Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af genterapi for seglcelleanæmi (SCD) ved anvendelse af autologe CD34+-celler transduceret ex vivo, der bærer et korrigeret globingen og en stilnende RNA. (DREPAMIR)

2. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En fase 1/2 åbent kohortestudie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af genteknologi til seglcelleanæmi (SCD) ved transplantation af en autolog CD34+-beriget cellefraktion, der indeholder autologe CD34+-celler transduceret ex vivo med den bifunktionelle βAS3m/miR7m lentiviralvektor, der udtrykker det terapeutiske beta-globin βAS3m og en mikro-RNA (miRNA), der specifikt målretter det endogene βS-globin mRNA.

Formålet med dette studie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af DREAM01, en genterapi for seglcelleanæmi (SCD). Terapien består i at transplantere autologe CD34+-celler, der er transduceret ex vivo med en bifunktionel lentiviral vektor, der udtrykker βAS3m-globin og en anti-βS-miRNA. Den har til formål at reducere eller eliminere vasookklusive hændelser og langvarige organskader hos patienter med svær SCD, der mangler en Human Leukocyte Antigen (HLA)-identisk donor fra en søskende.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Seglcelleanæmi er en arvelig sygdom forårsaget af en mutation i genet for beta-hæmoglobin, som er essentielt for ilttransporten ved røde blodlegemer. Denne genetiske mutation forårsager en deformation af de røde blodlegemer, der giver dem en halvmåneform (også kendt som en segl) og fører til deres massive ødelæggelse, hvilket resulterer i anæmi. Andre alvorlige konsekvenser er forbundet med denne sygdom, såsom tilbagevendende smertefulde obstruktive kriser, kendt som vaso-okklusive kriser (VOC), samt slagtilfælde, akutte respiratoriske syndromer (ARS) og flerorganskader. Alle disse komplikationer er forbundet med tilstopningen af kapillærer forårsaget af deformerede røde blodlegemer.

Behandlingen af sygdommen består af regelmæssige transfusioner af sunde røde blodlegemer og/eller specifik lægemiddelbehandling såsom hydroxyurea (HU). HU øger produktionen af fosterhæmoglobin, som kan forhindre deformationen af røde blodlegemer karakteristisk for seglcelleanæmi. Ved at reducere antallet af seglformede røde blodlegemer hjælper hydroxyurea med at reducere hyppigheden af smerteanfald og andre komplikationer forbundet med sygdommen. Under disse smertefulde anfald blokerer deformerede røde blodlegemer små blodkar, hvilket fører til intens smerte og organskader. Disse behandlinger hjælper med at forebygge risici forbundet med sygdommen, men medfører også transfusionsrelaterede risici (immunologisk respons, der kan forhindre den nødvendige transfusion).

Den eneste kurative behandling til dato er en knoglemarvstransplantation fra en kompatibel søskendedonor. Knoglemarv indeholder stamceller i stand til at producere blodlegemer (røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader) gennem en persons liv. Desværre er denne behandling kun tilgængelig for 25% af patienterne og er forbundet med betydelige immunologiske komplikationer forårsaget af de hvide blodlegemer til stede i transplantatet (transplantat-mod-vært-sygdom) eller risiko for afstødning (hvis delvist kompatibel donor). Formålet med denne undersøgelse er at behandle patienter med alvorlig seglcelleanæmi med en ny eksperimentel genterapibehandling. Dette er en ny terapeutisk tilgang for patienter uden en kompatibel donor, og patienterne vil blive fulgt i 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • Telefonnummer: +33 01 44 49 50 68
  • E-mail: m.cavazzana@aphp.fr

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 12 - 35 år
  • Accept af myelogram (knoglemarvsaspiration)
  • Diagnose af HbSS ved Hb-elektroforese og genetisk analyse for at analysere alfa-locus

  • Klinisk historie eller igangværende evidens for alvorlig seglcelleanæmi med EN ELLER flere af følgende kliniske komplikationer, der demonstrerer sygdomsalvor:

    • Mindst 3 vasookklusive kriser, der kræver indlæggelse, under hydroxyurea eller transfusion, inden for 2 år før indmeldelse
    • En alvorlig akut brystvægssyndrom (ACS) indlagt på intensiv afdeling
    • Mindst 2 episoder af ACS, inklusive en under HU.
    • Akut priapisme (mindst 2 episoder >3 timer i det foregående år eller i året før start på et regelmæssigt transfusionsprogram), ELLER stammerpriapisme ≥ 1 om ugen under seglcellebehandling (HU, transfusion eller åreladning).
    • Trikuspidal regurgitationshastighed >2,8 m/s ved hjerteekokardiografi uden pulmonal hypertension bekræftet af højre hjertekateterisering (mPAP><25 mmHg)
  • Fejlet hydroxyurea (HU)-behandling, ELLER Utilstrækkelig klinisk respons på HU, defineret som et af følgende resultater, mens man var på HU i mindst 3 måneder: 2 eller flere akutte seglsmertekriser, der kræver indlæggelse, behov for transfusion for at opretholde Hb >6,0 g/dL, en episode af ACS på trods af tilstrækkelige støttende plejeforanstaltninger
  • Karnovsky/Lansky præstationsscore ≥ 60 %
  • Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel metode til dobbeltbarriere prævention i mindst 12 måneder efter infusion (ud over 12 måneder efter forskerens skøn)
  • Procedure for indhentelse af samtykke (voksne, afhængige mindreårige, til at give deres samtykke)
  • Tilknytning til social sikring

Eksklusionskriterier:

  • Eksistens af en matchande søskendedonor
  • Baseret på myelogram, tilstedeværelsen af kromosomale (påvist ved karyotypering) eller molekylære abnormaliteter (påvist ved NGS) og vurderet farlige af Hemato-Onkologi-referenten og valideret under et specifikt multidisciplinært koordineret møde
  • Hematologisk evaluering: Leukopeni (WBC <3.000/µL) eller neutropeni (ANC <1.000/µL) eller trombocytopeni (thrombocyttal <100.000/µL) inden for 90 dage før mobilisering eller høst (ikke på grund af en erytraphereseprocedure eller mulig akut viral infektion)
  • PT/INR eller PTT >1,5 gange den øvre normale grænse (ULN) eller klinisk signifikant blødningsforstyrrelse
  • To alfadelektioner (risiko for alfa-thalassæmi efter genterapi)
  • Overfølsomhed over for de aktive stoffer i de administrerede lægemidler (plerixafor, busulfan, antiinflammatorisk terapi) eller over for et af deres hjælpestoffer
  • Patienter, der allerede er blevet behandlet med genterapi

Evalueringer inden for 6 måneder før screeningsbesøget:

  • ALT eller AST >3 gange ULN
  • Alvorlig lejeroverbelastning evalueret ved MRI (>15 mg Fe/g tørvægt eller >270 µmol Fe/g tørvægt) eller mistanke om levercirrose ved ultralyd eller elastometri eller CT-scanning eller MRI OG bekræftet ved histologi
  • Målt GFR <60 ml/min/1,73 m²
  • Hjerteevaluering: LVEF <40 % ved hjerteekokardiogram eller ved MUGA-scanning eller klinisk signifikante EKG-abnormaliteter
  • Slagtilfælde med signifikante CNS-eftervirkninger dvs. Rankin >2
  • Specifik seglcelleanæmi cerebral vaskulopati bekræftet ved MRA (magnetisk resonansangiografi) ELLER transkraniell dopplerultralyd med eller uden Moya-moya MED en indikation på kronisk transfusionsprogram (mål HbS<30 %)
  • Lungeinterstitielt infiltrat OG tvunget vitalkapacitet mindre end 70 % OG DLCO mindre end 60 % i stabil tilstand
  • Bekræftet pulmonal hypertension defineret ved en højre hjertekateterisering (PAPm >25 mmHg). Højre hjertekateterisering er påkrævet, hvis trikuspidal regurgitationshastighed >2,8 m/s ved hjerteekokardiografi ELLER >2,5 m/s med en abnorm Brain Natriuretic Peptide-dosering eller et betydeligt fald i transkutan Hb O2-mætning under 6-minutters gangtesten.
  • Seropositivitet for HIV (Human Immunodeficiency Virus), HCV (Hepatitis C Virus), HTLV-1 (Human T-Lymphotropic Virus) eller aktiv Hepatitis B Virus, eller aktiv infektion med CMV eller parvovirus B19, baseret på positiv blod-PCR.
  • Graviditet eller amning hos en kvinde efter fødslen
  • Enhver nuværende kræft eller tidligere historie med en ondartet sygdom, med undtagelse af kurativt behandlet ikke-melanom hudkræft
  • Nærmeste familiemedlem med et etableret eller mistænkt Familialt Kræftsyndrom
  • Diagnose af signifikant psykisk lidelse hos forsøgspersonen, der alvorligt kunne hindre evnen til at deltage i studiet
  • Patienter, der fejlede tidligere HSCT
  • Enhver klinisk signifikant aktiv infektion
  • Deltagelse i et andet klinisk studie med et undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage af screening
  • Enhver tilstand, baseret på medicinsk monitor og behandlende forskers perspektiv, som kan føre til øget sikkerhedsrisiko eller manglende evne til at overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DREPAMIR lægemiddelprodukt

DREAM01 er en genetisk modificeret celleterapiprodukt, der består af autologe CD34+ celler, der er transduceret ex vivo ved hjælp af den bifunktionelle βAS3m/mR7m lentiviralvektor, der udtrykker βAS3m-globinet og en mikro-RNA (miRNA), der specifikt målretter det endogene seglcelle βS-globingen.

Med eller uden forudgående administration af en antiinflammatorisk terapi i tilfælde af svær inflammation, der påvises i inklusionsfasen
Genetisk: DREAM01-lægemiddelprodukt
Hver patient vil modtage en enkelt IV-infusion af DREAM01, autologe CD34+ stamceller transduceret med βAS3m/miR7m lentiviral vektor
Medicin: antiinflammatorisk terapi
Patienten vil modtage antiinflammatorisk terapi, hvis det er nødvendigt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil-genvinding
Tidsramme: inden for 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Neutrofilgenopretning defineret som den første af tre på hinanden følgende dage med en ANC på > 500/µL
inden for 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Plateletgenopretning
Tidsramme: inden for de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Trombocyt-genopretning defineret som den første af tre på hinanden følgende dage med et trombocytantal på > 20.000/µL opretholdt uden trombocyt-transfusion i mindst syv dage
inden for de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
In vivo engraftment (neutrophiler og trombocytter)
Tidsramme: hver 3. måned mellem 3 til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
hematopoietisk rekonstitution efter intravenøs infusion af lægemiddelproduktet
hver 3. måned mellem 3 til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Bivirkning
Tidsramme: inden for de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Bivirkninger vil blive målt ved hjælp af CTCAE
inden for de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: inden for 100 dage efter IV-infusion af DREAM01
Transplantationsrelateret dødelighed
inden for 100 dage efter IV-infusion af DREAM01
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: inden for det første år efter IV-infusion af DREAM01
Dødelighed relateret til transplantation
inden for det første år efter IV-infusion af DREAM01
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Dødelighed
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Effektiviteten af DREAM01
Tidsramme: mellem 3 og 15 måneder efter IV infusion af DREAM01
fravær af vasookklusive hændelser (VOE) hos patienter, der er ophørt med transfusionsprogrammet og/eller hydroxyurea
mellem 3 og 15 måneder efter IV infusion af DREAM01
Effekt af antiinflammatorisk behandling
Tidsramme: inden for de 3 måneder efter administration af antiinflammatorisk behandling
Nedsættelse af HSPC-inflammation vurderet gennem en reduktion af scoren og/eller antallet af inflammatoriske signalveje (blandt de 6 etablerede signalveje) ved transkriptomanalyse på HSPC'er mellem inklusion og efter 3 måneders antiinflammatorisk behandling før infusion
inden for de 3 måneder efter administration af antiinflammatorisk behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig hyppighed af VOE
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Andel af forsøgspersoner med reduktion i den årlige hyppighed af VOE ved analysetidspunktet fra baseline med mindst 90% op til 24 måneder efter DREAM01-infusion
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Transfusionsbehov
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Antal transfusioner nødvendige
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i antal enheder af transfunderet RKC
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
ændring i antallet af enheder transfunderet RBC'er til SCD-relaterede indikationer over tid
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Procentdel af HbAS3
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Måling af HbAS3
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Procentdel af HbS
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Måling af Måling af HbS
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Kvantificering af transgenkopitallet (VCN)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Kvantificering af antallet af transgener (VCN) på lægemiddelstof ved frysekonserveringstidspunktet, på PBMC, sorterede T-CD3+ og sorterede NK-celler
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Rate of hæmolys
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Biologiske parametre, der afspejler hæmolyse: Total hæmoglobin, retikulocytter, laktatdehydrogenase LDH, cirkulerende erytroblaster, haptoglobin, frit plasmatisk hem, ikke-konjugeret bilirubin, erytropoietin EPO
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Forekomst af anæmi
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Biologiske parametre, der afspejler anæmi: Total hæmoglobin, retikulocytter, laktatdehydrogenase LDH, cirkulerende erytroblaster, haptoglobin, frit plasmatisk hem, ikke-konjugeret bilirubin, erytropoietin EPO
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i hjernens funktion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Forekomst af iskæmiske læsioner, vaskulær stenose, aneurisme vurderet ved hjælp af cervical doppler ultralyd og cerebral MR-scanning
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i hjernens funktion
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Forekomst af patologisk strømningsacceleration eller vaskulær stenose ved brug af karotis- og transkraniel Doppler-ultralyd
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i okulær funktion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Vurderet ved brug af fundusundersøgelse
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i okulær funktion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Vurderet ved hjælp af angiografi
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i hjertefunktionen
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
evalueret gennem elektrokardiografisk (EKG) vurdering
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i forekomsten af venstre ventrikel ejektionsfraktion [LVEF] højre og venstre atrium
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Forekomst af venstre ventrikulær ejektionsfraktion [LVEF], højre og venstre atrium, venstre vurderet ved hjertesonografi, hjertemagnetisk resonans (inklusive myokardie imaging), Doppler-ekkokardiografi og transtorakal ekkokardiografi
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i størrelsen af venstre ventrikel
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i størrelsen af venstre ventrikel vurderet ved hjælp af hjertesonografi, hjerte-MRI (herunder myokardieimaging), Doppler-ekokardiografi og transtorakal ekokardiografi
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i venstre ventrikels vægtykkelse
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i venstre ventrikels vægtykkelse vurderet ved hjertesonografi, hjerte-MRI (inklusive myokardieimaging), Doppler-ekkokardiografi og transtorakal ekkokardiografi
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i systolisk tryk i lungepulsåren [sPAP]
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i systolisk tryk i lungearterien [sPAP], vurderet ved hjælp af hjertesonografi, hjerte-MRI (inklusive myokardieimaging), Doppler-ekokardiografi og transtorakal ekokardiografi
Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i trikuspidal regurgitationshastighed [TRV]
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i trikuspidal regurgitationshastighed [TRV] vurderet ved hjælp af hjertescanningsultralyd, hjerte-MRI (inklusive myokardie-billeddannelse), Doppler-ekokardiografi og transtorakal ekokardiografi
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i E/A-forhold
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i E/A-forholdet vurderet ved hjælp af hjertesonografi, hjerte-MRI (inklusive myokardie-billeddannelse), Doppler-ekokardiografi og transtorakal ekokardiografi
Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i serum-elektrolytpanel
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i serumkreatinin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: I op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Nyrefunktion vurderet ved estimeret glomerulært filtrationsrate (eGFR) beregnet med CKD-EPI-ligningen
I op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i urinmikroalbumin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i proteinudskillelse
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i urinkreatinin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i kreatininclearance
Tidsramme: I op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
I op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i leverenzymet AST
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i leverenzym ALT
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i leverenzym GGT
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i leverenzymet ALP
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i total bilirubin
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i ukonjugeret (fri) bilirubin
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i leverfunktionen
Tidsramme: I op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Beskrivelse af levermorfologi vurderet gennem abdominal ultralyd
I op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i diffusionskapacitet for kulilte (DLCO)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i vital kapacitet (VC)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i residualvolumen (RV)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i FEV1/FVC-forhold (Tiffeneau-index)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændringer i knoglemetabolismen
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Vurderet ved osteodensitometri, osteoartikulær MR-scanning
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i muskelkraft
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Vurderet gennem fysisk kapacitetstestning
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Forekomst af jernoverbelastning
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Effektivitet
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Fertilitetsvurdering
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Sikkerhed
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Gåevne
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
6-minutters gangtest
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Hop
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Vertikalt hoppetest: Hoppehøjden vil blive registreret ved hjælp af videoanalyse-software. Gennemsnitshøjden af de 3 hop vil blive beregnet
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Kardiopulmonal kapacitet
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Kardiopulmonal belastningstest, ved hjælp af Cardio Pulmonary Exercise Test
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Fysisk evne
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Sporgeskema om fysisk evne, der anvender WHO's Global Physical Activity Questionnaire (GPAQ) (16 poster)
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Evaluering af livskvalitet: patientens helbred
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Medical Outcomes Study Short Form 36 SF-36. Short Form (36) Health Survey er en 36-spørgsmål, patientrapporteret undersøgelse af patientens helbred
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Kvalitetslivs vurdering: træthed
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale) FACIT-Fatigue er en 13-punkts selvrapporteringsskala, der vurderer træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktionsevne.
Op til de 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Evaluering af livskvalitet : fysisk, mental og social sundhed
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) er et sæt personcentrerede målinger, der evaluerer og overvåger fysisk, mental og social sundhed hos voksne og børn.
Op til 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Vurdering af helbredsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generiske Kerneskalaer PedsQL er et modulært system, der vurderer sundhedsrelateret livskvalitet hos raske og syge børn og unge. Det kombinerer generiske kerneskalaer og sygdomspecifikke moduler i ét målesystem.
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændringer i hjernefunktion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Beskrivelse af neuropsykologisk status ved hjælp af funktionel præstationstestning
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Ændring i leverfunktion
Tidsramme: Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Forekomst af fibrose og cirrose vurderet via leverelastografi
Op til de 24 måneder efter IV-infusion af DREAM01
Ændring i leverfunktion
Tidsramme: Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01
Forekomst af intrahepatisk jernaflejring vurderet ved lever-MR
Op til 24 måneder efter IV infusion af DREAM01

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

Efterforskere

  • Studieleder: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med DREAM01-lægemiddelprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner