Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ravulizumab i trombotisk mikroangiopati assosiert med en trigger

21. november 2023 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ravulizumab hos voksne deltakere som har trombotisk mikroangiopati assosiert med en trigger

Denne studien vil undersøke effekten og sikkerheten til ravulizumab sammenlignet med placebo hos voksne deltakere med trombotisk mikroangiopati (TMA) assosiert med en trigger. Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten ravulizumab pluss beste støttende behandling eller placebo pluss beste støttende behandling. Behandlingsperioden er 26 uker etterfulgt av en 26 ukers oppfølgingsperiode uten behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Liege, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Clinical Trial Site
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84107
        • Clinical Trial Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Chambery, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Tours, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Iruma-gun, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Miyagi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Miyazaki City, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Sapporo, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
      • Gwangju, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Clinical Trial Site
      • Granada, Spania
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spania
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • Newcastle, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • Nottingham, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • Salford, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taichung, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18 år eller eldre
  2. Kroppsvekt ≥ 30 kilo
  3. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke svært effektiv prevensjon fra screening og fortsette til minst 8 måneder etter siste dose ravulizumab
  4. TMA assosiert med en trigger (autoimmun sykdom, infeksjon, solid organtransplantasjon, legemidler og ondartet hypertensjon)
  5. Vaksinert mot meningokokkinfeksjon (Neisseria meningitidis), innen 3 år før, eller på tidspunktet for, randomisering. Deltakere som starter studiemedikamentell behandling mindre enn 2 uker etter å ha fått en meningokokkvaksine, må få passende profylaktisk antibiotika i minst 2 uker etter vaksinasjonen. Hvis deltakeren ikke kan motta meningokokkvaksinen, må deltakeren være villig til å motta antibiotikaprofylakse dekning mot N. meningitidis under hele behandlingsperioden og i 8 måneder etter siste dose av studiemedikamentet. Ytterligere vaksinasjon (Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae) kan vurderes basert på individuell pasienttilstand.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kjent genmutasjon som forårsaker atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)
  2. Postpartum aHUS
  3. Kjent kronisk nyresykdom
  4. TMA på grunn av hematopoetisk stamcelletransplantasjon ≤ 12 måneders screening
  5. Primære og sekundære glomerulære sykdommer andre enn lupus
  6. Diagnose av primært antifosfolipid-antistoffsyndrom
  7. Shigatoksinproduserende Escherichia coli-infeksjoner inkludert, men ikke begrenset til Shiga-toksinrelatert hemolytisk uremisk syndrom
  8. Kjent familiær eller ervervet "desintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13" (ADAMTS13) mangel (aktivitet < 5 %)
  9. Positiv direkte Coombs-test som etter etterforskerens vurdering indikerer en klinisk signifikant immunmediert hemolyse som ikke skyldes TMA
  10. Klinisk diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC) etter etterforskerens vurdering
  11. Tilstedeværelse av sepsis som krever vasopressorer innen 7 dager før eller under screening
  12. Tilstedeværelse av monoklonal gammopati inkludert, men ikke begrenset til, myelomatose
  13. Kjent benmargssvikt eller svikt påvist av cytopenier
  14. Uløst N. meningitidis-infeksjon
  15. Anamnese med malignitet innen 5 år etter screening med unntak av ikke-melanom hudkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen som har blitt behandlet uten tegn på tilbakefall
  16. Bruk av komplementhemmere de siste 3 årene
  17. Respirasjonssvikt som krever mekanisk ventilasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Annen: Placebo
Matchende placebo
Annen: Beste støttende omsorg
Deltakerne vil motta medisiner, terapier og intervensjoner i henhold til standard sykehusbehandlingsprotokoller (med mindre det er spesifikt forbudt av protokollen).
Eksperimentell: Ravulizumab
Biologisk: Ravulizumab
Kroppsvektbaserte doser av ravulizumab vil bli administrert intravenøst ​​som startdoseregime etterfulgt av vedlikeholdsdosering hver 8. uke.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Annen: Beste støttende omsorg
Deltakerne vil motta medisiner, terapier og intervensjoner i henhold til standard sykehusbehandlingsprotokoller (med mindre det er spesifikt forbudt av protokollen).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
TMA-respons krevde følgende: 1) Normalisering av antall blodplater uten transfusjonsstøtte i løpet av de siste 7 dagene. 2) Normalisering av LDH. 3) Forbedring i glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på >= 30 % sammenlignet med baseline. Deltakerne må oppfylle hvert TMA-kriterium ved 2 separate vurderinger oppnådd med minst 24 timers mellomrom, og enhver måling i mellom.
Uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å fullføre TMA-svar
Tidsramme: Baseline til og med uke 26
Kaplan-Meier-estimatet av tid til hendelse av fullstendig TMA-svar rapporteres. TMA-respons krevde følgende: 1) Normalisering av antall blodplater uten transfusjonsstøtte i løpet av de siste 7 dagene. 2) Normalisering av LDH. 3) Forbedring i eGFR på >= 30 % sammenlignet med baseline. Deltakerne må oppfylle hvert TMA-kriterium ved 2 separate vurderinger oppnådd med minst 24 timers mellomrom, og enhver måling i mellom. Deltakere som ikke hadde svar ble sensurert på datoen for siste besøk eller studieavbrudd på tidspunktet da analysen ble utført.
Baseline til og med uke 26
Antall deltakere med hematologisk respons ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Hematologisk respons krevde følgende: (1) Normalisering av antall blodplater uten transfusjonsstøtte i løpet av de siste 7 dagene, og (2) normalisering av LDH.
Uke 26
Antall deltakere med nyrerespons ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Nyrerespons er forbedring i eGFR på >= 30 % sammenlignet med baseline. Hvis en deltaker er i dialyse ≤5 dager før datoen for eGFR-vurdering, vil eGFR settes til 10 milliliter/minutt/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) for den vurderingen. Hvis en deltaker er i dialyse under hele den randomiserte behandlingsperioden på 26 uker, eller gjennom tidlig seponering av studiemedikamentet, ble ikke endringen i eGFR beregnet.
Uke 26
Antall deltakere på dialyse i uke 26
Tidsramme: Uke 26
Uke 26
Endring fra baseline i eGFR i uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
Hvis en deltaker er i dialyse under hele den randomiserte behandlingsperioden på 26 uker, eller gjennom tidlig seponering av studiemedikamentet, ble ikke endringen i eGFR beregnet.
Baseline, uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

22. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-TMA-315

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere