Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Funktions- og billeddannelsesvurderinger for G1961E-associeret Stargardt-sygdom (FIRSTORBIT)

17. april 2025 opdateret af: University Hospital, Basel, Switzerland

Funktions- og billeddannelsesvurderinger for G1961E-associeret Stargardt-sygdom: Rangering af resultatmål som grundlag for interventionsforsøg

Nogle fænotyper af Stargardts sygdom er ret forskellige. Dette inkluderer fænotypen 'tyreøje makulopati' forbundet med den hyppige ABCA4 G1961E variant. I forventning om et behandlingsforsøg har denne naturhistoriske undersøgelse til formål at sammenligne funktionelle og strukturelle resultatmål systematisk.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
    • Basel-Stadt
      • Basel, Basel-Stadt, Schweiz, CH-4031
        • University Hospital Basel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil omfatte forsøgspersoner med G1961E-associeret Stargardt-sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med G1961E-associeret Stargardt sygdom
  • Defineret ved (1.) tilstedeværelsen af ​​to patogene ABCA4-varianter med mindst én ABCA4G1961E-variant, (2.) en Stargardt-sygdomsfænotype og (3.) fraværet af patogene varianter i PRPH2, PROM1 og ELOVL4

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Tidligere operationer (bortset fra anti-VEGF-injektioner, kataraktkirurgi, YAG laserkapsulotomi eller laserretinopeksi), der - ifølge efterforskerens vurdering - kan påvirke synsfunktionsvurderinger (f. hornhindetransplantation i undersøgelsesøjet)
  • Samtidige oftalmiske tilstande i undersøgelsesøjet, der (ifølge efterforskerens vurdering) kan bidrage til tab af syn, såsom klinisk signifikant opacificering af de okulære medier (hornhindedystrofier, katarakt), andre nethindesygdomme eller sygdom i synsnervehovedet og synet. vej (herunder amblyopi)
  • Planlagt større operation eller andre hændelser, der (ifølge efterforskerens vurdering) kunne hindre opfølgende undersøgelser (f.eks. knæudskiftning)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression af fotoreceptor ydre og indre segmenttab
Tidsramme: To år fra baseline
Ændringshastighed for det (kvadratrodstransformerede) EZ-tabsområde (i mm/år)
To år fra baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2022

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FIRSTORBIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner