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자가 CD34+ 세포를 이용한 유전자 치료제의 유효성 및 안전성 연구: 교정된 글로빈 유전자와 침묵 RNA를 운반하는 외체(Ex Vivo) 형질 도입법을 적용한 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 치료 (DREPAMIR)

2026년 3월 2일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

낫 모양 적혈구 빈혈증(SCD)의 유전자 치료 효과와 안전성을 평가하는 제 1/2 상 개방 코호트 연구: 치료용 베타-글로빈 βAS3m과 내인성 βS-글로빈 mRNA를 특이적으로 표적하는 마이크로RNA(miRNA)를 발현하는 이중 기능 βAS3m/miR7m 렌티바이러스 벡터로 외부에서 형질감염된 자가 CD34+ 세포를 함유하는 자가 CD34+ 농축 세포 분획의 이식을 통한

본 연구의 목적은 겸상 적혈구 빈혈증(SCD)에 대한 유전자 치료제 DREAM01의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 치료법은 βAS3m-글로빈과 항-βS miRNA를 발현하는 이중 기능 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질감염된 자가 CD34+ 세포를 이식하는 것으로 구성됩니다. 이는 인간 백혈구 항원(HLA)이 동일한 형제 공여자가 없는 중증 SCD 환자의 혈관 폐쇄 사건과 장기적 장기 손상을 감소시키거나 제거하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

겸상 적혈구 빈혈증은 적혈구의 산소 운반에 필수적인 베타 헤모글로빈 유전자 돌연변이로 인한 유전성 질환입니다. 이 유전적 돌연변이는 적혈구의 변형을 유발하여 초승달 모양(낫 모양이라고도 함)을 띠게 하고, 이로 인해 적혈구의 대량 파괴가 발생하여 빈혈을 초래합니다. 이 질환과 관련된 다른 심각한 결과로는 반복적인 통증성 폐색 위기(혈관 폐색 위기, VOC로 알려짐)뿐만 아니라 뇌졸중, 급성 호흡 증후군(ARS) 및 다기관 손상이 있습니다. 이러한 모든 합병증은 변형된 적혈구로 인한 모세혈관 폐색과 관련이 있습니다.

이 질환의 관리는 건강한 적혈구의 정기적 수혈 및/또는 하이드록시우레아(HU)와 같은 특정 약물 치료로 구성됩니다. HU는 태아 헤모글로빈 생산을 증가시켜 겸상 적혈구 빈혈증의 특징인 적혈구 변형을 예방할 수 있습니다. 낫 모양 적혈구의 수를 줄임으로써 하이드록시우레아는 통증 발작 및 질환과 관련된 기타 합병증의 빈도를 감소시키는 데 도움이 됩니다. 이러한 통증 발작 동안 변형된 적혈구는 작은 혈관을 막아 심한 통증과 장기 손상을 유발합니다. 이러한 치료는 질환과 관련된 위험을 예방하는 데 도움이 되지만, 수혈 관련 위험(필요한 수혈을 방해할 수 있는 면역학적 반응)도 수반합니다.

현재까지 유일한 치료법은 적합한 형제 기증자의 골수 이식입니다. 골수에는 개인의 일생 동안 혈액 세포(적혈구, 백혈구 및 혈소판)를 생성할 수 있는 줄기세포가 포함되어 있습니다. 불행히도 이 치료는 환자의 25%만 이용 가능하며, 이식편에 존재하는 백혈구로 인한 중대한 면역학적 합병증(이식편대숙주병) 또는 거부 반응 위험(부분적으로 적합한 기증자의 경우)과 관련이 있습니다. 본 연구의 목적은 중증 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 새로운 실험적 유전자 치료로 치료하는 것입니다. 이는 적합한 기증자가 없는 환자를 위한 새로운 치료 접근법이며, 환자는 2년간 추적 관찰될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • 전화번호: +33 01 44 49 50 68
  • 이메일: m.cavazzana@aphp.fr

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 나이 12 - 35세
  • 골수 흡인 검사(골수 천자) 수락
  • Hb 전기영동 및 알파 유전자좌 분석을 통한 유전자 분석으로 HbSS 진단

  • 중증 겸상 적혈구 빈혈의 임상적 병력 또는 지속적인 증거로서 다음 임상적 합병증 중 하나 이상으로 질병 중증도를 보여주는 경우:

    • 등록 전 2년 이내에 하이드록시우레아 또는 수혈 하에 입원이 필요한 적어도 3회 이상의 혈관 폐쇄 위기
    • 중환자실에 입원한 1회의 중증 급성 흉부 증후군(ACS)
    • 하이드록시우레아(HU) 하에 발생한 것을 포함하여 적어도 2회의 ACS 발작
    • 급성 음경 지속 발기증(정기 수혈 프로그램 시작 전 해 또는 그 전 해에 3시간 이상 지속된 적어도 2회의 발작), 또는 겸상 적혈구 치료(HU, 수혈 또는 정맥절제술) 하에 주당 ≥1회의 간헐적 음경 지속 발기증.
    • 심장 초음파에서 삼첨판 역류 속도 >2.8m/s로 우심 카테터 삽입으로 확인된 폐동맥 고혈압(mPAP<25mmHg) 없음
  • 하이드록시우레아(HU) 치료 실패, 또는 HU에 대한 부적절한 임상 반응(적어도 3개월간 HU 투여 중 다음 결과 중 하나 발생): 입원이 필요한 2회 이상의 급성 겸상 통증 위기, Hb >6.0g/dL 유지를 위한 수혈 필요, 적절한 지지 치료에도 불구하고 ACS 발작
  • Karnovsky/Lansky 수행 점수 ≥ 60%
  • 성적으로 활동적인 환자는 주입 후 적어도 12개월 동안(12개월 이후는 연구자의 재량에 따름) 허용 가능한 이중 장벽 피임법 사용에 동의해야 함
  • 동의 획득 절차(성인, 미성년자, 동의 제공)
  • 사회 보장 가입

제외 기준:

  • 일치하는 형제 자매 기증자의 존재
  • 골수 흡인 검사에 기초하여, 혈액종양학 전문의가 위험하다고 판단하고 특정 다학제 협의 회의에서 승인된 염색체적(핵형 분석으로 검출) 또는 분자적 이상(NGS로 검출)의 존재
  • 혈액학적 평가: 동원 또는 채취 전 90일 이내에 백혈구 감소증(WBC <3,000/µL) 또는 호중구 감소증(ANC <1,000/µL) 또는 혈소판 감소증(혈소판 수 <100,000/µL)(적혈구분리술 절차 또는 가능한 급성 바이러스 감염으로 인한 것이 아닌 경우)
  • PT/INR 또는 PTT >정상 상한치(ULN)의 1.5배 또는 임상적으로 유의한 출혈 장애
  • 두 개의 알파 유전자 결실(유전자 치료 후 알파 지중해빈혈 위험)
  • 투여 약물(플레릭사포르, 부설판, 항염증 치료)의 유효 성분 또는 그 부형제에 대한 과민증
  • 이전에 유전자 치료를 받은 환자

선별 방문 전 6개월 이내 평가:

  • ALT 또는 AST >ULN의 3배
  • MRI로 평가된 중증 간 철 과부하(>15mg Fe/g 건조 중량 또는 >270µmol Fe/g 건조 중량) 또는 초음파, 탄성 측정법, CT 스캔 또는 MRI에서 간경변 의심 및 조직학적으로 확인됨
  • 측정된 GFR <60ml/min/1.73 m²
  • 심장 평가: 심장 초음파 또는 MUGA 스캔으로 LVEF <40% 또는 임상적으로 유의한 ECG 이상
  • 중추 신경계 후유증이 유의한 뇌졸중, 즉 Rankin >2
  • MRA(자기공명 혈관조영술) 또는 경두개 도플러 초음파(모야모야 동반 또는 비동반)로 확인된 특이적 겸상 적혈구 질환 뇌혈관병증 및 만성 수혈 프로그램 적응증(HbS<30% 목표)
  • 간질 침윤 및 안정 상태에서 강제 폐활량 70% 미만 및 DLCO 60% 미만
  • 우심 카테터 삽입으로 정의된 확인된 폐동맥 고혈압(PAPm >25 mmHg). 심장 초음파에서 삼첨판 역류 속도 >2.8m/s 또는 >2.5m/s에 비정상적인 뇌 나트륨이뇨펩티드 농도 또는 6분 걷기 검사 중 경피적 Hb O2 포화도 중요 감소가 있는 경우 우심 카테터 삽입이 필요함.
  • 혈액 PCR 양성에 기초한 HIV(인간 면역결핍 바이러스), HCV(C형 간염 바이러스), HTLV-1(인간 T림프구 바이러스) 또는 활동성 B형 간염 바이러스 혈청양성, 또는 CMV 또는 파보바이러스 B19 활동성 감염.
  • 산후 여성의 임신 또는 수유
  • 현재 암 또는 이전 악성 질환 병력(완치된 비흑색종 피부암 제외)
  • 확립되거나 의심되는 가족성 암 증후군을 가진 직계 가족 구성원
  • 연구 참여 능력을 심각하게 저해할 수 있는 대상자의 유의한 정신 질환 진단
  • 이전 조혈모세포 이식(HSCT)에 실패한 환자
  • 임상적으로 유의한 활동성 감염
  • 선별 30일 이내에 연구용 약물을 사용한 다른 임상 연구 참여
  • 의료 모니터 및 치료 연구자의 관점에 기초하여 안전성 위험 증가 또는 연구 계획서 준수 불능을 초래할 수 있는 모든 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DREPAMIR 약물 제품

DREAM01은 βAS3m-글로빈 및 내인성 낫세포 βS-글로빈 유전자를 특이적으로 표적하는 micro-RNA(miRNA)를 발현하는 이중기능 βAS3m/mR7m 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 자가 CD34+ 세포로 구성된 유전자 변형 세포 치료제입니다.

포함 단계에서 심각한 염증이 감지된 경우 항염증 치료 사전 투여 유무
유전적: DREAM01 의약품
각 환자는 βAS3m/miR7m 렌티바이러스 벡터로 형질전환된 자가 CD34+ 줄기세포인 DREAM01의 단일 정맥 내 주입을 받게 됩니다
의약품: 항염증 치료
환자는 필요한 경우 항염증 치료를 받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 회복
기간: DREAM01의 정맥내 주입 후 24개월 이내
호중구 회복은 ANC가 500/µL 이상인 상태가 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
DREAM01의 정맥내 주입 후 24개월 이내
혈소판 회복
기간: DREAM01 정맥 주입 후 24개월 이내
혈소판 수가 > 20.000/µL로 유지되고, 혈소판 수혈 없이 최소 7일 동안 지속되는 연속 3일 중 첫째 날로 정의되는 혈소판 회복
DREAM01 정맥 주입 후 24개월 이내
체내 이식(호중구 및 혈소판)
기간: DREAM01 정맥 주입 후 3개월부터 24개월까지 매 3개월마다
약물 제품의 정맥 내 주입 후 조혈 재구성
DREAM01 정맥 주입 후 3개월부터 24개월까지 매 3개월마다
부작용
기간: DREAM01 정맥 주입 후 24개월 이내
CTCAE를 사용하여 이상사례를 측정합니다.
DREAM01 정맥 주입 후 24개월 이내
이식 관련 사망률 (TRM)
기간: DREAM01 정맥 주입 후 100일 이내에
이식 관련 사망률
DREAM01 정맥 주입 후 100일 이내에
이식 관련 사망률 (TRM)
기간: DREAM01 정맥 주입 후 첫 해 내에
이식 관련 사망률
DREAM01 정맥 주입 후 첫 해 내에
전체 사망률
기간: DREAM01 정맥 주입 후 24개월까지
사망률
DREAM01 정맥 주입 후 24개월까지
DREAM01의 효능
기간: DREAM01 정맥 주입 후 3개월에서 15개월 사이에
수혈 프로그램 및/또는 하이드록시우레아를 중단한 환자에서 혈관 폐쇄성 사건(VOE)의 부재
DREAM01 정맥 주입 후 3개월에서 15개월 사이에
항염증 요법의 효능
기간: 항염증 치료 투여 후 3개월 이내에
항염증 치료 주입 전, 항염증 치료 3개월 후와 등록 시점 사이에 수행한 HSPCs 전사체 분석을 통해 점수 및/또는 설정된 6가지 경로 중 염증 경로 수의 감소를 평가하여 HSPCs 염증의 감소를 측정
항염증 치료 투여 후 3개월 이내에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
VOE 연간 발생률
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
DREAM01 투여 후 24개월까지 분석 시점에서 기준선 대비 연간 VOE 발생률이 최소 90% 감소한 대상자의 비율
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
수혈 요구량
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
수혈 요구 횟수
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
수혈된 적혈구 단위 수 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
시간 경과에 따른 SCD 관련 적응증으로 수혈된 적혈구 단위 수 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
HbAS3의 백분율
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
HbAS3 측정
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
HbS 백분율
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
HbS 측정의 측정
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
트랜스진 복제수(VCN) 정량화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
동결보존 시점의 원료의약품, PBMC, 분리된 T-CD3+ 세포 및 분리된 NK 세포에서 형질전환 유전자 카피 수(VCN)의 정량
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
용혈 속도
기간: DREAM01의 정맥 내 주입 후 최대 24개월까지
용혈을 반영하는 생물학적 매개변수 : 총 헤모글로빈, 망상 적혈구, 젖산 탈수소효소 LDH, 순환 적아구, 합토글로빈, 혈장 유리 헴, 비접합 빌리루빈, 적혈구 생성 인자 EPO
DREAM01의 정맥 내 주입 후 최대 24개월까지
빈혈 발생률
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
빈혈을 반영하는 생물학적 매개변수 : 총 헤모글로빈, 망상적혈구, 젖산 탈수소효소 LDH, 순환 적아세포, 합토글로빈, 유리 혈장 헴, 비접합 빌리루빈, 에리스로포이에틴 EPO
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
뇌 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
경추 도플러 초음파 및 뇌 MRI를 사용하여 평가한 허혈성 병변, 혈관 협착, 동맥류의 발생
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
뇌 기능의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
경동맥 및 경두개 도플러 초음파를 이용한 병적 혈류 가속 또는 혈관 협착의 발생
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
안구 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
안저 검사를 이용하여 평가
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
눈 기능의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
혈관조영술을 이용하여 평가함
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
심장 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
전기심전도(ECG) 평가를 통해 평가된
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
좌심실 박출률 [LVEF] 우심방 및 좌심방 발생률 변화
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
좌심실 박출률 [LVEF], 우심방 및 좌심방, 좌심실은 심장 초음파, 심장 MRI(심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉 심초음파를 사용하여 평가됨
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
좌심실 크기의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
심장 초음파, 심장 MRI(심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉부 심초음파를 사용하여 평가된 좌심실 크기의 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
좌심실 벽 두께 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
심장 초음파, 심장 MRI(심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉부 심초음파를 사용하여 평가한 좌심실 벽 두께의 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
수축기 폐동맥압[sPAP]의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
심장 초음파, 심장 MRI (심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉 심초음파를 사용하여 평가한 수축기 폐동맥압 [sPAP]의 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
삼첨판 역류 속도 [TRV]의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
심장 초음파, 심장 MRI(심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉부 심초음파를 사용하여 평가한 삼첨판 역류 속도[TRV]의 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
E/A 비율의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
심초음파, 심장 MRI(심근 영상 포함), 도플러 심초음파 및 경흉부 심초음파를 사용하여 평가된 E/A 비율의 변화
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
혈청 전해질 패널 변화
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
혈청 크레아티닌 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
추정 사구체여과율(eGFR)의 변화
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
신기능은 CKD-EPI 공식을 사용하여 계산한 추정 사구체 여과율(eGFR)을 통해 평가됩니다
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
요중 미세알부민 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
단백질 배설 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
요중 크레아티닌 변화
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
크레아티닌 청소율의 변화
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
간 효소 AST 변화
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
간 효소 ALT 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
간 효소 GGT 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
간 효소 ALP의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
총 빌리루빈 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
비접합(유리) 빌리루빈의 변화
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
간 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
복부 초음파를 통해 평가된 간 형태에 대한 설명
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
일산화탄소 확산 능력(DLCO)의 변화
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
활성 용량(VC)의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
잔류 용적(RV) 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
FEV1/FVC 비율 변화(티페노 지수)
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
뼈 대사의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
골밀도 측정 및 골관절 MRI를 통해 평가됨
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
근육 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
신체 능력 테스트를 통해 평가됨
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
철 과부하 발생
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
효능
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월까지
생식 능력 평가
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
안전성
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
보행 능력
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
6분 보행 검사
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
점프
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
수직 점프 테스트 : 비디오 분석 소프트웨어를 사용하여 점프 높이를 기록합니다. 3회 점프의 평균 높이가 계산됩니다.
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
심폐 능력
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
Cardiopulmonary exercise test, using the Cardio Pulmonary Exercise Test
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
신체 능력
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
신체 능력 설문지, WHO에서 개발한 글로벌 신체 활동 설문지(GPAQ)(16개 항목) 사용
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
삶의 질 평가 : 환자 건강
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
의학적 결과 연구 단축형 36 SF-36. 단축형(36) 건강 설문지는 36개 항목으로 구성된 환자 보고식 건강 조사입니다.
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월
삶의 질 평가: 피로
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
FACIT-Fatigue(Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale) FACIT-Fatigue는 피로와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목의 자가 보고 척도입니다.
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
삶의 질 평가 : 신체적, 정신적, 사회적 건강
기간: DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
PROMIS(PROMIS® (환자 보고 결과 측정 정보 시스템))는 성인과 아동의 신체적, 정신적, 사회적 건강을 평가하고 모니터링하는 일련의 사람 중심 측정 도구입니다.
DREAM01의 정맥 주입 후 최대 24개월까지
건강 관련 삶의 질 평가
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales PedsQL은 건강한 아동 및 청소년과 질병을 가진 아동 및 청소년의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 모듈식 시스템입니다. 이 시스템은 일반 핵심 척도와 질병 특이적 모듈을 하나의 측정 시스템으로 통합합니다.
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
뇌 기능의 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
기능 수행 검사를 이용한 신경심리학적 상태의 설명
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월 동안
간 기능 변화
기간: DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
간 탄성도 검사를 통해 평가된 섬유화 및 간경변 발생
DREAM01 정맥주입 후 최대 24개월 동안
간 기능 변화
기간: DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지
간 MRI를 통한 간내 철 침착 발생률
DREAM01 정맥 주입 후 최대 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

협력자

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

수사관

  • 연구 책임자: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 2월 25일

기본 완료 (추정된)

2032년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 24일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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