Uso compasivo de CORLUX® (mifepristona) en el tratamiento de signos y síntomas del síndrome de Cushing endógeno

Criterios de inclusión:

1. Tener un diagnóstico confirmado de hipercortisolemia endógena causada por etiologías ACTH dependientes o ACTH independientes, que incluyen:

   • Enfermedad de Cushing que (más de uno puede aplicar)

     • ha recurrido después de la cirugía pituitaria primaria
     • ha persistido a pesar de la cirugía pituitaria (cirugía pituitaria fallida)
     • ha sido tratado con radioterapia en la hipófisis
     • no es tratable con cirugía
     • existe en sujetos que no son candidatos o que rechazan la cirugía
   • ACTH ectópica
   • Secreción ectópica de CRF
   • Adenoma suprarrenal
   • Carcinoma suprarrenal
   • Autonomía suprarrenal
2. Tener evidencia bioquímica documentada de hipercortisolemia endógena que incluye cortisol libre urinario elevado.
3. Requiere tratamiento médico de la hipercortisolemia.

Criterio de exclusión:

Las personas que no reúnen los requisitos para participar en el estudio son aquellas que:

• Tienen enfermedad de Cushing de novo y son candidatos quirúrgicos para cirugía hipofisaria.
• Tiene un problema médico agudo o inestable, que podría agravarse con el tratamiento con mifepristona.
• Tomar medicamentos dentro de los 14 días de la visita inicial (Día 1) que a) tienen un gran metabolismo de primer paso mediado en gran parte por CYP3A4 y un margen terapéutico estrecho y/o b) son inhibidores potentes de CYP3A4.
• Pacientes mujeres con potencial reproductivo, que están embarazadas o que no pueden o no quieren usar métodos anticonceptivos no hormonales médicamente aceptables durante el estudio.
• Haber recibido tratamiento en investigación (medicamento, agente biológico o dispositivo) dentro de los 30 días posteriores a la selección
• Tiene antecedentes de una reacción alérgica o intolerancia a CORLUX (mifepristona)
• Tener una fuente no endógena de hipercortisolemia, como la hipercortisolemia fraccionada (fuente exógena de glucocorticoides, síndrome de Cushing iatrogénico), uso fraccionario o terapéutico de ACTH
• Tiene el síndrome de Pseudo-Cushing.
• Se excluyen las mujeres posmenopáusicas con un útero intacto que hayan experimentado sangrado vaginal inexplicable dentro de los 12 meses posteriores a la selección.