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Biomarker-Profiling bei Personen mit einem Risiko für Prionenerkrankungen

17. April 2026 aktualisiert von: Steven E Arnold, MD, Massachusetts General Hospital
Wir führen diese Forschung durch, um Biomarker bei Personen zu identifizieren, bei denen ein Risiko für eine familiäre Prionenerkrankung besteht. Wir hoffen, diese Biomarker verwenden zu können, um den Zeitpunkt des Ausbruchs der Krankheit bei präsymptomatischen Personen vorherzusagen und die Richtung zukünftiger klinischer Studien zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie zielt darauf ab, Biomarker bei Personen mit einem Risiko für die Entwicklung einer genetischen Prionenerkrankung im Längsschnitt zu messen, um klinische Assays und molekulare Marker zu identifizieren, die: unser Verständnis der präklinischen Pathologie informieren, den Zeitpunkt des Ausbruchs der Krankheit bei präsymptomatischen Personen vorhersagen und die Entwicklung ermöglichen können und Bewertung der Wirksamkeit der neuartigen Behandlung bei präsymptomatischen oder frühsymptomatischen Personen.

Die Teilnahme an der Studie beinhaltet jährliche Besuche am Klinikstandort in Charlestown, MA. Studienbesuche umfassen: eine medizinische Untersuchung, Blutabnahmen, kognitive Tests und Fragebögen, die Entnahme von Rückenmarksflüssigkeit und (optional) MRT.

Reiseunterstützung und Stipendien werden für interessierte Personen bereitgestellt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Rekrutierung
        • Alzheimer's Clinical and Translational Research Unit
        • Hauptermittler:
          • Steven E Arnold, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

80 Personen im Alter von 18 bis 85 Jahren mit Vorgeschichte einer genetisch bedingten Prionenerkrankung

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 18 - 85 Jahre,

  2. Einer der folgenden:

    1. Bekannter Träger einer pathogenen PRNP-Mutation
    2. Vorgeschichte einer wahrscheinlichen oder eindeutigen Prionenerkrankung bei leiblichen Eltern und anderen Familienmitgliedern
  3. Medizinisch unbedenklich für Blutabnahme, Lumbalpunktion und kognitive Tests,
  4. Ausreichende Seh- und Hörschärfe, um kognitive Tests abzuschließen,
  5. Fließend Englisch,
  6. Mindestens 5 Jahre Ausbildung,
  7. In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und Studienverfahren zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede andere ZNS-Erkrankung als asymptomatische oder frühe Prionenerkrankung, wie z. B. klinischer Schlaganfall, Hirntumor, Multiple Sklerose, erhebliches Kopftrauma mit anhaltenden neurologischen oder neurokognitiven Defiziten, Alzheimer-Krankheit, Parkinson-Krankheit, frontotemporale Lobärdegeneration oder andere bekannte neurodegenerative Erkrankungen,
  2. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb der letzten zwei Jahre,
  3. Jede signifikante systemische Erkrankung oder instabiler Gesundheitszustand oder Schwangerschaft, die ein Sicherheitsrisiko darstellen oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte,
  4. Koagulopathie oder gerinnungshemmende Therapie (wie Coumadin), die das Risiko einer Aderlass- oder Lumbalpunktion erhöhen, was dazu führt, dass PT/PTT und INR innerhalb einer Standardabweichung von 1,5 über der oberen Normalgrenze liegen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Personen mit einer Familiengeschichte von Prionenerkrankungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CSF YKL40
Zeitfenster: 1 Jahr
Ebenen von YKL40
1 Jahr
CSF Tau
Zeitfenster: 1 Jahr
Ebenen von Tau
1 Jahr
CSF Nfl
Zeitfenster: 1 Jahr
Ebenen von Nfl
1 Jahr
CSF-GFAP
Zeitfenster: 1 Jahr
Niveaus von GFAP
1 Jahr
CSF-Prion-Protein
Zeitfenster: 1 Jahr
Spiegel des Prion-Proteins
1 Jahr
Liquor-Prion-Biomarker
Zeitfenster: 1 Jahr
RT-QuIC-Ebenen
1 Jahr
Erkenntnis
Zeitfenster: 1 Jahr
NIH-Toolbox-Kognitionsmaße
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

Broad Institute of MIT and Harvard

Ermittler

  • Hauptermittler: Steven E Arnold, MD, MGH

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2017P000214

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Kein Plan

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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