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Studio sull'Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica per l'Anemia Falciforme (SCD) Utilizzando Cellule CD34+ Autologhe Trasdotte ex Vivo, Portatrici di un Gene Globina Corretto e di un RNA Silenziante. (DREPAMIR)

2 marzo 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Uno Studio di Coorte in Aperto di Fase 1/2 per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza della Terapia Genica per la Drepanocitosi (SCD) mediante il Trapianto di una Frazione Cellulare Arricchita di CD34+ Autologa che Contiene Cellule CD34+ Autologhe Trasdotte ex Vivo dal Vettore Lentivirale Bifunzionale βAS3m/miR7m che Esprime la Beta-globina Terapeutica βAS3m e un Micro-RNA (miRNA) che Mira Specificamente all'mRNA Endogeno della βS-globina.

Lo scopo di questo studio è valutare la Sicurezza e l'Efficacia di DREAM01, una terapia genica per la Drepanocitosi (SCD). La terapia consiste nel trapiantare cellule autologhe CD34+ trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale bifunzionale che esprime βAS3m-globina e un miRNA anti-βS. Mira a ridurre o eliminare gli eventi vaso-occlusivi e il danno d'organo a lungo termine in pazienti con SCD grave privi di un donatore di fratello con Antigene Leucocitario Umano (HLA) identico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme è una malattia ereditaria causata da una mutazione nel gene della beta emoglobina, essenziale per il trasporto di ossigeno da parte dei globuli rossi. Questa mutazione genetica provoca una deformazione dei globuli rossi, conferendo loro una forma a mezzaluna (nota anche come falce) e portando alla loro massiccia distruzione, con conseguente anemia. Altre gravi conseguenze sono legate a questa malattia, come crisi dolorose ostruttive ricorrenti, note come crisi vaso-occlusive (VOC), nonché ictus, sindromi respiratorie acute (ARS) e danni multi-organo. Tutte queste complicazioni sono legate all'ostruzione dei capillari causata dai globuli rossi deformati.

La gestione della malattia consiste in trasfusioni regolari di globuli rossi sani e/o una terapia farmacologica specifica come l'idrossiurea (HU). L'HU aumenta la produzione di emoglobina fetale, che può prevenire la deformazione dei globuli rossi caratteristica dell'anemia falciforme. Riducendo il numero di globuli rossi a forma di falce, l'idrossiurea aiuta a ridurre la frequenza degli attacchi dolorosi e altre complicazioni associate alla malattia. Durante questi attacchi dolorosi, i globuli rossi deformati bloccano i piccoli vasi sanguigni, portando a dolore intenso e danni agli organi. Questi trattamenti aiutano a prevenire i rischi associati alla malattia, ma comportano anche rischi legati alle trasfusioni (risposta immunologica che può impedire la trasfusione necessaria).

L'unico trattamento curativo ad oggi è il trapianto di midollo osseo da un donatore compatibile (fratello/sorella). Il midollo osseo contiene cellule staminali in grado di produrre cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) per tutta la vita di un individuo. Sfortunatamente, questo trattamento è disponibile solo per il 25% dei pazienti ed è associato a significative complicazioni immunologiche causate dai globuli bianchi presenti nell'innesto (malattia del trapianto contro l'ospite) o al rischio di rigetto (se donatore parzialmente compatibile). L'obiettivo di questo studio è trattare pazienti con anemia falciforme grave con un nuovo trattamento sperimentale di terapia genica. Questo è un nuovo approccio terapeutico per pazienti senza un donatore compatibile, e i pazienti saranno seguiti per 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • Numero di telefono: +33 01 44 49 50 68
  • Email: m.cavazzana@aphp.fr

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età 12 - 35 anni
  • Accettazione del mielogramma (aspirato midollare)
  • Diagnosi di HbSS mediante elettroforesi dell'emoglobina e analisi genetica per valutare il locus alfa

  • Storia clinica o evidenza in corso di anemia falciforme grave con una O più delle seguenti complicanze cliniche che dimostrino la gravità della malattia:

    • Almeno 3 crisi vaso-occlusive che hanno richiesto ospedalizzazione, sotto idrossiurea o trasfusione, entro 2 anni prima dell'arruolamento
    • Una sindrome toracica acuta (ACS) grave ospedalizzata in terapia intensiva
    • Almeno 2 episodi di ACS, incluso uno sotto HU.
    • Priapismo acuto (almeno 2 episodi >3h nell'anno precedente o nell'anno precedente all'inizio di un programma di trasfusione regolare), O priapismo intermittente ≥ 1 a settimana sotto trattamento per anemia falciforme (HU, trasfusione o flebotomia).
    • Velocità di rigurgito tricuspidale >2,8 m/s all'ecocardiogramma cardiaco senza ipertensione polmonare confermata da cateterismo cardiaco destro (PAPm≤25 mmHg)
  • Fallimento della terapia con idrossiurea (HU), O Risposta clinica inadeguata all'HU, definita come uno qualsiasi dei seguenti esiti, mentre in terapia con HU per almeno 3 mesi: 2 o più crisi dolorose acute da anemia falciforme che richiedono ospedalizzazione, necessità di trasfusione per mantenere Hb >6,0 g/dL, un episodio di ACS nonostante adeguate misure di supporto
  • Punteggio di performance Karnovsky/Lansky ≥ 60%
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo a doppia barriera accettabile per almeno 12 mesi dopo l'infusione (oltre 12 mesi a discrezione dello sperimentatore)
  • Procedura per ottenere il consenso (adulti, minori dipendenti, per dare il loro consenso)
  • Affiliazione alla sicurezza sociale

Criteri di esclusione:

  • Esistenza di un donatore fratello compatibile
  • In base al mielogramma, presenza di anomalie cromosomiche (rilevate dal cariotipo) o molecolari (rilevate da NGS) e ritenute pericolose dal referente emato-oncologico e validate durante una riunione multidisciplinare concertata specifica
  • Valutazione ematologica: Leucopenia (WBC <3.000/µL) o neutropenia (ANC <1.000/µL) o trombocitopenia (conta piastrinica <100.000/µL) entro 90 giorni prima della mobilizzazione o raccolta (non dovuta a procedura di eritraferesi o possibile infezione virale acuta)
  • PT/INR o PTT >1,5 volte il limite superiore del normale (ULN) o disturbo emorragico clinicamente significativo
  • Due delezioni alfa (rischio di alfa-talassemia dopo terapia genica)
  • Ipersensibilità ai principi attivi dei farmaci somministrati (plerixafor, busulfano, terapia antinfiammatoria) o a uno qualsiasi dei loro eccipienti
  • Pazienti già trattati con terapia genica

Valutazioni entro 6 mesi prima della visita di screening:

  • ALT o AST >3 volte ULN
  • Sovraccarico di ferro epatico grave valutato con risonanza magnetica (>15 mg Fe/g di peso secco o >270 µmol Fe/g di peso secco) o sospetto di cirrosi epatica all'ecografia o all'elastometria o alla TC o alla risonanza magnetica E confermato dall'istologia
  • GFR misurato <60 ml/min/1,73 m²
  • Valutazione cardiaca: Frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% all'ecocardiogramma cardiaco o alla scansione MUGA o anomalie ECG clinicamente significative
  • Ictus con significative sequele del SNC, cioè Rankin >2
  • Vasculopatia cerebrale specifica da anemia falciforme confermata da angio-risonanza magnetica (ARM) O ecografia Doppler transcranica con o senza Moya-moya CON indicazione di programma di trasfusione cronica (HbS target <30%)
  • Infiltrato interstiziale polmonare E Capacità vitale forzata inferiore al 70% E DLCO inferiore al 60% in condizioni stabili
  • Ipertensione polmonare confermata definita da cateterismo cardiaco destro (PAPm >25 mmHg). Il cateterismo cardiaco destro è richiesto se la velocità di rigurgito tricuspidale >2,8 m/s all'ecocardiogramma cardiaco O >2,5 m/s con un dosaggio anormale del peptide natriuretico cerebrale o una diminuzione importante della saturazione transcutanea di O2 durante il test del cammino di 6 minuti.
  • Sieropositività per HIV (Virus dell'Immunodeficienza Umana), HCV (Virus dell'Epatite C), HTLV-1 (Virus Linfotropico T Umano), o virus dell'epatite B attivo, o infezione attiva da CMV o parvovirus B19, basata su PCR ematica positiva.
  • Gravidanza o allattamento in una donna postpartum
  • Qualsiasi cancro attuale o precedente storia di malattia maligna, con l'eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma trattato con intento curativo
  • Membro della famiglia immediato con una sindrome tumorale familiare accertata o sospetta
  • Diagnosi di disturbo psichiatrico significativo del soggetto che potrebbe seriamente ostacolare la capacità di partecipare allo studio
  • Pazienti che hanno fallito un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
  • Qualsiasi infezione attiva clinicamente significativa
  • Partecipazione a un altro studio clinico con un farmaco sperimentale entro 30 giorni dallo screening
  • Qualsiasi condizione, basata sulla prospettiva del monitor medico e dello sperimentatore curante, che possa comportare un aumento del rischio per la sicurezza o l'incapacità di rispettare il protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DREPAMIR farmaco

DREAM01 è un prodotto terapeutico cellulare geneticamente modificato costituito da cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo mediante il vettore lentivirale bifunzionale βAS3m/mR7m, che esprime la globina βAS3m e un micro-RNA (miRNA) mirato specificamente al gene endogeno della globina βS falciforme.

Con o senza somministrazione preventiva di una terapia antinfiammatoria in caso di infiammazione grave rilevata nella fase di inclusione
Genetico: prodotto farmaceutico DREAM01
Ogni paziente riceverà una singola infusione endovenosa di DREAM01, cellule staminali CD34+ autologhe trasdotte con vettore lentivirale βAS3m/miR7m
Droga: terapia anti-infiammatoria
Il paziente riceverà una terapia antinfiammatoria se necessario

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ripristino dei neutrofili
Lasso di tempo: entro i 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Recupero dei neutrofili definito come il primo di tre giorni consecutivi con ANC > 500/µL
entro i 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Recupero piastrinico
Lasso di tempo: entro i 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Recupero piastrinico definito come il primo di tre giorni consecutivi con una conta piastrinica > 20.000/µL mantenuta senza trasfusione di piastrine per almeno sette giorni
entro i 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Innesto in vivo (neutrofili e piastrine)
Lasso di tempo: ogni 3 mesi tra i 3 e i 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
ricostituzione ematopoietica dopo infusione endovenosa del prodotto farmaceutico
ogni 3 mesi tra i 3 e i 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Evento avverso
Lasso di tempo: entro i 24 mesi successivi all’infusione endovenosa di DREAM01
Gli eventi avversi saranno misurati utilizzando il CTCAE
entro i 24 mesi successivi all’infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: entro 100 giorni dalla somministrazione per infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità correlata al trapianto
entro 100 giorni dalla somministrazione per infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: entro il primo anno successivo all’infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità correlata al trapianto
entro il primo anno successivo all’infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Mortalità
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Efficacia di DREAM01
Lasso di tempo: tra 3 e 15 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
assenza di eventi vaso-occlusivi (VOE) in pazienti che hanno interrotto il programma trasfusionale e/o l'idrossiurea
tra 3 e 15 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Efficacia della terapia antinfiammatoria
Lasso di tempo: nei 3 mesi successivi alla somministrazione della terapia antinfiammatoria
Riduzione dell'infiammazione delle HSPC valutata attraverso una diminuzione del punteggio e/o del numero di pathway infiammatori (tra i 6 pathway stabiliti) mediante analisi trascrittomica sulle HSPC tra l'inclusione e dopo 3 mesi di trattamento con terapia antinfiammatoria prima dell'infusione
nei 3 mesi successivi alla somministrazione della terapia antinfiammatoria

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di VOE
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Proporzione di soggetti con riduzione del tasso annualizzato di VOE al momento dell'analisi rispetto al basale di almeno il 90% fino a 24 mesi dopo l'infusione di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Requisito di trasfusione
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Numero di trasfusioni richieste
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione del numero di unità di globuli rossi trasfuse
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
variazione nel numero di unità di globuli rossi trasfuse per indicazioni correlate alla SCD nel tempo
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Percentuale di HbAS3
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Misura dell'HbAS3
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Percentuale di HbS
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Misurazione della HbS
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Quantificazione del numero di copie del transgene (VCN)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Quantificazione del numero di copie del transgene (VCN) sulla sostanza farmaceutica al momento della crioconservazione, sulle PBMC, sui linfociti T-CD3+ selezionati e sulle cellule NK selezionate
Fino a 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Tasso di emolisi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Parametri biologici che riflettono l'emolisi: Emoglobina totale, Reticolociti, lattato deidrogenasi LDH, eritroblasti circolanti, aptoglobina, eme plasmatico libero, bilirubina non coniugata, eritropoietina EPO
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Tasso di anemia
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Parametri biologici che riflettono l'anemia: Emoglobina totale, Reticolociti, lattato deidrogenasi LDH, eritroblasti circolanti, aptoglobina, eme plasmatico libero, bilirubina non coniugata, eritropoietina EPO
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione cerebrale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza di lesioni ischemiche, stenosi vascolare, aneurisma valutati mediante ecografia doppler cervicale e risonanza magnetica cerebrale
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione cerebrale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza di accelerazione del flusso patologica o stenosi vascolare mediante ecografia Doppler carotidea e transcranica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione oculare
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Valutato mediante esame del fondo oculare
Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione oculare
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutato mediante angiografia
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione cardiaca
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
valutato mediante valutazione elettrocardiografica (ECG)
Fino a 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nell'occorrenza della frazione di eiezione ventricolare sinistra [LVEF] atriale destra e sinistra
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza della frazione di eiezione ventricolare sinistra [LVEF], atriale destra e sinistra, sinistra valutata mediante ecocardiografia cardiaca, risonanza magnetica cardiaca (compresa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni delle dimensioni del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni delle dimensioni del ventricolo sinistro valutate mediante ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca (compresa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nello spessore della parete ventricolare sinistra
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Modifiche dello spessore della parete ventricolare sinistra valutate mediante ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca (inclusa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni della pressione sistolica dell'arteria polmonare [sPAP]
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni della pressione sistolica dell'arteria polmonare [sPAP], valutate mediante ecocardiografia cardiaca, risonanza magnetica cardiaca (compresa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni della velocità dell'insufficienza tricuspidale [TRV]
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Modifiche della velocità di rigurgito tricuspidale [TRV] valutate utilizzando ecocardiografia cardiaca, risonanza magnetica cardiaca (inclusa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni nel rapporto E/A
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Modifiche del rapporto E/A valutate mediante ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca (compresa l'imaging miocardico), ecocardiografia Doppler ed ecocardiografia transtoracica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione del pannello elettrolitico sierico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della creatinina sierica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Funzione renale valutata tramite il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) calcolato utilizzando l'equazione CKD-EPI
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della microalbuminuria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamento nell'escrezione proteica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della creatinina urinaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni nella clearance della creatinina
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione dell'enzima epatico AST
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione dell'enzima epatico ALT
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione dell'enzima epatico GGT
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni dell'enzima epatico ALP
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della bilirubina totale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi all’infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi successivi all’infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della bilirubina non coniugata (libera)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazioni della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Descrizione della morfologia epatica valutata mediante ecografia addominale
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione della capacità vitale (VC)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione del volume residuo (RV)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Variazione del rapporto FEV1/FVC (indice di Tiffeneau)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nel metabolismo osseo
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Valutato mediante osteodensitometria, risonanza magnetica osteoarticolare
Fino ai 24 mesi successivi all'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione muscolare
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutato attraverso test di capacità fisica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza di sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Efficacia
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutazione della fertilità
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Sicurezza
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Capacità di deambulazione
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Test del cammino di 6 minuti
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Salta
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Test del salto verticale: L'altezza del salto verrà registrata utilizzando un software di analisi video. Verrà calcolata l'altezza media dei 3 salti
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Capacità cardiopolmonare
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Test di esercizio cardiopolmonare, utilizzando il Test di Esercizio Cardio Polmonare
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Abilità fisica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Questionario sulle capacità fisiche, utilizzando il Questionario globale sull'attività fisica (GPAQ) (16 voci) sviluppato dall'OMS
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutazione della qualità della vita : salute del paziente
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Medical Outcomes Study Short Form 36 SF-36 .Il Short Form (36) Health Survey è un'indagine di 36 voci, riportata dal paziente, sulla salute del paziente
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutazione della qualità della vita: fatica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale) FACIT-Fatigue è una scala di autovalutazione di 13 item che valuta la fatica e il suo effetto sulle attività quotidiane e sulle funzioni.
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutazione della qualità della vita: salute fisica, mentale e sociale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) è un insieme di misure centrate sulla persona che valuta e monitora la salute fisica, mentale e sociale negli adulti e nei bambini.
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Valutazione della Qualità della Vita Relata alla Salute
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales PedsQL è un sistema modulare che valuta la qualità della vita correlata alla salute in bambini e adolescenti sani e malati. Combina scale generiche di base e moduli specifici per malattia in un unico sistema di misurazione.
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamenti nella funzione cerebrale
Lasso di tempo: Fino ai 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Descrizione dello stato neuropsicologico mediante test di performance funzionale
Fino ai 24 mesi successivi alla somministrazione endovenosa di DREAM01
Variazione della funzione epatica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza di fibrosi e cirrosi valutata mediante elastografia epatica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Cambiamento nella funzionalità epatica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01
Occorrenza di depositi di ferro intraepatici valutati mediante risonanza magnetica epatica
Fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa di DREAM01

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

Investigatori

  • Direttore dello studio: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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