재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 재발성/불응성 고위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 ASP7517의 안전성, 내약성 및 효능을 조사한 연구

실험적: 용량 증량(1단계): ASP7517 1x10^6 세포/mL

재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(R/R AML) 및 R/R 고위험 골수이형성증후군(MDS)을 앓고 있는 참가자들은 병원에서 ASP7517(인코딩 표적 WT-1로 형질감염된 인간 배아 신장 세포[HEK293])를 정맥(IV) 주입받았습니다. 2회 투여(1주기 = 28일) 동안 각 주기의 1일차에 4~6mL/분 주입 속도로 1x10^6 세포/밀리리터(mL)의 투여량.

생물학적: ASP7517

정맥주사(IV)

실험적: 용량 증량(1단계): ASP7517 1x10^7 세포/mL

R/R AML 및 R/R 고위험 MDS가 있는 참가자는 1일차에 ASP7517(표적 WT-1을 암호화하여 형질감염된 HEK293)을 1x10^7 세포/mL 용량으로 4~6 mL/분 주입 속도로 IV 주입 받았습니다. 각 주기마다 2회 투여합니다(1주기= 28일).

생물학적: ASP7517

정맥주사(IV)

실험적: 용량 증량(1단계): ASP7517 1x10^8 세포/mL

R/R AML 및 R/R 고위험 MDS가 있는 참가자는 1일차에 ASP7517(표적 WT-1을 인코딩하여 형질감염된 HEK293)을 1x10^8 세포/mL 용량으로 4~6 mL/분 주입 속도로 IV 주입 받았습니다. 각 주기마다 2회 투여합니다(1주기= 28일).

생물학적: ASP7517

정맥주사(IV)

실험적: 용량 확장(2상: AML): ASP7517 1x10^8 세포/mL

R/R AML 참가자는 6회 용량에 대해 각 주기의 1일차에 4~6mL/분 주입 속도로 1x10^8 세포/mL의 용량으로 ASP7517(WT-1을 코딩하는 것으로 형질감염된 HEK293)을 IV 주입받았습니다( 1주기 = 28일).

생물학적: ASP7517

정맥주사(IV)

실험적: 용량 확장(2단계: MDS): ASP7517 1x10^8 세포/mL

R/R 위험도가 높은 MDS 참가자는 6년 동안 각 주기의 1일차에 4~6mL/분 주입 속도로 1x10^8 세포/mL 용량으로 ASP7517(WT-1 인코딩으로 형질감염된 HEK293)을 IV 주입 받았습니다. 복용량(1주기 = 28일).

생물학적: ASP7517

정맥주사(IV)

복용량 제한 독성(DLT)을 가진 참가자 수

DLT는 1주기(C1D1)의 첫 번째 투여를 시작으로 28일 이내에 발생하고 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 다음 사건 중 하나로 정의되었습니다. DLT는 다음과 같이 정의되었습니다.

• 3등급 이상: 3등급 이상인 비혈액학적 이상반응
• Hy의 법률 사건 확인
• 투여 후 24시간 이내에 4등급 혈소판 감소증이 새로 발병(기준시점보다 최소 2등급 악화)
• 치료 중단 기간이 28일 이상이고 골수 또는 혈액에 활성 백혈병이나 MDS의 증거가 없는 상태에서 절대 호중구 수(ANC) < 500/마이크로리터(μL)로 정의되는 장기간의 골수 억제.

TEAE(긴급 이상반응) 및 심각한 TEAE 치료를 받은 참가자 수

AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다. 따라서 AE는 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병(새로운 또는 악화된)일 수 있습니다. AE는 다음 결과 중 하나를 초래하는 경우 "심각한" 것으로 간주되었습니다: 사망을 초래함; 생명을 위협합니다. 지속적인 또는 심각한 장애/무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단을 초래합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함을 초래합니다. 입원 환자 입원이 필요합니다. 또는 입원 기간이 연장될 수 있습니다. 기타 의학적으로 중요한 사건. TEAE는 연구 약물 투여 시작 후 관찰된 AE로 정의되었습니다. TEAE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.

2단계: R/R AML 참가자의 복합 완전 관해(CRc) 비율

CRc가 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다. CRc: 모든 완전 및 불완전 관해의 비율로 정의됩니다(불완전한 혈소판 회복이 있는 CR + CR[CRp] + 불완전한 혈액학적 회복이 있는 CR[Cri]). CR: 형태학적 백혈병이 없는 상태에 도달했으며 골수에서 정상적인 조혈 세포가 재생되었습니다. 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1×10^9/L, 혈소판 수(PC) ≥ 100×10^9/L, 정상 골수 감별 감별액 < 5% 모세포, 적혈구(RBC) 및 혈소판 수혈에 독립적인 경우 (질병 평가 전 적혈구 수혈 및 혈소판 수혈이 없는 1주로 정의됨) 골수외 백혈병이나 아우어 막대의 증거는 없었고 말초혈액의 폭발 수치는 2% 이하여야 합니다. CRp: 불완전한 혈소판 회복(< 100×10^9/L)을 제외하고 CR을 달성해야 합니다. CRi: 완전한 혈소판 회복 여부에 관계없이 잔여 호중구 감소증(ANC < 1×10^9/L)을 포함한 불완전한 혈액학적 회복을 제외하고 CR을 충족해야 합니다. 적혈구와 혈소판 수혈 독립성이 필요하지 않습니다.

2단계: R/R 고위험 MDS 참가자의 완전 관해 + 골수 완전 관해 + 부분 관해(CR + BM CR + PR) 비율

CR+BM CR+ PR 참가자의 비율이 보고되었습니다. 최소 4주 동안 CR, BM CR 및 PR을 달성했습니다. CR: 골수: 모든 세포주가 정상적으로 성숙된 5% 골수모세포, 말초 혈액 평가(헤모글로빈(Hb) ≥ 11g/dL, 혈소판 ≥ 100 × 10^9/L, 호중구 ≥ 1.0 × 10^9/L) , 혈액 내 폭발 0%)

BM CR: 골수: 골수모세포 5% 이하, 치료 전 50% 이상 감소

PR: 골수 모세포를 제외한 모든 CR 기준을 달성했지만 전처리에 비해 ≥ 50% 감소했지만 여전히 > 5%, 세포질 및 형태는 관련이 없습니다.

주기 1(C1) Day2(D2)에서 ECOG 수행 상태를 갖는 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D4에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D8에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D11에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D15에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행도 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D18에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D22에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C1D25에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D1에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D2에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D4에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D8에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D15에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C2D22에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C3D1에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C3D15에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C4D1에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C4D15에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C5D1에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C5D15에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C6D1에서 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

C6D15에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

치료 종료 시(EOT) ECOG 활동 상태가 있는 참가자 수(용량 증량 단계)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

EOT는 마지막 용량에 7일을 더한 값으로 계산되었습니다.

EOT(용량 확장 단계)에서 ECOG 성능 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

EOT는 마지막 용량에 7일을 더한 값으로 계산되었습니다.

관찰 기간(OP)(2주차)에 ECOG 수행 상태를 가진 참가자 수

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

OP에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수(4주차)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

OP에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수(6주차)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

OP에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수(8주차)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

OP에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수(10주차)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

OP에서 ECOG 성과 상태를 가진 참가자 수(12주차)

ECOG PS 참가자 수가 보고되었습니다. ECOG 수행 상태는 6점 등급 척도로 측정되었습니다.

0: 완전히 활동적이며, 질병 전의 모든 활동을 제한 없이 수행할 수 있습니다.

1. 육체적으로 힘든 활동은 제한되어 있지만 걸을 수 있고 가벼운 집안일이나 사무실 일과 같은 가벼운 작업이나 앉아서 일하는 성격의 작업을 수행할 수 있습니다.
2. 걸을 수 있고 모든 자기 관리가 가능하지만 어떤 업무 활동도 수행할 수 없습니다. 깨어있는 시간의 약 50% 이상.
3. 제한된 자기 관리만 가능하며 깨어 있는 시간의 50% 이상을 침대나 의자에 누워 있어야 합니다.
4. 완전히 비활성화되었습니다. 자기 관리를 계속할 수 없습니다. 완전히 침대나 의자에만 국한되어 있습니다.
5. 죽은.

OP는 마지막 투여 후 관찰된 기간이었습니다.

R/R AML 참가자의 관해 기간(DR)

AML에 대한 DR: CRc 기간, CR/부분 혈액학적 회복이 있는 완전 관해 기간(CRh), CRh 기간, CR 기간 및 반응 기간(즉, CRc + PR)이 포함됩니다.

CRh: 골수 모세포 < 5%, 부분 혈액학적 회복 ANC ≥ 0.5 × 10^9/L 및 혈소판 ≥ 50 × 10^9/L, 골수외 백혈병의 증거가 없으며 CR로 분류될 수 없습니다. 말초혈액의 폭발수는 2% 이하였습니다.

AML 홍보; 순환 모세포가 없는(또는 소수의 재생만 있는) 말초 회복의 증거와 함께 골수 재생 정상 조혈 세포를 달성했으며, 골수 흡인물에서 모세포 비율이 50% 이상 감소하고 총 골수 모세포는 5%에서 25% 사이입니다. Auer 막대가 존재하는 경우 5% 이하의 폭발 값은 PR로 간주됩니다. 골수외 백혈병의 증거는 없습니다.

CR, CRc는 결과 측정 #3에서 정의되었습니다. Kaplan Meier(KM) 추정치를 사용했습니다.

R/R 고위험 MDS 참가자의 관해 기간(DR)

MDS에 대한 DR: CR 기간과 응답 기간이 포함됩니다(예: CR + BM CR + PR).

최소 4주 동안 CR, BM CR 및 PR을 달성했습니다. CR: 골수: 모든 세포주가 정상적으로 성숙된 5% 골수모세포, 말초 혈액 평가(헤모글로빈(Hb) ≥ 11g/dL, 혈소판 ≥ 100 × 10^9/L, 호중구 ≥ 1.0 × 10^9/L) , 혈액 내 폭발 0%)

BM CR: 골수: 골수모세포 5% 이하, 치료 전 50% 이상 감소

PR: 골수 모세포를 제외한 모든 CR 기준을 달성했지만 전처리에 비해 ≥ 50% 감소했지만 여전히 > 5%, 세포질 및 형태는 관련이 없습니다. KM 추정치를 사용했습니다.

이벤트 프리 서바이벌(EFS)

EFS는 첫 번째 투여일부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 이내에 문서화된 재발, 치료 실패 또는 사망이 발생한 날짜(둘 중 [재발 날짜, 치료 실패 날짜, 사망일] - 첫 번째 투여일 + 1). 재발은 말초 혈액에서 백혈병 모세포가 다시 나타나는 것(> 2%) 또는 다른 원인으로 인한 것이 아닌 골수 흡인물에서 ≥ 5% 모세포가 나타나는 것, 골수외 백혈병이 새로 나타나는 것, 상당수의 말초 모세포가 다시 나타나는 것으로 정의됩니다. 골수 흡인물의 모세포 비율이 > 25%로 증가하고 다른 원인이나 골수외 백혈병의 재발 또는 새로운 출현으로 인한 것이 아닙니다. KM 추정치를 사용했습니다.

전체 생존(OS)

전체생존(OS)은 첫 번째 투여일부터 어떤 원인으로든 사망한 날까지의 시간으로 정의되었습니다(사망일 - 첫 번째 투여일 + 1). 연구 추적이 끝날 때까지 사망한 것으로 알려지지 않은 참가자의 경우, OS는 마지막 접촉 날짜(마지막 접촉 날짜 - 첫 번째 투여 날짜 + 1)에 검열되었습니다. KM 추정치를 사용했습니다.

R/R AML 참가자를 위한 CR

CR이 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다. CR: 형태학적 백혈병이 없는 상태에 도달했으며 골수에서 정상적인 조혈 세포가 재생되었습니다. 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1 × 10^9/L, 혈소판 수(PC) ≥ 100 × 10^9/L, 정상 골수 감별액 < 5% 모세포인 경우, 적혈구(RBC) 및 혈소판 수혈에 독립적인 경우 (질병 평가 전 적혈구 수혈 및 혈소판 수혈이 없는 1주로 정의됨) 골수외 백혈병이나 아우어 막대의 증거는 없었으며 말초혈액의 폭발 수치는 2% 이하여야 합니다.

R/R AML 참가자의 최고 반응(CRc + PR) 비율

최상의 반응(CRc + PR)을 보인 참가자의 비율이 보고되었습니다. CRc는 모든 완전 관해 및 불완전 관해의 비율로 정의되었습니다(불완전한 혈소판 회복이 있는 CR + CR[CRp] + 불완전한 혈액학적 회복이 있는 CR[Cri]). CR, CRp 및 CRi는 결과 측정 # 3에서 정의되었습니다.

PR: 순환 모세포가 없거나(또는 소수의 재생만 있는) 말초 회복의 증거와 함께 정상적인 조혈 세포를 재생하는 골수를 달성했으며, 골수 흡인물에서 모세포 비율이 50% 이상 감소했으며 총 골수 모세포는 5%에서 25 사이입니다. %. Auer 막대가 존재하는 경우 5% 이하의 폭발 값은 PR로 간주됩니다. 골수외 백혈병의 증거는 없습니다.

R/R AML 참가자를 위한 CRh

CRh가 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다. CRh: 골수 모세포 < 5%, 부분 혈액학적 회복 ANC ≥ 0.5 × 10^9/L 및 혈소판 ≥ 50 × 10^9/L, 골수외 백혈병의 증거가 없으며 CR로 분류될 수 없습니다. 말초혈액의 폭발수는 2% 이하였습니다.

R/R 고위험 MDS가 있는 참가자를 위한 CR

CR이 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다. CR: 골수: 모든 세포주가 정상적으로 성숙된 5% 골수모세포, 말초 혈액 평가(헤모글로빈(Hb) ≥ 11g/dL, 혈소판 ≥ 100 × 10^9/L, 호중구 ≥ 1.0 × 10^9/L) , 혈액 내 폭발 0%).

R/R 고위험 MDS 참가자의 혈액학적 개선(HI)

HI 참가자의 비율이 보고되었습니다. HI: 세포 독성 치료 없이 최소 8주 동안 다음 중 1회 측정:

• HI-적혈구계: Hb ≥ 1.5g/dL 증가 또는 Hb ≥ 9.0g/dL에 대해 RBC 수혈 수행)
• HI-혈소판(전처리 PC: >20 ×10^9/L 혈소판, 절대 증가 ≥ 30 ×10^9/L 및 < 20 ×10^9/L, 혈소판 절대 증가 > 20 ×10^9 /L 및 처리 전 수준보다 ≥ 100% 증가
• HI-호중구(치료 전 수준에서 ≥ 100% 증가 및 > 0.5 ×10^9/L의 절대 증가)

R/R 고위험 MDS 참가자에 대한 객관적 반응(OR)(CR + BM CR + PR + HI) 비율(ORR)

OR(CR + BM CR + PR + HI) 참가자의 비율이 보고되었습니다. 최소 4주 동안 CR, BM CR 및 PR을 달성했습니다.

CR: BM: 모든 세포가 정상적으로 성숙된 골수모세포 5% 이하 라인 말초 혈액 평가(Hb) ≥ 11g/dL 혈소판 ≥ 100 × 10^9/L, 호중구 ≥ 1.0 × 10^9/L, 0% 모세포 혈액) BM CR: 골수 ≤ 5% 골수모세포 및 전처리에 비해 ≥ 50% 감소. PR: 골수 모세포를 제외한 모든 CR 기준을 달성했지만 전처리에 비해 ≥ 50% 감소했지만 여전히 5% 초과의 세포성과 형태는 관련이 없습니다.

HI: 세포 독성 치료 없이 최소 8주 동안 다음을 측정합니다.

• HI-적혈구계: Hb ≥ 1.5g/dL 증가 또는 Hb ≥ 9.0g/dL에 대해 RBC 수혈 수행)
• HI-혈소판(전처리 PC: >20 ×10^9/L 혈소판, 절대 증가 ≥ 30 ×10^9/L 및 < 20 ×10^9/L, 혈소판 절대 증가 > 20 ×10^9 /L 및 처리 전 수준보다 ≥ 100% 증가
• HI-호중구(치료 전 수준에서 ≥ 100% 증가 및 > 0.5 ×10^9/L의 절대 증가)