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Anti-GBM 질병에서 IdeS의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 제2상 연구 (GOOD-IDES-01)

2022년 2월 7일 업데이트: Mårten Segelmark

IdeS의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 신장 예후가 좋지 않은 항-GBM 질환(굿파스처병)에 대한 공개 라벨 제2상 연구 - GOOD-IDES

이 연구는 펄스-메틸프레드니솔론, 경구 프레드니솔론 및 혈장 교환과 결합된 정맥 내 시클로포스파미드(PLEX)로 구성된 표준 치료를 받는 중증 항사구체 기저막(항GBM) 질환 환자에서 IdeS의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 항-GBM 질병(Goodpasture's 질병, 즉 GP) 불리한 신장 예후를 가진. 주요 효능 목표는 IdeS 치료 후 6개월에 투석이 필요하지 않은 것으로 측정된 독립적인 신장 기능을 구제하기 위한 IdeS 기반 요법의 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구의 주요 안전성 목표는 펄스-메틸프레드니솔론, 경구 프레드니솔론 및 혈장 교환(PLEX)과 결합된 정맥 내 시클로포스파미드(CYC)로 구성된 표준 치료를 배경으로 중증 항-GBM 질환 환자에서 IdeS의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. . 연구 방문 계획에 따라 6개월 동안 환자를 추적할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Department of Department of Nephrology, Rigshospitalet, Copenhagen
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 141 86
        • Karolinska University Hospital Huddinge
      • Uppsala, 스웨덴, 75185
        • Department of Nephrology, Uppsala University Hospital
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • Department of Internal Medicine IV (Nephrology and Hypertension)
  • 체코
      • Prague, 체코, 121 08
        • Department of Department of nephrology, First Faculty of Medicine and General Teaching Hospital and Charles University in Prague, Czech Republic,
  • 프랑스
      • Grenoble, 프랑스
        • Department of Nephrology, Hemodialysis, Apheresis, and Transplantation, CHUGA (centre hospitalier universitaire Grenoble-Alpes)
      • Lille, 프랑스, 59000
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Nephrology Service
      • Paris, 프랑스, 75018
        • Nephrology Service CHU Bichat
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Department of Nephrology and Organ Transplant, CHU Rangueil
    • Paris Cedex 20
      • Paris, Paris Cedex 20, 프랑스, 75020
        • PH USI UNTR, service du Pr Rondeau, Hôpital Tenon

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 지역 실험실을 사용하여 조사자가 독성으로 간주하는 수준 이상으로 ELISA에 의해 검출된 항-GBM 항체. 항-GBM 및 항-호중구 세포질 항체(ANCA)에 대해 이중 양성인 환자는 시험에 참가할 수 있지만 항-GBM 항체 수준이 위에 나열된 기준을 충족하는 경우에만 가능합니다.
  2. 예상 사구체 여과율(eGFR) 15ml/min/1.73 치료 시작 후 m^2
  3. 딥스틱 및/또는 요 침전물에 대한 혈뇨
  4. 18세 이상의 남성 또는 여성 환자; CTFG(Clinical Trials Facilitation and Coordination Group) 지침[18], 섹션 4.9 참조(임신 테스트는 포함 전에 수행해야 함)에 따라 연구 중에 매우 효과적인 피임법을 사용하는 경우 가임 여성 환자가 참여할 수 있습니다.
  5. 서면 동의서를 제공하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력 그리고
  6. 의료 이력, 신체 검사 및 임상 실험실 평가를 기반으로 연구자가 건강하다고 판단한 경우. 정상 한계(제외 기준에 명시된 것 제외)를 벗어난 임상 실험실 값을 가진 환자 및/또는 임상적 중요성이 없다고 조사자가 판단한 다른 비정상적인 임상 소견을 가진 환자가 연구에 참가할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 2일 이상의 무뇨(지난 48시간 동안 200ml 미만);
  2. 5일 이상 투석 의존성(정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 최대 3회 세션),
  3. 보조 환기, 산소 또는 수혈이 필요한 것으로 정의되는 진행 중인 중등도에서 중증의 폐출혈(또는 지난 2주 이내에 중단됨).
  4. 임신.
  5. 증상이 있는 울혈성 심부전(NYHA 클래스 2-4) 및 처방약이 필요하거나 임상적으로 명백한 심장 기원의 말초 부종;
  6. 스크리닝 전 3개월 이내의 심근경색, 불안정 협심증 또는 뇌졸중;
  7. 항생제 치료가 필요한 진행 중인 세균 감염 또는 B형, C형 간염 또는 HIV 바이러스 감염(최대 3개월 된 음성 검사 결과가 허용됨) 또는 흉부 X-선으로 표시된 활동성 결핵.
  8. 환자는 스크리닝 전 30일 이내 또는 4 반감기 이내(둘 중 더 긴 기간)에 시험용 약물을 투여받지 않아야 합니다. 그리고
  9. 조사자의 의견에 따라 피험자를 연구 참여에 허용할 수 없는 위험에 놓이게 할 수 있는 임의의 의학적 상태 또는 질병의 병력 또는 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이미피다제
Imlifidase 0.25 mg/kg 체중 정맥 주입
생물학적: 이미피다제
연구 1일에 0.25 mg/kg 체중 imlifidase의 1회 용량
다른 이름들:
  • Streptococcus pyogenes의 면역글로불린 G 분해효소
  • HMed-IdeS
  • 십오 일

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월에 독립적인 신기능을 가진 환자의 수
기간: 투약 후 6개월
6개월째 투석이 필요하지 않은 환자 수. 독립적인 신장 기능을 가진 환자는 투석이 필요하지 않은 환자로 정의됩니다.
투약 후 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3개월차에 독립적인 신기능을 가진 환자의 수
기간: 투약 후 3개월
3개월째 투석이 필요하지 않은 환자 수. 독립적인 신장 기능을 가진 환자는 투석이 필요하지 않은 환자로 정의됩니다.
투약 후 3개월
3개월 및 6개월의 신장 기능
기간: Imlifidase 투여 후 3개월 및 6개월

예상 사구체 여과율(eGFR)은 신장 기능의 척도입니다. eGFR은 MDRD(modification of diet in renal disease) 방정식에 따른 p-크레아티닌을 기반으로 계산되었습니다.

정상적인 기능을 가진 신장의 eGFR은 90mL/min/1.73m^2 이상입니다. 감소된 신장 기능은 감소된 eGFR 값을 특징으로 합니다.
Imlifidase 투여 후 3개월 및 6개월
EGFR의 범위로 계층화된 시간 경과에 따른 신기능 환자 수
기간: Imlifidase 투여 전, imlifidase 투여 후 1, 3 및 6개월

eGFR은 신장 기능의 척도입니다. 신장 질환(MDRD) 방정식의 수정에 따라 p-크레아티닌을 기반으로 eGFR을 계산했습니다.

정상적인 기능을 가진 신장의 eGFR은 90mL/min/1.73m^2 이상입니다. 감소된 신장 기능은 감소된 eGFR 값을 특징으로 합니다.

4가지 다른 eGFR 범주(0-15, 15-30, 30-60, ≥60 mL/min/1.73m^2)당 환자 수 안녕하세요. 연구 기간 동안 더 높은 범주로의 이동은 시간이 지남에 따라 신장 기능이 개선되었음을 나타냅니다.
Imlifidase 투여 전, imlifidase 투여 후 1, 3 및 6개월
연구 방문 횟수로 계층화된 독성 수준 이상의 항-GBM 항체를 가진 환자 수
기간: 투여 후 최대 6개월까지 사전 투여
>20 U/mL로 정의된 독성 수준 이상의 항-GBM 항체. 항-GBM 항체의 수준은 Phadia ELiA(TM) 항-GBM 키트를 사용하여 중앙에서 측정되었습니다. ELiA(enzyme-linked immunoassay)는 형광 효소 면역분석법입니다.
투여 후 최대 6개월까지 사전 투여
혈뇨 환자 수
기간: 투약 후 6개월 후

혈뇨는 소변 계량봉을 사용하여 평가했습니다. 결과는 Negative/Trace/+1/+2/+3/+4로 제시되었습니다.

+2 이상의 분석 결과는 관련이 있는 것으로 간주됩니다. 혈뇨가 포함 기준이었습니다. 15명의 환자 모두 연구에 포함되었을 때 혈뇨가 있었습니다.
투약 후 6개월 후
연구 중 단백뇨의 변화
기간: Imlifidase 투여 전, imlifidase 투여 후 3개월 및 6개월
연구 동안 아침 배뇨에서 u-알부민/크레아티닌(g/mol)으로 측정된 단백뇨의 변화.
Imlifidase 투여 전, imlifidase 투여 후 3개월 및 6개월
시간 경과에 따라 필요한 PLEX 수
기간: 사전 스크리닝 및 imlifidase 투여 후 최대 93일
항-GBM 항체가 독성 수준 이하가 되기 전에 필요한 PLEX의 수. PLEX는 연구 전반에 걸쳐 조사자의 재량에 따라 시작되었습니다.
사전 스크리닝 및 imlifidase 투여 후 최대 93일
이미피다제의 약동학(Cmax)
기간: 투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
투여 후 IdeS의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
이미피다제의 약동학(AUC)
기간: 투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
Imlifidase의 약동학(t1/2)
기간: 투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
분포 단계 중 반감기(Alpha-t1/2) 제거 단계 중 반감기(Beta-t1/2) 결과는 조화 평균을 나타냅니다.
투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
이미피다아제(CL)의 약동학
기간: 투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
클리어런스(CL)는 혈장에서 imlifidase를 제거하는 신체의 능력을 측정한 것입니다.
투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
Imlifidase(Vz)의 약동학
기간: 투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
Vz = 제거 단계 동안의 분배량
투여 전, 45분, 2h, 6h, 24h, 3일, 7일, 10일 및 15일
약력학(손상되지 않은 단일 절단된 IgG의 잔류 농도로 측정된 IgG 분해)
기간: Imlifidase 투여 후 최대 6개월까지 사전 투여

Imlifidase는 특히 인간 IgG의 모든 하위 클래스를 신속하고 효율적으로 절단합니다.

절단 프로세스는 두 단계를 포함합니다: (i) 온전한 IgG에서 단일 절단된 IgG로 이어진 후 (ii) 단일 절단된 IgG에서 완전히 절단된 IgG로(하나의 F(ab')2- 및 하나의 동종이량체 Fc-단편) 사용된 전계발광 분석 방법은 측정을 측정합니다. 혈청 내 무손상 및 단일 절단된 IgG의 합.

imlifidase의 효능은 처리 후 혈청에서 온전하고 단일 절단된 IgG의 잔류 농도로 평가됩니다.
Imlifidase 투여 후 최대 6개월까지 사전 투여
항임리피다제 항체(ADA)
기간: 투여 후 최대 6개월
항임리피다제 항체 농도 측정
투여 후 최대 6개월
신장 조직학
기간: Imlifidase 투여 전(0-33일) 및 imlifidase 투여 후(3-6일)

신장 생검은 Berden 등이 개발한 항호중구 세포질 항체(ANCA) 관련 사구체신염에 대한 조직병리학적 분류에 따라 분류되었습니다. 2010.

이 분류는 이전에 123명의 항GBM 질환 환자에 대한 연구에 적용되었습니다(von Daalen et al 2018).

조직병리학 등급:

  • 초점(≤50% 정상 사구체)
  • 초승달 모양(세포 초승달 모양을 가진 ≥50% 사구체)
  • 혼합 (
  • 경화성(전체적으로 경화성 사구체의 ≥50%) 조직학적 활동 및 신장 결과에 대한 추가 정보가 제공되었습니다.

Focal class는 유리한 신장 결과와 관련이 있는 반면 sclerotic은 불량한 결과를 나타냅니다. Crescentic/mixed class는 초점과 경화 사이의 중간 결과를 가질 수 있습니다.

항 GBM 항체 질환의 특징인 선형 IgG 침전물을 평가하기 위해 지역 병원에서 수행된 면역형광법도 사용되었습니다.
Imlifidase 투여 전(0-33일) 및 imlifidase 투여 후(3-6일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mårten Segelmark

협력자

Hansa Biopharma AB

수사관

  • 수석 연구원: Mårten Segelmark, MD PhD Prof, Linkoeping University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 16일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 24일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 15일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 2월 7일

마지막으로 확인됨

2022년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GOOD-IDES-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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