Ravulizumab nella microangiopatia trombotica associata a un trigger
21 novembre 2023 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab nei partecipanti adulti con microangiopatia trombotica associata a un fattore scatenante
Questo studio esaminerà l'efficacia e la sicurezza di ravulizumab rispetto al placebo nei partecipanti adulti con microangiopatia trombotica (TMA) associata a un fattore scatenante.
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere ravulizumab più la migliore terapia di supporto o placebo più la migliore cura di supporto.
Il periodo di trattamento è di 26 settimane seguito da un periodo di follow-up di 26 settimane senza trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bruxelles, Belgio
- Clinical Trial Site
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Leuven, Belgio
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Liege, Belgio
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Montreal, Canada
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Toronto, Canada
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Daegu, Corea, Repubblica di
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Gwangju, Corea, Repubblica di
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Seoul, Corea, Repubblica di
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Bordeaux, Francia
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Chambery, Francia
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Lille, Francia
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Montpellier, Francia
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Paris, Francia
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Tours, Francia
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Iruma-gun, Giappone
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Miyagi, Giappone
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Miyazaki City, Giappone
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Nagoya, Giappone
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Osaka, Giappone
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Sapporo, Giappone
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Shinjuku-ku, Giappone
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Tokyo, Giappone
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Bergamo, Italia
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Rome, Italia
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Amsterdam, Olanda
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Nijmegen, Olanda
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Liverpool, Regno Unito
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London, Regno Unito
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Newcastle, Regno Unito
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Nottingham, Regno Unito
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Oxford, Regno Unito
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Salford, Regno Unito
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Barcelona, Spagna
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Granada, Spagna
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Madrid, Spagna
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Clinical Trial Site
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Clinical Trial Site
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Clinical Trial Site
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Clinical Trial Site
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Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Clinical Trial Site
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
- Clinical Trial Site
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- Clinical Trial Site
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Kaohsiung, Taiwan
- Clinical Trial Site
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Taichung, Taiwan
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwan
- Clinical Trial Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18 anni o più
- Peso corporeo ≥ 30 chilogrammi
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace a partire dallo screening e continuare fino ad almeno 8 mesi dopo l'ultima dose di ravulizumab
- TMA associata a un fattore scatenante (malattia autoimmune, infezione, trapianto di organi solidi, farmaci e ipertensione maligna)
- - Vaccinazione contro l'infezione meningococcica (Neisseria meningitidis), entro 3 anni prima o al momento della randomizzazione. I partecipanti che iniziano il trattamento con il farmaco in studio meno di 2 settimane dopo aver ricevuto un vaccino contro il meningococco devono ricevere una profilassi antibiotica appropriata per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione. Se il partecipante non può ricevere il vaccino meningococcico, il partecipante deve essere disposto a ricevere la copertura della profilassi antibiotica contro N. meningitidis durante l'intero periodo di trattamento e per 8 mesi dopo la dose finale del farmaco in studio. Ulteriori vaccinazioni (Haemophilus influenzae di tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae) possono essere prese in considerazione in base alle condizioni del singolo paziente.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi mutazione genetica nota che causa la sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa)
- SEUa postpartum
- Malattia renale cronica nota
- TMA dovuta a trapianto di cellule staminali ematopoietiche ≤ 12 mesi di screening
- Malattie glomerulari primarie e secondarie diverse dal lupus
- Diagnosi di sindrome da anticorpi antifosfolipidi primari
- Infezioni da Escherichia coli produttrici di tossina Shiga inclusa ma non limitata alla sindrome emolitico-uremica correlata alla tossina Shiga
- Deficit noto familiare o acquisito di 'una disintegrina e metalloproteinasi con un motivo trombospondina di tipo 1, membro 13' (ADAMTS13) (attività < 5%)
- Test di Coombs diretto positivo che a giudizio dello Sperimentatore è indicativo di un'emolisi immuno-mediata clinicamente significativa non dovuta a TMA
- Diagnosi clinica di coagulazione intravascolare disseminata (DIC) a giudizio dello sperimentatore
- Presenza di sepsi che richieda vasopressori entro 7 giorni prima o durante lo screening
- Presenza di gammopatia monoclonale incluso ma non limitato al mieloma multiplo
- Insufficienza midollare nota o fallimento evidenziato da citopenie
- Infezione irrisolta da N. meningitidis
- Anamnesi di malignità entro 5 anni dallo screening ad eccezione del cancro della pelle non melanoma o del carcinoma in situ della cervice che è stato trattato senza evidenza di recidiva
- Uso di qualsiasi inibitore del complemento negli ultimi 3 anni
- Insufficienza respiratoria che richiede ventilazione meccanica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo corrispondente
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
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Sperimentale: Ravulizumab
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Le dosi di ravulizumab basate sul peso corporeo saranno somministrate per via endovenosa come regime di dose di carico seguito da un dosaggio di mantenimento ogni 8 settimane.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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La risposta alla TMA ha richiesto quanto segue: 1) Normalizzazione della conta piastrinica senza supporto trasfusionale durante i 7 giorni precedenti.
2) Normalizzazione dell'LDH. 3) Miglioramento della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) >= 30% rispetto al basale.
I partecipanti devono soddisfare ciascun criterio TMA in 2 valutazioni separate ottenute ad almeno 24 ore di distanza e qualsiasi misurazione intermedia.
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Settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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È tempo di completare la risposta alla TMA
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 26
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Viene riportata la stima Kaplan-Meier del tempo necessario all'evento di risposta completa alla TMA.
La risposta alla TMA ha richiesto quanto segue: 1) Normalizzazione della conta piastrinica senza supporto trasfusionale durante i 7 giorni precedenti.
2) Normalizzazione dell'LDH. 3) Miglioramento dell'eGFR >= 30% rispetto al basale.
I partecipanti devono soddisfare ciascun criterio TMA in 2 valutazioni separate ottenute ad almeno 24 ore di distanza e qualsiasi misurazione intermedia.
I partecipanti che non hanno avuto risposta sono stati censurati alla data dell'ultima visita o dell'interruzione dello studio nel momento in cui è stata eseguita l'analisi.
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Riferimento fino alla settimana 26
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Numero di partecipanti con risposta ematologica alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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La risposta ematologica ha richiesto quanto segue: (1) normalizzazione della conta piastrinica senza supporto trasfusionale durante i 7 giorni precedenti e (2) normalizzazione dell'LDH.
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Settimana 26
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Numero di partecipanti con risposta renale alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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La risposta renale è un miglioramento dell’eGFR >= 30% rispetto al basale.
Se un partecipante è in dialisi ≤5 giorni prima della data della valutazione dell'eGFR, l'eGFR sarà impostato su 10 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati (mL/min/1,73
m^2) per tale valutazione.
Se un partecipante è in dialisi durante l'intero periodo di trattamento randomizzato di 26 settimane o ha interrotto anticipatamente il farmaco in studio, la variazione dell'eGFR non è stata calcolata.
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Settimana 26
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Numero di partecipanti in dialisi alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
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Settimana 26
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Variazione rispetto al basale dell'eGFR alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
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Se un partecipante è in dialisi durante l'intero periodo di trattamento randomizzato di 26 settimane o ha interrotto anticipatamente il farmaco in studio, la variazione dell'eGFR non è stata calcolata.
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Riferimento, settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 luglio 2021
Completamento primario (Effettivo)
21 novembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
22 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 gennaio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
8 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN1210-TMA-315
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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