Compassionate Use of CORLUX® (Mifepriston) bei der Behandlung von Anzeichen und Symptomen des endogenen Cushing-Syndroms

Einschlusskriterien:

1. Haben Sie eine bestätigte Diagnose einer endogenen Hypercortisolämie, die durch ACTH-abhängige oder ACTH-unabhängige Ätiologien verursacht wird, einschließlich:

   • Cushing-Krankheit, die (es können mehrere zutreffen)

     • ist nach einer primären Hypophysenoperation wieder aufgetreten
     • trotz Hypophysenoperation bestehen geblieben ist (fehlgeschlagene Hypophysenoperation)
     • mit Strahlentherapie der Hypophyse behandelt wurde
     • ist nicht operativ behandelbar
     • besteht bei Probanden, die keine Kandidaten für eine Operation sind oder die eine Operation ablehnen
   • Ektopisches ACTH
   • Ektopische CNI-Sekretion
   • Nebennierenadenom
   • Nebennierenkarzinom
   • Nebennierenautonomie
2. Haben dokumentierte biochemische Beweise für eine endogene Hyperkortisolämie, die erhöhtes freies Cortisol im Urin beinhaltet.
3. Medizinische Behandlung von Hyperkortisolämie erforderlich.

Ausschlusskriterien:

Personen, die nicht zur Teilnahme an der Studie berechtigt sind, sind diejenigen, die:

• Haben de novo Cushing-Krankheit und sind chirurgische Kandidaten für eine Hypophysenoperation.
• ein akutes oder instabiles medizinisches Problem haben, das durch eine Behandlung mit Mifepriston verschlimmert werden könnte.
• Einnahme von Medikamenten innerhalb von 14 Tagen nach dem Baseline-Besuch (Tag 1), die a) einen großen First-Pass-Metabolismus aufweisen, der größtenteils durch CYP3A4 vermittelt wird, und eine enge therapeutische Breite und/oder b) starke CYP3A4-Inhibitoren sind.
• Patientinnen im gebärfähigen Alter, die schwanger sind oder die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, während der Studie medizinisch akzeptable, nicht-hormonelle Verhütungsmethoden anzuwenden.
• innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine Prüfbehandlung (Arzneimittel, biologischer Wirkstoff oder Gerät) erhalten haben
• Haben Sie eine Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder Intoleranz gegenüber CORLUX (Mifepriston)
• eine nicht-endogene Quelle der Hyperkortisolämie haben, wie z. B. faktische Hyperkortisolämie (exogene Quelle von Glucocorticoid, iatrogenes Cushing-Syndrom), faktische oder therapeutische Anwendung von ACTH
• Pseudo-Cushing-Syndrom haben.
• Postmenopausale Frauen mit intaktem Uterus, bei denen innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening ungeklärte vaginale Blutungen aufgetreten sind, sind ausgeschlossen.