Badanie farmakokinetyki i farmakodynamiki LBS-008 u zdrowych ochotników w wieku 50-85 lat

Jest to równoległe badanie fazy 1b z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) tinlarebantu podawanego w dawce doustnej zdrowym ochotnikom w wieku 50-85 lat. Tinlarebant (wcześniej nazywany LBS-008) jest opracowywany jako lek doustny w celu spowolnienia lub zatrzymania postępu suchego zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD) i młodzieńczego zwyrodnienia plamki żółtej, znanego jako choroba Stargardta (STGD). Nagromadzenie bisretinoidów lipofuscyny w siatkówce jest związane z kilkoma chorobami zwyrodnieniowymi siatkówki, w tym suchym AMD i STGD. Planuje się włączenie do 16 zdrowych ochotników w wieku 50-85 lat do 2 kohort (po 8 uczestników na kohortę). Uczestnicy otrzymają pojedynczą doustną dawkę tinlarebantu, 5 mg (kohorta 1) lub 10 mg (kohorta 2). Całkowity maksymalny czas trwania badania dla uczestników tego badania wynosi 45 dni, wliczając okna odwiedzin. Obejmuje to okres badań przesiewowych trwający do 27 dni (od dnia -28 do dnia -2), pobyt w placówce klinicznej przez 2 noce (od dnia -1 do dnia 2) oraz 5 wizyt ambulatoryjnych, w tym wizytę EOS lub dzień 15. Tinlarebant będzie podawany w postaci tabletek; pojedyncza tabletka tinlarebantu zawiera 5 mg IP. Uczestnicy Kohorty 1 otrzymają 1 tabletkę cynylarebantu (dawka 5 mg), a uczestnicy Kohorty 2 otrzymają 2 tabletki cynalarebantu (dawka 10 mg). Rejestracja i dawkowanie uczestników w kohortach 1 i 2 może odbywać się jednocześnie. Zdrowi ochotnicy w wieku 50-85 lat zostaną poddani badaniu przesiewowemu między dniem -28 a dniem -2 włącznie. Uczestnicy zostaną przyjęci do placówki klinicznej w dniu -1 z podaniem dawki tinlarebantu następnego dnia (dzień 1). Wszyscy uczestnicy otrzymają dawki na czczo. Uczestnicy będą przebywać w placówce klinicznej od dnia -1 do dnia 2 ze zwolnieniem po zakończeniu wszystkich pobrań próbek krwi PK i PD oraz innych zaplanowanych ocen w dniu 2. Jeśli uczestnicy doświadczą jakichkolwiek klinicznie istotnych (CS) AE w okresie izolacji, mogą pozostać w placówce klinicznej do dalszej obserwacji według uznania głównego badacza (PI). Próbki krwi do analizy PK i PD będą pobierane przed podaniem dawki iw punktach czasowych do 24 godzin (dzień 2) po podaniu dawki w okresie połogu. Uczestnicy będą zobowiązani do stawienia się w klinice jako pacjenci ambulatoryjni w dniach 3, 4, 6 i 8 w celu dalszej oceny bezpieczeństwa oraz pobrania krwi PK i PD. Następnie uczestnicy wrócą do placówki klinicznej w celu ostatecznej oceny bezpieczeństwa w 15. dniu badania (EOS).

W przypadku wcześniejszego zakończenia badania przed wizytą w EOS (dzień 15), uczestnicy zostaną poproszeni o przybycie do kliniki na wizytę w celu wcześniejszego zakończenia (ET).