Profilowanie biomarkerów u osób zagrożonych chorobą prionową
11 marca 2024 zaktualizowane przez: Steven E Arnold, MD, Massachusetts General Hospital
Prowadzimy te badania, aby zidentyfikować biomarkery u osób zagrożonych rodzinną chorobą prionową.
Mamy nadzieję, że wykorzystamy te biomarkery do przewidywania czasu wystąpienia choroby u osób przedobjawowych oraz do ukierunkowania przyszłych badań klinicznych.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Badanie to ma na celu podłużny pomiar biomarkerów u osób zagrożonych rozwojem genetycznej choroby prionowej w celu zidentyfikowania testów klinicznych i markerów molekularnych, które: mogą wzbogacić naszą wiedzę na temat patologii przedklinicznej, przewidzieć czas wystąpienia choroby u osób przed objawami oraz umożliwić ocena skuteczności nowego leczenia u osób przedobjawowych lub z wczesnymi objawami.
Udział w badaniu obejmuje coroczne wizyty w klinice w Charlestown w stanie Massachusetts. Wizyty studyjne obejmują: badanie lekarskie, pobieranie krwi, testy poznawcze i kwestionariusze, pobranie płynu mózgowo-rdzeniowego oraz (opcjonalnie) rezonans magnetyczny.
Zainteresowanym osobom zapewniamy wsparcie w podróży oraz stypendium.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
80
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ashley Kupferschmid
- Numer telefonu: 617 726 4026
- E-mail: AKUPFERSCHMID@mgh.harvard.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jess Gerber
- E-mail: jgerber2@mgh.harvard.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
- Rekrutacyjny
- Alzheimer's Clinical and Translational Research Unit
-
Kontakt:
- Jessica Gerber
- Numer telefonu: 617-724-1992
- E-mail: jgerber2@mgh.harvard.edu
-
Główny śledczy:
- Steven E Arnold, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
80 osób w wieku 18-85 lat z genetyczną chorobą prionową w wywiadzie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- wiek 18 - 85 lat,
Jeden z następujących:
- Znany nosiciel patogennej mutacji PRNP
- Historia prawdopodobnej lub określonej choroby prionowej u biologicznego rodzica i innych członków rodziny
- Medycznie bezpieczny do pobrania krwi, nakłucia lędźwiowego i testów poznawczych,
- Ostrość wzroku i słuchu odpowiednia do wykonania testów poznawczych,
- Biegły w języku angielskim,
- Co najmniej 5 lat nauki,
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- Każda choroba OUN inna niż bezobjawowa lub wczesna choroba prionowa, taka jak udar kliniczny, guz mózgu, stwardnienie rozsiane, znaczny uraz głowy z utrzymującymi się deficytami neurologicznymi lub neurokognitywnymi, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona, zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego lub inna znana choroba neurodegeneracyjna,
- Historia nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub innych substancji odurzających w ciągu ostatnich dwóch lat,
- Jakakolwiek istotna choroba ogólnoustrojowa lub niestabilny stan zdrowia lub ciąża, które mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa lub wpłynąć na udział w badaniu,
- Koagulopatia lub leczenie przeciwzakrzepowe (takie jak kumadyna) zwiększające ryzyko upuszczania krwi lub nakłucia lędźwiowego skutkujące odchyleniem PT/PTT i INR w granicach 1,5 odchylenia standardowego powyżej górnej granicy normy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Osoby z rodzinną historią choroby prionowej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Płyn mózgowo-rdzeniowy YKL40
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy YKL40
|
1 rok
|
|
CSF Tau
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy Tau
|
1 rok
|
|
CSF Nfl
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy Nfl
|
1 rok
|
|
GFAP płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy GFAP
|
1 rok
|
|
Białko prionowe płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy białka prionowego
|
1 rok
|
|
Biomarkery prionowe płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: 1 rok
|
Poziomy RT-QuIC
|
1 rok
|
|
Poznawanie
Ramy czasowe: 1 rok
|
NIH Toolbox miary poznania
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Steven M Arnold, MD, MGH
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2017
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Infekcje
- Zaburzenia snu, wewnętrzne
- Dyssomnie
- Zaburzenia snu i czuwania
- Zaburzenia neurokognitywne
- Infekcje ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Demencja
- Zaburzenia inicjacji i utrzymania snu
- Choroby prionowe
- Bezsenność, śmiertelna rodzinna
- Zespół Creutzfeldta-Jakoba
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2017P000214
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Brak planu
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .