Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti genové terapie srpkovité anémie (SCD) pomocí autologních CD34+ buněk transdukovaných ex vivo, nesoucích korigovaný gen pro globin a RNA pro umlčení genů. (DREPAMIR)

2. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fáze 1/2 otevřené kohortní studie hodnotící účinnost a bezpečnost genové terapie srpkovité anémie (SCD) transplantací autologní frakce buněk obohacených o CD34+, která obsahuje autologní CD34+ buňky transdukované ex vivo bifunkčním lentivirovým vektorem βAS3m/miR7m, který exprimuje terapeutický beta-globin βAS3m a mikroRNA (miRNA) specificky cílenou na endogenní mRNA βS-globinu.

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost DREAM01, genové terapie pro srpkovitou anémii (SCD). Terapie spočívá v transplantaci autologních CD34+ buněk, které byly ex vivo transdukovány bifunkčním lentivirovým vektorem exprimujícím βAS3m-globin a anti-βS miRNA. Cílem je snížit nebo eliminovat vazookluzivní příhody a dlouhodobé poškození orgánů u pacientů s těžkou SCD, kteří nemají sourozence s identickým antigenem lidského leukocytu (HLA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Srpkovitá anémie je dědičné onemocnění způsobené mutací genu pro beta hemoglobin, který je nezbytný pro transport kyslíku červenými krvinkami. Tato genetická mutace způsobuje deformaci červených krvinek, které získávají srpkovitý tvar (také známý jako srpek), což vede k jejich masivní destrukci a následné anémii. S tímto onemocněním jsou spojeny i další závažné následky, jako jsou opakované bolestivé obstrukční krize, známé jako vazookluzivní krize (VOC), dále mozkové příhody, akutní respirační syndromy (ARS) a poškození více orgánů. Všechny tyto komplikace souvisí s ucpáváním kapilár způsobeným deformovanými červenými krvinkami.

Léčba onemocnění spočívá v pravidelných transfuzích zdravých červených krvinek a/nebo specifické farmakoterapii, jako je hydroxyurea (HU). HU zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu, který může zabránit deformaci červených krvinek typické pro srpkovitou anémii. Snížením počtu srpkovitých červených krvinek hydroxyurea pomáhá snížit četnost bolestivých záchvatů a dalších komplikací spojených s onemocněním. Během těchto bolestivých záchvatů deformované červené krvinky ucpávají malé krevní cévy, což vede k intenzivní bolesti a poškození orgánů. Tyto léčby pomáhají předcházet rizikům spojeným s onemocněním, ale také s sebou nesou rizika související s transfuzí (imunologická reakce, která může zabránit nezbytné transfuzi).

Jedinou léčbou s kurativním potenciálem je dosud transplantace kostní dřeně od kompatibilního dárce-sourozence. Kostní dřeň obsahuje kmenové buňky schopné produkovat krevní buňky (červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky) po celý život jedince. Bohužel tato léčba je dostupná pouze pro 25 % pacientů a je spojena se závažnými imunologickými komplikacemi způsobenými bílými krvinkami přítomnými v transplantátu (nemoc štěpu proti hostiteli) nebo rizikem odmítnutí (pokud je dárce částečně kompatibilní). Cílem této studie je léčit pacienty se závažnou srpkovitou anémií novou experimentální genovou terapií. Jedná se o nový terapeutický přístup pro pacienty bez kompatibilního dárce a pacienti budou sledováni po dobu 2 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Marina CAVAZZANA, MD, PhD
  • Telefonní číslo: +33 01 44 49 50 68
  • E-mail: m.cavazzana@aphp.fr

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
        • Nábor
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 12 - 35 let
  • Přijetí myelogramu (aspirace kostní dřeně)
  • Diagnóza HbSS pomocí elektroforézy hemoglobinu a genetické analýzy pro analýzu alfa lokusu

  • Klinická anamnéza nebo průběžný důkaz těžké srpkovité anémie s jedním NEBO více z následujících klinických komplikací prokazujících závažnost onemocnění:

    • Alespoň 3 vazookluzivní krize vyžadující hospitalizaci, pod hydroxyureou nebo transfuzí, do 2 let před zařazením
    • Jedna těžká akutní hrudní syndrom (ACS) hospitalizovaná na jednotce intenzivní péče
    • Alespoň 2 epizody ACS, včetně jedné pod HU.
    • Akutní priapismus (alespoň 2 epizody >3h v předchozím roce nebo v roce před zahájením pravidelného transfuzního programu), NEBO přerušovaný priapismus ≥ 1 týdně pod léčbou srpkovité anémie (HU, transfuze nebo flebotomie).
    • Rychlost trikuspidální regurgitace >2,8m/s na srdeční echokardiografii bez plicní hypertenze potvrzené katetrizací pravého srdce (mPAP><25mmHg)
  • Selhání terapie hydroxyureou (HU), NEBO Nedostatečná klinická odpověď na HU, definovaná jako kterýkoli z následujících výsledků, při užívání HU alespoň 3 měsíce: 2 nebo více akutních bolestivých krizí srpkovité anémie vyžadujících hospitalizaci, potřeba transfuze k udržení Hb >6,0g/dL, epizoda ACS navzdory adekvátním podpůrným opatřením
  • Výkonnostní skóre Karnovského/Lanského ≥ 60%
  • Sexuálně aktivní pacienti musí být ochotni používat přijatelnou metodu dvojité bariérové antikoncepce po dobu alespoň 12 měsíců po infuzi (po 12 měsících na uvážení vyšetřovatele)
  • Postup pro získání souhlasu (dospělí, závislí nezletilí, k udělení souhlasu)
  • Příslušnost k sociálnímu zabezpečení

Kritéria pro vyloučení:

  • Existence vhodného sourozeneckého dárce
  • Na základě myelogramu, přítomnost chromozomových (zjištěných karyotypizací) nebo molekulárních abnormalit (zjištěných NGS) a hodnocených jako nebezpečné referentem hemato-onkologie a schválených během specifického multidisciplinárního konziliárního setkání
  • Hematologické hodnocení: Leukopenie (WBC <3,000/µL) nebo neutropenie (ANC <1,000/µL) nebo trombocytopenie (počet trombocytů <100,000/µL) do 90 dnů před mobilizací nebo odběrem (ne způsobené procedurou erytrafereze nebo možnou akutní virovou infekcí)
  • PT/INR nebo PTT >1,5násobek horní hranice normálu (ULN) nebo klinicky významná porucha srážlivosti
  • Dvě alfa delece (riziko alfa-talasemie po genové terapii)
  • Přecitlivělost na účinné látky podávaných léků (plerixafor, busulfan, protizánětlivá terapie) nebo na kteroukoli z jejich pomocných látek
  • Pacienti, kteří již byli léčeni genovou terapií

Vyšetření do 6 měsíců před screeningovou návštěvou:

  • ALT nebo AST >3násobek ULN
  • Těžké přetížení jater železem hodnocené MRI (>15mg Fe/g suché hmotnosti nebo >270µmol Fe/g suché hmotnosti) nebo podezření na jaterní cirhózu na echografii nebo elastometrii nebo CT nebo MRI A potvrzené histologií
  • Naměřená GFR <60ml/min/1,73 m²
  • Srdeční vyšetření: LVEF <40% srdečním echokardiogramem nebo MUGA scanem nebo klinicky významné abnormality EKG
  • Cévní mozková příhoda s významnými CNS následky tj., Rankin >2
  • Specifická cerebrální vaskulopatie srpkovité anémie potvrzená MRA (magnetickou rezonanční angiografií) NEBO transkraniální dopplerovskou ultrasonografií s nebo bez Moya-moya S indikací chronického transfuzního programu (cílová HbS<30%)
  • Intersticiální plicní infiltrát A Vitální kapacita vynucená menší než 70% A DLCO menší než 60% ve stabilním stavu
  • Potvrzená plicní hypertenze definovaná katetrizací pravého srdce (PAPm >25 mmHg). Katetrizace pravého srdce je vyžadována, pokud rychlost trikuspidální regurgitace >2,8m/s na srdeční echokardiografii NEBO >2,5m/s s abnormální hladinou Brain Natriuretic Peptide nebo významným poklesem transkutánní saturace Hb O2 během 6minutového testu chůze.
  • Séropozitivita na HIV (virus lidské imunodeficience), HCV (virus hepatitidy C), HTLV-1 (virus lidské T-lymfotropní), nebo aktivní virus hepatitidy B, nebo aktivní infekce CMV nebo parvovirem B19, na základě pozitivní PCR z krve.
  • Těhotenství nebo kojení u ženy po porodu
  • Jakékoli současné nádorové onemocnění nebo předchozí anamnéza maligního onemocnění, s výjimkou radikálně léčeného nemelanomového kožního karcinomu
  • Přímý člen rodiny s prokázaným nebo podezřelým familiárním nádorovým syndromem
  • Diagnóza významné psychiatrické poruchy subjektu, která by mohla vážně omezit schopnost účastnit se studie
  • Pacienti, kteří selhali při předchozí HSCT
  • Jakákoli klinicky významná aktivní infekce
  • Účast v jiné klinické studii s vyšetřovaným lékem do 30 dnů od screeningu
  • Jakýkoli stav, na základě posouzení lékařského monitora a ošetřujícího vyšetřovatele, který může vést ke zvýšenému bezpečnostnímu riziku nebo neschopnosti dodržet protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčivý přípravek DREPAMIR

DREAM01 je geneticky modifikovaný buněčný terapeutický přípravek, který se skládá z autologních CD34+ buněk transdukovaných ex vivo bifunkčním lentivirovým vektorem βAS3m/mR7m exprimujícím βAS3m-globin a mikro-RNA (miRNA) specificky cílící na endogenní srpkovitý βS-globin gen.

S nebo bez předchozího podání protizánětlivé terapie v případě závažného zánětu zjištěného ve fázi zařazení
Genetický: léčivý přípravek DREAM01
Každý pacient obdrží jednu nitrožilní infuzi DREAM01, autologních kmenových buněk CD34+ transdukovaných lentivirovým vektorem βAS3m/miR7m
Lék: protizánětlivá terapie
Pacient obdrží protizánětlivou terapii v případě potřeby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obnova neutrofilů
Časové okno: v průběhu 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Neutrofilní regenerace definována jako první ze tří po sobě jdoucích dnů s ANC > 500/µL
v průběhu 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Obnova trombocytů
Časové okno: v průběhu 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Obnova trombocytů definována jako první ze tří po sobě jdoucích dnů s počtem trombocytů > 20.000/µL udrženým bez transfuze trombocytů po dobu nejméně sedmi dnů
v průběhu 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
In vivo přenos (neutrofily a trombocyty)
Časové okno: každé 3 měsíce mezi 3 a 24 měsíci po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
hematopoetická rekonstituce po intravenózní infuzi léčivého přípravku
každé 3 měsíce mezi 3 a 24 měsíci po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Nepříznivá událost
Časové okno: v průběhu 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Nežádoucí příhoda bude měřena pomocí CTCAE
v průběhu 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Mortalita související s transplantací (TRM)
Časové okno: do 100 dní po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Úmrtnost související s transplantací
do 100 dní po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Transplantační mortalita (TRM)
Časové okno: v prvním roce po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Úmrtnost související s transplantací
v prvním roce po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Celková úmrtnost
Časové okno: Až do 24 měsíců po IV infuzi přípravku DREAM01
Úmrtnost
Až do 24 měsíců po IV infuzi přípravku DREAM01
Účinnost DREAM01
Časové okno: mezi 3 a 15 měsíci po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
absence of vaso-occlusive events (VOE) in patients who have discontinued the transfusion program and/or hydroxyurea
mezi 3 a 15 měsíci po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Účinnost protizánětlivé terapie
Časové okno: v průběhu 3 měsíců po podání protizánětlivé léčby
Snížení zánětu HSPCs hodnocené snížením skóre a/nebo počtu zánětlivých drah (mezi 6 stanovenými drahami) transkriptomickou analýzou HSPCs mezi zařazením a po 3 měsících protizánětlivé léčby před infuzí
v průběhu 3 měsíců po podání protizánětlivé léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra VOE
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Podíl subjektů s redukcí roční frekvence VOE v době analýzy oproti výchozí hodnotě o alespoň 90 % až do 24 měsíců po infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Transfuzní potřeba
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Počet nutných transfuzí
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Změna v počtu jednotek transfundovaných erytrocytů
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
změna počtu jednotek transfundovaných RBC pro indikace související s SCD v průběhu času
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Procento HbAS3
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Měření HbAS3
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Procento HbS
Časové okno: Až do 24 měsíců po IV infuzi DREAM01
Měření HbS
Až do 24 měsíců po IV infuzi DREAM01
Kvantifikace počtu kopií transgenu (VCN)
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Kvantifikace počtu kopií transgenu (VCN) ve farmaceutické látce v době kryokonzervace, na PBMC, tříděných T-CD3+ a tříděných NK buňkách
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Rychlost hemolýzy
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Biologické parametry odrážející hemolýzu: Celkový hemoglobin, retikulocyty, laktátdehydrogenáza LDH, cirkulující erytroblasty, haptoglobin, volný plazmatický hem, nekonjugovaný bilirubin, erytropoetin EPO
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Výskyt anémie
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Biologické parametry, které odrážejí anémii: Celkový hemoglobin, retikulocyty, laktátdehydrogenáza LDH, cirkulující erytroblasty, haptoglobin, volný plazmatický hem, nekonjugovaný bilirubin, erytropoetin EPO
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v mozkové funkci
Časové okno: Až do 24 měsíců po IV infuzi přípravku DREAM01
Výskyt ischemických lézí, vaskulární stenózy, aneuryzma hodnocený pomocí cervikální dopplerovské ultrasonografie a mozkové magnetické rezonance
Až do 24 měsíců po IV infuzi přípravku DREAM01
Změny v mozkové funkci
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Výskyt patologického zrychlení toku nebo vaskulární stenózy pomocí karotické a transkraniální dopplerovské ultrasonografie
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny oční funkce
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Vyhodnoceno pomocí vyšetření fundu
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Změny očních funkcí
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Hodnoceno pomocí angiografie
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Změny srdeční funkce
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
hodnoceno pomocí elektrokardiografického (EKG) vyšetření
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny ve výskytu ejekční frakce levé komory [LVEF] pravé a levé síně
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Výskyt ejekční frakce levé komory [LVEF], pravé a levé síně, levé komory hodnocené pomocí srdeční ultrazvukové vyšetření, srdeční magnetické rezonance (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovy echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Změny velikosti levé komory
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny velikosti levé komory hodnocené pomocí srdečního ultrazvuku, srdeční magnetické rezonance (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovské echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v tloušťce stěny levé komory
Časové okno: Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změny v tloušťce stěny levé komory hodnocené pomocí srdečního ultrazvuku, kardiální magnetické rezonance (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovské echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změny systolického tlaku v plicní tepně [sPAP]
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny systolického tlaku v plicnici [sPAP], hodnocené pomocí srdečního ultrazvuku, srdeční magnetické rezonance (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovy echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny rychlosti trikuspidální regurgitace [TRV]
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny rychlosti trikuspidální regurgitace [TRV] hodnocené pomocí srdečního ultrazvuku, srdeční magnetické rezonance (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovy echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v poměru E/A
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny poměru E/A hodnocené pomocí srdeční ultrasonografie, magnetické rezonance srdce (včetně zobrazení myokardu), Dopplerovské echokardiografie a transtorakální echokardiografie
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna v panelu sérových elektrolytů
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Změna sérového kreatininu
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změna odhadované glomerulární filtrační rychlosti (eGFR)
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Funkce ledvin hodnocená pomocí odhadované glomerulární filtrace (eGFR) vypočítané pomocí rovnice CKD-EPI
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna v hladině mikroalbuminu v moči
Časové okno: Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změna vylučování bílkovin
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna hladiny kreatininu v moči
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v clearance kreatininu
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Změna jaterního enzymu AST
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změna jaterního enzymu ALT
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna hladiny jaterního enzymu GGT
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi přípravku DREAM01
Změny jaterního enzymu ALP
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna celkového bilirubinu
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna nekonjugovaného (volného) bilirubinu
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v jaterní funkci
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Popis jaterní morfologie hodnocené pomocí břišního ultrazvuku
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Změna difuzní kapacity pro oxid uhelnatý (DLCO)
Časové okno: Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změna vitální kapacity (VC)
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna reziduálního objemu (RV)
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Změna poměru FEV1/FVC (Tiffeneauův index)
Časové okno: Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v kostním metabolismu
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Hodnoceno pomocí osteodenzitometrie, osteoartikulární MRI
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Změny ve svalové funkci
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Hodnoceno pomocí testování fyzické zdatnosti
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Výskyt přetížení železem
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Účinnost
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Vyhodnocení plodnosti
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Bezpečnost
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Schopnost chůze
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
6minutový test chůze
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Skok
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Test vertikálního skoku : Výška skoku bude zaznamenána pomocí softwaru pro videoanalýzu. Bude vypočítána průměrná výška ze 3 skoků
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Kardiopulmonální kapacita
Časové okno: Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Kardiopulmonální zátěžový test, s využitím kardiopulmonálního zátěžového testu
Až do 24 měsíců po intravenózní infuzi DREAM01
Fyzická schopnost
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Dotazník fyzických schopností s využitím Globálního dotazníku fyzické aktivity (GPAQ) (16 položek) vyvinutého Světovou zdravotnickou organizací
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Hodnocení kvality života: zdraví pacienta
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Medical Outcomes Study Short Form 36 SF-36. Krátký formulář (36) zdravotního průzkumu je 36položkový, pacienty vyplňovaný průzkum zdravotního stavu pacienta
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Hodnocení kvality života: únava
Časové okno: Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
FACIT-Fatigue (Funkční hodnocení léčby chronických onemocnění – škála únavy) FACIT-Fatigue je 13položková škála sebeposuzování, která hodnotí únavu a její vliv na každodenní činnosti a funkce.
Až 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Hodnocení kvality života: fyzické, duševní a sociální zdraví
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) PROMIS® (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) je soubor opatření zaměřených na pacienta, které hodnotí a sledují fyzické, duševní a sociální zdraví u dospělých a dětí.
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Hodnocení kvality života související se zdravím
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales PedsQL je modulární systém, který hodnotí kvalitu života související se zdravím u zdravých i nemocných dětí a dospívajících. Spojuje obecné základní škály a moduly specifické pro onemocnění v jeden měřicí systém.
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změny v mozkové funkci
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Popis neuropsychologického stavu pomocí funkčního výkonnostního testování
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Změna funkce jater
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Výskyt fibrózy a cirhózy hodnocený pomocí elastografie jater
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi DREAM01
Změna funkce jater
Časové okno: Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01
Výskyt nitrojaterní depozice železa hodnocený pomocí jaterní magnetické rezonance
Až do 24 měsíců po nitrožilní infuzi přípravku DREAM01

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris
Imagine Institute

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Elisa MAGRIN, PhD, Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

25. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP241664
  • 2025-521257-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na léčivý přípravek DREAM01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit