Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ASP7517 bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) und rezidiviertem/refraktärem myelodysplastischem Syndrom mit höherem Risiko (MDS)

Experimental: Dosissteigerung (Phase 1): ASP7517 1x10^6 Zellen/ml

Teilnehmer mit rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (R/R AML) und R/R-Myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit höherem Risiko erhielten eine intravenöse (IV) Infusion von ASP7517 (menschliche embryonale Nierenzelle [HEK293], transfiziert mit dem kodierenden Ziel WT-1). eine Dosis von 1x10^6 Zellen/Milliliter (ml) bei einer Infusionsrate von 4 bis 6 ml/Minute am Tag 1 jedes Zyklus für 2 Dosen (1 Zyklus = 28 Tage).

Biologisch: ASP7517

Intravenös (i.v.)

Experimental: Dosissteigerung (Phase 1): ASP7517 1x10^7 Zellen/ml

Teilnehmer mit R/R-AML und R/R-MDS mit höherem Risiko erhielten am ersten Tag eine intravenöse Infusion von ASP7517 (HEK293, transfiziert mit dem kodierenden Ziel WT-1) in einer Dosis von 1x10^7 Zellen/ml bei einer Infusionsrate von 4 bis 6 ml/Minute von jedem Zyklus für 2 Dosen (1 Zyklus = 28 Tage).

Biologisch: ASP7517

Intravenös (i.v.)

Experimental: Dosissteigerung (Phase 1): ASP7517 1x10^8 Zellen/ml

Teilnehmer mit R/R-AML und R/R-MDS mit höherem Risiko erhielten am ersten Tag eine intravenöse Infusion von ASP7517 (HEK293, transfiziert mit dem kodierenden Ziel WT-1) in einer Dosis von 1x10^8 Zellen/ml bei einer Infusionsrate von 4 bis 6 ml/Minute von jedem Zyklus für 2 Dosen (1 Zyklus = 28 Tage).

Biologisch: ASP7517

Intravenös (i.v.)

Experimental: Dosiserweiterung (Phase 2: AML): ASP7517 1x10^8 Zellen/ml

Teilnehmer mit R/R AML erhielten am ersten Tag jedes Zyklus eine intravenöse Infusion von ASP7517 (HEK293, transfiziert mit dem kodierenden Ziel WT-1) in einer Dosis von 1x10^8 Zellen/ml bei einer Infusionsrate von 4 bis 6 ml/Minute am Tag 1 jedes Zyklus für 6 Dosen ( 1 Zyklus = 28 Tage).

Biologisch: ASP7517

Intravenös (i.v.)

Experimental: Dosiserweiterung (Phase 2: MDS): ASP7517 1x10^8 Zellen/ml

Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko erhielten am ersten Tag jedes Zyklus 6 Jahre lang eine intravenöse Infusion von ASP7517 (HEK293, transfiziert mit dem kodierenden Ziel WT-1) in einer Dosis von 1x10^8 Zellen/ml bei einer Infusionsrate von 4 bis 6 ml/Minute Dosen (1 Zyklus = 28 Tage).

Biologisch: ASP7517

Intravenös (i.v.)

Anzahl der Teilnehmer mit dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs)

DLT wurde als jedes der folgenden Ereignisse definiert, die innerhalb von 28 Tagen, beginnend mit der ersten Dosis am Tag 1 von Zyklus 1 (C1D1), auftraten und als mit dem Studienmedikament zusammenhängend angesehen wurden. DLT wurde wie folgt definiert:

• Grad 3 oder mehr: nicht-hämatologische UE, die ≥ Grad 3 sind
• Bestätigte den Rechtsfall von Hy
• Neues Auftreten einer Thrombozytopenie Grad 4 (mit einer Verschlechterung um mindestens 2 Grad gegenüber dem Ausgangswert) innerhalb von 24 Stunden nach der Dosierung
• Anhaltende Myelosuppression, definiert als absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 500/Mikroliter (μL) für mehr als 28 Tage ohne Therapie und ohne Anzeichen einer aktiven Leukämie oder MDS im Knochenmark oder Blut.

Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und schwerwiegenden TEAE

Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, das zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels zusammenhängt, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Arzneimittel besteht oder nicht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels verbunden ist. Eine UE wurde als „schwerwiegend“ eingestuft, wenn sie zu einem der folgenden Ergebnisse führte: zum Tod; ist lebensbedrohlich; führt zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit oder einer erheblichen Beeinträchtigung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; führt zu einer angeborenen Anomalie oder einem Geburtsfehler; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt; oder führt zu einer Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes; andere medizinisch wichtige Ereignisse. TEAE wurde als ein UE definiert, das nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments beobachtet wurde. Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Nebenwirkungen.

Phase 2: Zusammengesetzte Komplettremissionsrate (CRc) für Teilnehmer mit R/R AML

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit CRc wurde angegeben. CRc: definiert als Rate aller vollständigen und unvollständigen Remissionen (CR + CR mit unvollständiger Thrombozytenwiederherstellung [CRp] + CR mit unvollständiger hämatologischer Wiederherstellung [Cri]). CR: erreichte einen morphologischen leukämiefreien Zustand und ihr Knochenmark regenerierte normale hämatopoetische Zellen. Wenn die absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1×10^9/L, die Thrombozytenzahl (PC) ≥ 100×10^9/L, die normale Knochenmarksdifferenz < 5 % Blasten betrug und die Transfusion von roten Blutkörperchen (RBC) und Blutplättchen unabhängig war (definiert als 1 Woche ohne Erythrozyten- und Blutplättchentransfusion vor der Krankheitsbeurteilung). Es gab keine Hinweise auf extramedulläre Leukämie oder Auer-Stäbchen und die Blastenzahl im peripheren Blut muss ≤ 2 % betragen. CRp: muss CR erreichen, außer bei unvollständiger Thrombozytenwiederherstellung (< 100×10^9/L). CRi: muss CR erfüllen, mit Ausnahme einer unvollständigen hämatologischen Erholung mit Restneutropenie (ANC < 1×10^9/L), mit oder ohne vollständige Erholung der Blutplättchen. Unabhängigkeit von Erythrozyten- und Thrombozytentransfusionen ist nicht erforderlich.

Phase 2: Vollständige Remission + Knochenmark-Vollremission + Teilremissionsrate (CR + BM CR + PR) für Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit CR+BM CR+PR wurde angegeben. CR, BM CR und PR für mindestens 4 Wochen erreicht; CR: Knochenmark: ≤ 5 % Myeloblasten mit normaler Reifung aller Zelllinien, periphere Blutuntersuchung (Hämoglobin (Hb) ≥ 11 g/dl, Blutplättchen ≥ 100 × 10^9/l, Neutrophile ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % Blasten im Blut)

BM CR: Knochenmark: ≤ 5 % Myeloblasten und Abnahme um ≥ 50 % gegenüber der Vorbehandlung

PR: erfüllte alle CR-Kriterien mit Ausnahme der Knochenmarksblasten, die im Vergleich zur Vorbehandlung um ≥ 50 % zurückgingen, aber immer noch > 5 %, Zellularität und Morphologie nicht relevant.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus am Zyklus 1 (C1) Tag 2 (D2)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D4

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D8

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D11

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D18

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D22

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C1D25

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D1

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D2

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D4

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D8

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C2D22

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C3D1

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C3D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C4D1

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C4D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C5D1

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C5D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C6D1

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei C6D15

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus am Ende der Behandlung (EOT) (Dosiseskalationsphase)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Die EOT wurde als letzte Dosis plus 7 Tage berechnet.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus zum EOT (Dosiserweiterungsphase)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

Die EOT wurde als letzte Dosis plus 7 Tage berechnet.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus zum Beobachtungszeitraum (OP) (Woche 2)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei OP (Woche 4)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei OP (Woche 6)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei OP (Woche 8)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei OP (Woche 10)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-Leistungsstatus bei OP (Woche 12)

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit ECOG-PS angegeben. Der ECOG-Leistungsstatus wurde anhand einer 6-Punkte-Bewertungsskala gemessen.

0: Voll aktiv, in der Lage, alle Leistungen vor der Erkrankung ohne Einschränkung fortzusetzen.

1. Eingeschränkt in körperlich anstrengenden Aktivitäten, aber gehfähig und in der Lage, leichte oder sitzende Arbeiten auszuführen, z. B. leichte Arbeit im Haus, Büroarbeit.
2. Gehfähig und in der Lage, sich selbst zu versorgen, jedoch nicht in der Lage, irgendwelche Arbeitstätigkeiten auszuführen. Auf und zu etwa mehr als 50 % der Wachstunden.
3. Nur begrenzt zur Selbstfürsorge fähig, mehr als 50 % der Wachzeit an Bett oder Stuhl gebunden.
4. Völlig deaktiviert. Kann keine Selbstfürsorge betreiben. Völlig an Bett oder Stuhl gebunden.
5. Tot.

OP war der Zeitraum, der nach der letzten Dosis beobachtet wurde.

Remissionsdauer (DR) für Teilnehmer mit R/R AML

DR für AML: inklusive Dauer von CRc, Dauer von CR/vollständiger Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung (CRh), Dauer von CRh, Dauer von CR und Dauer des Ansprechens (d. h. CRc + PR).

CRh: erreichte Knochenmarksblasten < 5 %, teilweise hämatologische Erholung ANC ≥ 0,5 × 10^9/L und Blutplättchen ≥ 50 × 10^9/L, kein Hinweis auf extramedulläre Leukämie und kann nicht als CR klassifiziert werden. Die Blastenzahl im peripheren Blut betrug ≤ 2 %.

PR für AML; erreichte eine Regeneration normaler hämatopoetischer Zellen im Knochenmark mit Anzeichen einer peripheren Erholung ohne (oder nur wenigen regenerierenden) zirkulierenden Blasten mit einem Rückgang des Blastenanteils im Knochenmarkaspirat um mindestens 50 %, wobei die Gesamtzahl der Blasten im Knochenmark zwischen 5 % und 25 % lag. Ein Wert von ≤ 5 % Explosionen wurde als PR angesehen, wenn Auer-Stäbchen vorhanden waren. Kein Hinweis auf extramedulläre Leukämie.

CR und CRc wurden in Ergebnismaß Nr. 3 definiert. Es wurde die Schätzung von Kaplan Meier (KM) verwendet.

Remissionsdauer (DR) für Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko

DR für MDS: inklusive Dauer der CR und Dauer des Ansprechens (d. h. CR + BM CR + PR).

CR, BM CR und PR für mindestens 4 Wochen erreicht; CR: Knochenmark: ≤ 5 % Myeloblasten mit normaler Reifung aller Zelllinien, periphere Blutuntersuchung (Hämoglobin (Hb) ≥ 11 g/dl, Blutplättchen ≥ 100 × 10^9/l, Neutrophile ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % Blasten im Blut)

BM CR: Knochenmark: ≤ 5 % Myeloblasten und Abnahme um ≥ 50 % gegenüber der Vorbehandlung

PR: erfüllte alle CR-Kriterien mit Ausnahme der Knochenmarksblasten, die im Vergleich zur Vorbehandlung um ≥ 50 % zurückgingen, aber immer noch > 5 %, Zellularität und Morphologie nicht relevant. Es wurde eine KM-Schätzung verwendet.

Ereignisfreies Überleben (EFS)

EFS wurde definiert als die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zum Datum des dokumentierten Rückfalls, Behandlungsversagens oder Todes aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (je nachdem, was früher als [Rückfalldatum, Behandlungsversagensdatum, Sterbedatum] - Datum der ersten Dosis + 1). Ein Rückfall wurde als Wiederauftreten leukämischer Blasten im peripheren Blut (> 2 %) oder ≥ 5 % Blasten im Knochenmarkaspirat definiert, das nicht auf eine andere Ursache zurückzuführen ist, oder als Wiederauftreten oder erneutes Auftreten einer extramedullären Leukämie oder als Wiederauftreten einer signifikanten Anzahl peripherer Blasten und ein Anstieg des Blastenanteils im Knochenmarkaspirat auf > 25 %, der nicht auf eine andere Ursache oder ein Wiederauftreten oder Neuauftreten einer extramedullären Leukämie zurückzuführen ist. Es wurde eine KM-Schätzung verwendet.

Gesamtüberleben (OS)

Das OS wurde als die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund definiert (Sterbedatum – Datum der ersten Dosis + 1). Für einen Teilnehmer, von dem nicht bekannt war, dass er am Ende der Nachbeobachtungszeit gestorben war, wurde das OS zum Zeitpunkt des letzten Kontakts zensiert (Datum des letzten Kontakts – Datum der ersten Dosis + 1). Es wurde eine KM-Schätzung verwendet.

CR für Teilnehmer mit R/R AML

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit CR wurde angegeben. CR: erreichte einen morphologischen leukämiefreien Zustand und ihr Knochenmark regenerierte normale hämatopoetische Zellen. Wenn die absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1 × 10^9/L, die Thrombozytenzahl (PC) ≥ 100 × 10^9/L, die normale Knochenmarksdifferenz < 5 % Blasten betrug und die Transfusion von roten Blutkörperchen (RBC) und Blutplättchen unabhängig war (definiert als 1 Woche ohne Erythrozyten- und Blutplättchentransfusion vor der Krankheitsbeurteilung). Es gab keine Hinweise auf extramedulläre Leukämie oder Auer-Stäbchen und die Blastenzahl im peripheren Blut muss ≤ 2 % betragen.

Beste Antwortraten (CRc + PR) für Teilnehmer mit R/R AML

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit der besten Reaktion (CRc + PR) wurde angegeben. CRc wurde als Rate aller vollständigen und unvollständigen Remissionen definiert (CR + CR mit unvollständiger Thrombozytenwiederherstellung [CRp] + CR mit unvollständiger hämatologischer Wiederherstellung [Cri]). CR, CRp und CRi wurden in Ergebnismaß Nr. 3 definiert.

PR: Erreichte eine Regeneration normaler hämatopoetischer Zellen im Knochenmark mit Anzeichen einer peripheren Erholung ohne (oder nur wenigen regenerierenden) zirkulierenden Blasten mit einer Verringerung des Blastenanteils im Knochenmarkaspirat um mindestens 50 %, wobei die Gesamtzahl der Blasten im Knochenmark zwischen 5 % und 25 lag %. Ein Wert von ≤ 5 % Explosionen wurde als PR angesehen, wenn Auer-Stäbchen vorhanden waren. Kein Hinweis auf extramedulläre Leukämie.

CRh für Teilnehmer mit R/R AML

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit CRh wurde angegeben. CRh: erreichte Knochenmarksblasten < 5 %, teilweise hämatologische Erholung ANC ≥ 0,5 × 10^9/L und Blutplättchen ≥ 50 × 10^9/L, kein Hinweis auf extramedulläre Leukämie und kann nicht als CR klassifiziert werden. Die Blastenzahl im peripheren Blut betrug ≤ 2 %.

CR für Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit CR wurde angegeben. CR: Knochenmark: ≤ 5 % Myeloblasten mit normaler Reifung aller Zelllinien, periphere Blutuntersuchung (Hämoglobin (Hb) ≥ 11 g/dl, Blutplättchen ≥ 100 × 10^9/l, Neutrophile ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % Blasten im Blut).

Hämatologische Verbesserung (HI) für Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit HI wurde angegeben. HI: Eine Messung der folgenden Werte über mindestens 8 Wochen ohne zytotoxische Therapie:

• HI-Erythroid: Hb-Anstieg von ≥ 1,5 g/dl oder Erythrozytentransfusionen durchgeführt für Hb ≤ 9,0 g/dl)
• HI-Thrombozyten (PC vor der Behandlung: >20 ×10^9/L Thrombozyten, absoluter Anstieg von ≥ 30 ×10^9/L und < 20 ×10^9/L, absolute Thrombozytenzunahme von > 20 ×10^9 /L und ≥ 100 % Anstieg gegenüber dem Vorbehandlungsniveau
• HI-Neutrophile (Anstieg um ≥ 100 % gegenüber dem Niveau vor der Behandlung und ein absoluter Anstieg von > 0,5 × 10^9/L)

Objektive Ansprechraten (OR) (CR + BM CR + PR + HI) Raten (ORR) für Teilnehmer mit R/R-MDS mit höherem Risiko

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit OR (CR + BM CR + PR + HI) wurde angegeben. CR, BM CR & PR für mindestens 4 Wochen erreicht.

CR: BM: ≤ 5 % Myeloblasten mit normaler Reifung aller Zelllinien, periphere Blutuntersuchung (Hb) ≥ 11 g/dl, Blutplättchen ≥ 100 × 10^9/l, Neutrophile ≥ 1,0 × 10^9/l, 0 % Blasten in Blut) BM CR: Knochenmark ≤ 5 % Myeloblasten und Abnahme um ≥ 50 % gegenüber der Vorbehandlung. PR: erfüllte alle CR-Kriterien mit Ausnahme der Knochenmarksblasten, die im Vergleich zur Vorbehandlung um ≥ 50 % zurückgingen, aber immer noch > 5 % Zellularität und Morphologie nicht relevant.

HI: Eine Messung der Nachbeobachtung über mindestens 8 Wochen ohne zytotoxische Therapie.

• HI-Erythroid: Hb-Anstieg von ≥ 1,5 g/dl oder Erythrozytentransfusionen durchgeführt für Hb ≤ 9,0 g/dl)
• HI-Thrombozyten (PC vor der Behandlung: >20 ×10^9/L Thrombozyten, absoluter Anstieg von ≥ 30 ×10^9/L und < 20 ×10^9/L, absolute Thrombozytenzunahme von > 20 ×10^9 /L und ≥ 100 % Anstieg gegenüber dem Vorbehandlungsniveau
• HI-Neutrophile (Anstieg um ≥ 100 % gegenüber dem Niveau vor der Behandlung und ein absoluter Anstieg von > 0,5 × 10^9/L)