následujících:

    • Nosní kanyla > 2 litry za minutu (LPM)
    • Nosní kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách (NCPAP)
    • Nosní intermitentní přetlaková ventilace (NIPPV)
    • Neinvazivní neurálně upravená ventilační podpora (NAVA)
    • Jakékoli jiné zařízení určené k poskytování přetlaku přes nosní zařízení (např. RAM kanyla atd.)

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí zařazení a dávkování v této studii, číslo protokolu (NHLBI-2019-SIL), „Bezpečnost sildenafilu u předčasně narozených kojenců s těžkou bronchopulmonální dysplazií (BPD)“
  2. Předchozí expozice sildenafilu během 7 dnů před randomizací*
  3. Předchozí expozice vazopresorům během 24 hodin před randomizací*
  4. Předchozí expozice inhalovanému oxidu dusnatému během 24 hodin před randomizací*
  5. Předchozí expozice milrinonu během 24 hodin před randomizací*
  6. Důkaz plicní hypertenze nebo středního/velkého otevřeného ductus arteriosus (PDA) na posledním echokardiogramu provedeném během 14 dnů před randomizací
  7. Známá závažná vrozená srdeční vada vyžadující lékařský nebo chirurgický zákrok v novorozeneckém období
  8. Známá alergie na sildenafil
  9. Známá srpkovitá anémie
  10. Aspartátaminotransferáza (AST) > 225 U/l < 72 hodin před randomizací
  11. Alaninaminotransferáza (ALT) > 150 U/l < 72 hodin před randomizací

  12. Jakákoli podmínka, kvůli které by byl účastník podle názoru zkoušejícího nevhodný pro studii.

    • Účastník bude před podáním dávky znovu posouzen, aby se znovu potvrdila kritéria způsobilosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Skupina 1, sildenafil
Sildenafil (0,5 mg/kg IV nebo 1 mg/kg enterálně) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Sildenafil
Sildenafil citrát injekce nebo prášek pro přípravu suspenze
Ostatní jména:
  • Revatio
Komparátor placeba: Kohorta 1, placebo
Placebo (IV nebo enterální) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
dextróza 5%
Ostatní jména:
  • Dextróza 5 %
Aktivní komparátor: Kohorta 2, sildenafil
Sildenafil (1 mg/kg IV nebo 2 mg/kg enterálně) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Sildenafil
Sildenafil citrát injekce nebo prášek pro přípravu suspenze
Ostatní jména:
  • Revatio
Komparátor placeba: Kohorta 2, placebo
Placebo (IV nebo enterální) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
dextróza 5%
Ostatní jména:
  • Dextróza 5 %
Aktivní komparátor: Kohorta 3, sildenafil
Sildenafil (2 mg/kg IV nebo 4 mg/kg enterálně) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Sildenafil
Sildenafil citrát injekce nebo prášek pro přípravu suspenze
Ostatní jména:
  • Revatio
Komparátor placeba: Kohorta 3, placebo
Placebo (IV nebo enterální) každých 8 hodin po dobu 28 dnů
Lék: Placebo
dextróza 5%
Ostatní jména:
  • Dextróza 5 %

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost na základě počtu účastníků s hypotenzí
Časové okno: 28 dní po poslední dávce studijního léku, až do 9 týdnů

Bezpečnost stanovená podle výskytu hypotenze u účastníků do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Hypotenze bude definována jako jakákoli klinicky významná událost s nízkým krevním tlakem, kterou ošetřující lékař považuje za vyžadující zásah s podáním bolusu tekutin nebo zahájení nebo zvýšení dávky inotropní, vazopresorové nebo systémové kortikosteroidní terapie se specifickým záměrem zvýšit krevní tlak.
28 dní po poslední dávce studijního léku, až do 9 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Centrální distribuční objem (Vc) populační farmakokinetika (popPK)
Časové okno: Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léku
Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léku
Farmakokinetika populace (popPK) periferního distribučního objemu (Vp)
Časové okno: Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léku
Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léku
Clearance Population Pharmacokinetics (popPK)
Časové okno: Po dokončení 7 dní (168 hodin) podávání studijního léku
Po dokončení 7 dní (168 hodin) podávání studijního léku
Farmakokinetika populace (popPK) poločasu
Časové okno: Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léčiva
Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léčiva
Populační farmakokinetika maximální plazmatické koncentrace (popPK)
Časové okno: Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léčiva
Po dokončení 7 dnů (168 hodin) podávání studijního léčiva

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků v každém celosvětovém žebříčku
Časové okno: 28 dní po poslední dávce studijního léčiva, až do 9 týdnů
Globální pořadí je definováno jako klinicky významné události seřazené v pořadí podle klesající vnímané závažnosti. Popisy pořadí jsou uvedeny od nejzávažnějších po nejméně závažné.
28 dní po poslední dávce studijního léčiva, až do 9 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Christoph Hornik

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of North Carolina, Chapel Hill

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christoph Hornik, MD, Duke UMC
  • Vrchní vyšetřovatel: Matt Laughon, MD, UNC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

12. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00104901
  • 1R61HL147833-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán zpřístupnit IPD dalším výzkumníkům

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sildenafil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit