Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Naturhistorische Beobachtungsstudie von MPS IIIa in SMC

6. Juni 2021 aktualisiert von: Samsung Medical Center

Prospektive, naturgeschichtliche Studie von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Charakterisierung des klinischen Verlaufs der Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) und Identifizierung potenzieller Endpunkte für zukünftige Behandlungsstudien.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: MinSun Kim
  • Telefonnummer: +82-2-3410-3537

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die anfängliche Patientenberechtigung basiert auf dem Alter des Patienten und einer bestätigten Diagnose von MPS IIIA.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von MPS IIIA
  • Ist nach Ansicht des Prüfers in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Die Zustimmung des Patienten ist nicht erreichbar, oder die Eltern des Patienten oder der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter des Patienten sind/sind nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen, oder sind/sind mit der Einhaltung des Protokolls nicht einverstanden definierter Bewertungsplan.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Keine Behandlung
Dabei handelt es sich um eine longitudinale, prospektive, beobachtende, naturhistorische Studie an Patienten mit MPS IIIA, um potenzielle Ersatzendpunkte für zukünftige Studien anhand standardisierter klinischer, biochemischer, neurokognitiver, entwicklungsbezogener, verhaltensbezogener und bildgebender Maßnahmen zu identifizieren.
Sonstiges: Bewertung
Körperliche, entwicklungsbezogene, neurologische, verhaltensbezogene und neurokognitive Beurteilungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den altersäquivalenten Werten der Bayley Scales of Infant Development-III/Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II).
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Die Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition (BSID-III) ist ein individuell durchgeführter Test zur Beurteilung der Entwicklungsfunktionen von Säuglingen und Kleinkindern. Der Bayley-III bewertet die Entwicklung in fünf Bereichen: kognitives, sprachliches, motorisches, sozial-emotionales und adaptives Verhalten. Hierauf werden Kinder unter 3 Jahren getestet. Die Kaufman Assessment Battery for Children-Second Edition (KABC-II) ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der kognitiven Entwicklung. Hierauf werden Kinder ab 3 Jahren getestet. Rohwerte werden in altersäquivalente Werte umgewandelt, um Fähigkeiten, Fertigkeiten und Wissen zu messen, ausgedrückt als das Alter, in dem die meisten Personen das gleiche Niveau erreichen (Altersnorm; Bereich: 0, ungebunden). Ein positiver Wert zeigt eine Verbesserung an. Die altersäquivalenten BSID-III- und KABC-II-Scores basieren auf dem kognitiven Bereich bzw. dem durchschnittlichen nonverbalen altersäquivalenten Score.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der altersäquivalenten Werte der Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate

Der Altersäquivalentwert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person.

Die altersäquivalenten Werte werden anhand der Vineland Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) bewertet. Das Vineland soll das Anpassungsverhalten von Personen von der Geburt bis zum Alter von 90 Jahren messen.

Das Vineland-II enthält 5 Domains mit jeweils 2-3 Subdomains. Die Hauptbereiche sind Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und maladaptives Verhalten. Ein positiver Wert weist auf eine Verbesserung der Gesundheit und der Kognition hin.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im MPS-Fragebogen zur Gesundheitsbewertung, Sanfilippo-Verhaltensbewertungsskala
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der SBRS-Skala gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den Elternbericht unter Verwendung des Formulars „Sanfilippo Behavior Rating Scale“.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bildgebungseigenschaften
Zeitfenster: Ausgangswert: 12 Monate
Mittels MRT werden Veränderungen in der Größe verschiedener von der Krankheit betroffener Organe, einschließlich Gehirn, Leber und Milz, beurteilt.
Ausgangswert: 12 Monate
Echokardiographie
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate und 24 Monate
Die 2D-Echokardiographie wird zur Beurteilung von Herzklappenanomalien und ventrikulärer Hypertrophie eingesetzt.
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate und 24 Monate
Hörbeurteilungen
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Die Hörfunktion wird anhand der Auditory Brainstem Response (ABR) beurteilt.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Schlafgewohnheiten
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Die Schlafgewohnheiten des Patienten werden anhand des Fragebogens zu Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ) bewertet.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Ophthalmologische Beurteilungen
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Änderung der Linsentrübung gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate
Fragebogen zur Änderung der Lebensqualität (ITQoL/PedsQL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate

Lebensqualität von Säuglingen und Kleinkindern (ITQoL): Der ITQoL-Fragebogen ist ein generisches, validiertes Maß für den Gesundheitszustand von Kindern, einschließlich Items und Skalen zur Messung von Aspekten der körperlichen Funktionsfähigkeit, Entwicklung, Schmerzen, Stimmung, Verhalten, allgemeinen Gesundheit und Auswirkungen auf die Eltern. Ein positiver Wert zeigt eine Verbesserung an.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): Das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Gesundheitsproblemen. Niedrigere Werte deuten auf eine bessere Funktionsfähigkeit hin.
Ausgangswert, 12 Monate und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Samsung Medical Center

Ermittler

  • Studienleiter: SungYoon Cho, Samsung Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

30. Juni 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

28. Juli 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

28. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SMC-2020-10-164-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sanfilippo-Syndrom A

Klinische Studien zur Bewertung

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Argentina

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren