방아쇠와 관련된 혈전성 미세혈관병증에서의 라불리주맙
2023년 11월 21일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
방아쇠와 관련된 혈전성 미세혈관병증이 있는 성인 참가자에서 라불리주맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구는 방아쇠와 관련된 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 있는 성인 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 라불리주맙의 효능 및 안전성을 조사할 것입니다.
참가자는 무작위로 라불리주맙 + 최상의 지지 요법 또는 위약 + 최상의 지지 요법을 받도록 배정됩니다.
치료 기간은 26주이며 이후 26주간의 치료 중단 추적 기간입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
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Kaohsiung, 대만
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Gwangju, 대한민국
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Seoul, 대한민국
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California
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Orange, California, 미국, 92868
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
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Valhalla, New York, 미국, 10595
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84107
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
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Leuven, 벨기에
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Liege, 벨기에
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Osaka, 일본
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Sapporo, 일본
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Montpellier, 프랑스
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Tours, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 체중 ≥ 30kg
- 가임기 여성 참가자 및 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 스크리닝 시부터 라불리주맙의 마지막 투여 후 최소 8개월까지 지속적으로 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 유발 요인과 관련된 TMA(자가면역 질환, 감염, 고형 장기 이식, 약물 및 악성 고혈압)
- 무작위 배정 전 또는 당시 3년 이내에 수막구균 감염(Neisseria meningitidis)에 대한 백신 접종. 수막구균 백신 접종 후 2주 이내에 연구 약물 치료를 시작하는 참가자는 백신 접종 후 최소 2주 동안 적절한 예방적 항생제를 투여받아야 합니다. 참가자가 수막구균 백신을 접종할 수 없는 경우 참가자는 전체 치료 기간 동안 및 연구 약물의 최종 투여 후 8개월 동안 N. meningitidis에 대한 항생제 예방 보장을 기꺼이 받아야 합니다. 추가 예방접종(헤모필루스 인플루엔자 b형(Hib) 및 폐렴연쇄구균)은 개별 환자 상태에 따라 고려될 수 있습니다.
제외 기준:
- 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)을 유발하는 모든 알려진 유전자 돌연변이
- 산후 aHUS
- 알려진 만성 신장 질환
- 조혈모세포이식으로 인한 TMA ≤ 스크리닝 12개월
- 루푸스 이외의 1차 및 2차 사구체 질환
- 원발성 항인지질 항체 증후군의 진단
- 시가 독소 관련 용혈성 요독 증후군을 포함하되 이에 국한되지 않는 시가 독소 생성 대장균 감염
- 알려진 가족성 또는 후천성 '트롬보스폰딘 1형 모티프, 구성원 13'(ADAMTS13) 결핍이 있는 디스인테그린 및 메탈로프로테이나제(활성도 < 5%)
- 조사자의 판단에서 TMA로 인한 것이 아닌 임상적으로 유의한 면역 매개 용혈을 나타내는 양성 직접 Coombs 테스트
- 조사자의 판단에 따른 파종성 혈관내 응고(DIC)의 임상 진단
- 스크리닝 전 또는 스크리닝 동안 7일 이내에 승압제를 필요로 하는 패혈증의 존재
- 다발성 골수종을 포함하나 이에 국한되지 않는 단클론성 감마병증의 존재
- 혈구감소증에 의해 입증되는 알려진 골수 부전 또는 실패
- 해결되지 않은 N. meningitidis 감염
- 재발의 증거 없이 치료된 자궁경부의 비흑색종 피부암 또는 상피내암종을 제외하고 스크리닝 후 5년 이내에 악성 종양의 병력
- 지난 3년 이내에 보체 억제제 사용
- 기계적 환기가 필요한 호흡 부전
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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일치하는 위약
참가자는 표준 병원 치료 프로토콜에 따라 약물, 요법 및 개입을 받게 됩니다(프로토콜에서 특별히 금지하지 않는 한).
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실험적: 라불리주맙
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라불리주맙의 체중 기반 투여량은 부하 투여 요법으로 정맥 주사한 후 8주마다 유지 투여합니다.
다른 이름들:
참가자는 표준 병원 치료 프로토콜에 따라 약물, 요법 및 개입을 받게 됩니다(프로토콜에서 특별히 금지하지 않는 한).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주차 완전 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응을 보인 참가자 수
기간: 26주차
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TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1) 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수를 정상화합니다.
2) LDH의 정규화. 3) 기준선에 비해 사구체 여과율(eGFR)이 30% 이상 개선되었습니다.
참가자는 최소 24시간 간격으로 실시한 2개의 별도 평가와 그 사이의 모든 측정에서 각 TMA 기준을 충족해야 합니다.
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26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TMA 응답 완료 시간
기간: 26주차까지의 기준선
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완전한 TMA 반응이 나타날 때까지의 시간에 대한 Kaplan-Meier 추정이 보고됩니다.
TMA 반응에는 다음이 필요합니다: 1) 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수를 정상화합니다.
2) LDH의 정규화. 3) 기준선과 비교하여 30% 이상의 eGFR 개선.
참가자는 최소 24시간 간격으로 실시한 2개의 별도 평가와 그 사이의 모든 측정에서 각 TMA 기준을 충족해야 합니다.
응답이 없는 참가자는 마지막 방문일 또는 분석 수행 당시 연구 중단일에 검열되었습니다.
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26주차까지의 기준선
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26주차에 혈액학적 반응을 보인 참가자 수
기간: 26주차
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혈액학적 반응에는 다음이 필요했습니다: (1) 이전 7일 동안 수혈 지원 없이 혈소판 수를 정상화하고, (2) LDH를 정상화했습니다.
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26주차
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26주차에 신장 반응이 있는 참가자 수
기간: 26주차
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신장 반응은 기준선에 비해 eGFR이 30% 이상 개선된 것입니다.
참가자가 eGFR 평가 날짜로부터 5일 이내 투석을 받는 경우 eGFR은 10밀리리터/분/1.73제곱미터(mL/분/1.73m²)로 설정됩니다.
m^2) 해당 평가를 위한 것입니다.
참가자가 전체 26주 무작위 치료 기간 동안 또는 연구 약물의 조기 중단을 통해 투석을 받는 경우 eGFR의 변화는 계산되지 않았습니다.
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26주차
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26주차 투석 참가자 수
기간: 26주차
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26주차
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26주차 eGFR 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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참가자가 전체 26주 무작위 치료 기간 동안 또는 연구 약물의 조기 중단을 통해 투석을 받는 경우 eGFR의 변화는 계산되지 않았습니다.
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기준선, 26주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 11월 21일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-TMA-315
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로