Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Gentherapie für Sichelzellkrankheit (SCD) unter Verwendung autologer CD34+-Zellen, die ex vivo transduziert wurden, ein korrigiertes Globin-Gen und eine Silencing-RNA tragen. (DREPAMIR)

2. März 2026 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Eine Phase-1/2-Open-Label-Kohortenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie der Sichelzellkrankheit (SCD) durch Transplantation einer autologen CD34+-angereicherten Zellfraktion, die autologe CD34+-Zellen enthält, die ex vivo mit dem bifunktionalen Lentiviralen Vektor βAS3m/miR7m transduziert wurden, der das therapeutische Beta-Globin βAS3m und ein Mikro-RNA (miRNA) exprimiert, die spezifisch die endogene βS-Globin-mRNA anvisiert.

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von DREAM01, einer Gentherapie für Sichelzellenanämie (SCD), zu bewerten. Die Therapie besteht aus der Transplantation autologer CD34+ Zellen, die ex vivo mit einem bifunktionalen Lentivirus-Vektor transduziert wurden, der βAS3m-Globin und ein anti-βS miRNA exprimiert. Sie zielt darauf ab, vaso-okklusive Ereignisse und langfristige Organschäden bei schweren SCD-Patienten ohne HLA-identischen Geschwisterspender zu reduzieren oder zu beseitigen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Sichelzellanämie ist eine erbliche Erkrankung, die durch eine Mutation im Gen für Beta-Hämoglobin verursacht wird, das für den Sauerstofftransport durch rote Blutkörperchen essentiell ist. Diese genetische Mutation verursacht eine Verformung der roten Blutkörperchen, die ihnen eine sichelförmige Gestalt verleiht (auch als Sichel bekannt) und zu ihrer massiven Zerstörung führt, was zu Anämie führt. Andere schwerwiegende Folgen sind mit dieser Krankheit verbunden, wie wiederkehrende schmerzhafte obstruktive Krisen, bekannt als vaso-okklusive Krisen (VOC), sowie Schlaganfälle, akute respiratorische Syndrome (ARS) und Schäden an mehreren Organen. All diese Komplikationen hängen mit der Verstopfung von Kapillaren durch verformte rote Blutkörperchen zusammen.

Die Behandlung der Krankheit besteht aus regelmäßigen Transfusionen gesunder roter Blutkörperchen und/oder spezifischer medikamentöser Therapie wie Hydroxyharnstoff (HU). HU erhöht die Produktion von fetalem Hämoglobin, das die für Sichelzellenkrankheit charakteristische Verformung der roten Blutkörperchen verhindern kann. Durch die Verringerung der Anzahl sichelförmiger roter Blutkörperchen hilft Hydroxyharnstoff, die Häufigkeit schmerzhafter Anfälle und anderer mit der Krankheit verbundener Komplikationen zu reduzieren. Während dieser schmerzhaften Anfälle blockieren verformte rote Blutkörperchen kleine Blutgefäße, was zu starken Schmerzen und Organschäden führt. Diese Behandlungen helfen, die mit der Krankheit verbundenen Risiken zu verhindern, bergen aber auch transfusionsbedingte Risiken (immunologische Reaktion, die die notwendige Transfusion verhindern kann).

Die einzige kurative Behandlung bis heute ist eine Knochenmarktransplantation von einem kompatiblen Geschwisterspender. Knochenmark enthält Stammzellen, die im Laufe des Lebens eines Individuums Blutzellen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen) produzieren können. Leider ist diese Behandlung nur für 25 % der Patienten verfügbar und mit erheblichen immunologischen Komplikationen verbunden, die durch die weißen Blutkörperchen im Transplantat verursacht werden (Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung) oder dem Risiko einer Abstoßung (bei teilweise kompatiblem Spender). Das Ziel dieser Studie ist es, Patienten mit schwerer Sichelzellenkrankheit mit einer neuen experimentellen Gentherapie zu behandeln. Dies ist ein neuer therapeutischer Ansatz für Patienten ohne kompatiblen Spender, und die Patienten werden 2 Jahre lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • Telefonnummer: +33 01 44 49 50 68
  • E-Mail: m.cavazzana@aphp.fr

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 12 - 35 Jahre
  • Akzeptanz einer Myelogramm (Knochenmarkaspiration)
  • Diagnose von HbSS durch Hämoglobin-Elektrophorese und genetische Analyse zur Untersuchung des Alpha-Lokus

  • Klinische Vorgeschichte oder fortlaufender Nachweis einer schweren Sichelzellanämie mit EINER ODER mehreren der folgenden klinischen Komplikationen, die den Schweregrad der Erkrankung belegen:

    • Mindestens 3 vaso-okklusive Krisen, die einen Krankenhausaufenthalt unter Hydroxyharnstoff oder Transfusion innerhalb von 2 Jahren vor der Einschreibung erforderten
    • Ein schweres akutes Thoraxsyndrom (ACS) mit stationärer Behandlung auf der Intensivstation
    • Mindestens 2 Episoden von ACS, davon eine unter HU.
    • Akuter Priapismus (mindestens 2 Episoden >3h im vorangegangenen Jahr oder im Jahr vor Beginn eines regelmäßigen Transfusionsprogramms), ODER stotternder Priapismus ≥ 1 pro Woche unter Sichelzellbehandlung (HU, Transfusion oder Aderlass).
    • Trikuspidalregurgitationsgeschwindigkeit >2,8 m/s im Herz-Echokardiogramm ohne pulmonale Hypertonie, bestätigt durch Rechtsherzkatheterisierung (mPAP><25 mmHg)
  • Gescheiterte Hydroxyharnstoff (HU)-Therapie, ODER unzureichendes klinisches Ansprechen auf HU, definiert als eines der folgenden Ergebnisse während einer mindestens 3-monatigen HU-Behandlung: 2 oder mehr akute Sichelschmerzkrisen mit Krankenhausaufenthalt, Transfusionsbedarf zur Aufrechterhaltung von Hb >6,0 g/dL, eine ACS-Episode trotz angemessener unterstützender Maßnahmen
  • Karnofsky-/Lansky-Leistungsscore ≥ 60 %
  • Sexuell aktive Patienten müssen bereit sein, für mindestens 12 Monate nach der Infusion eine akzeptable Methode der doppelten Barrierenverhütung anzuwenden (über 12 Monate hinaus nach Ermessen des Prüfarztes)
  • Verfahren zur Einholung der Einwilligung (Erwachsene, abhängige Minderjährige, um ihre Zustimmung zu geben)
  • Sozialversicherungsmitgliedschaft

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein eines passenden Geschwisterspenders
  • Basierend auf dem Myelogramm, das Vorhandensein chromosomaler (durch Karyotypisierung festgestellt) oder molekularer Anomalien (durch NGS festgestellt) und als gefährlich eingestuft durch den Referenten für Hämatologie-Onkologie und validiert während eines spezifischen multidisziplinären Konzertgesprächs
  • Hämatologische Bewertung: Leukopenie (WBC <3.000/µL) oder Neutropenie (ANC <1.000/µL) oder Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <100.000/µL) innerhalb von 90 Tagen vor der Mobilisierung oder Entnahme (nicht aufgrund eines Erythraphereseverfahrens oder möglicher akuter Virusinfektion)
  • PT/INR oder PTT >1,5-fache der oberen Normgrenze (ULN) oder klinisch signifikante Blutungsstörung
  • Zwei Alpha-Deletionen (Risiko einer Alpha-Thalassämie nach Gentherapie)
  • Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe der verabreichten Medikamente (Plerixafor, Busulfan, antientzündliche Therapie) oder gegen einen ihrer Hilfsstoffe
  • Patienten, die bereits mit Gentherapie behandelt wurden

Bewertungen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch:

  • ALT oder AST >3-fache ULN
  • Schwere Lebereisenüberladung bewertet durch MRT (>15 mg Fe/g Trockengewicht oder >270 µmol Fe/g Trockengewicht) oder Leberzirrhose-Verdacht in Echographie oder Elastometrie oder CT oder MRT UND bestätigt durch Histologie
  • Gemessene GFR <60 ml/min/1,73 m²
  • Kardiologische Bewertung: LVEF <40 % im Herz-Echokardiogramm oder im MUGA-Scan oder klinisch signifikante EKG-Anomalien
  • Schlaganfall mit signifikanten ZNS-Folgeschäden, d. h. Rankin >2
  • Spezifische zerebrale Vaskulopathie bei Sichelzellerkrankung bestätigt durch MRA (Magnetresonanzangiographie) ODER transkraniellen Doppler-Ultraschall mit oder ohne Moyamoya MIT Indikation für ein chronisches Transfusionsprogramm (Ziel-HbS <30 %)
  • Lungeninterstitielle Infiltrate UND forcierte Vitalkapazität weniger als 70 % UND DLCO weniger als 60 % im Ruhezustand
  • Bestätigte pulmonale Hypertonie definiert durch Rechtsherzkatheterisierung (PAPm >25 mmHg). Rechtsherzkatheterisierung ist erforderlich, wenn die Trikuspidalregurgitationsgeschwindigkeit >2,8 m/s im Herz-Echokardiogramm ODER >2,5 m/s mit einer abnormalen Brain-Natriuretic-Peptid-Dosierung oder einem signifikanten Abfall der transkutanen Hb-O2-Sättigung während des 6-Minuten-Gehtests ist.
  • Seropositivität für HIV (Humanes Immundefizienzvirus), HCV (Hepatitis-C-Virus), HTLV-1 (Humanes T-Lymphotropes Virus) oder aktives Hepatitis-B-Virus oder aktive Infektion mit CMV oder Parvovirus B19, basierend auf positivem Blut-PCR.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer postpartalen Frau
  • Jede aktuelle Krebserkrankung oder frühere bösartige Erkrankung, mit Ausnahme von kurativ behandelten nicht-melanotischen Hautkrebsen
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem etablierten oder vermuteten familiären Krebs-Syndrom
  • Diagnose einer signifikanten psychiatrischen Störung des Probanden, die die Studienteilnahme ernsthaft behindern könnte
  • Patienten, bei denen eine frühere HSCT gescheitert ist
  • Jede klinisch signifikante aktive Infektion
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Jeder Zustand, der nach Einschätzung des medizinischen Monitors und des behandelnden Prüfarztes zu einem erhöhten Sicherheitsrisiko oder zur Unfähigkeit führen könnte, das Protokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DREPAMIR-Arzneimittelprodukt

DREAM01 ist ein genetisch modifiziertes Zelltherapeutikum, das aus autologen CD34+ Zellen besteht, die ex vivo mit dem bifunktionalen Lentiviralvektor βAS3m/mR7m transduziert wurden und das βAS3m-Globin sowie ein micro-RNA (miRNA) exprimieren, das spezifisch das endogene Sichelzellen-βS-Globin-Gen anvisiert.

Mit oder ohne vorherige Verabreichung einer entzündungshemmenden Therapie im Falle einer schweren Entzündung, die während der Einschlussphase festgestellt wurde
Genetisch: DREAM01-Arzneimittelprodukt
Jeder Patient erhält eine einzelne intravenöse Infusion von DREAM01, autologen CD34+-Stammzellen, die mit dem βAS3m/miR7m-Lentivirus-Vektor transduziert wurden
Arzneimittel: entzündungshemmende Therapie
Patient erhält bei Bedarf eine entzündungshemmende Therapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neutrophilen-Erholung
Zeitfenster: innerhalb der 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Neutrophilen-Rückgewinnung, definiert als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit einer ANC von > 500/µL
innerhalb der 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Thrombozytenregeneration
Zeitfenster: innerhalb der 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Thrombozytenrestitution definiert als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit einer Thrombozytenzahl von > 20.000/µL, die ohne Thrombozytentransfusion mindestens sieben Tage aufrechterhalten wird
innerhalb der 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
In-vivo-Transplantatannahme (Neutrophile und Thrombozyten)
Zeitfenster: alle 3 Monate zwischen 3 und 24 Monaten nach der IV-Infusion von DREAM01
hämatopoetische Rekonstitution nach intravenöser Infusion des Arzneimittels
alle 3 Monate zwischen 3 und 24 Monaten nach der IV-Infusion von DREAM01
Nebenwirkung
Zeitfenster: innerhalb der 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Nebenwirkungen werden mit CTCAE gemessen
innerhalb der 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Transplantat-assoziierte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: innerhalb von 100 Tagen nach der IV-Infusion von DREAM01
Transplantationsbedingte Mortalität
innerhalb von 100 Tagen nach der IV-Infusion von DREAM01
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: innerhalb des ersten Jahres nach der IV-Infusion von DREAM01
Transplantationsbedingte Mortalität
innerhalb des ersten Jahres nach der IV-Infusion von DREAM01
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Mortalität
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Wirksamkeit von DREAM01
Zeitfenster: zwischen 3 und 15 Monaten nach der IV-Infusion von DREAM01
Abwesenheit von vaso-okklusiven Ereignissen (VOE) bei Patienten, die das Transfusionsprogramm und/oder Hydroxyharnstoff abgesetzt haben
zwischen 3 und 15 Monaten nach der IV-Infusion von DREAM01
Wirksamkeit der entzündungshemmenden Therapie
Zeitfenster: innerhalb der 3 Monate nach Verabreichung einer entzündungshemmenden Therapie
Verringerung der HSPC-Entzündung bewertet durch eine Reduktion des Scores und/oder der Anzahl entzündlicher Signalwege (unter den 6 etablierten Signalwegen) durch Transkriptomanalyse an HSPCs zwischen Einschluss und nach 3 Monaten antientzündlicher Therapiebehandlung vor der Infusion
innerhalb der 3 Monate nach Verabreichung einer entzündungshemmenden Therapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Rate von VOE
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Anteil der Probanden mit einer Reduktion der jährlichen VOE-Rate zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert um mindestens 90 % bis zu 24 Monate nach DREAM01-Infusion
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Transfusionsbedarf
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Anzahl der Transfusionserfordernisse
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderung der Anzahl der transfundierten Erythrozytenkonzentrate
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderung der Anzahl der transfundierten Erythrozytenkonzentrat-Einheiten bei SCD-bezogenen Indikationen im Zeitverlauf
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Prozentsatz von HbAS3
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Messung von HbAS3
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Prozentsatz von HbS
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Messung der Messung von HbS
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Quantifizierung der Transgen-Kopienzahl (VCN)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Quantifizierung der Anzahl an Transgenkopien (VCN) im Wirkstoff zum Zeitpunkt der Kryokonservierung, in PBMC, sortierten T-CD3+-Zellen und sortierten NK-Zellen
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Rate der Hämolyse
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Biologische Parameter, die Hämolyse widerspiegeln: Gesamthämoglobin, Retikulozyten, Laktatdehydrogenase LDH, zirkulierende Erythroblasten, Haptoglobin, freies plasmatisches Häm, nicht konjugiertes Bilirubin, Erythropoietin EPO
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Rate der Anämie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Biologische Parameter, die Anämie widerspiegeln: Gesamthämoglobin, Retikulozyten, Laktatdehydrogenase LDH, zirkulierende Erythroblasten, Haptoglobin, freies plasmatisches Häm, nicht konjugiertes Bilirubin, Erythropoetin EPO
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Gehirnfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Auftreten von ischämischen Läsionen, Gefäßstenosen, Aneurysmen bewertet mittels zervikaler Doppler-Sonographie und zerebraler MRT
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Gehirnfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Auftreten pathologischer Flussbeschleunigung oder Gefäßstenose mittels Karotis- und transkranieller Doppler-Sonographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderungen der Augenfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Beurteilt mittels Fundusuntersuchung
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Augenfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bewertet mittels Angiographie
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Herzfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
durch elektrokardiographische (EKG) Beurteilung bewertet
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderungen im Auftreten der linksventrikulären Ejektionsfraktion [LVEF] rechts und links atrial
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Auftreten der linksventrikulären Ejektionsfraktion [LVEF], des rechten und linken Vorhofs, links, bewertet mittels Herzultraschall, Herz-MRT (einschließlich Myokardbildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen der linksventrikulären Größe
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen der Größe des linken Ventrikels, bewertet mittels Herzultraschall, kardialer MRT (einschließlich Myokard-Bildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen der Wanddicke des linken Ventrikels
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Wanddicke des linken Ventrikels, bewertet mittels Herzultraschall, kardialer MRT (einschließlich Myokardbildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderungen des systolischen Pulmonalarteriendrucks [sPAP]
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderungen des systolischen Pulmonalarteriendrucks [sPAP], bewertet mittels Kardio-Ultraschall, kardialer MRT (einschließlich Myokardbildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen der Trikuspidalinsuffizienz-Geschwindigkeit [TRV]
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderungen der Trikuspidalinsuffizienz-Geschwindigkeit [TRV], bewertet mittels Herzultraschall, Herz-MRT (einschließlich Myokardbildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen im E/A-Verhältnis
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen des E/A-Verhältnisses, bewertet mittels Kardio-Ultraschall, Kardio-MRT (einschließlich Myokardbildgebung), Doppler-Echokardiographie und transthorakaler Echokardiographie
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderung im Serum-Elektrolyt-Panel
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach IV-Infusion von DREAM01
Veränderung des Serumkreatinins
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Nierenfunktion bewertet durch geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) berechnet mit der CKD-EPI-Gleichung
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderung des Urin-Mikroalbumins
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderung der Proteinexkretion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderung des Kreatinins im Urin
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Kreatinin-Clearance
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderung des Leberenzyms AST
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderung des Leberenzyms ALT
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderung des Leberenzyms GGT
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen des Leberenzyms ALP
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderung des Gesamtbilirubins
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderung von unkonjugiertem (freiem) Bilirubin
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Leberfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Beschreibung der hepatischen Morphologie, beurteilt durch abdominalen Ultraschall
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderung der Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Änderung der Vitalkapazität (VC)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Änderung des Residualvolumens (RV)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderung des FEV1/FVC-Verhältnisses (Tiffeneau-Index)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen im Knochenstoffwechsel
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Durch Osteodensitometrie, osteoartikuläre MRT bewertet
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderungen der Muskelfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Durch Testung der körperlichen Leistungsfähigkeit bewertet
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Auftreten von Eisenüberladung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Wirksamkeit
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Fruchtbarkeitsuntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Sicherheit
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Gehfähigkeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
6-Minuten-Gehtest
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Springen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Vertikalsprungtest: Die Sprunghöhe wird mit Videoanalysesoftware aufgezeichnet. Die durchschnittliche Höhe der 3 Sprünge wird berechnet.
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Kardiopulmonale Leistungsfähigkeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Kardiopulmonale Belastungsuntersuchung, unter Verwendung des Kardiopulmonalen Belastungstests
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Körperliche Fähigkeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Fragebogen zur körperlichen Leistungsfähigkeit unter Verwendung des Global Physical Activity Questionnaire (GPAQ) (16 Items), entwickelt von der WHO
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Lebensqualitätsbewertung : Patientengesundheit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Medical Outcomes Study Short Form 36 SF-36. Der Short Form (36) Health Survey ist ein 36-Punkte, patientenberichteter Fragebogen zur Patienten-Gesundheit
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Lebensqualitätsbewertung: Ermüdung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale) FACIT-Fatigue ist eine 13-Punkte-Selbstauskunftsskala, die Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bewertet.
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Bewertung der Lebensqualität: körperliche, geistige und soziale Gesundheit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) ist eine Reihe von personenzentrierten Messinstrumenten, die die körperliche, geistige und soziale Gesundheit bei Erwachsenen und Kindern bewerten und überwachen.
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Gesundheitsbezogene Lebensqualitätsbewertung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales PedsQL ist ein modulares System, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei gesunden und kranken Kindern und Jugendlichen bewertet. Es kombiniert generische Kernskalen und krankheitsspezifische Module zu einem Messsystem.
Bis zu 24 Monate nach der intravenösen Infusion von DREAM01
Veränderungen der Gehirnfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Beschreibung des neuropsychologischen Status mithilfe von Funktionsleistungstests
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderung der Leberfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Auftreten von Fibrose und Zirrhose bewertet durch Leberelastographie
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Veränderung der Leberfunktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01
Vorkommen intrahepatischer Eiseneinlagerungen bewertet mittels Leber-MRT
Bis zu 24 Monate nach der IV-Infusion von DREAM01

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

Ermittler

  • Studienleiter: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur DREAM01-Arzneimittelprodukt

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahrain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren