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Wirksamkeitsstudie der Gentherapie zur Behandlung des akuten LHON-Ausbruchs innerhalb von drei Monaten (LHON)

27. Juli 2020 aktualisiert von: Bin Li
Wirksamkeitsstudie der Gentherapie zur Behandlung der akuten Leberschen hereditären Optikusneuropathie (LHON) Beginn innerhalb von drei Monaten

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die hereditäre Optikusneuropathie von Leber (LHON) ist eine mütterlich vererbte Augenerkrankung, die mit einer Mutation in der mtDNA einhergeht. Die Krankheit ist eine häufige Ursache für Blindheit beider Augen im Teenageralter, für die es derzeit keine wirksame Behandlung gibt.

2008 erkannten die Forscher, dass die Gentherapie für LHON nicht nur theoretisch, sondern auch technisch durchgeführt werden könnte. Die Forscher haben eine Reihe grundlegender und klinischer Studien durchgeführt, von der Konstruktion der Vektoren bis hin zur Identifizierung und Minderung von Sicherheitsproblemen. Nach mehreren Tierversuchen waren die Forscher in klinische Studien übergegangen. 2011 führten die Forscher die weltweit erste LHON-Gentherapiestudie durch, die im Dezember 2010 bei ClinicalTrials.gov registriert wurde (Registrierungsnummer: CT01267422) und war eine vorläufige Studie zur Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie für LHON. In der 36-monatigen Nachuntersuchung stellten die Forscher fest, dass sechs von neun Patienten eine offensichtliche Verbesserung des Sehvermögens zeigten und keine unerwünschten Ereignisse beobachtet wurden.

Dies ist eine multizentrische, prospektive Studie mit 120 Patienten mit der G11778A-Mutation in der Mt-DNA. Diese klinische Studie rekrutierte 20 Patienten mit der 11778-Mutation der MT-DNA, die innerhalb von drei Monaten, 20 zwischen 3 und 6 Monaten, 20 zwischen 6 Monaten auftrat bis 12 Monate, 20 zwischen 12 und 24 Monate, 20 zwischen 24 und 60 Monate und 20 über 60 Monate. Alle Patienten werden mit einer einzelnen Glaskörperhöhleninjektion von rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-NADH-Dehydrogenase, Untereinheit 4 (Komplex I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml) behandelt. mit Dosis 1 × 10^10 vg/0,05 ml .Das Auge der Behandlung ist bis zum Zeitpunkt des Beginns.

Die Sehschärfe, das Gesichtsfeld, das visuell evozierte Potential (VEP), die optische Kohärenztomographie (OCT), die Elektroretinogramme (ERG), die retinale Nervenfaserschicht (RNFL) und die Leber- und Nierenfunktion im Plasma wurden nach der Behandlung bei 1,2,3 verglichen ,6und 12 Monate Intervall.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

120

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten tragen die mitochondriale Punktmutation bei 11778, was mit den diagnostischen Kriterien für LHON übereinstimmt.
  2. Das Sehvermögen fällt innerhalb von 3 Monaten, Beginn zwischen 3 und 6 Monaten, Beginn zwischen 6 und 12 Monaten, Beginn zwischen 12 und 24 Monaten, Beginn zwischen 24 und 60 Monaten und Beginn über 60 Monate.
  3. Die Patienten unterzeichneten eine schriftliche Einverständniserklärung.
  4. Die Patienten sind zwischen 8 und 60 Jahre alt und in der Lage, das Gentherapieverfahren einschließlich Lokalanästhesie zu vertragen.
  5. Die Patienten sind bereit, die Anweisungen des Arztes zu befolgen und den Arzt zu vorgeschriebenen Zeiten zu konsultieren.
  6. Die Ergebnisse der körperlichen Untersuchung des Patienten sind alle normal, einschließlich Leberfunktion, Nierenfunktion, routinemäßiger Bluttest, routinemäßiger Urintest, vollständiger immunologischer Test und humorale Immunantwort.

Ausschlusskriterien:

  1. Ausgeschlossen sind Patientinnen, die einen Herzschrittmacher tragen, an schwerer Herz-, Lungen- oder Nierenfunktionsstörung, verschiedenen hämorrhagischen Erkrankungen, akuten Infektionskrankheiten, hohem Fieber oder Rekonvaleszenz nach einer Herzoperation leiden oder schwanger sind.
  2. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen, sind ausgeschlossen.
  3. Patienten, die an einer diagnostizierten psychischen Störung leiden, sind ausgeschlossen.
  4. Patienten, die an chronischen Krankheiten wie Diabetes und Bluthochdruck leiden, sind ausgeschlossen.
  5. Patienten, die anormale Testergebnisse zeigen, wie z. B. eine positive humorale AAV2-Immunantwort (positiv bedeutet, dass der AAV2-Test des neutralisierenden Antikörpers des Patienten beim Vergleich von freiem Serum mit 1:20-Serumkonzentrationen signifikant unterschiedlich war) und anormale humane T-Lymphozyten-Untergruppen CD3+, CD3+/CD4+ und CD3+/CD8+ vor einer gentherapeutischen Operation sind ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rAAV2-ND4
Eine einzelne IVT von rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-NADH-Dehydrogenase, Untereinheit 4 (Komplex I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Die Dosis beträgt 1 × 10^10 vg/0,05 ml für Testgruppen.
Arzneimittel: rAAV2-ND4
rAAV2-ND4 der Glaskörperinjektion
Andere Namen:
  • rAAV2-ND4-Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
BCVA
Zeitfenster: Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Die beste korrigierte Sehschärfe
Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Computergestütztes Gesichtsfeld
Zeitfenster: Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Gesichtsfeldindex
Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Computergestütztes Gesichtsfeld
Zeitfenster: Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Mittlerer Defekt
Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
VEP
Zeitfenster: Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
visuell evoziertes Potenzial
Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
RNFL
Zeitfenster: Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Nervenfaserschicht der Netzhaut
Änderung gegenüber Baseline nach 12 Monaten
Leberfunktion im Plasma
Zeitfenster: Vor der Behandlung und im ersten, dritten, sechsten, zwölften Monat nach der Behandlung
Vor und nach der Behandlung wird die Leberfunktion im Plasma überprüft.
Vor der Behandlung und im ersten, dritten, sechsten, zwölften Monat nach der Behandlung
Nierenfunktion im Plasma
Zeitfenster: Vor der Behandlung und im ersten, dritten, sechsten, zwölften Monat nach der Behandlung
Vor und nach der Behandlung wird die Nierenfunktion im Plasma überprüft.
Vor der Behandlung und im ersten, dritten, sechsten, zwölften Monat nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bin Li

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Dezember 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LHON(Acute)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Akuter LHON

Klinische Studien zur rAAV2-ND4

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