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Un ensayo a largo plazo que investiga la seguridad y la eficacia de TransCon hGH en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento que han completado un ensayo clínico previo de TransCon hGH (enliGHten)

12 de abril de 2024 actualizado por: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: un ensayo multicéntrico, de fase 3, a largo plazo, abierto que investiga la seguridad y la eficacia de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que han completado un ensayo clínico previo de TransCon hGH

Un ensayo de extensión a largo plazo, fase 3, multicéntrico de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que participaron previamente en un ensayo de fase 3 TransCon hGH. Se incluirán aproximadamente 300 niños (hombres y mujeres) con GHD. Todos los participantes del estudio recibirán TransCon hGH. Este es un ensayo global que se llevará a cabo en, entre otros, los Estados Unidos, Polonia, Bulgaria, Ucrania, Armenia, Rusia y Australia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

298

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Federación Rusa
      • Izhevsk, Federación Rusa, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Federación Rusa, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Federación Rusa, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Federación Rusa, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Federación Rusa, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Federación Rusa, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Federación Rusa, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polonia, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucrania, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ucrania, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños que han completado un ensayo previo de fase 3 TransCon hGH
  2. Niños que no han interrumpido permanentemente el fármaco del estudio en el ensayo anterior
  3. Consentimiento informado, firmado y por escrito del padre o tutor legal del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto según lo exige el IRB/HREC/IEC

Criterio de exclusión:

  1. Diabetes mellitus mal controlada (HbA1c ≥ 8,0%) o complicaciones diabéticas
  2. Evidencia de epífisis cerradas, definidas como edad ósea > 14,0 años para mujeres o > 16,0 años para hombres
  3. Condiciones médicas importantes a menos que sean aprobadas por un experto médico
  4. Hipersensibilidad conocida a los componentes del medicamento de prueba
  5. Es probable que no cumpla con la conducta del ensayo (en lo que respecta al sujeto y/o al padre/madre/tutor legal/cuidador)
  6. El embarazo
  7. Cualquier otra razón que, en opinión del investigador, impediría que el sujeto completara su participación o siguiera el cronograma del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH
Droga: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos surgidos durante el tratamiento [seguridad y tolerabilidad a largo plazo]
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH)
Hasta la semana 208

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada por visita
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Velocidad de altura anualizada (AHV) por visita con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Hasta la semana 208
SDS de IGF-1 por visita
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Puntuación de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) por visita con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina en la semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 y semana 208. IGF-1 SDS es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo del nivel medio de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. El rango objetivo para IGF-1 SDS fue de 0 a +2. Una SDS de IGF-1 de 0 representa la media poblacional. Si la SDS de IGF-1 es <0, entonces la puntuación negativa indica un IGF-1 por debajo de la media de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. Si la SDS de IGF-1 es > 0, entonces la puntuación positiva indica un IGF-1 superior a la media de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. Una puntuación positiva de IGF-1 SDS indica un mejor resultado.
Hasta la semana 208
SDS de altura: cambio desde el valor inicial
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Cambio en la puntuación de la desviación estándar de altura (SDS) desde el inicio con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina en la semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 y semana 208. La SDS de altura es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo de la altura media para edad y sexo. Una puntuación de desviación estándar de 0 es igual a la media poblacional. Si la SDS de altura es < 0, entonces la puntuación negativa indica una altura inferior a la altura media para un niño de la misma edad y sexo. Si el SDS de altura es > 0, entonces la puntuación positiva indica una altura superior a la altura media para un niño de la misma edad y sexo. Un cambio positivo con respecto al valor inicial en la SDS de altura indica mejores resultados.
Hasta la semana 208

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Director de estudio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

21 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

17 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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