Observatorio Niños Terapia aguda relacionada con la leucemia (OSCARE)
29 de junio de 2020 actualizado por: University Hospital, Bordeaux
Las leucemias mieloides agudas (LMA) del niño son una enfermedad rara y su pronóstico varía según el subgrupo.
Las AML secundarias siguen siendo un subgrupo de mal pronóstico, cuyas características citogenéticas y moleculares y valor pronóstico difieren en parte de las AML de novo.
El objetivo de este observatorio nacional es registrar información científica y médica sobre los casos de LMA secundaria que se han producido en Francia desde 2013 para mejorar el tratamiento de los niños y adolescentes con esta enfermedad en los próximos años.
Este observatorio nacional contribuirá a un mejor conocimiento y progreso en la investigación de estas enfermedades.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las neoplasias mieloides relacionadas con la terapia (t-MN, por sus siglas en inglés) son un grupo de enfermedades hematológicas que surgen después de la quimioterapia o la radioterapia por un cáncer previo o, rara vez, por enfermedades autoinmunes.
Los t-MN se incluyeron en el grupo de AML y permanecen como una categoría distinta también en la reciente revisión de 2016 de la clasificación de la OMS de neoplasia mieloide y leucemia aguda.
La latencia entre la exposición a fármacos anticancerosos y el desarrollo de t-MN puede variar desde algunos meses hasta 10 años, incluso considerando la edad al momento del diagnóstico de la neoplasia maligna primaria, el tipo de tratamiento citotóxico utilizado previamente y la dosis acumulada y la intensidad de la dosis.
El pronóstico de la s-AML generalmente se considera peor que el de la AML de novo.
La enfermedad tiende a ser refractaria a la quimioterapia, y la tolerancia de los pacientes al tratamiento generalmente se reduce debido a las terapias previas.
Se ha informado que las tasas de supervivencia libre de eventos (SSC) y supervivencia general (SG) a 5 años de t-AML/t-MDS pediátricos son del 14 % al 30 %.
Sin embargo, los resultados son contradictorios y deficientes en general en comparación con los de los adultos.
El objetivo de este observatorio nacional es registrar información científica y médica sobre los casos de leucemia mieloide aguda secundaria que se han producido en Francia desde 2013 con el fin de mejorar el tratamiento de niños y adolescentes con esta enfermedad en los próximos años.
El objetivo principal es evaluar la asociación de posibles factores pronósticos (incluidos los factores clínico-biológicos) con la supervivencia global de niños y adolescentes de 0 a 18 años con diagnóstico de LMA secundaria.
Los objetivos secundarios son probar la viabilidad de establecer una base de datos nacional francesa de AML secundarias para niños y adolescentes como un primer paso hacia la implementación europea, para evaluar la asociación de posibles factores pronósticos con la supervivencia libre de eventos y la aparición de toxicidades relacionadas con el tratamiento. , para caracterizar las anomalías moleculares asociadas con las LMA secundarias en niños y adolescentes.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
Inscripción
40
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Stéphane S DUCASSOU, MD PhD
- Número de teléfono: 05 57 82 04 38
- Correo electrónico: stephane.ducassou@chu-bordeaux.fr
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
niños y adolescentes de 0 a 18 años con diagnóstico de LMA secundaria
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 0 a 18 años
- Paciente con primer cáncer
- Diagnóstico de LMA secundaria
- Pacientes tratados en un centro de la SFCE (Société française des cancers de l'enfant)
- Para los casos incluidos en la prospectiva a partir de marzo de 2019: Consentimiento de los titulares de la patria potestad y consentimiento del hijo mayor de edad
Criterios de exclusión: Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Número de grupos/cohortes
1
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
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Leucemias mieloides agudas secundarias (LMA) del niño
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registrar información científica y médica sobre los casos de leucemias mieloides agudas secundarias que se han producido en Francia desde 2013
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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potenciales factores clínico-biológicos pronósticos - características de los pacientes
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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las características del paciente son el sexo, la edad del paciente al comienzo del tratamiento para la LMA secundaria, la fecha de nacimiento, antecedentes personales de predisposición genética (incluidas las enfermedades frágiles; consulte a continuación), antecedentes familiares de cánceres (primero o segundo grado)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - características del primer cáncer
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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Las primeras características del cáncer son la edad de aparición, determinada a partir de la fecha del diagnóstico, y la histología, determinada por el diagnóstico anatomopatológico.
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores pronóstico clínico-biológicos :primer tratamiento oncológico : tipos de tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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tipo de tratamiento: quimioterapia (antraciclinas, agentes alquilantes) y/o radioterapia y/o autoinjerto o aloinjerto de médula
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos pronósticos - primeros tratamientos oncológicos: respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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respuesta medida por evaluación de la médula ósea utilizando morfología y evaluación de la enfermedad residual mínima (MRD): sin respuesta, respuesta parcial, remisión completa
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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posibles factores de pronóstico clínico-biológicos - primeros tratamientos contra el cáncer: número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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naturaleza, incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos pronósticos - primeros tratamientos oncológicos: duración del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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duración del tratamiento determinada a partir de las fechas de inicio y finalización
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - primeros tratamientos oncológicos: dosis acumulada recibida
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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dosis acumulada de cada tipo de tratamiento recibido ( quimioterapia (Antraciclinas, Alquilantes) y/o radioterapia y/o autoinjerto o aloinjerto de médula)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - características secundarias de la LMA: fecha de diagnóstico
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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fecha de diagnostico
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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factores potenciales de pronóstico clínico-biológico - características secundarias de la LMA: mediana de tiempo de aparición en comparación con la fecha de finalización del tratamiento para el 1er cáncer
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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tiempo medio de aparición en comparación con la fecha de finalización del tratamiento para el primer cáncer
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - características secundarias de la AML: datos hematológicos evaluados por morfología
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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Leucocitos en el momento del diagnóstico de LMA secundaria (G/L)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - características secundarias de la LMA: datos citogenéticos
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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cariotipo, anomalías exclusivas y acumulativas
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores pronóstico clínico-biológicos - características secundarias de la LMA: datos moleculares
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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datos moleculares evaluados por el panel de secuenciación de próxima generación
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - tratamiento secundario de LMA: duración del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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duración del tratamiento determinada a partir de las fechas de inicio y finalización
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - tratamiento secundario de la LMA: tipo de tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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quimioterapia recibida y trasplante de médula ósea
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores clínico-biológicos de pronóstico - tratamiento secundario de LMA: respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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respuesta medida por evaluación de la médula ósea utilizando morfología y evaluación de la enfermedad residual mínima (MRD): sin respuesta, respuesta parcial, remisión completa
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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factores de pronóstico clínico-biológicos potenciales - tratamiento secundario de AML: número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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naturaleza, incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
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hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses después de la inclusión del paciente
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potenciales factores pronóstico clínico-biológicos - Supervivencia Global (SG)
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Evaluado como tiempo desde el diagnóstico de la segunda LMA hasta la muerte por cualquier causa o fecha de última visita para los pacientes que están vivos al final del ensayo
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al final de los 2 años del período de inclusión
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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factibilidad de establecer una base de datos nacional francesa de LMA secundaria para niños y adolescentes - Número de casos incluidos durante el período
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Número de casos incluidos en el período
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al final de los 2 años del período de inclusión
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viabilidad de la creación de una base de datos nacional francesa de LMA secundaria para niños y adolescentes - Datos faltantes
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Proporción y tipo de datos faltantes en la base de datos después del congelamiento de la base
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al final de los 2 años del período de inclusión
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Viabilidad de establecer una base de datos nacional francesa de LMA secundaria para niños y adolescentes - Tasas de participación del centro
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Tasas de participación del centro
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al final de los 2 años del período de inclusión
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asociación de factores pronósticos potenciales con la supervivencia libre de eventos y la aparición de toxicidades relacionadas con el tratamiento- Recurrencia de la enfermedad
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Recurrencia de la enfermedad: Criterios de recaída (en un paciente que ha tenido remisión completa): ≥ 5 % de blastos en la médula ósea (no atribuible a la regeneración posterior a la quimioterapia) |
al final de los 2 años del período de inclusión
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asociación de posibles factores pronósticos con la supervivencia libre de eventos y la aparición de toxicidades relacionadas con el tratamiento- Toxicidades relacionadas con el tratamiento
Periodo de tiempo: al final de los 2 años del período de inclusión
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Toxicidades relacionadas con el tratamiento: Complicaciones metabólicas/endocrinas en particular: retraso del crecimiento, hipotiroidismo, insuficiencia gonadal; Complicaciones orgánicas, en particular: insuficiencia renal, insuficiencia cardíaca, insuficiencia respiratoria; Reacción injerto contra huésped (GvH)
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al final de los 2 años del período de inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2020
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización primaria
1 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Finalización del estudio
1 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
9 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2020
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Publicado por primera vez
30 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización publicada
1 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2020
Última verificación
Última verificación
1 de junio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2018/31
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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