Farmakokinetik och farmakodynamikstudie av LBS-008 hos friska frivilliga i åldern 50-85

Detta är en fas 1b, parallell enkeldosstudie för att utvärdera farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) hos tinlarebant när det administreras som oral dos till friska frivilliga i åldern 50-85. Tinlarebant (tidigare kallad LBS-008) utvecklas som en oral behandling för att bromsa eller stoppa utvecklingen av torr åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) och juvenil degeneration av makuladegeneration, känd som Stargardts sjukdom (STGD). Ackumulering av lipofuscinbisretinoider i näthinnan är associerad med flera retinala degenerativa sjukdomar inklusive torr AMD och STGD. Totalt upp till 16 friska frivilliga i åldrarna 50-85 år planeras att skrivas in i 2 kohorter (8 deltagare per kohort). Deltagarna kommer att få en engångsdos av tinlarebant, antingen 5 mg (Kohort 1) eller 10 mg (Kohort 2). Den totala maximala studielängden för deltagare i denna studie är 45 dagar, inklusive besöksperioder. Detta inkluderar en screeningperiod på upp till 27 dagar (dag -28 till dag -2), instängning till den kliniska anläggningen under 2 nätter (dag -1 till dag 2) och 5 polikliniska besök inklusive EOS-besöket eller dag 15. Tinlarebant kommer att administreras i tablettform; en enda tinlarebant tablett kommer att innehålla 5 mg IP. Deltagare i Kohort 1 kommer att få 1 tinlarebanttablett (5 mg dos) och deltagare i Cohort 2 kommer att få 2 tinlarebanttabletter (10 mg dos). Inskrivning och dosering av deltagare i kohorter 1 och 2 kan ske samtidigt. Friska frivilliga i åldern 50-85 kommer att screenas mellan dag -28 och dag -2, inklusive. Deltagarna kommer att läggas in på den kliniska anläggningen dag -1 med tinlarebantdosering som ska ske följande dag (dag 1). Alla deltagare kommer att doseras under fastande förhållanden. Deltagarna kommer att vara instängda på den kliniska anläggningen från dag -1 till och med dag 2 med utskrivning efter slutförandet av alla PK- och PD-blodprovtagningar och andra schemalagda bedömningar på dag 2. Om deltagarna upplever några kliniskt signifikanta (CS) biverkningar under förlossningsperioden, kan de stanna kvar i den kliniska anläggningen för ytterligare observation enligt huvudutredarens (PI). Blodprover för PK- och PD-analys kommer att samlas in före dos och vid tidpunkter upp till 24 timmar (dag 2) efter dosering under förlossningsperioden. Deltagarna kommer att behöva besöka kliniken som polikliniska patienter dag 3, 4, 6 och 8 för ytterligare säkerhetsbedömningar, PK- och PD-blodprov. Deltagarna kommer sedan att återvända till den kliniska anläggningen för slutliga säkerhetsbedömningar vid slutet av studien (EOS) vision dag 15.

I händelse av tidig studieavslutning före EOS-besöket (dag 15) kommer deltagarna att uppmanas att besöka kliniken för ett tidig avslutningsbesök (ET).