Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af inhaleret BMD003 (CFTR mRNA) hos kinesiske cystisk fibrose-patienter på ≥12 år

16. marts 2026 opdateret af: Xinlun Tian, Peking Union Medical College Hospital

Et prospektivt, enkeltcenter, åbent-mærket klinisk studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af inhaleret BMD003(CFTR mRNA) hos kinesiske patienter i alderen 12 år og derover med cystisk fibrose

Dette er en prospektiv, enkeltcenter, åben-label klinisk undersøgelse, der er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af inhaleret BMD003 (CFTR mRNA) hos kinesiske patienter på 12 år og derover med cystisk fibrose (CF) efter flere doseringer. Desuden har studiet til formål at udforske de farmakokinetiske egenskaber, immunogeniciteten og relevante biomarkører for lægemidlet.

Studiet anvender et design med multipledosis-eskalering. Berettigede patienter vil blive sekventielt indskrevet i forskellige kohorter, og den næste kohorte kan kun modtage en højere dosis, efter at sikkerhedsdatagennemgangen af den foregående dosiskohorte er afsluttet. Hele studiet består af fire faser: screeningsperiode, sikkerhedsobservationsperiode, kontinuerlig behandlingsperiode og langtidsopfølgningsperiode. Deltagerne vil modtage nebuliseret inhalation af undersøgelseslægemidlet med den specificerede frekvens. Under studiet vil blod, sputumprøver og nasale udstryg blive indsamlet på udpegede tidspunkter til farmakokinetiske, immunogenicitets-, cytokin- og andre relaterede undersøgelser. Desuden vil lungefunktionstest, brystbilledtagning, elektrokardiogrammer, svedkloridkoncentrationstest og andre undersøgelser blive udført ved hvert besøg. Samtidig vil Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) blive brugt til at vurdere patienternes helbredsrelaterede livskvalitet for derved at evaluere sikkerheden og effektiviteten af undersøgelseslægemidlet omfattende.

Bivirkninger vil blive tæt overvåget og registreret gennem hele studiet. Sikkerheden af undersøgelseslægemidlet vil blive omfattende evalueret ved at opsummere forskellige sikkerhedsindikatorer såsom bivirkninger og laboratorietest. Alle statistiske analyser vil blive udført ved hjælp af professionel statistisk software, og beskrivende statistiske metoder vil blive anvendt til at analysere sikkerheds-, effektivitets-, farmakokinetiske og andre relaterede data for undersøgelseslægemidlet. Den samlede varighed af dette studie er 1 år, hvilket er beregnet til at give et grundlag for valget af den anbefalede dosis til fase II kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv, et-centret, åben-label, multi-dosis klinisk undersøgelse, der er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af inhaleret BMD003 (CFTR mRNA) administreret gentagne gange hos kinesiske patienter med cystisk fibrose i alderen 12 år og derover.

BMD003 er en undersøgelsesmæssig nebuliseret mRNA-terapi, der udtrykker funktionelt humant CFTR-protein i luftvejsepitelceller for at adressere den underliggende genetiske defekt ved cystisk fibrose. Berettigede patienter vil modtage inhaleret BMD003 en gang om ugen i 12 på hinanden følgende uger, efterfulgt af en langtidsopfølgningsperiode for at overvåge sikkerhed, effektens holdbarhed og kliniske resultater.

Det primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af gentagen inhaleret BMD003 ved at vurdere bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), kliniske laboratorietests, vitale tegn, fysiske undersøgelser, 12-leds EKG, lungefunktion og andre sikkerhedsparametre gennem hele undersøgelsen.

Det sekundære formål er at vurdere foreløbig effekt ved at måle ændringer fra baseline i procent forudsagt tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) og i scoren på Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R).

Eksplorative formål inkluderer karakterisering af farmakokinetiske (PK) profiler i blod og sputum, evaluering af immunogenicitet, vurdering af sputumegenskaber, svedkloridkoncentration, nasale epitelcellebiomarkører, daglig sputumvolumen og andre eksplorative endepunkter relateret til sygdomsstatus og behandlingsrespons.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Tidlig fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 12 år og derover (inklusiv), uanset køn.
  2. Frivilligt underskriver informeret samtykkeformular (lovlige værger underskriver for mindreårige <18 år, med mindreårigs samtykke hvis nødvendigt).
  3. Bekræftet diagnose af cystisk fibrose (CF) med klinisk stabil tilstand.
  4. Vægt ≥40 kg (≥18 år) eller ≥30 kg (<18 år), eller vurderet egnet af undersøgeren.
  5. Forventet FEV1 ≥40% af normalværdien og hvile-SpO2 ≥92% ved screening.
  6. SAD-forsøgspersoner: ≥3 måneder efter sidste dosis, ingen resterende CFTR-protein/mRNA i nasale epitelceller (bekræftet af laboratorietests).
  7. Har ophørt med at ryge i mindst 2 år.
  8. Villig og i stand til at overholde alle studieprocedurer og opfølgningsplaner.

Eksklusionskriterier:

  1. Akutte respiratoriske/lungerelaterede hændelser, signifikant hæmoptyse eller ændrede CF-respirationsmedicin inden for 1 måned før første dosis.
  2. Infektion med højvirulente bakterier (f.eks. *Burkholderia cepacia*, *Mycobacterium abscessus*), undtagen kontrollerbar kolonisering uden kliniske symptomer.
  3. Klinisk signifikante EKG-abnormiteter (f.eks. forlænget QTcF: mand >450ms, kvinde >460ms) ved screening.
  4. Unormal lever/nyrefunktion ved screening (TBIL >ØVG, ALT/AST >3×ØVG, CRE ≥1,5×ØVG).
  5. Historie med transplantation af solide organer/knoglemarv eller på transplantationsventeliste.
  6. Positiv HIV, syfilis, HBsAg eller HCV-antistoffer ved screening.
  7. Deltog i inhalationslægemiddel/-apparatstudier eller brugte CFTR-modulatorer inden for 30 dage før screening.
  8. Gravide eller ammende kvinder.
  9. En historie med allergier overfor inhalationslægemiddelkomponenter eller andre allergier, som undersøgeren vurderer er kontraindicerede.
  10. Andre medicinske tilstande/omstændigheder, der kan forstyrre forsøget (vurderet af undersøgeren).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inhaleret BMD003 (CFTR mRNA) Flergangsadministreringsarm
Deltagerne inhalerer BMD003 (CFTR mRNA) via en vibrerende mesh-forstøver én gang om ugen i 12 på hinanden følgende uger. Alle sikkerhedsevalueringer, effektvurderinger, farmakokinetisk prøveudtagning og opfølgningsprocedurer udføres i overensstemmelse med forsøgsprotokollen.
Medicin: BMD003 (CFTR mRNA)
Nebuliseret inhalation af BMD003 (CFTR mRNA) frysetørret præparat.
Lægemidlet rekonstitueres med steril vand til injektion til den nødvendige koncentration før brug.
Deltagerne får ugentlig administration i 12 på hinanden følgende uger.
Før hver administration udføres luftvejsklareringsterapi (f.eks. aktiv cyklus af vejrtrækningsteknik) som standardbehandling, med kortvirkende bronkodilatatorer tilladt, hvis det er klinisk indikeret.
Andre navne:
  • BMD003

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) vurderet ved CTCAE 6.0
Tidsramme: Fra første dosis til cirka 12 måneder
Alle bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil blive overvåget og registreret gennem hele studiet. Alvorligheden vil blive graderet ved hjælp af NCI CTCAE version 6.0, og deres sammenhæng med studielægemidlet vil blive vurderet ved hvert studiebesøg.
Fra første dosis til cirka 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procent forudset tvungen ekspiratorisk volumen i 1 sekund (ppFEV1) målt ved spirometri
Tidsramme: Baseline, Uge 1, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12
ppFEV1 måles med standardiseret spirometri ved baseline og planlagte besøg. Ændringen fra baseline beregnes og analyseres.
Baseline, Uge 1, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12
Ændring i Cystisk Fibrose Spørgeskema-Revidert (CFQ-R) score
Tidsramme: Baseline, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12
CFQ-R vil blive udfyldt af deltagerne ved baseline- og opfølgende besøg. Ændringen i totalscore fra baseline vil blive evalueret.
Baseline, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i svedkloridkoncentration målt ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
Tidsramme: Baseline, Uge 4, Uge 12
Svedkloridkoncentrationen vil blive målt ved baseline og planlagte besøg. Ændringen fra baseline vil blive evalueret.
Baseline, Uge 4, Uge 12
Ændring i daglig sputumproduktionsvolumen
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Daglig sputumproduktion vil blive indsamlet og vejet af deltagerne. Ændringen fra baseline vil blive vurderet.
Fra baseline til uge 12
Ændring i sputums faststofindhold
Tidsramme: Baseline, Uge 1, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12
Sputum faststofindhold vil blive målt ved baseline og planlagte besøg. Ændringen fra baseline vil blive analyseret.
Baseline, Uge 1, Uge 2, Uge 4, Uge 8, Uge 12
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE) graderet efter CTCAE 6.0
Tidsramme: Fra første dosis op til cirka 12 måneder
Behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive overvåget og graderet ved hjælp af NCI CTCAE version 6.0 gennem hele studiet.
Fra første dosis op til cirka 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BMD003-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med BMD003 (CFTR mRNA)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner