Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej w przypadku anemii sierpowatej (SCD) z wykorzystaniem autologicznych komórek CD34+ transdukowanych ex vivo, przenoszących skorygowany gen globiny i RNA wyciszające. (DREPAMIR)

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Otwarte, kohortowe badanie fazy 1/2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej w anemii sierpowatej (SCD) poprzez przeszczepienie autologicznej frakcji komórkowej wzbogaconej w CD34+, zawierającej autologiczne komórki CD34+ transdukowane ex vivo przez bifunkcjonalny wektor lentiwirusowy βAS3m/miR7m, eksprymujący terapeutyczną beta-globinę βAS3m i mikro-RNA (miRNA) specyficznie celujące w endogenną mRNA βS-globiny.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej DREAM01 stosowanej w leczeniu anemii sierpowatej (SCD). Terapia polega na przeszczepieniu autologicznych komórek CD34+, które zostały transdukowane ex vivo z użyciem bifunkcjonalnego wektora lentiwirusowego eksprymującego βAS3m-globin i przeciwciało anty-βS miRNA. Celem terapii jest zmniejszenie lub wyeliminowanie epizodów naczyniowo-okluzyjnych oraz długotrwałego uszkodzenia narządów u pacjentów z ciężką postacią SCD, którzy nie mają zgodnego pod względem antygenów leukocytów ludzkich (HLA) dawcy rodzeństwa.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowata jest chorobą dziedziczną spowodowaną mutacją w genie beta hemoglobiny, niezbędnej do transportu tlenu przez czerwone krwinki. Ta mutacja genetyczna powoduje deformację czerwonych krwinek, nadając im kształt półksiężyca (znany również jako sierp) i prowadząc do ich masowego niszczenia, co skutkuje anemią. Z tą chorobą związane są inne poważne konsekwencje, takie jak nawracające bolesne kryzysy obturacyjne, znane jako kryzysy naczyniowo-okluzyjne (VOC), a także udary mózgu, ostre zespoły oddechowe (ARS) i uszkodzenia wielonarządowe. Wszystkie te powikłania są związane z niedrożnością naczyń włosowatych spowodowaną przez zdeformowane czerwone krwinki.

Postępowanie w chorobie polega na regularnych transfuzjach zdrowych czerwonych krwinek i/lub specyficznej terapii lekowej, takiej jak hydroksymocznik (HU). HU zwiększa produkcję hemoglobiny płodowej, która może zapobiec deformacji czerwonych krwinek charakterystycznej dla anemii sierpowatej. Zmniejszając liczbę czerwonych krwinek w kształcie sierpa, hydroksymocznik pomaga zmniejszyć częstotliwość bolesnych ataków i innych powikłań związanych z chorobą. Podczas tych bolesnych ataków zdeformowane czerwone krwinki blokują małe naczynia krwionośne, prowadząc do intensywnego bólu i uszkodzenia narządów. Te zabiegi pomagają zapobiegać ryzykom związanym z chorobą, ale także niosą ze sobą ryzyka związane z transfuzją (odpowiedź immunologiczna, która może uniemożliwić konieczną transfuzję).

Jedynym leczeniem przyczynowym do tej pory jest przeszczep szpiku kostnego od zgodnego dawcy rodzeństwa. Szpik kostny zawiera komórki macierzyste zdolne do produkcji komórek krwi (czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi) przez całe życie osoby. Niestety, to leczenie jest dostępne tylko dla 25% pacjentów i wiąże się z istotnymi powikłaniami immunologicznymi spowodowanymi przez białe krwinki obecne w przeszczepie (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi) lub ryzykiem odrzucenia (jeśli dawca jest częściowo zgodny). Celem tego badania jest leczenie pacjentów z ciężką anemią sierpowatą nową eksperymentalną terapią genową. Jest to nowe podejście terapeutyczne dla pacjentów bez zgodnego dawcy, a pacjenci będą obserwowani przez 2 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • Numer telefonu: +33 01 44 49 50 68
  • E-mail: m.cavazzana@aphp.fr

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 12–35 lat
  • Akceptacja mielogramu (punkcji szpiku kostnego)
  • Rozpoznanie HbSS na podstawie elektroforezy hemoglobiny i analizy genetycznej w celu zbadania locus alfa

  • Wywiad kliniczny lub aktualne dowody ciężkiej anemii sierpowatokrwinkowej z jednym LUB większą liczbą następujących powikłań klinicznych świadczących o ciężkości choroby:

    • Co najmniej 3 kryzysy naczyniowo-zatorowe wymagające hospitalizacji, w trakcie leczenia hydroksymocznikiem lub transfuzji, w ciągu 2 lat przed rejestracją
    • Jeden ciężki ostry zespół klatki piersiowej (ACS) hospitalizowany na oddziale intensywnej terapii
    • Co najmniej 2 epizody ACS, w tym jeden w trakcie leczenia HU.
    • Ostry priapizm (co najmniej 2 epizody >3h w poprzednim roku lub w roku przed rozpoczęciem regularnego programu transfuzji) LUB priapizm przerywany ≥1 w tygodniu w trakcie leczenia anemii sierpowatej (HU, transfuzja lub flebotomia).
    • Prędkość fali niedomykalności zastawki trójdzielnej >2,8 m/s w echokardiografii serca bez nadciśnienia płucnego potwierdzonego cewnikowaniem prawego serca (śr. ciśnienie tętnicy płucnej ><25 mmHg)
  • Niepowodzenie leczenia hydroksymocznikiem (HU) LUB niewystarczająca odpowiedź kliniczna na HU, zdefiniowana jako dowolny z następujących wyników podczas leczenia HU przez co najmniej 3 miesiące: 2 lub więcej ostrych kryzysów bólowych anemii sierpowatej wymagających hospitalizacji, konieczność transfuzji w celu utrzymania Hb >6,0 g/dL, epizod ACS pomimo odpowiednich środków wspomagających
  • Wskaźnik sprawności Karnofsky'ego/Lansky'ego ≥60%
  • Pacjenci aktywni seksualnie muszą być gotowi stosować akceptowalną metodę podwójnej bariery antykoncepcyjnej przez co najmniej 12 miesięcy po infuzji (po 12 miesiącach według uznania badacza)
  • Procedura uzyskania zgody (dorośli, małoletni zależni, na wyrażenie zgody)
  • Przynależność do ubezpieczenia społecznego

Kryteria wykluczenia:

  • Istnienie zgodnego dawcy rodzeństwa
  • Na podstawie mielogramu, obecność nieprawidłowości chromosomalnych (wykrytych kariotypowaniem) lub molekularnych (wykrytych NGS) uznanych za niebezpieczne przez referenta hemato-onkologicznego i zatwierdzonych podczas specjalnego wielodyscyplinarnego spotkania konsultacyjnego
  • Ocena hematologiczna: Leukopenia (WBC <3 000/µL) lub neutropenia (ANC <1 000/µL) lub małopłytkowość (liczba płytek <100 000/µL) w ciągu 90 dni przed mobilizacją lub pobraniem (nie spowodowane procedurą erytraferezy lub możliwą ostrą infekcją wirusową)
  • PT/INR lub PTT >1,5-krotności górnej granicy normy (ULN) lub klinicznie istotne zaburzenie krzepnięcia
  • Dwa delecje alfa (ryzyko alfa-talasemii po terapii genowej)
  • Nadwrażliwość na substancje czynne podawanych leków (plerixafor, busulfan, terapia przeciwzapalna) lub na którykolwiek z ich składników pomocniczych
  • Pacjenci wcześniej leczeni terapią genową

Oceny w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową:

  • ALT lub AST >3-krotność ULN
  • Cieżkie przeciążenie żelazem wątroby ocenione za pomocą MRI (>15 mg Fe/g suchej masy lub >270 µmol Fe/g suchej masy) lub podejrzenie marskości wątroby w badaniu ultrasonograficznym, elastometrii, tomografii komputerowej lub MRI I potwierdzone histologicznie
  • Zmierzony GFR <60 ml/min/1,73 m²
  • Ocena kardiologiczna: LVEF <40% w echokardiografii serca lub w badaniu MUGA lub klinicznie istotne nieprawidłowości w EKG
  • Udar z istotnymi następstwami OUN, tj. Rankin >2
  • Specyficzna naczyniopatia mózgowa w przebiegu anemii sierpowatej potwierdzona MRA (angiografia rezonansu magnetycznego) LUB ultrasonografią dopplerowską przezczaszkową z lub bez Moya-moya Z wskazaniem do programu przewlekłych transfuzji (cel HbS<30%)
  • Śródmiąższowe nacieki płucne ORAZ pojemność życiowa wymuszona mniejsza niż 70% ORAZ DLCO mniejsza niż 60% w stanie stabilnym
  • Potwierdzone nadciśnienie płucne zdefiniowane przez cewnikowanie prawego serca (śr. ciśnienie tętnicy płucnej >25 mmHg). Cewnikowanie prawego serca jest wymagane, jeśli prędkość fali niedomykalności zastawki trójdzielnej >2,8 m/s w echokardiografii serca LUB >2,5 m/s z nieprawidłowym stężeniem peptydu natriuretycznego typu B lub znacznym spadkiem przezskórnego nasycenia Hb O2 podczas 6-minutowego testu marszu.
  • Seropozytywność w kierunku HIV (wirusa niedoboru odporności człowieka), HCV (wirusa zapalenia wątroby typu C), HTLV-1 (ludzkiego wirusa limfotropowego komórek T) lub aktywnego wirusa zapalenia wątroby typu B, lub aktywna infekcja CMV lub parwowirusem B19, na podstawie pozytywnej PCR krwi.
  • Ciaża lub karmienie piersią u kobiety po porodzie
  • Jakakolwiek aktualna choroba nowotworowa lub wcześniejsza historia choroby złośliwej, z wyjątkiem radykalnie leczonego nieczerniakowego raka skóry
  • Bliski członek rodziny z ustalonym lub podejrzewanym zespołem nowotworowym rodzinnym
  • Rozpoznanie istotnego zaburzenia psychiatrycznego u badanej osoby, które mogłoby poważnie utrudnić zdolność do udziału w badaniu
  • Pacjenci, u których wcześniejsze przeszczepienie HSCT zakończyło się niepowodzeniem
  • Jakakolwiek klinicznie istotna aktywna infekcja
  • Udział w innym badaniu klinicznym z lekiem badawczym w ciągu 30 dni od badań przesiewowych
  • Jakikolwiek stan, według oceny monitora medycznego i leczącego badacza, który może prowadzić do zwiększonego ryzyka bezpieczeństwa lub niemożności przestrzegania protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DREPAMIR produkt leczniczy

DREAM01 to genetycznie zmodyfikowany produkt terapii komórkowej, który składa się z autologicznych komórek CD34+ transdukowanych ex vivo przez bifunkcjonalny wektor lentiwirusowy βAS3m/mR7m eksprymujący globinę βAS3m oraz mikroRNA (miRNA) specyficznie ukierunkowane na endogenny gen globiny sierpowatej βS.

Z lub bez wcześniejszego podania terapii przeciwzapalnej w przypadku ciężkiego stanu zapalnego wykrytego w fazie włączenia
Genetyczny: DREAM01 produkt leczniczy
Każdy pacjent otrzyma pojedynczą infuzję dożylną preparatu DREAM01, autologicznych komórek macierzystych CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym βAS3m/miR7m
Lek: terapia przeciwzapalna
Pacjent otrzyma terapię przeciwzapalną, jeśli będzie to konieczne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odzyskanie neutrofili
Ramy czasowe: w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Odzyskanie neutrofili zdefiniowane jako pierwszy z trzech kolejnych dni z ANC > 500/µL
w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Odzyskiwanie płytek krwi
Ramy czasowe: w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Odzyskanie płytek krwi zdefiniowane jako pierwszy z trzech kolejnych dni z liczbą płytek krwi > 20.000/µL utrzymywaną bez transfuzji płytek przez co najmniej siedem dni
w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
In vivo wszczepienie (neutrofile i płytki krwi)
Ramy czasowe: co 3 miesiące od 3 do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
rekonstytucja hematopoetyczna po dożylnym podaniu produktu leczniczego
co 3 miesiące od 3 do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zdarzenia niepożądane będą mierzone za pomocą CTCAE
w ciągu 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Śmiertelność związana z przeszczepem (TRM)
Ramy czasowe: w ciągu 100 dni po wlewie dożylnym DREAM01
Śmiertelność związana z przeszczepem
w ciągu 100 dni po wlewie dożylnym DREAM01
Śmiertelność związana z przeszczepem (TRM)
Ramy czasowe: w ciągu pierwszego roku po wlewie dożylnym DREAM01
Śmiertelność związana z przeszczepieniem
w ciągu pierwszego roku po wlewie dożylnym DREAM01
Śmiertelność z wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym podaniu DREAM01
Śmiertelność
Do 24 miesięcy po dożylnym podaniu DREAM01
Skuteczność DREAM01
Ramy czasowe: między 3 a 15 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
brak epizodów naczyniowo-okluzyjnych (VOE) u pacjentów, którzy przerwali program transfuzji i/lub leczenie hydroksymocznikiem
między 3 a 15 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Skuteczność terapii przeciwzapalnej
Ramy czasowe: w ciągu 3 miesięcy po podaniu terapii przeciwzapalnej
Zmniejszenie stanu zapalnego HSPC oceniane poprzez redukcję punktacji i/lub liczby szlaków zapalnych (spośród 6 ustalonych szlaków) za pomocą analizy transkryptomicznej HSPC pomiędzy włączeniem a po 3 miesiącach leczenia przeciwzapalnego przed infuzją
w ciągu 3 miesięcy po podaniu terapii przeciwzapalnej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość występowania epizodów bólowych (VOE)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie preparatu DREAM01
Proporcja pacjentów z redukcją rocznej częstości występowania epizodów żylnych (VOE) w czasie analizy w porównaniu z wartością wyjściową o co najmniej 90% do 24 miesięcy po infuzji DREAM01
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie preparatu DREAM01
Wymagana transfuzja
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Liczba wymaganych transfuzji
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana liczby jednostek przetoczonych krwinek czerwonych (RBC)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
zmiana liczby jednostek przetoczonych koncentratów krwinek czerwonych wskutek wskazań związanych z anemią sierpowatokrwinkową w czasie
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Procent HbAS3
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Miara HbAS3
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Procent HbS
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Miara Miary HbS
Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Ilościowe oznaczenie liczby kopii transgenu (VCN)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Ilościowe określenie liczby kopii transgenu (VCN) w substancji czynnej w momencie kriokonserwacji, w PBMC, posortowanych komórkach T-CD3+ i posortowanych komórkach NK
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Szybkość hemolizy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Parametry biologiczne odzwierciedlające hemolizę: całkowita hemoglobina, retikulocyty, dehydrogenaza mleczanowa LDH, krążące erytroblasty, haptoglobina, wolny hemy plazmatyczny, bilirubina niesprzężona, erytropoetyna EPO
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Częstość występowania anemii
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
Parametry biologiczne odzwierciedlające niedokrwistość: hemoglobina całkowita, retikulocyty, dehydrogenaza mleczanowa LDH, krążące erytroblasty, haptoglobina, wolny hem plazmatyczny, bilirubina niezwiązana, erytropoetyna EPO
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
Zmiany w funkcjonowaniu mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Występowanie zmian niedokrwiennych, zwężeń naczyniowych, tętniaków oceniane za pomocą szyjnego badania dopplerowskiego i rezonansu magnetycznego mózgu
Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Zmiany w funkcjonowaniu mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Występowanie patologicznego przyspieszenia przepływu lub zwężenia naczyniowego przy użyciu ultrasonografii dopplerowskiej tętnic szyjnych i przezczaszkowej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w funkcji oka
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Oceniane za pomocą badania dna oka
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w funkcji oka
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Oceniane przy użyciu angiografii
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w funkcji serca
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym podaniu preparatu DREAM01
oceniane za pomocą elektrokardiograficznej (EKG) oceny
Do 24 miesięcy po dożylnym podaniu preparatu DREAM01
Zmiany w występowaniu frakcji wyrzutowej lewej komory [LVEF] prawego i lewego przedsionka
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Występowanie frakcji wyrzutowej lewej komory [LVEF], przedsionków prawego i lewego, lewego, oceniane za pomocą ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w rozmiarze lewej komory
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w wielkości lewej komory oceniane za pomocą ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany grubości ściany lewej komory
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w grubości ściany lewej komory oceniane za pomocą ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w skurczowym ciśnieniu tętnicy płucnej [sPAP]
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w ciśnieniu skurczowym tętnicy płucnej [sPAP], oceniane przy użyciu ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany prędkości niedomykalności zastawki trójdzielnej [TRV]
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w prędkości niedomykalności zastawki trójdzielnej [TRV] oceniane za pomocą ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w stosunku E/A
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w stosunku E/A oceniane za pomocą ultrasonografii serca, rezonansu magnetycznego serca (w tym obrazowania mięśnia sercowego), echokardiografii dopplerowskiej i echokardiografii przezklatkowej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana w panelu elektrolitów surowicy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana szacunkowego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Funkcja nerek oceniana na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) obliczanego za pomocą równania CKD-EPI
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana mikroalbuminurii
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana w wydalaniu białka
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana stężenia kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w klirensie kreatyniny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana aktywności enzymu wątrobowego AST
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana aktywności enzymu wątrobowego ALT
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana enzymu wątrobowego GGT
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w enzymie wątrobowym ALP
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiana całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana stężenia niesprzężonej (wolnej) bilirubiny
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zmiany w funkcji wątroby
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Opis morfologii wątroby ocenianej za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana w dyfuzyjności dla tlenku węgla (DLCO)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana pojemności życiowej (VC)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana objętości zalegającej (RV)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Do 24 miesięcy po infuzji dożylnej DREAM01
Zmiana wskaźnika FEV1/FVC (wskaźnik Tiffeneau)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
Zmiany w metabolizmie kości
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Oceniane za pomocą osteodensytometrii, rezonansu magnetycznego kości i stawów
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w funkcji mięśni
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Oceniane poprzez testy wydolności fizycznej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Występowanie przeciążenia żelazem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Skuteczność
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Ocena płodności
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Bezpieczeństwo
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Zdolność chodzenia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
6-minutowy test marszu
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym preparatu DREAM01
Skok
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Test skoku pionowego: Wysokość skoku zostanie zarejestrowana przy użyciu oprogramowania do analizy wideo. Średnia wysokość z 3 skoków zostanie obliczona
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Wydolność krążeniowo-oddechowa
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Test wysiłkowy kardiopulmonalny, wykorzystujący Test Wysiłkowy Kardiopulmonalny
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zdolność fizyczna
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Kwestionariusz sprawności fizycznej, wykorzystujący Globalny kwestionariusz aktywności fizycznej (GPAQ) (16 pozycji) opracowany przez WHO
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Ocena jakości życia : zdrowie pacjenta
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Medical Outcomes Study Short Form 36 SF-36. Short Form (36) Health Survey to 36-punktowe, zgłaszane przez pacjenta badanie stanu zdrowia pacjenta
Do 24 miesięcy po dożylnym wlewie DREAM01
Ocena jakości życia : zmęczenie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
FACIT-Fatigue (Funkcjonalna Ocena Terapii Przewlekłych Chorób - Skala Zmęczenia) FACIT-Fatigue to 13-punktowa skala samoopisowa, która ocenia zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie.
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Ocena jakości życia: zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) to zestaw zorientowanych na osobę narzędzi pomiarowych, które oceniają i monitorują zdrowie fizyczne, psychiczne i społeczne u dorosłych i dzieci.
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Ocena Jakości Życia Związanej ze Zdrowiem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales PedsQL to modułowy system oceniający jakość życia związany ze zdrowiem u zdrowych i chorych dzieci oraz młodzieży.
Łączy on ogólne skale podstawowe i moduły specyficzne dla chorób w jeden system pomiarowy.
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiany w funkcjonowaniu mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Opis stanu neuropsychologicznego z zastosowaniem testów oceny funkcjonalnej
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana w funkcji wątroby
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Występowanie włóknienia i marskości oceniane za pomocą elastografii wątroby
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Zmiana funkcji wątroby
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01
Występowanie śródwątrobowego odkładania żelaza oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego wątroby
Do 24 miesięcy po wlewie dożylnym DREAM01

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na DREAM01 produkt leczniczy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj