Uso compassionevole di CORLUX® (Mifepristone) nel trattamento di segni e sintomi della sindrome di Cushing endogena

Criterio di inclusione:

1. Avere una diagnosi confermata di ipercortisolemia endogena causata da eziologie ACTH dipendenti o ACTH indipendenti tra cui:

   • Malattia di Cushing che (più di una può essere applicata)

     • si è ripresentato dopo chirurgia ipofisaria primaria
     • è persistita nonostante la chirurgia ipofisaria (chirurgia ipofisaria fallita)
     • è stato trattato con radioterapia all'ipofisi
     • non è curabile con la chirurgia
     • esiste in soggetti che non sono candidati o che rifiutano l'intervento chirurgico
   • ACTH ectopico
   • Secrezione ectopica di CRF
   • Adenoma surrenale
   • Carcinoma surrenale
   • Autonomia surrenale
2. Avere prove biochimiche documentate di ipercortisolemia endogena che include cortisolo libero urinario elevato.
3. Richiede un trattamento medico dell'ipercortisolemia.

Criteri di esclusione:

Le persone non idonee ad essere arruolate nello studio sono quelle che:

• Hanno la malattia di Cushing de novo e sono candidati chirurgici per la chirurgia ipofisaria.
• Avere un problema medico acuto o instabile, che potrebbe essere aggravato dal trattamento con mifepristone.
• Assunzione di farmaci entro 14 giorni dalla visita basale (giorno 1) che a) hanno un ampio metabolismo di primo passaggio ampiamente mediato dal CYP3A4 e un margine terapeutico ristretto e/o b) sono forti inibitori del CYP3A4.
• Pazienti di sesso femminile con potenziale riproduttivo, in gravidanza o che non sono in grado o non vogliono utilizzare metodi di contraccezione non ormonali accettabili dal punto di vista medico durante lo studio.
• Avere ricevuto un trattamento sperimentale (farmaco, agente biologico o dispositivo) entro 30 giorni dallo screening
• Avere una storia di reazione allergica o intolleranza a CORLUX (mifepristone)
• Avere una fonte non endogena di ipercortisolemia come ipercortisolemia faziosa (fonte esogena di glucocorticoidi, sindrome di Cushing iatrogena), uso fazioso o terapeutico di ACTH
• Avere la sindrome di Pseudo-Cushing.
• Sono escluse le donne in postmenopausa con utero intatto che hanno manifestato sanguinamento vaginale inspiegabile entro 12 mesi dallo screening.