Studie zur Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von LBS-008 bei gesunden Freiwilligen im Alter von 50 bis 85 Jahren

Dies ist eine parallele Einzeldosisstudie der Phase 1b zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Tinlarebant bei oraler Verabreichung an gesunde Freiwillige im Alter von 50 bis 85 Jahren. Tinlarebant (früher LBS-008 genannt) wird als orale Behandlung entwickelt, um das Fortschreiten der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und der juvenilen Makuladegeneration, bekannt als Stargardt-Krankheit (STGD), zu verlangsamen oder zu stoppen. Die Akkumulation von Lipofuscin-Bisretinoiden in der Netzhaut ist mit mehreren retinalen degenerativen Erkrankungen verbunden, einschließlich trockener AMD und STGD. Insgesamt sollen bis zu 16 gesunde Freiwillige im Alter von 50-85 Jahren in 2 Kohorten (8 Teilnehmer pro Kohorte) eingeschrieben werden. Die Teilnehmer erhalten eine orale Einzeldosis Tinlarebant, entweder 5 mg (Kohorte 1) oder 10 mg (Kohorte 2). Die maximale Gesamtstudiendauer für Teilnehmer an dieser Studie beträgt 45 Tage, einschließlich Besuchsfenster. Dies beinhaltet einen Screening-Zeitraum von bis zu 27 Tagen (Tag -28 bis Tag -2), die Unterbringung in der klinischen Einrichtung über 2 Nächte (Tag -1 bis Tag 2) und 5 ambulante Besuche, einschließlich des EOS-Besuchs oder Tag 15. Tinlarebant wird in Tablettenform verabreicht; Eine einzelne Tinlarebant-Tablette enthält 5 mg IP. Teilnehmer in Kohorte 1 erhalten 1 Tinlarebant-Tablette (5-mg-Dosis) und Teilnehmer in Kohorte 2 erhalten 2 Tinlarebant-Tabletten (10-mg-Dosis). Die Registrierung und Dosierung von Teilnehmern in den Kohorten 1 und 2 kann gleichzeitig erfolgen. Gesunde Freiwillige im Alter von 50 bis 85 Jahren werden zwischen Tag -28 und Tag -2 einschließlich untersucht. Die Teilnehmer werden am Tag -1 in die klinische Einrichtung aufgenommen, wobei die Tinlarebant-Dosierung am folgenden Tag (Tag 1) erfolgt. Alle Teilnehmer werden unter nüchternen Bedingungen dosiert. Die Teilnehmer werden von Tag -1 bis Tag 2 in der klinischen Einrichtung eingesperrt und nach Abschluss aller PK- und PD-Blutprobenentnahmen und anderer geplanter Untersuchungen am Tag 2 entlassen. Wenn bei den Teilnehmern während der Haftzeit klinisch signifikante (CS) UE auftreten, können sie nach Ermessen des Hauptprüfarztes (PI) zur weiteren Beobachtung in der klinischen Einrichtung bleiben. Blutproben für die PK- und PD-Analyse werden vor der Verabreichung und zu Zeitpunkten bis zu 24 Stunden (Tag 2) nach der Verabreichung während der Haftzeit entnommen. Die Teilnehmer müssen an den Tagen 3, 4, 6 und 8 für weitere Sicherheitsbewertungen, PK- und PD-Blutentnahmen als ambulante Patienten in die Klinik kommen. Die Teilnehmer kehren dann für abschließende Sicherheitsbewertungen am Ende der Studie (EOS) Vision Tag 15 in die klinische Einrichtung zurück.

Im Falle eines vorzeitigen Studienabbruchs vor dem EOS-Besuch (Tag 15) werden die Teilnehmer gebeten, die Klinik für einen Besuch bei einem vorzeitigen Abschluss (ET) aufzusuchen.