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Sicurezza del sildenafil nei neonati prematuri con grave displasia broncopolmonare (SILDI-SAFE)

7 gennaio 2026 aggiornato da: Christoph Hornik
Si tratta di uno studio di sicurezza multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, sequenziale con aumento della dose, in doppio cieco, sul sildenafil nei neonati prematuri (ricoverati in unità di terapia intensiva neonatale (NICU)) con grave displasia broncopolmonare (BPD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Screening/linea di base

Il personale di ricerca documenterà il consenso informato del genitore/tutore per tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità. Le seguenti informazioni saranno registrate nel case report form (eCRF) dalla cartella clinica:

  1. Dati demografici dei partecipanti, compreso il peso alla nascita e l'età gestazionale alla nascita
  2. Razza/etnia materna
  3. Storia medica
  4. Esame fisico, compreso il peso effettivo
  5. Tutte le pressioni arteriose medie (MAP) ottenute nelle 24 ore precedenti la prima dose
  6. Farmaci concomitanti (entro 24 ore prima dell'inizio del farmaco in studio)
  7. Valutazione respiratoria
  8. Valutazioni di laboratorio
  9. Ecocardiogramma: se eseguito secondo lo standard di cura locale < 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio, non è necessario ripetere un ecocardiogramma specifico per lo studio. Se non eseguito secondo lo standard di cura locale < 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio, sarà richiesto un ecocardiogramma per confermare l'idoneità.
  10. Rapporti di cateterismo cardiaco, se eseguito secondo lo standard di cura locale < 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.
  11. Eventi avversi dopo la procedura iniziale specifica per lo studio

Periodo di trattamento

Il periodo di trattamento includerà i giorni 1-28 o l'ultimo giorno del farmaco in studio in caso di ritiro anticipato del farmaco in studio. Le seguenti informazioni saranno raccolte e registrate mentre il partecipante assume il farmaco oggetto dello studio:

  1. Peso effettivo nei giorni di studio 7 (± 1 giorno), 14 (± 1 giorno), 21 (± 1 giorno) e 28 (± 1 giorno) di somministrazione del farmaco in studio
  2. Data, ora, quantità e via della dose del farmaco oggetto dello studio
  3. Tutti i farmaci concomitanti

  4. CARTA GEOGRAFICA

    A. Tutti i valori MAP sono stati ottenuti 24 ore dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla via di somministrazione.

    B. I valori MAP saranno ottenuti almeno nei seguenti punti temporali i. Prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio o dell'aumento della dose: 2 ore (± 5 minuti), 1 ora (± 5 minuti) e 15 minuti (± 5 minuti) ii. Se la via di somministrazione è IV:

    1. Durante e dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio o incremento della dose: MAP all'inizio dell'infusione, ogni 15 minuti (± 5 minuti) durante l'infusione, alla fine dell'infusione (compreso il lavaggio) (± 5 minuti), a 15 e 30 minuti (± 5 minuti) dopo la fine dell'infusione, ogni ora (± 15 minuti) per 4 ore e una volta nelle restanti 2 ore prima della dose successiva.
    2. Per le successive dosi endovenose, il valore MAP valido più basso deve essere registrato giornalmente durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.

    iii. Se la via di somministrazione è enterale:

    1. Durante e dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio o aumento della dose: MAP all'inizio della somministrazione enterale, quindi ogni 15 minuti (± 5 minuti) per 90 minuti (1,5 ore), quindi ogni 30 minuti (± 5 minuti) per 60 minuti ( 1 ora), poi ogni ora (± 15 minuti) per 4 ore, poi una volta nelle restanti 2 ore prima della dose successiva.
    2. Per le successive dosi enterali, il valore MAP valido più basso deve essere registrato giornalmente durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
  5. Valutazione respiratoria, settimanale
  6. Valutazioni di laboratorio, almeno ogni due settimane
  7. Ecocardiogrammi e rapporti di cateterismo cardiaco, se eseguiti secondo lo standard di cura locale
  8. Campionamento farmacocinetico (PK) (dopo il giorno 7)
  9. Eventi avversi

Periodo di svezzamento (Coorti 2 e 3)

Il periodo di svezzamento inizierà dopo il giorno 28 del farmaco in studio o, dopo l'ultimo giorno del farmaco in studio se il partecipante è stato ritirato dal farmaco in studio prima del giorno 28 e la dose è aumentata a ≥ 0,5 mg/kg IV o ≥ 1 mg/kg per via enterale.

Le seguenti informazioni verranno raccolte e registrate durante lo svezzamento del partecipante dal farmaco oggetto dello studio:

  1. Data, ora, quantità e via della dose del farmaco oggetto dello studio
  2. MAP (dovrebbe essere registrato il valore MAP più basso dell'ultimo giorno di svezzamento).
  3. Valutazione respiratoria l'ultimo giorno di svezzamento
  4. Rapporti di ecocardiogramma e cateterismo cardiaco, se eseguiti secondo lo standard di cura locale
  5. Eventi avversi

Periodo di follow-up

Il periodo di follow-up includerà i giorni 1-28 dopo l'ultima dose del farmaco in studio; l'ultima dose del farmaco in studio può verificarsi prima del giorno 28 per quei partecipanti che si ritirano anticipatamente dal farmaco in studio; il giorno 28 per quei partecipanti che completano l'intero periodo di trattamento; o dopo l'ultima dose di svezzamento per quei partecipanti che richiedono lo svezzamento. Le seguenti informazioni saranno riportate nel sistema di acquisizione elettronica dei dati (EDC) al giorno 1 (+ 2 giorni) e 14 (± 2 giorni) del periodo di follow-up (o giorni più vicini e successivi al giorno 1 e 14, se >1 valutazione è disponibile), ad eccezione di MAP, eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) (che saranno segnalati dai giorni 1-28 dopo l'ultima dose del farmaco in studio) e standard di ecocardiogrammi di cura o rapporti di cateterizzazione cardiaca:

  1. Esame fisico, compreso il peso effettivo
  2. MAP (dovrebbe essere registrato il valore MAP valido più basso nei giorni 1, 14, 21 e 28 del follow-up).
  3. Valutazione respiratoria
  4. Valutazioni di laboratorio
  5. Ecocardiogramma al giorno 1 di follow-up (+2 giorni). Se eseguito secondo lo standard di cura locale, non è necessario ripetere un ecocardiogramma specifico per lo studio. Se non eseguito secondo lo standard di cura locale il giorno 1 (+2 giorni) del periodo di follow-up, sarà necessario eseguire un ecocardiogramma.
  6. Ecocardiogrammi e referti di cateterizzazione cardiaca, se eseguiti secondo lo standard di cura locale (durante i giorni di follow-up 1-28)
  7. Eventi avversi e SAE (durante i giorni di follow-up 1-28)

Valutazione finale dello studio

La valutazione finale dello studio avverrà al momento della dimissione o del trasferimento. Verranno raccolte le seguenti informazioni:

  1. Esame fisico, compreso il peso effettivo
  2. Valutazione respiratoria
  3. Rapporti di ecocardiogramma e cateterismo cardiaco, se eseguiti secondo lo standard di cura locale il giorno della dimissione o del trasferimento o fino a 2 giorni prima.
  4. Classifica globale
  5. Informazioni sulla dimissione A. Dimissione o trasferimento B. Decesso C. Durata del ricovero
  6. Registrare se è stato richiesto il trattamento per la retinopatia del prematuro (ROP).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

125

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Research Institute
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas Medical Sciences
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Childrens National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Jacksonville Shands Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • Ochsner Baptist Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Children's Hospital of Nevada at University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester School of Medicine Children's Hospital
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Westchester Medical Center - New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University Of NC At Chapel Hill
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • University of Texas Health
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • Women's Hospital of Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato documentato da parte di un genitore o tutore, prima delle procedure di studio
  2. <29 settimane di età gestazionale alla nascita
  3. 32-44 settimane di età postmestruale

  4. Ricezione di supporto respiratorio all'arruolamento:

    • Se 32 0/7-35 6/7 settimane di età postmestruale: ventilazione meccanica (alta frequenza o convenzionale)
    • Se 36 0/7-44 6/7 settimane di età postmestruale: ventilazione meccanica (ad alta frequenza o convenzionale) OPPURE pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP)

Nota:

  • I criteri 3 e 4 definiscono il BPD grave ai fini di questo studio

  • CPAP è definito come uno dei seguenti:

    • Cannula nasale > 2 litri al minuto (LPM)
    • Pressione nasale positiva continua delle vie aeree (NCPAP)
    • Ventilazione nasale intermittente a pressione positiva (NIPPV)
    • Assistenza ventilatoria regolata neuralmente non invasiva (NAVA)
    • Qualsiasi altro dispositivo progettato per fornire una pressione positiva attraverso un dispositivo nasale (ad esempio, cannula RAM, ecc.)

Criteri di esclusione:

  1. Precedente arruolamento e dosaggio in questo studio, numero di protocollo (NHLBI-2019-SIL), "Sicurezza del sildenafil nei neonati prematuri con displasia broncopolmonare grave (BPD)"
  2. Precedente esposizione al sildenafil nei 7 giorni precedenti la randomizzazione*
  3. Precedente esposizione a vasopressori nelle 24 ore precedenti la randomizzazione*
  4. Precedente esposizione all'ossido nitrico inalato nelle 24 ore precedenti la randomizzazione*
  5. Precedente esposizione al milrinone nelle 24 ore precedenti la randomizzazione*
  6. Evidenza di ipertensione polmonare o dotto arterioso pervio moderato/grande (PDA) all'ecocardiogramma più recente eseguito entro 14 giorni prima della randomizzazione
  7. Difetto cardiaco congenito maggiore noto che richiede un intervento medico o chirurgico nel periodo neonatale
  8. Allergia nota al sildenafil
  9. Anemia falciforme nota
  10. Aspartato aminotransferasi (AST) > 225 U/L < 72 ore prima della randomizzazione
  11. Alanina aminotransferasi (ALT) > 150 U/L < 72 ore prima della randomizzazione

  12. Qualsiasi condizione che renderebbe il partecipante, secondo l'opinione dello sperimentatore, inadatto allo studio.

    • Il partecipante sarà rivalutato prima del dosaggio per riconfermare i criteri di ammissibilità.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Coorte 1, sildenafil
Sildenafil (0,5 mg/kg EV o 1 mg/kg per via enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Sildenafil
Iniezione di citrato di sildenafil o polvere per sospensione
Altri nomi:
  • Revatio
Comparatore placebo: Coorte 1, placebo
Placebo (IV o enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Placebo
destrosio 5%
Altri nomi:
  • Destrosio 5%
Comparatore attivo: Coorte 2, sildenafil
Sildenafil (1 mg/kg EV o 2 mg/kg enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Sildenafil
Iniezione di citrato di sildenafil o polvere per sospensione
Altri nomi:
  • Revatio
Comparatore placebo: Coorte 2, placebo
Placebo (IV o enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Placebo
destrosio 5%
Altri nomi:
  • Destrosio 5%
Comparatore attivo: Coorte 3, sildenafil
Sildenafil (2 mg/kg EV o 4 mg/kg enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Sildenafil
Iniezione di citrato di sildenafil o polvere per sospensione
Altri nomi:
  • Revatio
Comparatore placebo: Coorte 3, placebo
Placebo (IV o enterale) ogni 8 ore per 28 giorni
Droga: Placebo
destrosio 5%
Altri nomi:
  • Destrosio 5%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza Basata sul Numero di Partecipanti con Ipotensione
Lasso di tempo: 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, fino a 9 settimane

Sicurezza determinata dall'incidenza di ipotensione sperimentata dai partecipanti fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

L'ipotensione sarà definita come qualsiasi evento clinicamente significativo di bassa pressione sanguigna ritenuto dal medico curante tale da richiedere un intervento con un bolo di liquidi o l'inizio o l'aumento di terapia inotropa, vasopressoria o steroidea sistemica con l'intento specifico di aumentare la pressione sanguigna.
28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, fino a 9 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica di Popolazione (popPK) del Volume di Distribuzione Centrale (Vc)
Lasso di tempo: Al termine di 7 giorni (168 ore) di somministrazione del farmaco in studio
Al termine di 7 giorni (168 ore) di somministrazione del farmaco in studio
Farmacocinetica di Popolazione (popPK) del Volume di Distribuzione Periferico (Vp)
Lasso di tempo: Al termine della somministrazione del farmaco in studio per 7 giorni (168 ore)
Al termine della somministrazione del farmaco in studio per 7 giorni (168 ore)
Clearance Farmacocinetica di Popolazione (popPK)
Lasso di tempo: Al termine della somministrazione del farmaco in studio di 7 giorni (168 ore)
Al termine della somministrazione del farmaco in studio di 7 giorni (168 ore)
Farmacocinetica di popolazione dell'emivita (popPK)
Lasso di tempo: Al termine della somministrazione del farmaco in studio della durata di 7 giorni (168 ore)
Al termine della somministrazione del farmaco in studio della durata di 7 giorni (168 ore)
Concentrazione plasmatica di picco Farmacocinetica di popolazione (popPK)
Lasso di tempo: Al termine di 7 giorni (168 ore) di somministrazione del farmaco dello studio
Al termine di 7 giorni (168 ore) di somministrazione del farmaco dello studio

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti per ogni classifica globale
Lasso di tempo: 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, fino a 9 settimane
Il rango globale è definito come eventi clinicamente significativi classificati in ordine di gravità percepita decrescente. Le descrizioni dei ranghi sono presentate dalla più grave alla meno grave.
28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, fino a 9 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Christoph Hornik

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of North Carolina, Chapel Hill

Investigatori

  • Investigatore principale: Christoph Hornik, MD, Duke UMC
  • Investigatore principale: Matt Laughon, MD, UNC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00104901
  • 1R61HL147833-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non c'è alcun piano per rendere l'IPD disponibile ad altri ricercatori

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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