Farmakokinetická a farmakodynamická studie LBS-008 u zdravých dobrovolníků ve věku 50-85 let

Toto je fáze 1b, paralelní studie s jednorázovou dávkou k vyhodnocení farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) tinlarebantu, když je podáván jako perorální dávka zdravým dobrovolníkům ve věku 50-85 let. Tinlarebant (dříve nazývaný LBS-008) je vyvíjen jako perorální léčba ke zpomalení nebo zastavení progrese suché věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) a juvenilní makulární degenerace, známé jako Stargardtova choroba (STGD). Akumulace lipofuscinových bisretinoidů v sítnici je spojena s několika degenerativními onemocněními sítnice včetně suché AMD a STGD. Celkem se plánuje zařazení až 16 zdravých dobrovolníků ve věku 50–85 let do 2 kohort (8 účastníků na kohortu). Účastníci dostanou jednu perorální dávku tinlarebantu, buď 5 mg (Kohorta 1) nebo 10 mg (Kohorta 2). Celková maximální délka studie pro účastníky této studie je 45 dní, včetně návštěvních oken. To zahrnuje období screeningu až 27 dní (den -28 až den -2), umístění do klinického zařízení na 2 noci (den -1 až den 2) a 5 ambulantních návštěv včetně návštěvy EOS nebo dne 15. Tinlarebant bude podáván ve formě tablet; jedna tableta tinlarebantu bude obsahovat 5 mg IP. Účastníci kohorty 1 obdrží 1 tabletu tinlarebant (dávka 5 mg) a účastníci kohorty 2 dostanou 2 tablety tinlarebant (dávka 10 mg). Zápis a dávkování účastníků v kohortách 1 a 2 může probíhat souběžně. Zdraví dobrovolníci ve věku 50–85 let budou vyšetřeni mezi dnem -28 a dnem -2 včetně. Účastníci budou přijati do klinického zařízení v den -1 s dávkováním tinlarebantu následující den (1. den). Všem účastníkům bude dávka podávána za podmínek nalačno. Účastníci budou uvězněni v klinickém zařízení ode dne -1 do dne 2 s propuštěním po dokončení všech odběrů vzorků krve PK a PD a dalších plánovaných hodnocení v den 2. Pokud účastníci zaznamenají jakékoli klinicky významné (CS) AE během období porodu, mohou podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI) zůstat v klinickém zařízení k dalšímu pozorování. Vzorky krve pro PK a PD analýzu budou odebírány před podáním dávky a v časových bodech do 24 hodin (den 2) po podání dávky během období uzavření. Účastníci budou muset navštívit kliniku jako ambulantní pacienti ve dnech 3, 4, 6 a 8 pro další posouzení bezpečnosti, PK a PD odběry krve. Účastníci se poté vrátí do klinického zařízení ke konečnému hodnocení bezpečnosti na konci studie (EOS) vize 15. dne.

V případě předčasného ukončení studie před návštěvou EOS (15. den) budou účastníci požádáni, aby se dostavili na kliniku za účelem předčasného ukončení (ET) návštěvy.