Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit und Wirksamkeit von inhaliertem BMD003 (CFTR-mRNA) bei chinesischen Mukoviszidose-Patienten im Alter von ≥12 Jahren

16. März 2026 aktualisiert von: Xinlun Tian, Peking Union Medical College Hospital

Eine prospektive, einzentrische, offene klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von inhaliertem BMD003 (CFTR-mRNA) bei chinesischen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Mukoviszidose

Dies ist eine prospektive, einzentrische, offene klinische Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von inhaliertem BMD003 (CFTR-mRNA) bei chinesischen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Mukoviszidose (CF) nach mehrfacher Verabreichung zu bewerten. Zusätzlich zielt die Studie darauf ab, die pharmakokinetischen Eigenschaften, die Immunogenität und relevante Biomarker des Arzneimittels zu erforschen.

Die Studie verwendet ein Multi-Dosis-Eskalationsdesign. Qualifizierte Patienten werden nacheinander in verschiedene Kohorten aufgenommen, und die nächste Kohorte kann erst dann eine höhere Dosis erhalten, nachdem die Sicherheitsdatenüberprüfung der vorherigen Dosiskohorte abgeschlossen ist. Die gesamte Studie besteht aus vier Phasen: Screening-Periode, Sicherheitsbeobachtungsperiode, kontinuierliche Behandlungsperiode und Langzeit-Follow-up-Periode. Die Teilnehmer erhalten das Studienmedikament in der festgelegten Häufigkeit per Verneblerinhalation. Während der Studie werden zu festgelegten Zeitpunkten Blut-, Sputumproben und Nasenabstriche für pharmakokinetische, immunogenitätsbezogene, zytokinbezogene und andere relevante Untersuchungen gesammelt. Darüber hinaus werden bei jedem Besuch Lungenfunktionstests, Thoraxbildgebung, Elektrokardiogramme, Schweißchloridkonzentrationstests und andere Untersuchungen durchgeführt. Gleichzeitig wird der überarbeitete Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) verwendet, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Patienten zu bewerten, um so die Sicherheit und Wirksamkeit des Studienmedikaments umfassend zu evaluieren.

Nebenwirkungen werden während der gesamten Studie engmaschig überwacht und aufgezeichnet. Die Sicherheit des Studienmedikaments wird durch die Zusammenfassung verschiedener Sicherheitsindikatoren wie Nebenwirkungen und Laboruntersuchungen umfassend bewertet. Alle statistischen Analysen werden mit professioneller statistischer Software durchgeführt, und deskriptive statistische Methoden werden eingesetzt, um die Sicherheits-, Wirksamkeits-, pharmakokinetischen und andere relevante Daten des Studienmedikaments zu analysieren. Die Gesamtdauer dieser Studie beträgt 1 Jahr und soll eine Grundlage für die Auswahl der empfohlenen Dosis für klinische Studien der Phase Ⅱ liefern.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, einzentrische, offene, multizentrische klinische Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von inhaliertem BMD003 (CFTR-mRNA) bei wiederholter Verabreichung bei chinesischen Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 12 Jahren und älter zu bewerten.

BMD003 ist eine experimentelle, vernebelte mRNA-Therapie, die funktionelles humanes CFTR-Protein in Atemwegsepithelzellen exprimiert, um den zugrunde liegenden genetischen Defekt der Mukoviszidose zu adressieren. Berechtigte Patienten erhalten einmal wöchentlich inhaliertes BMD003 über 12 aufeinanderfolgende Wochen, gefolgt von einer Langzeit-Nachbeobachtungsphase, um Sicherheit, Dauerhaftigkeit der Wirkung und klinische Ergebnisse zu überwachen.

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von wiederholt inhaliertem BMD003 durch Erfassung unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE), klinischer Laboruntersuchungen, Vitalzeichen, körperlicher Untersuchungen, 12-Kanal-EKG, Lungenfunktion und anderen Sicherheitsparametern während der gesamten Studie.

Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit durch Messung der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der prozentual vorhergesagten forcierten Einsekundenkapazität (ppFEV1) und im Punktwert des revidierten Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R).

Explorative Ziele umfassen die Charakterisierung der pharmakokinetischen (PK) Profile in Blut und Sputum, die Bewertung der Immunogenität, die Beurteilung der Sputumeigenschaften, der Schweißchloridkonzentration, nasaler Epithelzell-Biomarker, des täglichen Sputumvolumens und anderer explorativer Endpunkte im Zusammenhang mit Krankheitsstatus und Therapieansprechen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Frühphase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 12 Jahre und älter (inklusive), unabhängig vom Geschlecht.
  2. Freiwillige Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (gesetzliche Vertreter unterschreiben für Minderjährige <18 Jahre, mit Zustimmung des Minderjährigen falls erforderlich).
  3. Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (CF) mit klinisch stabiler Erkrankung.
  4. Gewicht ≥40 kg (≥18 Jahre) oder ≥30 kg (<18 Jahre), oder vom Prüfarzt als geeignet eingestuft.
  5. Vorhergesagtes FEV1 ≥40% des Normalwerts und Ruhe-SpO2 ≥92% beim Screening.
  6. SAD-Studienteilnehmer: ≥3 Monate nach der letzten Dosis, keine restlichen CFTR-Proteine/mRNA in nasalen Epithelzellen (durch Labortests bestätigt).
  7. Seit mindestens 2 Jahren rauchfrei.
  8. Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren und Nachbeobachtungspläne einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Akute respiratorische/pulmonale Ereignisse, signifikante Hämoptyse oder geänderte CF-Atemwegsmedikamente innerhalb von 1 Monat vor der ersten Dosis.
  2. Infiziert mit hochvirulenten Bakterien (z.B. *Burkholderia cepacia*, *Mycobacterium abscessus*), außer kontrollierbare Kolonisation ohne klinische Symptome.
  3. Klinisch signifikante EKG-Anomalien (z.B. verlängertes QTcF: männlich >450ms, weiblich >460ms) beim Screening.
  4. Abnorme Leber-/Nierenfunktion beim Screening (TBIL >ULN, ALT/AST >3×ULN, CRE ≥1,5×ULN).
  5. Vorgeschichte von Festorgantransplantation/Knochenmarktransplantation oder auf der Transplantationswarteliste.
  6. Positives HIV, Syphilis, HBsAg oder HCV-Antikörper beim Screening.
  7. Teilnahme an inhalierten Arzneimittel-/Gerätestudien oder Verwendung von CFTR-Modulatoren innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  8. Schwangere oder stillende Frauen.
  9. Eine Vorgeschichte von Allergien gegen Inhalationswirkstoffbestandteile oder andere Allergien, die vom Prüfarzt als kontraindiziert erachtet werden.
  10. Alle anderen medizinischen Zustände/Umstände, die die Studie beeinträchtigen könnten (beurteilt durch den Prüfarzt).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inhalatives BMD003 (CFTR-mRNA) Mehrfachverabreichungsarm
Die Probanden erhalten einmal wöchentlich über 12 aufeinanderfolgende Wochen inhalatives BMD003 (CFTR-mRNA) über einen Vibrating-Mesh-Vernebler. Alle Sicherheitsbewertungen, Wirksamkeitsbeurteilungen, pharmakokinetischen Probenahmen und Nachbeobachtungsverfahren werden gemäß dem Studienprotokoll durchgeführt.
Arzneimittel: BMD003 (CFTR-mRNA)
Vernebelte Inhalation von BMD003 (CFTR-mRNA) Lyophilisat. Das Medikament wird vor Gebrauch mit sterilem Wasser zur Injektion auf die erforderliche Konzentration rekonstituiert. Die Teilnehmer erhalten über 12 aufeinanderfolgende Wochen eine wöchentliche Verabreichung. Vor jeder Verabreichung wird eine Atemwegsklearingstherapie (z. B. aktiver Atemzyklus) als Standardversorgung durchgeführt, wobei bei klinischer Indikation kurzwirksame Bronchodilatatoren erlaubt sind.
Andere Namen:
  • BMD003

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE), bewertet nach CTCAE 6.0
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zu etwa 12 Monaten
Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) werden während der gesamten Studie überwacht und aufgezeichnet. Die Schwere wird anhand der NCI CTCAE Version 6.0 eingestuft, und ihr Zusammenhang mit dem Studienmedikament wird bei jedem Studienbesuch bewertet.
Von der ersten Dosis bis zu etwa 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des prozentual vorhergesagten forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (ppFEV1) gemessen mittels Spirometrie
Zeitfenster: Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12
Der ppFEV1 wird mittels standardisierter Spirometrie zu Studienbeginn und bei geplanten Untersuchungen gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Studienbeginn wird berechnet und analysiert.
Baseline, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12
Veränderung des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-Scores
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12
Der CFQ-R wird von den Teilnehmern bei den Basis- und Nachuntersuchungen ausgefüllt. Die Veränderung des Gesamtwerts gegenüber dem Ausgangswert wird ausgewertet.
Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Schweißchloridkonzentration gemessen durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12
Die Schweißchloridkonzentration wird zu Studienbeginn und bei geplanten Visiten gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Studienbeginn wird ausgewertet.
Baseline, Woche 4, Woche 12
Veränderung des täglichen Sputumproduktionsvolumens
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Die tägliche Sputumproduktion wird von den Teilnehmern gesammelt und gewogen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
Baseline bis Woche 12
Veränderung des Sputum-Feststoffgehalts
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12
Der Feststoffgehalt im Sputum wird zu Studienbeginn und bei den geplanten Visiten gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird analysiert.
Ausgangswert, Woche 1, Woche 2, Woche 4, Woche 8, Woche 12
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TRAE) nach CTCAE 6.0 graduiert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zu etwa 12 Monaten
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse werden während der gesamten Studie überwacht und mit NCI CTCAE Version 6.0 bewertet.
Von der ersten Dosis bis zu etwa 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMD003-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur BMD003 (CFTR-mRNA)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren