Estudo de Fase III do SAR302503 em pacientes intermediários e de alto risco com mielofibrose (JAKARTA)
20 de julho de 2026 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de SAR302503 em pacientes com mielofibrose primária intermediária-2 ou de alto risco, pós-policitemia vera mielofibrose ou trombocitemia pós-essencial com divisão com divisão
Objetivo Primário:
- Para avaliar a eficácia de doses orais diárias de 400 mg ou 500 mg de SAR302503 (medicamento investigacional, IMP) em comparação com o placebo na redução do volume de baço, conforme determinado por ressonância magnética (RM) (ou tomografia computadorizada em pacientes com contra -indicações para MRI).
Objetivos secundários:
- Para avaliar o efeito nos sintomas associados à mielofibrose (MF) (sintomas-chave da MF), conforme medido pelo diário da forma de avaliação dos sintomas da mielofibrose modificada (MFSAF).
- Avaliar a sobrevida global de pacientes tratados com 400 mg/dia ou 500 mg/dia de IMP em comparação com o placebo.
- Avaliar a sobrevida livre de progressão de pacientes tratados com 400 mg/dia ou 500 mg/dia de IMP em comparação com o placebo.
- Avaliar a durabilidade da resposta esplênica.
- Para avaliar a segurança do imp.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração esperada do tratamento de um paciente neste estudo é de aproximadamente 8 meses, com base em um período máximo de triagem de 28 dias, seguido por um período de tratamento de ≥6 meses (6 ciclos) e uma visita final do tratamento (EOT), que deve ser realizada pelo menos 30 dias após a última administração de IMP ou placebo.
Os pacientes que continuam a se beneficiar clinicamente poderão permanecer no IMP ou placebo além do período de tratamento de 6 meses até a ocorrência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
289
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Investigational Site Number 276006
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Bonn, Alemanha, 53127
- Investigational Site Number 276007
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Dresden, Alemanha, 01307
- Investigational Site Number 276008
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Mannheim, Alemanha, 68167
- Investigational Site Number 276001
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Box Hill, Austrália, 3128
- Investigational Site Number 036001
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Herston, Austrália, 4029
- Investigational Site Number 036005
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Randwick, Austrália, 2031
- Investigational Site Number 036003
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Tweed Heads, Austrália, 2485
- Investigational Site Number 036004
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Wodonga, Austrália, 3690
- Investigational Site Number 036002
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Jaú, Brasil, 17210-120
- Investigational Site Number 076002
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Investigational Site Number 076004
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Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Investigational Site Number 076001
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Antwerp, Bélgica, 2060
- Investigational Site Number 056003
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number 056001
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Montreal, Canadá, H1T 2M4
- Investigational Site Number 124001
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Montreal, Canadá, H2W 1S6
- Investigational Site Number 124003
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Saint John, Canadá, E2L 4L2
- Investigational Site Number 124002
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Singapore, Cingapura, 119228
- Investigational Site Number 702002
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Singapore, Cingapura, 169608
- Investigational Site Number 702001
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Bundang-Gu, Coréia do Sul, 463-707
- Investigational Site Number 410002
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Seoul, Coréia do Sul, 110-744
- Investigational Site Number 410004
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Seoul, Coréia do Sul, 120-752
- Investigational Site Number 410003
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Seoul, Coréia do Sul, 135-710
- Investigational Site Number 410001
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Seoul, Coréia do Sul, 137-701
- Investigational Site Number 410005
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Seoul, Coréia do Sul, 138-878
- Investigational Site Number 410006
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Seoul, Coréia do Sul
- Investigational Site Number 410007
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Barcelona, Espanha, 08036
- Investigational Site Number 724001
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Madrid, Espanha, 28046
- Investigational Site Number 724002
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259-5499
- Investigational Site Number 840014
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Investigational Site Number 840001
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Investigational Site Number 840012
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigational Site Number 840006
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Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Investigational Site Number 840013
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Investigational Site Number 840008
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Investigational Site Number 840009
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Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Investigational Site Number 840002
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Investigational Site Number 840004
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Marseille, França, 13273
- Investigational Site Number 250006
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Nantes, França, 44093
- Investigational Site Number 250005
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Nîmes, França, 30029
- Investigational Site Number 250004
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Pierre-Bénite, França, 69495
- Investigational Site Number 250002
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Poitiers, França, 86000
- Investigational Site Number 250007
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Toulouse, França, 31000
- Investigational Site Number 250003
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Villejuif, França, 94805
- Investigational Site Number 250001
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Budapest, Hungria, 1097
- Investigational Site Number 348002
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Debrecen, Hungria, 4032
- Investigational Site Number 348001
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Győr, Hungria, 9023
- Investigational Site Number 348007
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Kecskemét, Hungria, 6000
- Investigational Site Number 348006
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Miskolc, Hungria, 3529
- Investigational Site Number 348003
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Dublin, Irlanda, DUBLIN 8
- Investigational Site Number 372002
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Galway, Irlanda
- Investigational Site Number 372001
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Haifa, Israel, 31048
- Investigational Site Number 376003
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Investigational Site Number 376002
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Bergamo, Itália, 24127
- Investigational Site Number 380002
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Bologna, Itália, 40138
- Investigational Site Number 380007
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Florence, Itália, 50134
- Investigational Site Number 380004
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Pavia, Itália, 27100
- Investigational Site Number 380001
-
Pavia, Itália, 27100
- Investigational Site Number 380006
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Varese, Itália, 21100
- Investigational Site Number 380003
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Kaunas, Lituânia, LT-50009
- Investigational Site Number 440001
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Klaipėda, Lituânia, LT-92288
- Investigational Site Number 440002
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Querétaro, México, 76000
- Investigational Site Number 484001
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Brzozów, Polônia, 36-200
- Investigational Site Number 616005
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Investigational Site Number 616002
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Lodz, Polônia, 93-510
- Investigational Site Number 616006
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Warsaw, Polônia, 02-106
- Investigational Site Number 616010
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Wroclaw, Polônia, 50-367
- Investigational Site Number 616003
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Coimbra, Portugal, 3000-075
- Investigational Site Number 620005
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Lisbon, Portugal, 1169-050
- Investigational Site Number 620004
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Investigational Site Number 620001
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Porto, Portugal, 4200-072
- Investigational Site Number 620003
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Investigational Site Number 826006
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Investigational Site Number 826003
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Investigational Site Number 826002
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Investigational Site Number 826004
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Investigational Site Number 826001
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigational Site Number 826005
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Investigational Site Number 826007
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Investigational Site Number 826008
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Investigational Site Number 826009
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Investigational Site Number 826010
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Brasov, Romênia
- Investigational Site Number 642003
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Bucharest, Romênia, 022328
- Investigational Site Number 642004
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Bucharest, Romênia, 030171
- Investigational Site Number 642002
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Bucharest, Romênia
- Investigational Site Number 642006
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Timișoara, Romênia
- Investigational Site Number 642001
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Moscow, Rússia, 125167
- Investigational Site Number 643009
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Moscow, Rússia, 125284
- Investigational Site Number 643001
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Nizhny Novgorod, Rússia, 603126
- Investigational Site Number 643010
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Petrozavodsk, Rússia, 185019
- Investigational Site Number 643008
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Saint Petersburg, Rússia, 191024
- Investigational Site Number 643005
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Saint Petersburg, Rússia, 197341
- Investigational Site Number 643004
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Volgograd, Rússia, 400138
- Investigational Site Number 643007
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Stockholm, Suécia, 14186
- Investigational Site Number 752001
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Uddevalla, Suécia, 451 80
- Investigational Site Number 752002
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Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number 158002
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Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Investigational Site Number 158003
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Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number 158001
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Johannesburg, África do Sul, 2013
- Investigational Site Number 710003
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Parktown, África do Sul, 2193
- Investigational Site Number 710002
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Vienna, Áustria, 1090
- Investigational Site Number 040001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Diagnóstico de mielofibrose primária (MF) ou pós-policemia vera MF ou trombocitemia pós-essencial MF, de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde e Grupo de Trabalho Internacional de Mielofibrose (IWG-MRT).
- MF classificado como nível 2 de alto risco ou risco intermediário, conforme definido por critérios de IWG-MRT modificados (IPSs) (de acordo com Cervantes F. et. Al.; na triagem).
- Baço aumentado, palpável pelo menos 5 cm abaixo da margem costal.
- Pelo menos 18 anos de idade.
- Status de desempenho do grupo de oncologia cooperativa oriental de 0, 1 ou 2 na entrada do estudo.
- Os seguintes valores laboratoriais dentro de 14 dias antes do início do IMP ou Placebo:
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥1,0 x 10Exp9/L
- Contagem de plaquetas ≥50 x 10Exp9/L
- Creatinina sérica ≤1,5 x limite superior do normal (ULN)
- Amilase sérica e lipase ≤1,5 x Uln
Critérios de exclusão:
- Esplenectomia.
- Any chemotherapy (eg, hydroxyurea), immunomodulatory drug therapy (eg, thalidomide, interferon-alpha), Anagrelide, immunosuppressive therapy, corticosteroids >10 mg/day prednisone or equivalent, or growth factor treatment (eg, erythropoietin), or hormones (eg, androgens, danazol) within 14 days Antes do início do IMP ou Placebo; Uso de darbepoetina dentro de 28 dias antes do início do IMP ou placebo. Pacientes que tiveram exposição a hidroxiureia (por exemplo, hidrea) no passado podem estar inscritos no estudo, desde que não tenha sido administrado dentro de 14 dias antes do início do IMP ou placebo.
- Grande cirurgia dentro de 28 dias ou radiação dentro de 6 meses antes do início do IMP ou placebo.
- Tratamento prévio com um inibidor de Janus quinase 2 (JAK2).
- Hepatite A ativa conhecida (aguda ou crônica) A, B ou C; e portadores de hepatite B e C
- AST ou ALT ≥2,5 x ULN
- Bilirrubina total:
- Exclua se ≥3,0 x uln
- Pacientes com bilirrubina total entre 1,5-3,0 X ULN deve ser excluído se a fração direta da bilirrubina for ≥25% do total
- História prévia da doença hepática crônica (por exemplo, doença hepática alcoólica crônica, hepatite auto-imune, colangite esclerosante, cirrose biliar primária, hemacromatose, esteato-hepatite não alcoólica [NASH]))
As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Comparador de placebo
Uma vez diariamente x 28 dias, por via oral, estômago vazio, aproximadamente na mesma hora todos os dias
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Formulário farmacêutico: cápsula Rota de administração: oral |
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Experimental: SAR302503 400 mg
Uma vez diariamente x 28 dias, por via oral, estômago vazio, aproximadamente na mesma hora todos os dias
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Forma farmacêutica: cápsula Via de administração: oral |
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Experimental: SAR302503 500 mg
Uma vez diariamente x 28 dias, por via oral, estômago vazio, aproximadamente na mesma hora todos os dias
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Forma farmacêutica: cápsula Via de administração: oral |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Response Rate (RR): Percentage of Participants Who Had a >=35% Reduction From Baseline in Volume of Spleen Size at The End Cycle 6
Prazo: Baseline, Week 24
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Spleen volume was determined by magnetic resonance imaging (MRI) (or computed tomography scan in participants with contraindications for MRI) at baseline and at the end of cycle 6 with a confirmatory scan approximately 4 weeks after the end of Cycle 6.
The MRI or CT imaging results reviewed in a blinded manner by an Independent Review Committee (IRC).
Analysis was performed on intent-to-treat (ITT) population defined as all randomized participants who signed informed consent form (ICF).
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Baseline, Week 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Symptom Response Rate (SRR): Percentage of Participants With >=50% Reduction From Baseline in the Total Symptom Score at End of Cycle 6
Prazo: Baseline, Week 24
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Total symptom score is the averaged value of the daily scores for each of 6 key Myelofibrosis (MF) associated Symptom items (night sweats, pruritus, abdominal discomfort, early satiety [filling up quickly when you eat], pain under ribs on left side, and bone or muscle pain), each item measured on a scale from 0 (absent) to 10 (worst imaginable).
A higher score indicates worse symptoms.
Analysis was performed on ITT population.
Number of participants analysed= participants with available data at end of cycle 6.
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Baseline, Week 24
|
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Percentage of Participants Who Had >=25% Reduction From Baseline in Volume of Spleen Size at End of Cycle 6
Prazo: Baseline, Week 24
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Spleen volume was determined by magnetic resonance imaging (MRI) (or computed tomography scan in subjects with contraindications for MRI) at baseline and at the end of cycle 6 with a confirmatory scan approximately 4 weeks after the end of Cycle 6. Analysis was performed on ITT population.
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Baseline, Week 24
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de dezembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2014
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2011
Primeira postagem (Estimado)
21 de setembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EFC12153
- 2011-001897-25 (Número EudraCT)
- U1111-1121-7170 (Outro identificador: UTN)
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