Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab i trombotisk mikroangiopati forbundet med en trigger

16. september 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af Ravulizumabs effektivitet og sikkerhed hos voksne deltagere, der har trombotisk mikroangiopati forbundet med en trigger

Denne undersøgelse vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ravulizumab sammenlignet med placebo hos voksne deltagere med trombotisk mikroangiopati (TMA) forbundet med en trigger. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten ravulizumab plus bedste støttende behandling eller placebo plus bedste støttende behandling. Behandlingsperioden er 26 uger efterfulgt af en 26 ugers opfølgningsperiode uden behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Belgium, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
      • Liege, Belgien, 4000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30150-221
        • Research Site
      • Botucatu, Brasilien, 18618-687
        • Research Site
      • Campinas, Brasilien, 13083-894
        • Research Site
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-375
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-040
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04036-002
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1R 3S1
        • Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Research Site
      • Carshalton, Det Forenede Kongerige, SM5 1AA
        • Research Site
      • Exeter, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Research Site
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE3 9QP
        • Research Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BH
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Research Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Research Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Research Site
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Research Site
      • Stevenage, Det Forenede Kongerige, SG1 4AB
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Research Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Research Site
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84115
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26505
        • Research Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Research Site
      • Chambéry Cedex, Frankrig, 73011
        • Research Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Montpellier, Frankrig
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Frankrig, 75571
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75020
        • Research Site
      • Tours Cedex 09, Frankrig, 37044
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1100 DD
        • Research Site
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Research Site
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Research Site
      • Nijmegen, Holland, 6500 HB
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Research Site
      • Miyazaki-shi, Japan, 889-1692
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42415
        • Research Site
      • Gwangju, Korea, Republikken, 61469
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06973
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Research Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site
      • New Taipei, Taiwan, 23561
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Kropsvægt ≥ 30 kg
  3. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention, der starter ved screening og fortsætter indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab
  4. TMA forbundet med en trigger (autoimmun sygdom, infektion, solid organtransplantation, lægemidler og ondartet hypertension)
  5. Vaccineret mod meningokokinfektion (Neisseria meningitidis) inden for 3 år før eller på tidspunktet for randomisering. Deltagere, der påbegynder studiemedicinsk behandling mindre end 2 uger efter at have modtaget en meningokokvaccine, skal modtage passende profylaktisk antibiotika i mindst 2 uger efter vaccinationen. Hvis deltageren ikke kan modtage meningokokvaccinen, skal deltageren være villig til at modtage antibiotikaprofylaksedækning mod N. meningitidis i hele behandlingsperioden og i 8 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Yderligere vaccination (Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae) kan overvejes baseret på den individuelle patienttilstand.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kendt genmutation, der forårsager atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS)
  2. Postpartum aHUS
  3. Kendt kronisk nyresygdom
  4. TMA på grund af hæmatopoietisk stamcelletransplantation ≤ 12 måneders screening
  5. Primære og sekundære glomerulære sygdomme bortset fra lupus
  6. Diagnose af primært antiphospholipid antistof syndrom
  7. Shigatoksin-producerende Escherichia coli-infektioner inklusive, men ikke begrænset til Shigatoksin-relateret hæmolytisk uremisk syndrom
  8. Kendt familiær eller erhvervet 'en disintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13' (ADAMTS13) mangel (aktivitet < 5 %)
  9. Positiv direkte Coombs-test, som efter efterforskerens vurdering indikerer en klinisk signifikant immunmedieret hæmolyse, der ikke skyldes TMA
  10. Klinisk diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation (DIC) efter investigators vurdering
  11. Tilstedeværelse af sepsis, der kræver vasopressorer inden for 7 dage før eller under screening
  12. Tilstedeværelse af monoklonal gammopati, herunder, men ikke begrænset til, myelomatose
  13. Kendt knoglemarvsinsufficiens eller svigt påvist af cytopenier
  14. Uafklaret N. meningitidis-infektion
  15. Anamnese med malignitet inden for 5 år efter screening med undtagelse af non-melanom hudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen, der er blevet behandlet uden tegn på tilbagefald
  16. Brug af eventuelle komplementhæmmere inden for de seneste 3 år
  17. Åndedrætssvigt, der kræver mekanisk ventilation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Matchende placebo
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).
Eksperimentel: Ravulizumab
Biologisk: Ravulizumab
Legemsvægtbaserede doser af ravulizumab vil blive administreret intravenøst ​​som startdosisregime efterfulgt af vedligeholdelsesdosering hver 8. uge.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons i uge 26
Tidsramme: Uge 26
TMA-respons krævede følgende: 1) Normalisering af trombocyttal uden transfusionsstøtte i løbet af de foregående 7 dage. 2) Normalisering af LDH. 3) Forbedring i glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på >= 30 % sammenlignet med baseline. Deltagerne skal opfylde hvert TMA-kriterium ved 2 separate vurderinger opnået med mindst 24 timers mellemrum og enhver måling derimellem.
Uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at fuldføre TMA-svar
Tidsramme: Baseline til og med uge 26
Kaplan-Meier-estimatet af tid til hændelse af fuldstændig TMA-svar rapporteres. TMA-respons krævede følgende: 1) Normalisering af trombocyttal uden transfusionsstøtte i løbet af de foregående 7 dage. 2) Normalisering af LDH. 3) Forbedring i eGFR på >= 30 % sammenlignet med baseline. Deltagerne skal opfylde hvert TMA-kriterium ved 2 separate vurderinger opnået med mindst 24 timers mellemrum og enhver måling derimellem. Deltagere, der ikke havde et svar, blev censureret på datoen for sidste besøg eller afbrydelse af undersøgelsen på det tidspunkt, hvor analysen blev udført.
Baseline til og med uge 26
Antal deltagere med hæmatologisk respons i uge 26
Tidsramme: Uge 26
Hæmatologisk respons krævede følgende: (1) Normalisering af trombocyttal uden transfusionsstøtte i løbet af de foregående 7 dage og (2) normalisering af LDH.
Uge 26
Antal deltagere med nyrerespons i uge 26
Tidsramme: Uge 26
Nyrerespons er en forbedring i eGFR på >= 30 % sammenlignet med baseline. Hvis en deltager er i dialyse ≤5 dage før datoen for eGFR-vurdering, sættes eGFR til 10 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) for den vurdering. Hvis en deltager er i dialyse i hele den randomiserede behandlingsperiode på 26 uger eller gennem tidlig seponering af studielægemidlet, så blev ændringen i eGFR ikke beregnet.
Uge 26
Antal deltagere i dialyse i uge 26
Tidsramme: Uge 26
Uge 26
Ændring fra baseline i eGFR i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Hvis en deltager er i dialyse i hele den randomiserede behandlingsperiode på 26 uger eller gennem tidlig seponering af studielægemidlet, så blev ændringen i eGFR ikke beregnet.
Baseline, uge ​​26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

22. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-TMA-315
  • 2020-005328-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner