Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de farmacocinética y farmacodinámica de LBS-008 en voluntarios sanos de 50 a 85 años

21 de febrero de 2023 actualizado por: RBP4 Pty Ltd

Un estudio de fase 1b, de etiqueta abierta y paralelo de dosis única para evaluar la farmacocinética y la farmacodinámica de tinlarebant en voluntarios sanos de 50 a 85 años

Este es un estudio paralelo de dosis única de fase 1b para evaluar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de tinlarebant cuando se administra como una dosis oral a voluntarios ancianos sanos. Este estudio evaluará 2 niveles de dosis en 2 cohortes que comprenden hasta un total de 16 participantes (8 por cohorte). Los niveles de dosis se evaluarán en paralelo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio paralelo de dosis única de fase 1b para evaluar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de tinlarebant cuando se administra como una dosis oral a voluntarios sanos de 50 a 85 años. Tinlarebant (anteriormente llamado LBS-008) se está desarrollando como un tratamiento oral para retrasar o detener la progresión de la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD) y la degeneración macular de inicio juvenil, conocida como enfermedad de Stargardt (STGD). La acumulación de bisretinoides de lipofuscina en la retina está asociada con varias enfermedades degenerativas de la retina, incluidas la AMD seca y las STGD. Se planea inscribir un total de hasta 16 voluntarios sanos de 50 a 85 años en 2 cohortes (8 participantes por cohorte). Los participantes recibirán una dosis oral única de tinlarebant, ya sea de 5 mg (cohorte 1) o de 10 mg (cohorte 2). La duración máxima total del estudio para los participantes en este estudio es de 45 días, incluidas las ventanas de visita. Esto incluye un período de selección de hasta 27 días (Día -28 a Día -2), internamiento en el centro clínico durante 2 noches (Día -1 a Día 2) y 5 visitas ambulatorias, incluida la visita EOS o el Día 15. Tinlarebant se administrará en forma de tabletas; una sola tableta de tinlarebant contendrá 5 mg de IP. Los participantes de la Cohorte 1 recibirán 1 tableta de tinlarebant (dosis de 5 mg) y los participantes de la Cohorte 2 recibirán 2 tabletas de tinlarebant (dosis de 10 mg). La inscripción y la dosificación de los participantes en las Cohortes 1 y 2 pueden ocurrir simultáneamente. Los voluntarios sanos de 50 a 85 años de edad serán examinados entre el día -28 y el día -2, inclusive. Los participantes serán admitidos en el centro clínico el Día -1 y la dosificación de tinlarebant se realizará al día siguiente (Día 1). Todos los participantes serán dosificados en ayunas. Los participantes estarán confinados en el centro clínico desde el día 1 hasta el día 2 y se les dará de alta después de completar todas las muestras de sangre para PK y PD y otras evaluaciones programadas el día 2. Si los participantes experimentan AA clínicamente significativos (CS) durante el período de confinamiento, pueden permanecer en el centro clínico para observación adicional a discreción del investigador principal (PI). Las muestras de sangre para el análisis PK y PD se recolectarán antes de la dosis y en puntos de tiempo hasta 24 horas (Día 2) después de la dosis durante el período de confinamiento. Se requerirá que los participantes asistan a la clínica como pacientes ambulatorios los días 3, 4, 6 y 8 para evaluaciones de seguridad adicionales, muestras de sangre PK y PD. Luego, los participantes regresarán a las instalaciones clínicas para las evaluaciones finales de seguridad en el Día 15 de fin de estudio (EOS).

En caso de finalización anticipada del estudio antes de la visita EOS (Día 15), se solicitará a los participantes que asistan a la clínica para una visita de finalización anticipada (ET).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Nucleus Network

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

50 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Debe haber dado su consentimiento informado por escrito antes de llevar a cabo cualquier actividad relacionada con el estudio y debe poder comprender la naturaleza completa y el propósito del ensayo, incluidos los posibles riesgos y efectos adversos.
  2. Adulto masculino o femenino sano, o adulto masculino o femenino con una enfermedad o condición crónica estable de 50 a 85 años de edad, inclusive. Adultos con enfermedad o afección crónica estable incluye adultos sin diagnóstico nuevo, hospitalización o cambios en la medicación en los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio en el Día 1. Medicamentos concomitantes en curso asociados con la enfermedad o afección estable, incluidos los medicamentos de venta libre (OTC) y los suplementos herbales/vitamínicos que toman los voluntarios serán registrados y revisados ​​por el IP (o delegado) para determinar si el voluntario es apto para su inclusión en el estudio. Al realizar esta revisión, el PI (o delegado) debe considerar los Criterios de exclusión 11, 12, 13 y 14.
  3. El investigador considera que el voluntario tiene una salud estable.

Criterios clave de exclusión:

  1. Presencia de SC enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endocrina, inmunológica, dermatológica, neurológica, oncológica o psiquiátrica, o cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, pondría en peligro la seguridad del participante o la validez de los resultados del estudio.
  2. Tuvo una nueva enfermedad CS dentro de 1 mes antes de la visita de selección, con la excepción de una enfermedad gastrointestinal completamente resuelta al menos 14 días antes de la visita de selección, resfriados menores completamente resueltos (p. ej., solo síntomas de resfriado y gripe) que ocurrieron dentro de 1 mes antes de la visita de selección e infecciones de la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) completamente resueltas si se resolvieron al menos 14 días antes de la visita de selección y 30 días antes de la internación en el centro clínico.
  3. Antecedentes de hipertensión no controlada, enfermedad de las arterias coronarias o cualquier otra enfermedad cardiovascular importante.
  4. Antecedentes de diabetes no controlada. Las voluntarias con diabetes gestacional completamente resuelta serán elegibles para participar en el estudio.
  5. Antecedentes de pérdida inexplicable del conocimiento, epilepsia u otro trastorno convulsivo, o enfermedad cerebrovascular.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Ciencia básica
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Cohorte 1: 5 mg, en ayunas
Se administrará una dosis única (5 mg) de tinlarebant a cada participante del estudio el Día 1 del estudio.
Droga: Tinlarebant (LBS-008)
Se administrará una dosis única de Tinlarebant (LBS-008) a cada participante del estudio el Día 1 del estudio.
Comparador activo: Cohorte 2: 10 mg, en ayunas
Se administrará una dosis única (10 mg) de tinlarebant a cada participante del estudio el día 1 del estudio.
Droga: Tinlarebant (LBS-008)
Se administrará una dosis única de Tinlarebant (LBS-008) a cada participante del estudio el Día 1 del estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo con concentración cuantificable (AUC0-t)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo 0 extrapolada al infinito (AUC0-inf)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Tiempo de concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Semivida de eliminación terminal plasmática aparente (t1/2)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Constante de tasa de eliminación terminal (λz)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Aclaramiento corporal total aparente (CL/F)
Hasta 168 horas
Medir la farmacocinética (PK) de tinlarebant en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Volumen aparente de distribución (Vz/F)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Tiempo de niveles mínimos de RPB4 posdosis (Tmin)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Supresión máxima de RBP4 expresada como concentración mínima de RBP4 (Cmin)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Supresión máxima de RBP4 expresada como porcentaje (%) de la concentración inicial de RBP4 (C%bmin)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Nivel de RBP4 a las 12 horas como concentración (C12h)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Nivel de RBP4 a las 12 horas como porcentaje de la concentración inicial (C%b12h)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Nivel de RBP4 a las 24 horas como concentración (C24h)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Nivel de RBP4 a las 24 horas como porcentaje de la concentración inicial (C%b24h)
Hasta 168 horas
Medir las concentraciones de proteína de unión a retinol 4 (RBP4), un biomarcador farmacodinámico (PD), en plasma después de una dosis oral única en voluntarios sanos de 50 a 85 años
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Vida media para la recuperación de RBP4 a los niveles basales (PDt1/2)
Hasta 168 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Incidencia, tipo, gravedad y relación de EA/EA graves (SAE), incluidos los retiros debido a EA;
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las mediciones de signos vitales (presión arterial (PA) sistólica y diastólica)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las mediciones de signos vitales (frecuencia cardíaca (FC))
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las mediciones de signos vitales (frecuencia respiratoria)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las mediciones de signos vitales (temperatura corporal)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (intervalo RR)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (intervalo PR)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (anchura del QRS)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (intervalo QT)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (QTcB)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (QTcF)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las puntuaciones de agudeza visual
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Cambios desde el inicio en las puntuaciones de visión del color
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Evaluaciones de exámenes oculares (biomicroscopía con lámpara de hendidura)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Evaluaciones de examen ocular (oftalmoscopía dilatada)
Hasta 15 días
Investigar la seguridad y la tolerabilidad sistémica y ocular de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios adultos sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 15 días
Evaluaciones de exámenes oculares (presión intraocular)
Hasta 15 días

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medir la concentración de retinol, un biomarcador de la EP, en suero después de una dosis oral única de tinlarebant en voluntarios sanos de 50 a 85 años.
Periodo de tiempo: Hasta 168 horas
Se calculará la concentración de retinol sérico para cada participante
Hasta 168 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

RBP4 Pty Ltd

Colaboradores

Belite Bio, Inc

Investigadores

  • Investigador principal: Sam Francis, Nucleus Network - Melbourne

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

4 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

18 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

28 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

23 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LBS-008-CT06

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Después de completar el estudio, los datos pueden ser considerados para informar en una reunión científica o para su publicación en una revista científica. En estos casos, el patrocinador será responsable de estas actividades y trabajará con los investigadores para determinar cómo se escribe y edita el manuscrito, el número y orden de los autores, la publicación a la que se enviará y cualquier otro tema relacionado. El patrocinador tiene la autoridad de aprobación final de todos estos asuntos. Los datos son propiedad del patrocinador y no pueden ser publicados sin su autorización previa, pero los datos y cualquier publicación de los mismos no serán retenidos indebidamente.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Tinlarebant (LBS-008)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Oman

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir