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Sicurezza ed Efficacia di BMD003 (mRNA CFTR) inalato in Pazienti Cinesi con Fibrosi Cistica di Età ≥12 Anni

16 marzo 2026 aggiornato da: Xinlun Tian, Peking Union Medical College Hospital

Studio Clinico Prospettico, Monocentrico, in Aperto per Valutare la Sicurezza e l'Efficacia di BMD003 (mRNA CFTR) Inalato in Pazienti Cinesi di Età Pari o Superiore a 12 Anni con Fibrosi Cistica

Questo è uno studio clinico prospettico, monocentrico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di BMD003 inalato (mRNA CFTR) in pazienti cinesi di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica (CF) dopo somministrazioni multiple. Inoltre, lo studio mira a esplorare le caratteristiche farmacocinetiche, l'immunogenicità e i biomarcatori rilevanti del farmaco.

Lo studio adotta un disegno di escalation di dosi multiple. I pazienti idonei verranno arruolati sequenzialmente in diverse coorti e la coorte successiva potrà ricevere una dose più alta solo dopo il completamento della revisione dei dati di sicurezza della coorte della dose precedente. L'intero studio è composto da quattro fasi: periodo di screening, periodo di osservazione della sicurezza, periodo di trattamento continuo e periodo di follow-up a lungo termine. I partecipanti riceveranno l'inalazione nebulizzata del farmaco in studio alla frequenza specificata. Durante lo studio, verranno raccolti campioni di sangue, espettorato e tamponi nasali in momenti designati per rilevazioni farmacocinetiche, di immunogenicità, di citochine e altre correlate. Inoltre, verranno eseguiti test di funzionalità polmonare, imaging toracico, elettrocardiogrammi, test della concentrazione di cloruro nel sudore e altri esami a ogni visita. Nel frattempo, verrà utilizzato il Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) per valutare la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti, al fine di valutare in modo completo la sicurezza e l'efficacia del farmaco in studio.

Gli eventi avversi saranno strettamente monitorati e registrati durante tutto lo studio. La sicurezza del farmaco in studio sarà valutata in modo completo riassumendo vari indicatori di sicurezza come eventi avversi e test di laboratorio. Tutte le analisi statistiche saranno eseguite utilizzando software statistici professionali e verranno impiegati metodi statistici descrittivi per analizzare i dati di sicurezza, efficacia, farmacocinetici e altri correlati del farmaco in studio. La durata totale di questo studio è di 1 anno, intesa a fornire una base per la selezione della dose raccomandata per gli studi clinici di Fase Ⅱ.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico prospettico, monocentrico, in aperto, a dosi multiple, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di BMD003 inalato (mRNA CFTR) somministrato ripetutamente in pazienti cinesi con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni.

BMD003 è una terapia sperimentale con mRNA nebulizzato che esprime la proteina CFTR umana funzionale nelle cellule epiteliali delle vie aeree per affrontare il difetto genetico sottostante della fibrosi cistica. I pazienti idonei riceveranno BMD003 inalato una volta alla settimana per 12 settimane consecutive, seguite da un periodo di follow-up a lungo termine per monitorare la sicurezza, la durata dell'effetto e gli esiti clinici.

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BMD003 inalato ripetutamente valutando eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (EAG), test di laboratorio clinico, segni vitali, esami fisici, ECG a 12 derivazioni, funzione polmonare e altri parametri di sicurezza durante tutto lo studio.

L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia preliminare misurando le variazioni rispetto al basale della percentuale prevista del volume espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1) e del punteggio del Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R).

Gli obiettivi esplorativi includono la caratterizzazione dei profili farmacocinetici (PK) nel sangue e nell'espettorato, la valutazione dell'immunogenicità, la valutazione delle proprietà dell'espettorato, la concentrazione di cloruro nel sudore, i biomarcatori delle cellule epiteliali nasali, il volume giornaliero di espettorato e altri endpoint esplorativi relativi allo stato della malattia e alla risposta al trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Prima fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età pari o superiore a 12 anni (inclusi), indipendentemente dal genere.
  2. Firma volontaria del modulo di consenso informato (i tutori legali firmano per i minori <18 anni, con assenso del minore se necessario).
  3. Diagnosi confermata di fibrosi cistica (FC) con condizioni cliniche stabili.
  4. Peso ≥40 kg (≥18 anni) o ≥30 kg (<18 anni), o ritenuti idonei dallo sperimentatore.
  5. FEV1 previsto ≥40% del valore normale e SpO2 a riposo ≥92% allo screening.
  6. Partecipanti allo studio SAD: ≥3 mesi dopo l'ultima dose, nessuna proteina/mRNA CFTR residua nelle cellule epiteliali nasali (confermato da test di laboratorio).
  7. Aver smesso di fumare da almeno 2 anni.
  8. Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure dello studio e i piani di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Eventi respiratori/polmonari acuti, emottisi significativa o modifiche ai farmaci respiratori per FC entro 1 mese prima della prima dose.
  2. Infezione da batteri altamente virulenti (es. *Burkholderia cepacia*, *Mycobacterium abscessus*), tranne per colonizzazioni controllabili senza sintomi clinici.
  3. Anomalie ECG clinicamente significative (es. QTcF prolungato: maschi >450ms, femmine >460ms) allo screening.
  4. Funzionalità epatica/renale anormale allo screening (TBIL >ULN, ALT/AST >3×ULN, CRE ≥1.5×ULN).
  5. Storia di trapianto di organi solidi/midollo osseo o in lista d'attesa per trapianto.
  6. Risultati positivi per HIV, sifilide, HBsAg o anticorpi HCV allo screening.
  7. Partecipazione a studi su farmaci/dispositivi inalatori o uso di modulatori CFTR entro 30 giorni prima dello screening.
  8. Donne in gravidanza o allattamento.
  9. Storia di allergie ai componenti del farmaco inalatorio o altre allergie ritenute controindicate dallo sperimentatore.
  10. Qualsiasi altra condizione/circostanza medica che possa interferire con la sperimentazione (valutata dallo sperimentatore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio a somministrazione multipla di BMD003 (mRNA CFTR) per via inalatoria
I soggetti ricevono BMD003 (mRNA CFTR) per inalazione tramite nebulizzatore a rete vibrante una volta alla settimana per 12 settimane consecutive. Tutte le valutazioni di sicurezza, le valutazioni di efficacia, il campionamento farmacocinetico e le procedure di follow-up sono condotte in conformità con il protocollo di studio.
Droga: BMD003 (mRNA CFTR)
Inalazione nebulizzata della preparazione liofilizzata di BMD003 (mRNA CFTR). Il farmaco viene ricostituito con acqua sterile per iniezione alla concentrazione richiesta prima dell'uso. I partecipanti ricevono la somministrazione settimanale per 12 settimane consecutive. Prima di ogni somministrazione, la terapia di clearance delle vie aeree (ad esempio, tecnica del ciclo attivo della respirazione) viene eseguita come cura standard, con broncodilatatori a breve durata d'azione consentiti se clinicamente indicato.
Altri nomi:
  • BMD003

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE) valutati secondo CTCAE 6.0
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio fino a circa 12 mesi
Tutti gli eventi avversi (AEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs) saranno monitorati e registrati durante tutto lo studio.
La gravità sarà classificata utilizzando la versione 6.0 del NCI CTCAE, e la loro relazione con il farmaco dello studio sarà valutata ad ogni visita dello studio.
Dal primo dosaggio fino a circa 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della percentuale prevista del volume espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1) misurata mediante spirometria
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12
Il ppFEV1 verrà misurato mediante spirometria standardizzata al basale e durante le visite programmate. La variazione rispetto al basale sarà calcolata e analizzata.
Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12
Variazione del punteggio del Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12
Il CFQ-R sarà completato dai partecipanti alle visite basali e di follow-up.
La variazione del punteggio totale rispetto al basale sarà valutata.
Baseline, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di cloruro nel sudore misurata mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 4, Settimana 12
La concentrazione di cloruro nel sudore sarà misurata al basale e alle visite programmate. La variazione rispetto al basale sarà valutata.
Baseline, Settimana 4, Settimana 12
Variazione del volume giornaliero di produzione dell'espettorato
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 12
La produzione giornaliera di espettorato verrà raccolta e pesata dai partecipanti. La variazione rispetto al basale sarà valutata.
Baseline fino alla settimana 12
Variazione del contenuto solido dell'espettorato
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12
Il contenuto solido dell'espettorato sarà misurato al basale e alle visite programmate. La variazione rispetto al basale sarà analizzata.
Baseline, Settimana 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12
Incidenza degli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) classificati secondo CTCAE 6.0
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio fino a circa 12 mesi
Gli eventi avversi correlati al trattamento saranno monitorati e classificati utilizzando NCI CTCAE versione 6.0 durante tutto lo studio.
Dal primo dosaggio fino a circa 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMD003-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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