Tutkimus, jossa tutkitaan ASP7517:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myeloidinen leukemia (AML) ja uusiutunut/refraktorinen korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Kokeellinen: Annoksen nostaminen (vaihe 1): ASP7517 1x10^6 solua/ml

Osallistujat, joilla oli uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia (R/R AML) ja R/R korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), saivat suonensisäisen (IV) ASP7517-infuusion (ihmisen alkion munuaissolu [HEK293], joka oli transfektoitu koodaavalla kohde-WT-1:llä) klo. annos 1 x 10^6 solua/millilitraa (ml) infuusionopeudella 4-6 ml/minuutti jokaisen syklin päivänä 1 2 annoksella (1 sykli = 28 päivää).

Biologinen: ASP7517

Laskimonsisäinen (IV)

Kokeellinen: Annoksen nostaminen (vaihe 1): ASP7517 1x10^7 solua/ml

Osallistujat, joilla oli R/R AML ja R/R suurempi riski MDS, saivat IV-infuusion ASP7517:tä (HEK293 transfektoitu koodaavalla kohde-WT-1:llä) annoksella 1 x 10^7 solua/ml infuusionopeudella 4-6 ml/minuutti päivänä 1 jokaisesta syklistä 2 annosta (1 sykli = 28 päivää).

Biologinen: ASP7517

Laskimonsisäinen (IV)

Kokeellinen: Annoksen nostaminen (vaihe 1): ASP7517 1x10^8 solua/ml

Osallistujat, joilla oli R/R AML ja R/R suurempi riski MDS, saivat IV-infuusion ASP7517:tä (HEK293 transfektoitu koodaavalla kohde-WT-1:llä) annoksella 1 x 10^8 solua/ml infuusionopeudella 4-6 ml/minuutti päivänä 1 jokaisesta syklistä 2 annosta (1 sykli = 28 päivää).

Biologinen: ASP7517

Laskimonsisäinen (IV)

Kokeellinen: Annoksen laajennus (vaihe 2: AML): ASP7517 1x10^8 solua/ml

Osallistujat, joilla oli R/R AML, saivat IV-infuusion ASP7517:tä (HEK293 transfektoitu koodaavalla kohde-WT-1:llä) annoksella 1 x 10^8 solua/ml infuusionopeudella 4-6 ml/minuutti kunkin syklin ensimmäisenä päivänä 6 annosta ( 1 sykli = 28 päivää).

Biologinen: ASP7517

Laskimonsisäinen (IV)

Kokeellinen: Annoksen laajennus (vaihe 2: MDS): ASP7517 1x10^8 solua/ml

Osallistujat, joilla oli suurempi riski R/R, saivat IV-infuusion ASP7517:tä (HEK293 transfektoitu koodaavalla kohde-WT-1:llä) annoksella 1 x 10^8 solua/ml infuusionopeudella 4-6 ml/minuutti jokaisen syklin ensimmäisenä päivänä 6 ajan annokset (1 sykli = 28 päivää).

Biologinen: ASP7517

Laskimonsisäinen (IV)

Osallistujien määrä, joilla on annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT)

DLT määriteltiin joksikin seuraavista tapahtumista, jotka tapahtuivat 28 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta alkaen syklin 1 päivänä 1 (C1D1) ja jonka katsottiin liittyvän tutkimuslääkkeeseen. DLT määriteltiin seuraavasti:

• Aste 3 tai enemmän: ei-hematologiset haittavaikutukset, jotka ovat ≥ luokkaa 3
• Vahvistettu Hyn lain tapaus
• Uusi 4. asteen trombosytopenia (vähintään 2. asteen trombosytopenia pahenee lähtötasosta) 24 tunnin sisällä annostelusta
• Pitkittynyt myelosuppressio, joka määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) < 500/mikrolitra (μL) yli 28 päivän tauon aikana hoidosta ja jos merkkejä aktiivisesta leukemiasta tai MDS:stä ei ole havaittu luuytimessä tai veressä.

Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoa emergent Adverse Events (TEAE) ja vakava TEAE

AE määriteltiin osallistujassa mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko se liittyväksi lääkkeeseen vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön. AE katsottiin "vakavaksi", jos se johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolemaan; on hengenvaarallinen; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen tai olennaiseen häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen tai epämuodostumaan; vaatii sairaalahoitoa; tai johtaa sairaalahoidon pitkittymiseen; muita lääketieteellisesti tärkeitä tapahtumia. TEAE määriteltiin AE:ksi, joka havaittiin tutkimuslääkkeen annon aloittamisen jälkeen. TEAE:t sisälsivät sekä vakavia että ei-vakavia haittavaikutuksia.

Vaihe 2: Composite Complete Remission (CRc) -prosentti osallistujille, joilla on R/R AML

Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli CRc, ilmoitettiin. CRc: määritellään kaikkien täydellisten ja epätäydellisten remissioiden nopeudeksi (CR + CR epätäydellisen verihiutaleiden palautumisen kanssa [CRp] + CR epätäydellisen hematologisen palautumisen kanssa [Cri]). CR: saavutettu morfologinen leukemiavapaa tila ja heidän luuydinnsä uudisti normaaleja hematopoieettisia soluja. Jos absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1×10^9/l, verihiutaleiden määrä (PC) ≥ 100×10^9/l, normaali luuytimen ero < 5 % blasteja ja olivat punasoluista (RBC) ja verihiutaleiden siirrosta riippumattomia (määritelty 1 viikko ilman punasolujen siirtoa ja verihiutaleiden siirtoa ennen taudin arviointia). Ei ollut todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta tai Auer-sauvat, ja ääreisveren blastilukujen on oltava ≤ 2 %. CRp: täytyy saavuttaa CR paitsi epätäydellinen verihiutaleiden palautuminen (< 100 × 10^9/l). CRi: täytyy täyttää CR paitsi epätäydellinen hematologinen toipuminen jäännösneutropenialla (ANC < 1 × 10^9/L) joko täydellisen verihiutaleiden palautumisen kanssa tai ilman sitä. Punasolujen ja verihiutaleiden siirrosta riippumatonta ei vaadita.

Vaihe 2: Täydellinen remissio + luuytimen täydellinen remissio + osittainen remissio (CR + BM CR + PR) osallistujille, joilla on korkeampi riski MDS

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli CR+BM CR+ PR, ilmoitettiin. CR, BM CR ja PR saavutettu vähintään 4 viikon ajan; CR: luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaalilla kypsymisellä, perifeerisen veren arviointi (hemoglobiini (Hb) ≥ 11 g/dl, verihiutaleet ≥ 100 × 10^9/l, neutrofiilit ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % räjähdyksiä veressä)

BM CR: luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja ja vähenee ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna

PR: saavutti kaikki CR-kriteerit paitsi luuydinblastit vähenivät ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti > 5 %, sellulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskyky tila syklissä 1(C1) Day2(D2)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D4

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D8

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D11

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D18

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D22

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C1D25

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D1:ssä

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D2:ssa

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D4:ssä

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D8:ssa

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C2D22:ssa

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C3D1:ssä

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C3D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C4D1:ssä

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C4D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C5D1:ssä

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C5D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C6D1

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​C6D15

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskyky hoidon lopussa (EOT) (annoksen korotusvaihe)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

EOT laskettiin viimeisellä annoksella plus 7 päivää.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​EOT:ssa (annoksen laajennusvaihe)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

EOT laskettiin viimeisellä annoksella plus 7 päivää.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskyky havaintojaksolla (OP) (viikko 2)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​OP:ssa (viikko 4)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​OP:ssa (viikko 6)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​OP:ssa (viikko 8)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​OP:ssa (viikko 10)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Osallistujien määrä, joilla on ECOG-suorituskykytila ​​OP:ssa (viikko 12)

ECOG PS:ää sairastavien osallistujien lukumäärä ilmoitettiin. ECOG-suorituskykyä mitattiin 6 pisteen asteikolla.

0: Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia.

1. Rajoitettu fyysisesti rasittavassa toiminnassa, mutta liikkuva ja kykenevä tekemään kevyttä tai istuvaa työtä, kuten majakkatyötä, toimistotyötä.
2. Liikuteltava ja kykenevä kaikkeen itsehoitoon, mutta ei pysty suorittamaan mitään työtehtäviä. Ylös ja noin 50 % valveillaoloajasta.
3. Pystyy vain rajoitetusti itsehoitoon, sängyssä tai tuolissa yli 50 % valveillaoloajasta.
4. Täysin pois käytöstä. Mitään itsehoitoa ei voi jatkaa. Täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin.
5. Kuollut.

OP oli ajanjakso, joka havaittiin viimeisen annoksen jälkeen.

Remission kesto (DR) osallistujille, joilla on R/R AML

AML:n DR: sisälsi CRc:n keston, CR:n keston/täydellisen remission ja osittaisen hematologisen palautumisen (CRh), CRh:n keston, CR:n keston ja vasteen keston (eli CRc + PR).

CRh: saavutetut luuytimen blastit < 5 %, osittainen hematologinen palautuminen ANC ≥ 0,5 × 10^9/l ja verihiutaleet ≥ 50 × 10^9/l, ei todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta eikä sitä voida luokitella CR:ksi. Blastien määrä ääreisveressä oli ≤ 2 %.

PR AML:lle; saavutti luuytimen regeneroivia normaaleja hematopoieettisia soluja, joissa on näyttöä perifeerisestä toipumisesta ilman (tai vain muutaman regeneroituvan) kiertäviä blasteja, ja luuytimen aspiraatissa olevien blastien prosenttiosuus väheni vähintään 50 % ja ydinblastien kokonaismäärä 5-25 %. Arvo ≤ 5 % räjähdysten katsottiin PR:ksi, jos Auer-sauvoja oli läsnä. Ei todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta.

CR, CRc määriteltiin tulosmittauksessa #3. Käytettiin Kaplan Meierin (KM) arviota.

Remission kesto (DR) osallistujille, joilla on suurempi R/R riski MDS

DR MDS:lle: sisälsi CR:n keston ja vasteen keston (eli CR + BM CR + PR).

CR, BM CR ja PR saavutettu vähintään 4 viikon ajan; CR: luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaalilla kypsymisellä, perifeerisen veren arviointi (hemoglobiini (Hb) ≥ 11 g/dl, verihiutaleet ≥ 100 × 10^9/l, neutrofiilit ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % räjähdyksiä veressä)

BM CR: luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja ja vähenee ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna

PR: saavutti kaikki CR-kriteerit paitsi luuydinblastit vähenivät ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti > 5 %, sellulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä. KM-arviota käytettiin.

Event Free Survival (EFS)

EFS määriteltiin ajanjaksoksi ensimmäisen annoksen antopäivästä dokumentoidun relapsin, hoidon epäonnistumisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (sen mukaan kumpi tapahtui aikaisintaan [relapsipäivä, hoidon epäonnistumisen päivämäärä, kuolinpäivä] - ensimmäinen annospäivä + 1). Relapsi määriteltiin leukeemisten blastien uudelleen ilmaantumiseksi perifeeriseen vereen (> 2 %) tai ≥ 5 % blastien esiintymiseen luuytimen aspiraatissa, jota ei voida johtua mistään muusta syystä tai ekstramedullaarisen leukemian ilmaantumisesta tai uudesta ilmaantumisesta tai huomattavan määrän perifeerisiä blasteja uudelleen ilmaantumisesta ja blastien prosenttiosuuden kasvu luuytimen aspiraatiossa > 25 %:iin, joka ei johdu mistään muusta syystä tai ekstramedullaarisen leukemian uusiutumisesta tai uudesta ilmaantumisesta. KM-arviota käytettiin.

Kokonaiseloonjääminen (OS)

OS määriteltiin ajaksi ensimmäisen annoksen päivämäärästä mistä tahansa syystä tapahtuneen kuoleman päivämäärään (kuolemapäivä - ensimmäinen annospäivä + 1). Osallistujan, jonka ei tiedetty kuolleen tutkimuksen seurannan loppuun mennessä, käyttöjärjestelmä sensuroitiin viimeisen kontaktin päivämääränä (viimeisen kontaktin päivämäärä - ensimmäinen annospäivä + 1). KM-arviota käytettiin.

CR osallistujille, joilla on R/R AML

CR:ää sairastavien osallistujien prosenttiosuus ilmoitettiin. CR: saavutettu morfologinen leukemiavapaa tila ja heidän luuydinnsä uudisti normaaleja hematopoieettisia soluja. Jos absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1 × 10^9/l, verihiutaleiden määrä (PC) ≥ 100 × 10^9/l, normaali luuytimen ero < 5 % blasteja ja olivat punasolujen (RBC) ja verihiutaleiden siirrosta riippumattomia (määritelty 1 viikko ilman punasolujen siirtoa ja verihiutaleiden siirtoa ennen taudin arviointia). Ei ollut näyttöä ekstramedullaarisesta leukemiasta tai Auer-sauvoista, ja ääreisveren blastilukujen on oltava ≤ 2 %.

Paras vastaus (CRc + PR) osallistujille, joilla on R/R AML

Parhaan vasteen (CRc + PR) saaneiden osallistujien prosenttiosuus ilmoitettiin. CRc määriteltiin kaikkien täydellisten ja epätäydellisten remissioiden nopeudeksi (CR + CR epätäydellisen verihiutaleiden palautumisen kanssa [CRp] + CR epätäydellisen hematologisen palautumisen kanssa [Cri]). CR, CRp ja CRi määriteltiin tulosmittauksessa 3.

PR: saavutettu luuytimen regeneroivia normaaleja hematopoieettisia soluja, joissa on näyttöä perifeerisesta toipumisesta ilman (tai vain muutamia regeneroituvia) kiertäviä blasteja, ja luuytimen aspiraatissa olevien blastien prosenttiosuus on vähentynyt vähintään 50 % ja ydinblastien kokonaismäärä 5-25 %. Arvo ≤ 5 % räjähdysten katsottiin PR:ksi, jos Auer-sauvoja oli läsnä. Ei todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta.

CRh osallistujille, joilla on R/R AML

CRh-potilaiden prosenttiosuus ilmoitettiin. CRh: saavutetut luuytimen blastit < 5 %, osittainen hematologinen palautuminen ANC ≥ 0,5 × 10^9/l ja verihiutaleet ≥ 50 × 10^9/l, ei todisteita ekstramedullaarisesta leukemiasta eikä sitä voida luokitella CR:ksi. Blastien määrä ääreisveressä oli ≤ 2 %.

CR osallistujille, joilla on suurempi R/R riski MDS

CR:ää sairastavien osallistujien prosenttiosuus ilmoitettiin. CR: luuydin: ≤ 5 % myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaalilla kypsymisellä, perifeerisen veren arviointi (hemoglobiini (Hb) ≥ 11 g/dl, verihiutaleet ≥ 100 × 10^9/l, neutrofiilit ≥ 1,0 × 10^9/l , 0 % blasteja veressä).

Hematologic Improvement (HI) osallistujille, joilla on suurempi R/R riski MDS

HI-potilaiden prosenttiosuus ilmoitettiin. HI: Yksi mittaus seuraavista vähintään 8 viikon ajan ilman sytotoksista hoitoa:

• HI-erytroidi: Hb:n nousu ≥ 1,5 g/dl tai punasolujen siirrot Hb:lle ≤ 9,0 g/dl)
• HI-verihiutaleet (esikäsittely PC: >20 × 10^9/l verihiutaleita, absoluuttinen lisäys ≥ 30 × 10^9/l ja < 20 × 10^9/l, verihiutaleiden absoluuttinen lisäys > 20 × 10^9 /L ja ≥ 100 % lisäys esikäsittelytasosta
• HI-neutrofiilit (lisäys ≥ 100 % hoitoa edeltävästä tasosta ja absoluuttinen nousu > 0,5 × 10^9/l)

Objektiivisen vasteen (OR) (CR + BM CR + PR + HI) hinnat (ORR) osallistujille, joilla on korkeampi riski MDS

Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli OR (CR + BM CR + PR + HI), ilmoitettiin. CR, BM CR & PR saavutettu vähintään 4 viikon ajan.

CR: BM: ≤ 5 % myeloblasteja kaikkien solulinjojen normaalilla kypsymisellä perifeerisen veren arviointi (Hb) ≥ 11 g/dl verihiutaleita ≥ 100 × 10^9/l, neutrofiilejä ≥ 1,0 × 10^9/l, 0 % blasteja veri) BM CR: luuytimessä ≤ 5 % myeloblasteja ja vähenee ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna. PR: saavutti kaikki CR-kriteerit paitsi luuydinblastit vähenivät ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti > 5 % sellulaarisuus ja morfologia eivät ole merkityksellisiä.

HI: Yksi mittaus vähintään 8 viikon ajan ilman sytotoksista hoitoa.

• HI-erytroidi: Hb:n nousu ≥ 1,5 g/dl tai punasolujen siirrot Hb:lle ≤ 9,0 g/dl)
• HI-verihiutaleet (esikäsittely PC: >20 × 10^9/l verihiutaleita, absoluuttinen lisäys ≥ 30 × 10^9/l ja < 20 × 10^9/l, verihiutaleiden absoluuttinen lisäys > 20 × 10^9 /L ja ≥ 100 % lisäys esikäsittelytasosta
• HI-neutrofiilit (lisäys ≥ 100 % hoitoa edeltävästä tasosta ja absoluuttinen nousu > 0,5 × 10^9/l)