Ranibizumab zur Behandlung von choroidaler Neovaskularisation (CNV) bei Patienten mit Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) ist eine seltene erbliche Systemerkrankung, die hauptsächlich Haut, Augen und das Herz-Kreislauf-System betrifft. Häufig führen erschwerende choroidale Neovaskularisationen (CNV) der zentralen Netzhaut zu einer stark verminderten Sehschärfe im Verlauf der Erkrankung. Der Beginn der Symptome variiert mit dem Ausmaß der PXE-assoziierten Befunde.

In der Vergangenheit gab es keine wirksame Behandlung für die Augenkomplikationen der Krankheit. Jüngste Studien an einer begrenzten Anzahl von Patienten mit CNV, die mit intravitrealen Injektionen von Bevacizumab behandelt wurden, einem Antagonisten, der auf den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF) abzielt, haben eine Erhaltung der Funktion und eine Regression der CNV gezeigt. Bei einer Untergruppe von Patienten wurde über eine Zunahme der Sehschärfe berichtet. Bevacizumab ist ein humanisierter Antikörper, von dem Ranibizumab ein Fragment ist.

Diese Studie wird initiiert, um die Wirkung von Ranibizumab auf funktionelle Ergebnismaße wie den Erhalt der Sehschärfe sowie morphologische Ergebnismaße wie die Regression der CNV in der Angiographie zu untersuchen.

Die Sicherheit und Verträglichkeit von Ranibizumab wird ebenfalls untersucht. Da es an einer großen Anzahl von Patienten mit altersbedingter Makuladegeneration getestet wurde und nur selten signifikante Nebenwirkungen oder unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, wird von einem guten Sicherheitsprofil ausgegangen.

Die Studie wird in einem nicht randomisierten, unkontrollierten prospektiven Setting an einem Zentrum durchgeführt.

Die Patienten erhalten monatliche Injektionen über einen Zeitraum von einem Jahr.