Offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von IdeS bei Anti-GBM-Erkrankungen (GOOD-IDES-01)

Einschlusskriterien:

1. Durch ELISA nachgewiesene Anti-GBM-Antikörper über einem Niveau, das vom Prüfer unter Verwendung eines örtlichen Labors als toxisch angesehen wird. Patienten, die doppelt positiv auf Anti-GBM- und anti-neutrophile zytoplasmatische Antikörper (ANCAs) sind, können in die Studie aufgenommen werden, aber nur, wenn ihre Anti-GBM-Antikörperspiegel die oben aufgeführten Kriterien erfüllen.
2. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) 15 ml/min/1,73 m^2 nach Behandlungsbeginn
3. Hämaturie auf Teststreifen und/oder Urinsediment
4. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von mindestens 18 Jahren; Patientinnen im gebärfähigen Alter können teilnehmen, wenn während der Studie eine hochwirksame Empfängnisverhütung gemäß den Richtlinien der Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) [18] angewendet wird, siehe auch Abschnitt 4.9 (vor der Aufnahme sollte ein Schwangerschaftstest durchgeführt werden).
5. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Anforderungen des Studienprotokolls zu erfüllen; und
6. Vom Ermittler auf der Grundlage der Krankengeschichte, der körperlichen Untersuchung und der klinischen Laborbeurteilungen als ansonsten gesund beurteilt. Patienten mit klinischen Laborwerten, die außerhalb der normalen Grenzen liegen (außer denen, die in den Ausschlusskriterien angegeben sind) und/oder mit anderen abnormalen klinischen Befunden, die vom Prüfarzt als nicht von klinischer Bedeutung beurteilt werden, können in die Studie aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien:

1. Anurie für mehr als 2 Tage (weniger als 200 ml in den letzten 48 Stunden);
2. Dialyseabhängigkeit von mehr als 5 Tagen (maximal 3 Sitzungen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung);
3. Anhaltende mittelschwere bis schwere Lungenblutung (oder die innerhalb der letzten zwei Wochen aufgehört hat), definiert als Bedarf an assistierter Beatmung, Sauerstoff oder Bluttransfusionen.
4. Schwangerschaft.
5. symptomatische kongestive Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse 2-4) und Bedarf an verschreibungspflichtigen Medikamenten oder klinisch offensichtlichem peripherem Ödem kardialen Ursprungs;
6. Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris oder Schlaganfall innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening;
7. Anhaltende bakterielle Infektion, die eine Antibiotikatherapie erfordert, oder virale Infektion mit Hepatitis B, C oder HIV (bis zu 3 Monate alte negative Testergebnisse werden akzeptiert); oder aktive Tuberkulose, wie durch eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs angezeigt.
8. Die Patienten sollten Prüfpräparate nicht innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 4 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) erhalten haben; und
9. Vorgeschichte oder Vorhandensein eines medizinischen Zustands oder einer Krankheit, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt einem inakzeptablen Risiko für die Teilnahme an der Studie aussetzen können.