ObServatorio Bambini Acuta RElativa Terapia Leucemia (OSCARE)

Le neoplasie mieloidi correlate alla terapia (t-MN) sono un gruppo di malattie ematologiche che insorgono dopo chemioterapia e/o radioterapia per un precedente cancro o raramente malattie autoimmuni. I t-MN erano stati inclusi nel gruppo delle AML e rimangono una categoria distinta anche nella recente revisione del 2016 della classificazione dell'OMS delle neoplasie mieloidi e della leucemia acuta. La latenza tra l'esposizione ai farmaci antitumorali e lo sviluppo di t-MN può variare da alcuni mesi fino a 10 anni, anche considerando l'età alla diagnosi della neoplasia primaria, il tipo di trattamento citotossico precedentemente utilizzato e la dose cumulativa e l'intensità della dose. La prognosi della s-AML è generalmente considerata peggiore di quella dell'AML de novo. La malattia tende ad essere refrattaria alla chemioterapia e la tolleranza del trattamento da parte dei pazienti è generalmente ridotta a causa delle terapie precedenti. I tassi di sopravvivenza libera da eventi (EFS) e di sopravvivenza globale (OS) a 5 anni della t-AML/t-MDS pediatrica sono stati riportati dal 14% al 30%. Tuttavia, i risultati sono contrastanti e complessivamente carenti rispetto a quelli degli adulti. Lo scopo di questo osservatorio nazionale è quello di registrare informazioni scientifiche e mediche sui casi di leucemia mieloide acuta secondaria che si sono verificati in Francia dal 2013 al fine di migliorare il trattamento di bambini e adolescenti con questa malattia negli anni a venire. L'obiettivo primario è valutare l'associazione di potenziali fattori prognostici (compresi i fattori clinico-biologici) con la sopravvivenza globale di bambini e adolescenti di età compresa tra 0 e 18 anni con diagnosi di LMA secondaria. Gli obiettivi secondari sono testare la fattibilità della creazione di un database nazionale francese di AML secondarie per bambini e adolescenti come primo passo verso l'implementazione europea, per valutare l'associazione di potenziali fattori prognostici con la sopravvivenza libera da eventi e il verificarsi di tossicità correlate al trattamento , per caratterizzare le anomalie molecolari associate alle AML secondarie nei bambini e negli adolescenti.