Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ravulizumab w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z wyzwalaczem

16 września 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Ravulizumabu u dorosłych uczestników z mikroangiopatią zakrzepową związaną z czynnikiem wyzwalającym

W tym badaniu zbadana zostanie skuteczność i bezpieczeństwo rawulizumabu w porównaniu z placebo u dorosłych uczestników z mikroangiopatią zakrzepową (TMA) związaną z czynnikiem wyzwalającym. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących ravulizumab i najlepsze leczenie podtrzymujące lub placebo i najlepsze leczenie podtrzymujące. Okres leczenia wynosi 26 tygodni, po czym następuje 26-tygodniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Belgium, Belgia, 1200
        • Research Site
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
      • Liege, Belgia, 4000
        • Research Site
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia, 30150-221
        • Research Site
      • Botucatu, Brazylia, 18618-687
        • Research Site
      • Campinas, Brazylia, 13083-894
        • Research Site
      • Fortaleza, Brazylia, 60430-375
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazylia, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-040
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 04036-002
        • Research Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Research Site
      • Chambéry Cedex, Francja, 73011
        • Research Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Montpellier, Francja
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Francja, 75571
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75020
        • Research Site
      • Tours Cedex 09, Francja, 37044
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Granada, Hiszpania, 18014
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Research Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1100 DD
        • Research Site
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Research Site
      • Maastricht, Holandia, 6229 HX
        • Research Site
      • Nijmegen, Holandia, 6500 HB
        • Research Site
  • Japonia
      • Bunkyo-ku, Japonia, 113-8431
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japonia, 350-0495
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonia, 181-8611
        • Research Site
      • Miyazaki-shi, Japonia, 889-1692
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8650
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japonia, 466-8560
        • Research Site
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japonia, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japonia, 980-8574
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 162-8666
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1R 3S1
        • Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 42415
        • Research Site
      • Gwangju, Republika Korei, 61469
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 6591
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06973
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 134-727
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Research Site
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Research Site
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27103
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84115
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26505
        • Research Site
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 81362
        • Research Site
      • Kaohsiung City, Tajwan, 833401
        • Research Site
      • New Taipei, Tajwan, 23561
        • Research Site
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Research Site
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Research Site
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Research Site
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00168
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Research Site
      • Carshalton, Zjednoczone Królestwo, SM5 1AA
        • Research Site
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Research Site
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE3 9QP
        • Research Site
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BH
        • Research Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Research Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Research Site
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Research Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Research Site
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Research Site
      • Stevenage, Zjednoczone Królestwo, SG1 4AB
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Masa ciała ≥ 30 kilogramów
  3. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję, począwszy od badania przesiewowego i przez co najmniej 8 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki rawulizumabu
  4. TMA związana z wyzwalaczem (choroba autoimmunologiczna, infekcja, przeszczep narządu miąższowego, leki i nadciśnienie złośliwe)
  5. Zaszczepione przeciwko zakażeniu meningokokowemu (Neisseria meningitidis), w ciągu 3 lat przed lub w czasie randomizacji. Uczestnicy, którzy rozpoczynają leczenie badanym lekiem w mniej niż 2 tygodnie po otrzymaniu szczepionki przeciwko meningokokom, muszą otrzymywać odpowiednie profilaktyczne antybiotyki przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu. Jeśli uczestnik nie może otrzymać szczepionki przeciw meningokokom, uczestnik musi wyrazić chęć objęcia profilaktycznym ubezpieczeniem antybiotykowym przeciwko N. meningitidis podczas całego okresu leczenia i przez 8 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. W zależności od indywidualnego stanu pacjenta można rozważyć dodatkowe szczepienie (Haemophilus influenzae typ b (Hib) i Streptococcus pneumoniae).

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda znana mutacja genu, która powoduje atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS)
  2. AHUS poporodowy
  3. Znana przewlekła choroba nerek
  4. TMA z powodu przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych ≤ 12 miesięcy badania przesiewowego
  5. Pierwotne i wtórne choroby kłębuszków nerkowych inne niż toczeń
  6. Diagnostyka zespołu pierwotnych przeciwciał antyfosfolipidowych
  7. Zakażenia Escherichia coli wytwarzające toksynę Shiga, w tym między innymi zespół hemolityczno-mocznicowy związany z toksyną Shiga
  8. Znany rodzinny lub nabyty niedobór „dezintegryny i metaloproteinazy z motywem trombospondyny typu 1, członek 13” (ADAMTS13) (aktywność <5%)
  9. Dodatni bezpośredni test Coombsa, który w ocenie badacza wskazuje na istotną klinicznie hemolizę o podłożu immunologicznym, która nie jest spowodowana TMA
  10. Rozpoznanie kliniczne zespołu rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC) w ocenie Badacza
  11. Obecność posocznicy wymagającej wazopresorów w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
  12. Obecność gammopatii monoklonalnej, w tym między innymi szpiczaka mnogiego
  13. Znana niewydolność lub niewydolność szpiku kostnego potwierdzona przez cytopenie
  14. Nierozwiązane zakażenie N. meningitidis
  15. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy, który był leczony bez cech nawrotu
  16. Stosowanie jakichkolwiek inhibitorów dopełniacza w ciągu ostatnich 3 lat
  17. Niewydolność oddechowa wymagająca wentylacji mechanicznej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Dopasowane placebo
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Uczestnicy otrzymają leki, terapie i interwencje zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia szpitalnego (chyba że protokół wyraźnie zabrania).
Eksperymentalny: Rawulizumab
Biologiczny: Rawulizumab
Dawki rawulizumabu zależne od masy ciała będą podawane dożylnie w schemacie dawki nasycającej, a następnie co 8 tygodni podawane będą dawki podtrzymujące.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Uczestnicy otrzymają leki, terapie i interwencje zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia szpitalnego (chyba że protokół wyraźnie zabrania).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiła całkowita odpowiedź na mikroangiopatię zakrzepową (TMA) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Odpowiedź TMA wymagała: 1) Normalizacji liczby płytek krwi bez wspomagania transfuzją w ciągu poprzednich 7 dni. 2) Normalizacja LDH. 3) Poprawa współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) o >= 30% w porównaniu do wartości wyjściowych. Uczestnicy muszą spełnić każde kryterium TMA w ramach 2 oddzielnych ocen uzyskanych w odstępie co najmniej 24 godzin oraz wszelkich pomiarów pomiędzy nimi.
Tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na pełną odpowiedź TMA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 26. tygodnia
Podano szacunkowy czas Kaplana-Meiera do wystąpienia całkowitej odpowiedzi TMA. Odpowiedź TMA wymagała: 1) Normalizacji liczby płytek krwi bez wspomagania transfuzją w ciągu poprzednich 7 dni. 2) Normalizacja LDH. 3) Poprawa eGFR o >= 30% w porównaniu do wartości wyjściowych. Uczestnicy muszą spełnić każde kryterium TMA w ramach 2 oddzielnych ocen uzyskanych w odstępie co najmniej 24 godzin oraz wszelkich pomiarów pomiędzy nimi. Uczestnicy, którzy nie uzyskali odpowiedzi, zostali ocenzurowani w dniu ostatniej wizyty lub przerwania badania w momencie przeprowadzenia analizy.
Wartość wyjściowa do 26. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź hematologiczna w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Odpowiedź hematologiczna wymagała: (1) normalizacji liczby płytek krwi bez wspomagania transfuzji w ciągu poprzednich 7 dni i (2) normalizacji LDH.
Tydzień 26
Liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź nerek w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Odpowiedź nerek polega na poprawie eGFR o >= 30% w porównaniu do wartości wyjściowych. Jeśli uczestnik jest dializowany ≤5 dni przed datą oceny eGFR, eGFR zostanie ustawiony na 10 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) do tej oceny. Jeśli uczestnik był dializowany przez cały 26-tygodniowy randomizowany okres leczenia lub w wyniku wcześniejszego przerwania podawania badanego leku, wówczas nie obliczono zmiany eGFR.
Tydzień 26
Liczba uczestników dializowanych w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Tydzień 26
Zmiana eGFR w stosunku do wartości wyjściowych w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Jeśli uczestnik był dializowany przez cały 26-tygodniowy randomizowany okres leczenia lub w wyniku wcześniejszego przerwania podawania badanego leku, wówczas nie obliczono zmiany eGFR.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-TMA-315
  • 2020-005328-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj