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GDF 15 en enfermedad de células falciformes y esferocitosis hereditaria (GDF 15)

12 de septiembre de 2010 actualizado por: Wolfson Medical Center

El impacto del factor diferenciador del crecimiento (GDF) 15 en la enfermedad de células falciformes y la esferocitosis hereditaria

Se encontró que los pacientes con talasemia intermedia, anemia diseritropoyética congénita tipo I y anemia sideroblástica expresaban niveles muy altos de GDF15 sérico, y esto contribuyó a la supresión inapropiada de hepcidina con la subsiguiente sobrecarga secundaria de hierro. El objetivo de nuestro presente estudio es evaluar la niveles de GDF15 y hepcidina en pacientes con enfermedad de células falciformes y esferocitosis hereditaria

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La identificación del eje ferroportina/hepcidina ha permitido estudiar el efecto de la actividad eritroide sobre el balance de hierro y ha sentado las bases para definir mejor los reguladores eritroides.

En las anemias por carga de hierro, la eritropoyesis ineficaz suprime la producción de hepcidina, lo que provoca una desregulación de la homeostasis del hierro. Miller y colaboradores demostraron que la liberación de citocinas como el factor de diferenciación de crecimiento 15 (GDF15) durante el proceso de eritropoyesis ineficaz inhibe la producción de hepcidina, definiendo así un vínculo molecular entre la eritropoyesis ineficaz, la supresión de la producción de hepcidina y la carga de hierro parenquimatoso.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

80

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El estudio contendrá 40 pacientes con enfermedad de células falciformes y 40 pacientes con esferocitosis hereditaria.

Después de que los pacientes hayan firmado el ICF (Formulario de consentimiento informado), se realizarán las siguientes pruebas de laboratorio una vez durante el estudio:

  1. GDF 15 (3 ml de suero) (en el laboratorio de hematología del Wolfson Medical Center/Israel)
  2. Hepcidina (3 ml de suero) (en el laboratorio del Prof. T. Ganz, EE. UU.). Las muestras de sangre deben tomarse al menos una semana después de la transfusión de sangre.

En caso de infección o inflamación aguda, las muestras de sangre deben tomarse solo una semana después de la resolución de estas condiciones.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • no

Criterio de exclusión:

  • no

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Anemia drepanocítica
esferocitosis hereditaria.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
GDF 15
Periodo de tiempo: año
año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Hepcidina
Periodo de tiempo: año
año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2010

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2011

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

14 de septiembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

14 de septiembre de 2010

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2010

Última verificación

1 de septiembre de 2010

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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