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Ravulizumab bei thrombotischer Mikroangiopathie in Verbindung mit einem Auslöser

16. September 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit thrombotischer Mikroangiopathie in Verbindung mit einem Auslöser

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Teilnehmern mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) im Zusammenhang mit einem Auslöser untersuchen. Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten entweder Ravulizumab plus beste unterstützende Behandlung oder Placebo plus beste unterstützende Behandlung. Die Behandlungsdauer beträgt 26 Wochen, gefolgt von einer 26-wöchigen Nachbeobachtungszeit ohne Behandlung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Belgium, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
      • Liege, Belgien, 4000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30150-221
        • Research Site
      • Botucatu, Brasilien, 18618-687
        • Research Site
      • Campinas, Brasilien, 13083-894
        • Research Site
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-375
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-040
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04036-002
        • Research Site
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Research Site
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Research Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Research Site
      • Chambéry Cedex, Frankreich, 73011
        • Research Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Montpellier, Frankreich
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Frankreich, 75571
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75020
        • Research Site
      • Tours Cedex 09, Frankreich, 37044
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Research Site
      • Miyazaki-shi, Japan, 889-1692
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1R 3S1
        • Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 42415
        • Research Site
      • Gwangju, Korea, Republik von, 61469
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06973
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 134-727
        • Research Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1100 DD
        • Research Site
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Research Site
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Research Site
      • Nijmegen, Niederlande, 6500 HB
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Research Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833401
        • Research Site
      • New Taipei, Taiwan, 23561
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Research Site
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Research Site
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Research Site
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84115
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26505
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
        • Research Site
      • Carshalton, Vereinigtes Königreich, SM5 1AA
        • Research Site
      • Exeter, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Research Site
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE3 9QP
        • Research Site
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BH
        • Research Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Research Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Research Site
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Research Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Research Site
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Research Site
      • Stevenage, Vereinigtes Königreich, SG1 4AB
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre oder älter
  2. Körpergewicht ≥ 30 Kilogramm
  3. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen ab dem Screening bis mindestens 8 Monate nach der letzten Ravulizumab-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden
  4. TMA in Verbindung mit einem Auslöser (Autoimmunerkrankung, Infektion, Organtransplantation, Medikamente und maligner Bluthochdruck)
  5. Geimpft gegen Meningokokkeninfektion (Neisseria meningitidis), innerhalb von 3 Jahren vor oder zum Zeitpunkt der Randomisierung. Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament weniger als 2 Wochen nach Erhalt eines Meningokokken-Impfstoffs beginnen, müssen mindestens 2 Wochen nach der Impfung geeignete prophylaktische Antibiotika erhalten. Wenn der Teilnehmer den Meningokokken-Impfstoff nicht erhalten kann, muss der Teilnehmer bereit sein, während des gesamten Behandlungszeitraums und für 8 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Antibiotika-Prophylaxe gegen N. meningitidis zu erhalten. Eine zusätzliche Impfung (Haemophilus influenzae Typ b (Hib) und Streptococcus pneumoniae) kann je nach individuellem Zustand des Patienten in Erwägung gezogen werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede bekannte Genmutation, die ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) verursacht
  2. Postpartaler aHUS
  3. Bekannte chronische Nierenerkrankung
  4. TMA aufgrund einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation ≤ 12 Monate Screening
  5. Andere primäre und sekundäre glomeruläre Erkrankungen als Lupus
  6. Diagnose des primären Antiphospholipid-Antikörper-Syndroms
  7. Shiga-Toxin-produzierende Escherichia coli-Infektionen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Shiga-Toxin-bezogenes hämolytisch-urämisches Syndrom
  8. Bekannter familiärer oder erworbener „A-Disintegrin- und Metalloproteinase-mit-Thrombospondin-Typ-1-Motiv, Mitglied 13“ (ADAMTS13)-Mangel (Aktivität < 5 %)
  9. Positiver direkter Coombs-Test, der nach Einschätzung des Prüfarztes auf eine klinisch signifikante immunvermittelte Hämolyse hinweist, die nicht auf TMA zurückzuführen ist
  10. Klinische Diagnose einer disseminierten intravaskulären Gerinnung (DIC) nach Einschätzung des Prüfarztes
  11. Vorhandensein einer Sepsis, die innerhalb von 7 Tagen vor oder während des Screenings Vasopressoren erfordert
  12. Vorhandensein einer monoklonalen Gammopathie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf multiples Myelom
  13. Bekannte Knochenmarkinsuffizienz oder -versagen, nachgewiesen durch Zytopenien
  14. Ungelöste N. meningitidis-Infektion
  15. Anamnestische Malignität innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening, mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der ohne Anzeichen eines Wiederauftretens behandelt wurde
  16. Verwendung von Komplementinhibitoren innerhalb der letzten 3 Jahre
  17. Atemversagen, das eine mechanische Beatmung erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Passendes Placebo
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).
Experimental: Ravulizumab
Biologisch: Ravulizumab
Körpergewichtsbasierte Ravulizumab-Dosen werden intravenös als Aufsättigungsdosis verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis alle 8 Wochen.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger Reaktion auf thrombotische Mikroangiopathie (TMA) in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Die TMA-Reaktion erforderte Folgendes: 1) Normalisierung der Thrombozytenzahl ohne Transfusionsunterstützung während der letzten 7 Tage. 2) Normalisierung von LDH. 3) Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) um >= 30 % im Vergleich zum Ausgangswert. Die Teilnehmer müssen jedes TMA-Kriterium bei zwei getrennten Beurteilungen erfüllen, die im Abstand von mindestens 24 Stunden durchgeführt werden, sowie bei allen dazwischen liegenden Messungen.
Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit, die TMA-Antwort abzuschließen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
Es wird die Kaplan-Meier-Schätzung der Zeit bis zum Auftreten einer vollständigen TMA-Reaktion angegeben. Die TMA-Reaktion erforderte Folgendes: 1) Normalisierung der Thrombozytenzahl ohne Transfusionsunterstützung während der letzten 7 Tage. 2) Normalisierung von LDH. 3) Verbesserung der eGFR um >= 30 % im Vergleich zum Ausgangswert. Die Teilnehmer müssen jedes TMA-Kriterium bei zwei getrennten Beurteilungen erfüllen, die im Abstand von mindestens 24 Stunden durchgeführt werden, sowie bei allen dazwischen liegenden Messungen. Teilnehmer, die nicht reagierten, wurden zum Zeitpunkt des letzten Besuchs oder Studienabbruchs zum Zeitpunkt der Durchführung der Analyse zensiert.
Ausgangswert bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischer Reaktion in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Die hämatologische Reaktion erforderte Folgendes: (1) Normalisierung der Thrombozytenzahl ohne Transfusionsunterstützung während der letzten 7 Tage und (2) Normalisierung von LDH.
Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit Nierenreaktion in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Die renale Reaktion ist eine Verbesserung der eGFR um >= 30 % im Vergleich zum Ausgangswert. Wenn ein Teilnehmer ≤ 5 Tage vor dem Datum der eGFR-Bewertung dialysepflichtig ist, wird die eGFR auf 10 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73) eingestellt m^2) für diese Bewertung. Wenn ein Teilnehmer während des gesamten 26-wöchigen randomisierten Behandlungszeitraums oder durch vorzeitiges Absetzen des Studienmedikaments dialysepflichtig ist, wurde die Änderung der eGFR nicht berechnet.
Woche 26
Anzahl der Dialyseteilnehmer in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Woche 26
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26
Wenn ein Teilnehmer während des gesamten 26-wöchigen randomisierten Behandlungszeitraums oder durch vorzeitiges Absetzen des Studienmedikaments dialysepflichtig ist, wurde die Änderung der eGFR nicht berechnet.
Ausgangswert, Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-TMA-315
  • 2020-005328-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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