Observatorium Kinder Akute verwandte Therapie Leukämie (OSCARE)

Therapiebedingte myeloische Neoplasien (t-MNs) sind eine Gruppe hämatologischer Erkrankungen, die nach einer Chemotherapie und/oder Strahlentherapie wegen einer früheren Krebserkrankung oder seltener Autoimmunerkrankungen auftreten. t-MNs wurden in die Gruppe der AMLs aufgenommen und bleiben auch in der jüngsten Überarbeitung der WHO-Klassifikation für myeloische Neoplasien und akute Leukämie im Jahr 2016 eine eigenständige Kategorie. Die Latenz zwischen der Exposition gegenüber Krebsmedikamenten und der Entwicklung von t-MN kann zwischen einigen Monaten und 10 Jahren variieren, selbst unter Berücksichtigung des Alters bei der Diagnose des primären Malignoms, der Art der zuvor verwendeten zytotoxischen Behandlung sowie der kumulativen Dosis und Dosisintensität. Die Prognose von s-AML gilt im Allgemeinen als schlechter als die von De-novo-AML. Die Krankheit ist tendenziell refraktär gegenüber einer Chemotherapie und die Behandlungstoleranz der Patienten ist im Allgemeinen aufgrund früherer Therapien verringert. Es wurde berichtet, dass die ereignisfreie 5-Jahres-Überlebensrate (EFS) und die Gesamtüberlebensrate (OS) bei pädiatrischer t-AML/t-MDS 14 % bis 30 % betragen. Die Ergebnisse sind jedoch widersprüchlich und im Vergleich zu denen bei Erwachsenen insgesamt unzureichend. Der Zweck dieses nationalen Observatoriums besteht darin, wissenschaftliche und medizinische Informationen zu Fällen sekundärer akuter myeloischer Leukämien zu erfassen, die seit 2013 in Frankreich aufgetreten sind, um die Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit dieser Krankheit in den kommenden Jahren zu verbessern. Das Hauptziel besteht darin, den Zusammenhang potenzieller Prognosefaktoren (einschließlich klinisch-biologischer Faktoren) mit dem Gesamtüberleben von Kindern und Jugendlichen im Alter von 0 bis 18 Jahren zu bewerten, bei denen sekundäre AML diagnostiziert wurde. Die sekundären Ziele bestehen darin, die Machbarkeit der Einrichtung einer französischen nationalen Datenbank für sekundäre AML bei Kindern und Jugendlichen als ersten Schritt zur europäischen Umsetzung zu testen, um den Zusammenhang potenzieller Prognosefaktoren mit dem ereignisfreien Überleben und dem Auftreten behandlungsbedingter Toxizitäten zu bewerten , um die molekularen Anomalien im Zusammenhang mit sekundären AMLs bei Kindern und Jugendlichen zu charakterisieren.